Síndrome de Opsoclonus Myoclonus/Síndrome del ojo danzante (OMS/DES) en niños con y sin neuroblastoma (NBpos y NBneg)Síndrome de Opsoclonus Myoclonus/Síndrome del ojo danzante (OMS/DES) en niños con y sin neuroblastoma (NBpos y NBneg)
29 de enero de 2024 actualizado por: Institut Curie
Ensayo multinacional europeo para niños con síndrome de opsoclono-mioclono/síndrome del ojo danzante
El estudio OMS/DES es un ensayo europeo multinacional para niños con el síndrome opsoclono-mioclono/síndrome del ojo danzante.
Este ensayo fue iniciado por especialistas de la EPNS (Sociedad Europea de Neurología Pediátrica), la GPOH (Gesellschaft für Pädiatrische Hematologic und Oncologie) y la SIOPEN (SIOP (International Society Oncology Pediatric) Europe Neuroblastoma).
Este protocolo investigará un programa de tratamiento escalonado que comienza con un tratamiento estándar de corticosteroides con pulsos de dexametasona (primer paso), seguido, si la respuesta ha sido inadecuada después de 3 meses de tratamiento, por la adición de CP (segundo paso) y, si todavía sin mejoría suficiente, por sustitución de CP por Rituximab (tercer escalón). La intensificación del tratamiento se decide sobre la base de la puntuación estandarizada de la gravedad de OMS/DES.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
102
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Wien, Austria, 1090
- St. Anna Kinderkrebsforschung e.V. CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE
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El Palmar, España, 30120
- The Fundación para la Formación e Investigación Sanitarias de la Región de Murcia
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Amiens, Francia, 80054
- CHU Amiens
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Angers, Francia, 49933
- Chu Angers
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Besancon, Francia, 25030
- Hopital Jean Minjoz
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Bordeaux, Francia, 33076
- Chr Pellegrin
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Caen, Francia, 14033
- CHU Caen
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Clermont Ferrand, Francia, 63003
- Chu D'Estaing
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Dijon, Francia, 21079
- CHU Dijon
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Grenoble, Francia, 38045
- CHU de Grenoble
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Limoges, Francia, 87042
- CHU de Limoges
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Paris, Francia, 75005
- Institut Curie
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Poitiers, Francia, 86021
- CHU de Poitiers
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Reims, Francia, 51092
- CHU de Reims
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Saint-denis, Francia, 97400
- CHU LA REUNION Site Félix Guyon
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Saint-Étienne, Francia, 42055
- CHU Saint Etienne
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Tours, Francia, 37044
- CHU Tours Hôpital Clocheville
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Vandoeuvre Les Nancy, Francia, 54500
- Hopital Nancy Brabois
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Villejuif, Francia, 94805
- Institut de Cancerologie Gustave Roussy
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LE Kremlin Bicetre
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Le Kremlin-Bicêtre, LE Kremlin Bicetre, Francia, 94275
- CHU de Bicêtre
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LYON Cedex 08
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Lyon, LYON Cedex 08, Francia, 69373
- Centre Léon Bérard
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Lille Cedex
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Lille, Lille Cedex, Francia, 59020
- Centre Oscar Lambret
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Marseille Cedex 5
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Marseille, Marseille Cedex 5, Francia, 13385
- Hopita D'Enfants de La Timone
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Montpellier Cedex 4
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Montpellier, Montpellier Cedex 4, Francia, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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NICE Cedex 03
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Nice, NICE Cedex 03, Francia, 06202
- Chu de Nice Archet 2
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Nantes Cedex01
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Nantes, Nantes Cedex01, Francia, 44093
- Chr de Nantes
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Paris Cedex 12
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Paris, Paris Cedex 12, Francia, 75571
- Ch Trousseau
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Rennes Cedex 02
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Rennes, Rennes Cedex 02, Francia, 35056
- CHU Hôpital Sud
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Rouen Cedex
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Rouen, Rouen Cedex, Francia, 76031
- CHU de Rouen
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Strasbourg Cedex
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Strasbourg, Strasbourg Cedex, Francia, 67098
- CHU DE STRASBOURG HOPITAL Hautepierre
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Toulouse Cedex 9
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Toulouse, Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
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Genova, Italia, 16148
- G. Gaslini Institut
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Oxford, Reino Unido, 0X3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Lund, Suecia, 22185
- University Hospital Lund
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Bern, Suiza, CH 3010
- Universitätskinderklinik
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Zurich, Suiza, 8032
- Kinderspital Zürich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 8 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños con OMS/DES recién diagnosticados ya sea NB-pos o NB-neg.
Tres de los siguientes cuatro componentes son necesarios para el diagnóstico de OMS/DES:
- Opsoclono o aleteo ocular (pero no nistagmo)
- Ataxia y/o mioclonía
- Cambio de comportamiento y/o alteración del sueño
Neuroblastoma El diagnóstico de OMS/DES puede ser difícil en algunos pacientes. Opsoclonus, en particular, puede ser intermitente o de aparición tardía. Un video de ejemplo estará disponible en www.dancingeyes.org.uk. Si no está seguro, comuníquese con el coordinador nacional para obtener ayuda en la interpretación de las características clínicas.
- 6 meses o más hasta menos de 8 años (< 8.º cumpleaños) La fecha de diagnóstico de OMS/DES es la fecha en la que un médico confirma que la afección es OMS/DES. También se debe documentar la fecha de inicio de los síntomas.
- El tratamiento comienza con el tratamiento estándar de corticosteroides con pulsos de dexametasona según lo propuesto por las pautas proporcionadas en este protocolo de prueba (ver 11.10, página 71).
- En pacientes con presunta OMS/DES NB-neg, se debe excluir el neuroblastoma de acuerdo con las pautas de este ensayo (consulte el capítulo 4.4.1.4, página 30, y anexo 11.9, página 70)
- Consentimiento informado documentado para el tratamiento y la inscripción en el ensayo por parte de los padres/representantes legales.
Criterio de exclusión:
•Pacientes con opsoclono, mioclono o ataxia causada por otra enfermedad identificada (p. infección activa actual del SNC, trastorno neurometabólico o desmielinización).
Un precursor viral identificado no es un criterio de exclusión.
- uso previo o paralelo de quimioterapia (aparte de la requerida para el tratamiento del neuroblastoma)
- Corticoides por OMS/DES u otros motivos que duren 14 días o más inmediatamente antes del inicio del tratamiento según el tratamiento estándar propuesto (se permitirá el tratamiento con corticoides durante menos de 14 días)
- contraindicación del uso de uno de los fármacos del estudio experimental (cf Resumen de las características del producto utilizado en este estudio)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Dexametasona Ciclofosfamida Rituximab
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Primer paso: tratamiento inmunosupresor con dexametasona
segundo paso (en caso de respuesta insuficiente): tratamiento inmunosupresor con dexametasona y ciclofosfamida
tercer escalón (en caso de respuesta insuficiente): tratamiento inmunosupresor con dexametasona y rituximab
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La respuesta al programa de tratamiento definida por el porcentaje de pacientes con desaparición de todos los síntomas.
Periodo de tiempo: a las 48 semanas del inicio del tratamiento
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a las 48 semanas del inicio del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gudrun SCHLEIERMACHER, MD, Institut Curie
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de abril de 2013
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de mayo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de mayo de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
4 de junio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Enfermedades de los ojos
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedad
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Discinesias
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Síndrome
- Neuroblastoma
- Trastornos de la motilidad ocular
- Mioclono
- Síndrome de opsoclono-mioclono
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Inhibidores de la proteasa
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Dexametasona
- Acetato de dexametasona
- BB 1101
- Ciclofosfamida
- Rituximab
Otros números de identificación del estudio
- IC 2011-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El patrocinador compartirá conjuntos de datos no identificados.
Los documentos generados en el marco del proyecto se difundirán de acuerdo con las políticas del Institut Curie.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de datos se pueden enviar a partir de 9 meses después de la publicación del último artículo y estarán accesibles hasta por 12 meses.
Criterios de acceso compartido de IPD
El acceso a los datos de los participantes individuales del ensayo puede ser solicitado por investigadores calificados que participen en investigaciones científicas independientes, y se proporcionarán luego de la revisión y aprobación de una propuesta de investigación y un Plan de análisis estadístico (SAP) y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos (DSA).
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- SAVIA
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .