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Inibitore umano dell'esterasi C1 (C1-INH) in soggetti con attacchi acuti di angioedema ereditario addominale o facciale (HAE)

11 marzo 2015 aggiornato da: CSL Behring

Concentrato di inibitore dell'esterasi C1 umano pastorizzato (CE1145) in soggetti con deficit congenito di C1-INH e attacchi acuti di HAE addominale o facciale

L'HAE è una malattia rara caratterizzata da deficit funzionale dell'inibitore dell'esterasi C1. Se non trattati adeguatamente, gli attacchi acuti di HAE possono essere pericolosi per la vita e possono anche portare alla morte, soprattutto in caso di gonfiore della laringe. Questo studio clinico di fase 2/fase 3 è stato progettato per fornire dati clinicamente rilevanti su dosaggio, efficacia e sicurezza nei soggetti con HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per ogni soggetto è stato trattato e valutato un solo attacco addominale o facciale. Dopo aver ricevuto il trattamento, i soggetti sono stati osservati per un minimo di 4 ore, dopodiché potevano essere dimessi dal centro dello studio se riferivano un inizio di sollievo dai sintomi. A partire da 4 ore dopo il trattamento, i soggetti che hanno riportato un sollievo dai sintomi insufficiente o assente potrebbero ricevere una seconda dose di trattamento in doppio cieco (chiamato "farmaco di salvataggio") come segue: C1-INH 20 U/kg di peso corporeo per i soggetti che inizialmente ricevevano il placebo, C1 -INH 10 U/kg di peso corporeo per i soggetti che hanno inizialmente ricevuto C1-INH 10 U/kg di peso corporeo e placebo per i soggetti che hanno inizialmente ricevuto C1-INH 20 U/kg di peso corporeo.

Lo studio è stato definito di successo se la misura dell'esito primario e almeno una delle misure dell'esito secondario sono state soddisfatte nel confronto tra il gruppo C1-INH 20 U/kg di peso corporeo e il gruppo Placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

126

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Study Site
  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Study Site 1
      • Moscow, Federazione Russa
        • Study Site 2
      • Moscow, Federazione Russa
        • Study Site 3
  • Israele
      • Tel Hashomer, Israele
        • Study Site
  • Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
      • Skopje, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
        • Study Site
  • Polonia
      • Grodzisk Mazowiecki, Polonia
        • Study Site
      • Krakow, Polonia
        • Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Study Site
  • Repubblica Ceca
      • Brno, Repubblica Ceca
        • Study Site
  • Romania
      • Tirgu-Mures, Romania
        • Study Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Granada Hills, California, Stati Uniti, 91344
        • Study Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Study Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Study Site
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71130
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Study Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55411
        • Study Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68131
        • Study Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
        • Study Site
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Stati Uniti, 97401
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57702
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Study Site
    • Washington
      • Bellingham, Washington, Stati Uniti, 98225
        • Study Site
  • Svezia
      • Goeteborg, Svezia
        • Study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deficit congenito documentato di C1-INH
  • Attacco acuto di HAE facciale o addominale

Criteri chiave di esclusione:

  • Angioedema acquisito
  • Trattamento con qualsiasi altro farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Trattamento con qualsiasi concentrato di C1-INH nei 7 giorni precedenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Biologico: Placebo
Singola somministrazione di soluzione fisiologica pari al volume calcolato per i soggetti nel braccio C1-INH 20 U/kg pc.
Altri nomi:
  • Soluzione salina fisiologica
SPERIMENTALE: C1-INH 10 U/kg pc
Dose di 10 Unità (U)/kg di peso corporeo (pc).
Biologico: Inibitore dell'esterasi C1
Singola applicazione di C1-INH somministrato per via endovenosa mediante iniezione lenta o infusione alla velocità raccomandata di 4 ml/min.
Altri nomi:
  • Berinert
  • Berinert P
  • CE1145
SPERIMENTALE: C1-INH 20 U/kg pc
Dose 20 U/kg pc
Biologico: Inibitore dell'esterasi C1
Singola applicazione di C1-INH somministrato per via endovenosa mediante iniezione lenta o infusione alla velocità raccomandata di 4 ml/min.
Altri nomi:
  • Berinert
  • Berinert P
  • CE1145

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di iniziare a alleviare i sintomi dell'attacco di HAE
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
L'inizio del sollievo dai sintomi è stato determinato dall'autovalutazione del soggetto. Il tempo per l'inizio del sollievo dai sintomi è stato fissato a 24 ore se il soggetto ha ricevuto farmaci di salvataggio (farmaci dello studio in cieco, analgesici narcotici, antiemetici, C1-INH in aperto o plasma fresco congelato) in qualsiasi momento dopo l'inizio del trattamento in studio ma prima dell'inizio dei soccorsi.
Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con peggioramento dell'intensità dei sintomi clinici di HAE
Lasso di tempo: Basale e tra 2 e 4 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
Include qualsiasi peggioramento dell'intensità di almeno 1 dei sintomi di HAE presenti al basale. I sintomi regolarmente controllati includevano dolore, nausea, vomito, crampi e diarrea.
Basale e tra 2 e 4 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
Numero di episodi di vomito
Lasso di tempo: Entro 4 ore dall'inizio del trattamento in studio
Entro 4 ore dall'inizio del trattamento in studio

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di completare la risoluzione di tutti i sintomi dell'HAE, compreso il dolore
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
La risoluzione completa dei sintomi è stata determinata dall'autovalutazione del soggetto.
Fino a 24 ore dopo l'inizio del trattamento in studio
Numero di soggetti che ricevono farmaci dello studio di salvataggio
Lasso di tempo: Entro 4 ore dall'inizio del trattamento in studio
Entro 4 ore dall'inizio del trattamento in studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2007

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2005

Primo Inserito (STIMA)

14 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

31 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2015

Ultimo verificato

1 febbraio 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CE1145_3001
  • 2004-001186-17 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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