Zespół mioklonie opsoklonie/zespół tańczących oczu (OMS/DES) u dzieci z nerwiakiem niedojrzałym i bez (NBpos i NBneg) Zespół opsoklonii mioklonie/zespół tańczących oczu (OMS/DES) u dzieci z nerwiakiem niedojrzałym i bez (NBpos i NBneg)
31 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Institut Curie
Wielonarodowe europejskie badanie kliniczne dla dzieci z zespołem opsoklonii mioklonie / zespołem tańczącego oka
Badanie OMS/DES to międzynarodowe europejskie badanie kliniczne dla dzieci z zespołem opsoklonie mioklonie/zespół tańczących oczu.
Ta próba została wprowadzona w drodze przez specjalistów z EPNS (Europejskie Towarzystwo Neurologii Dziecięcej), GPOH (Gesellschaft für Pädiatrische Hematologic und Oncologie) i SIOPEN (SIOP (International Society Oncology Pediatric) Europe Neuroblastoma).
Protokół ten zbada eskalację schematu leczenia rozpoczynającego się od standardowego leczenia kortykosteroidami impulsami deksametazonu (pierwszy etap), po którym następuje, jeśli odpowiedź była niewystarczająca po 3 miesiącach leczenia, przez dodanie CP (drugi etap) i, jeśli nadal brak wystarczającej poprawy przez zastąpienie CP przez rytuksymab (trzeci krok). Decyzję o intensyfikacji leczenia podejmuje się na podstawie wystandaryzowanej punktacji ciężkości OMS/DES.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
102
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Wien, Austria, 1090
- St. Anna Kinderkrebsforschung e.V. CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE
-
-
-
-
-
Amiens, Francja, 80054
- CHU Amiens
-
Angers, Francja, 49933
- CHU Angers
-
Besancon, Francja, 25030
- Hôpital Jean Minjoz
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Chr Pellegrin
-
Caen, Francja, 14033
- CHU Caen
-
Clermont Ferrand, Francja, 63003
- CHU d'Estaing
-
Dijon, Francja, 21079
- CHU Dijon
-
Grenoble, Francja, 38045
- CHU de GRENOBLE
-
Limoges, Francja, 87042
- CHU de Limoges
-
Paris, Francja, 75005
- Institut Curie
-
Poitiers, Francja, 86021
- CHU De Poitiers
-
Reims, Francja, 51092
- CHU de Reims
-
Saint-denis, Francja, 97400
- CHU LA REUNION Site Félix Guyon
-
Saint-Étienne, Francja, 42055
- CHU Saint Etienne
-
Tours, Francja, 37044
- CHU Tours Hôpital Clocheville
-
Vandoeuvre Les Nancy, Francja, 54500
- Hopital Nancy Brabois
-
Villejuif, Francja, 94805
- Institut de Cancérologie Gustave Roussy
-
-
LE Kremlin Bicetre
-
Le Kremlin-Bicêtre, LE Kremlin Bicetre, Francja, 94275
- CHU de Bicêtre
-
-
LYON Cedex 08
-
Lyon, LYON Cedex 08, Francja, 69373
- Centre Léon Bérard
-
-
Lille Cedex
-
Lille, Lille Cedex, Francja, 59020
- Centre Oscar Lambret
-
-
Marseille Cedex 5
-
Marseille, Marseille Cedex 5, Francja, 13385
- Hopita D'Enfants de La Timone
-
-
Montpellier Cedex 4
-
Montpellier, Montpellier Cedex 4, Francja, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
-
NICE Cedex 03
-
Nice, NICE Cedex 03, Francja, 06202
- Chu de Nice Archet 2
-
-
Nantes Cedex01
-
Nantes, Nantes Cedex01, Francja, 44093
- Chr de Nantes
-
-
Paris Cedex 12
-
Paris, Paris Cedex 12, Francja, 75571
- Ch Trousseau
-
-
Rennes Cedex 02
-
Rennes, Rennes Cedex 02, Francja, 35056
- CHU Hopital Sud
-
-
Rouen Cedex
-
Rouen, Rouen Cedex, Francja, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Strasbourg Cedex
-
Strasbourg, Strasbourg Cedex, Francja, 67098
- CHU DE STRASBOURG HOPITAL Hautepierre
-
-
Toulouse Cedex 9
-
Toulouse, Toulouse Cedex 9, Francja, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
El Palmar, Hiszpania, 30120
- The Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, CH 3010
- Universitätskinderklinik
-
Zurich, Szwajcaria, 8032
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Lund, Szwecja, 22185
- University Hospital Lund
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16148
- G. Gaslini Institut
-
-
-
-
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, 0X3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 8 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci z nowo zdiagnozowanym OMS/DES albo NB-pos lub NB-neg.
Do rozpoznania OMS/DES niezbędne są trzy z następujących czterech elementów:
- Opsoklonie lub trzepotanie oczu (ale nie oczopląs)
- Ataksja i/lub mioklonie
- Zmiana zachowania i/lub zaburzenia snu
Neuroblastoma Rozpoznanie OMS/DES może być trudne u niektórych pacjentów. W szczególności opsoklonie mogą pojawiać się sporadycznie lub późno. Przykładowy film będzie dostępny na stronie www.dancingeyes.org.uk. Jeśli nie masz pewności, skontaktuj się z koordynatorem krajowym w celu uzyskania pomocy w interpretacji cech klinicznych.
- Wiek 6 miesięcy lub więcej do mniej niż 8 lat (<8 lat) Datą rozpoznania OMS/DES jest data, w której lekarz potwierdzi, że jest to OMS/DES. Należy również udokumentować datę wystąpienia objawów.
- Leczenie należy rozpocząć od standardowego leczenia kortykosteroidami impulsami deksametazonu, zgodnie z wytycznymi podanymi w tym protokole badania (patrz 11.10, strona 71).
- U pacjentów z przypuszczalnym NB-ujemnym OMS/DES należy wykluczyć nerwiaka niedojrzałego zgodnie z wytycznymi tego badania (patrz rozdział 4.4.1.4, strona 30 i dodatek 11.9, strona 70)
- Udokumentowana świadoma zgoda na leczenie i włączenie do badania przez rodziców/przedstawicieli prawnych.
Kryteria wyłączenia:
•Pacjenci z opsokloniami, miokloniami lub ataksją spowodowaną inną zidentyfikowaną chorobą (np. aktualnie czynne zakażenie OUN, zaburzenie neurometaboliczne lub demielinizacja).
Zidentyfikowany prekursor wirusa nie jest kryterium wykluczenia.
- wcześniejsze lub równoległe stosowanie chemioterapii (innej niż wymagana do leczenia nerwiaka niedojrzałego)
- Kortykosteroidy z powodu OMS/DES lub innych przyczyn trwających 14 dni lub dłużej bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia zgodnie z proponowanym standardowym leczeniem (leczenie kortykosteroidami przez mniej niż 14 dni będzie dozwolone)
- przeciwwskazania do stosowania jednego z eksperymentalnych badanych leków (por. Charakterystykę Produktu Leczniczego wykorzystaną w tym badaniu)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Deksametazon Cyklofosfamid Rytuksymab
|
Pierwszy krok: leczenie immunosupresyjne deksametazonem
drugi krok (w przypadku niewystarczającej odpowiedzi): leczenie immunosupresyjne deksametazonem i cyklofosfamidem
krok trzeci (w przypadku niewystarczającej odpowiedzi): leczenie immunosupresyjne deksametazonem i rytuksymabem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odpowiedź na schemat leczenia określona przez odsetek pacjentów z ustąpieniem wszystkich objawów.
Ramy czasowe: po 48 tygodniach od rozpoczęcia leczenia
|
po 48 tygodniach od rozpoczęcia leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Gudrun SCHLEIERMACHER, MD, Institut Curie
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
9 maja 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 stycznia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 maja 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 maja 2013
Pierwszy wysłany (Szacowany)
4 czerwca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Nowotwory według typu histologicznego
- Choroba
- Choroby oczu
- Choroby neurodegeneracyjne
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Nowotwory neuroepitelialne
- Nowotwory neuroektodermalne
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Zespoły Paraneoplastyczne, Układ Nerwowy
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Zespoły paranowotworowe
- Guzy neuroektodermalne, pierwotne, obwodowe
- Nowotwory neuroektodermalne, prymitywne
- Choroby nerwów czaszkowych
- Dyskinezy
- Zez
- Zespół
- Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
- Mioklonie
- Zaburzenia motoryki oka
- Zespół opsoklonie-mioklonie
- Środki przeciwnowotworowe, immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwzapalne
- Leki przeciwwymiotne
- Agenci autonomiczni
- Czynniki działające na obwodowy układ nerwowy
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Glukokortykoidy
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Inhibitory proteazy
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Rytuksymab
- Deksametazon
- Octan deksametazonu
- BB1101
- Cyklofosfamid
Inne numery identyfikacyjne badania
- IC 2011-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Sponsor udostępni niezidentyfikowane zbiory danych.
Dokumenty wygenerowane w ramach projektu będą rozpowszechniane zgodnie z polityką Instytutu Curie.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Żądania dotyczące danych można składać począwszy od 9 miesięcy od publikacji ostatniego artykułu i będą udostępniane przez okres do 12 miesięcy.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Dostęp do danych poszczególnych uczestników badania mogą wnioskować wykwalifikowani badacze prowadzący niezależne badania naukowe i zostanie on zapewniony po sprawdzeniu i zatwierdzeniu propozycji badawczej oraz planu analizy statystycznej (SAP) oraz podpisaniu umowy o udostępnianiu danych (DSA).
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- SOK ROŚLINNY
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .