Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Menselijke C1-esteraseremmer (C1-INH) bij proefpersonen met acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) in de buik of het gezicht

11 maart 2015 bijgewerkt door: CSL Behring

Menselijk gepasteuriseerd C1-esteraseremmerconcentraat (CE1145) bij proefpersonen met aangeboren C1-INH-deficiëntie en acute buik- of gezichts-HAE-aanvallen

HAE is een zeldzame aandoening die wordt gekenmerkt door functionele C1-esteraseremmerdeficiëntie. Indien niet adequaat behandeld, kunnen de acute aanvallen van HAE levensbedreigend zijn en zelfs de dood tot gevolg hebben, vooral in het geval van zwelling van het strottenhoofd. Deze klinische fase 2-/fase 3-studie was opgezet om klinisch relevante gegevens te verschaffen over dosering, werkzaamheid en veiligheid bij proefpersonen met HAE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voor elk onderwerp werd slechts een enkele buik- of gezichtsaanval behandeld en geëvalueerd. Na behandeling werden de proefpersonen minimaal 4 uur geobserveerd, waarna ze uit het onderzoekscentrum konden worden ontslagen als ze melding maakten van het begin van symptoomverlichting. Vanaf 4 uur na de behandeling konden proefpersonen die onvoldoende of geen verlichting van de symptomen meldden, een tweede dosis dubbelblinde behandeling ('rescuemedicatie' genoemd) als volgt krijgen: C1-INH 20 E/kg lichaamsgewicht voor proefpersonen die aanvankelijk placebo kregen, C1 -INH 10 E/kg lichaamsgewicht voor proefpersonen die aanvankelijk C1-INH 10 E/kg lichaamsgewicht kregen, en placebo voor proefpersonen die aanvankelijk C1-INH 20 E/kg lichaamsgewicht kregen.

Het onderzoek werd als succesvol beschouwd als aan de primaire uitkomstmaat en ten minste één van de secundaire uitkomstmaten werd voldaan in de vergelijking tussen de C1-INH 20 E/kg bw-groep en de placebogroep.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

126

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Study Site
  • Australië
      • Westmead, Australië
        • Study Site
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarije
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Study Site
  • Israël
      • Tel Hashomer, Israël
        • Study Site
  • Macedonië, de Voormalige Joegoslavische Republiek
      • Skopje, Macedonië, de Voormalige Joegoslavische Republiek
        • Study Site
  • Polen
      • Grodzisk Mazowiecki, Polen
        • Study Site
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Roemenië
      • Tirgu-Mures, Roemenië
        • Study Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Study Site 1
      • Moscow, Russische Federatie
        • Study Site 2
      • Moscow, Russische Federatie
        • Study Site 3
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Study Site
  • Tsjechische Republiek
      • Brno, Tsjechische Republiek
        • Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Granada Hills, California, Verenigde Staten, 91344
        • Study Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Study Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Verenigde Staten, 83404
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Study Site
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71130
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Study Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Verenigde Staten, 55411
        • Study Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68131
        • Study Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74133
        • Study Site
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Verenigde Staten, 97401
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Verenigde Staten, 57702
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Study Site
    • Washington
      • Bellingham, Washington, Verenigde Staten, 98225
        • Study Site
  • Zweden
      • Goeteborg, Zweden
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Gedocumenteerde aangeboren C1-INH-deficiëntie
  • Acute HAE-aanval in het gezicht of in de buik

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Verworven angio-oedeem
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen de laatste 30 dagen vóór deelname aan het onderzoek
  • Behandeling met een willekeurig C1-INH-concentraat in de afgelopen 7 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Biologisch: Placebo
Eenmalige toepassing van fysiologische zoutoplossing gelijk aan het berekende volume voor proefpersonen in de arm C1-INH 20 E/kg lichaamsgewicht.
Andere namen:
  • Fysiologische zoutoplossing
EXPERIMENTEEL: C1-INH 10 E/kg lichaamsgewicht
Dosis van 10 eenheden (E)/kg lichaamsgewicht (lg).
Biologisch: C1 Esterase-remmer
Eenmalige toediening van C1-INH, intraveneus toegediend door langzame injectie of infusie met een aanbevolen snelheid van 4 ml/min.
Andere namen:
  • Berinert
  • Berinert P
  • CE1145
EXPERIMENTEEL: C1-INH 20 U/kg lichaamsgewicht
Dosis van 20 E/kg lichaamsgewicht
Biologisch: C1 Esterase-remmer
Eenmalige toediening van C1-INH, intraveneus toegediend door langzame injectie of infusie met een aanbevolen snelheid van 4 ml/min.
Andere namen:
  • Berinert
  • Berinert P
  • CE1145

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot verlichting van symptomen van HAE-aanval
Tijdsspanne: Tot 24 uur na aanvang van de studiebehandeling
Het begin van symptoomverlichting werd bepaald door zelfevaluatie van de patiënt. De tijd tot het begin van de symptoomverlichting was ingesteld op 24 uur als de proefpersoon noodmedicatie kreeg (geblindeerde studiemedicatie, narcotische analgetica, anti-emetica, open-label C1-INH of vers ingevroren plasma) op enig moment na de start van de studiebehandeling, maar voor aanvang van de opvang.
Tot 24 uur na aanvang van de studiebehandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met verslechterde intensiteit van klinische HAE-symptomen
Tijdsspanne: Baseline en tussen 2 en 4 uur na aanvang van de studiebehandeling
Omvat elke verslechtering van de intensiteit van ten minste 1 van de HAE-symptomen die bij baseline aanwezig waren. Routinematig gecontroleerde symptomen omvatten pijn, misselijkheid, braken, krampen en diarree.
Baseline en tussen 2 en 4 uur na aanvang van de studiebehandeling
Aantal braken afleveringen
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na aanvang van de studiebehandeling
Binnen 4 uur na aanvang van de studiebehandeling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om de resolutie van alle HAE-symptomen, inclusief pijn, te voltooien
Tijdsspanne: Tot 24 uur na aanvang van de studiebehandeling
De volledige verdwijning van de symptomen werd bepaald door zelfevaluatie van de patiënt.
Tot 24 uur na aanvang van de studiebehandeling
Aantal proefpersonen dat reddingsstudiemedicatie ontvangt
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na aanvang van de studiebehandeling
Binnen 4 uur na aanvang van de studiebehandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2007

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2005

Eerst geplaatst (SCHATTING)

14 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

31 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 februari 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CE1145_3001
  • 2004-001186-17 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Klinische onderzoeken op C1 Esterase-remmer

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Costa Rica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren