Badanie kliniczne oceniające skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo ciągłej podskórnej infuzji ND0612 podawanej jako leczenie wspomagające doustną lewodopę u pacjentów z chorobą Parkinsona z fluktuacjami motorycznymi

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Osoby płci męskiej i żeńskiej z PD dowolnej rasy w wieku 30-80 lat
2. Diagnoza PD zgodna z brytyjskimi kryteriami Brain Bank.
3. Zmodyfikowana skala Hoehn & Yahr w stanie „ON” ≤3
4. Badani muszą doświadczać fluktuacji motorycznych i doświadczać średnio co najmniej 2 godzin dziennie w stanie „OFF”.
5. Przyjmowanie co najmniej 4 dawek IR LD/DDI na dobę (lub co najmniej 3 dawki Rytary na dobę) oraz przyjmowanie lub przyjmowanie dawek terapeutycznych co najmniej 2 innych klas leków przeciw PD.
6. Pacjenci muszą przyjmować stałe dawki wszystkich swoich leków przeciw PD przez co najmniej 28 dni przed linią bazową (dzień 1).
7. Uczestnik i/lub partner badania muszą wykazać się umiejętnością prowadzenia dokładnych wpisów w dzienniku objawów PD (dzienniki „ON-OFF”) z co najmniej 75% zgodnością z oceniającym badanie do końca sesji szkoleniowej w dzienniku na koniec okresu przesiewowego .
8. Wynik w mini badaniu stanu psychicznego (MMSE) >26.
9. Kobiety muszą być chirurgicznie bezpłodne (histerektomia, obustronne wycięcie jajników lub podwiązanie jajowodów), być po menopauzie (zdefiniowane jako ustanie miesiączki przez co najmniej 1 rok) lub chcieć stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

1. Atypowy lub wtórny parkinsonizm.
2. Psychozy lub halucynacje w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
3. Uczestnicy z klinicznie istotnym lub niestabilnym stanem medycznym, chirurgicznym, psychiatrycznym lub nieprawidłowościami laboratoryjnymi, które w opinii Badacza lub EAC stanowią zagrożenie dla bezpieczeństwa, sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu lub potencjalnie nie jest w stanie ukończyć wszystkich aspektów badania .
4. Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG.
5. Zaburzenia czynności nerek lub wątroby, które mogą wpływać na metabolizm leków, w tym poziom kreatyniny w surowicy >1,3 mg/dl podczas wizyty przesiewowej, aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) lub aminotransferazy alaninowej (AlAT) >2x górna granica normy (GGN), bilirubina całkowita >2,5 mg/dl .
6. Dodatnia serologia surowicy w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusa ludzkiego niedoboru odporności (HIV) podczas wizyty przesiewowej
7. Każdy nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat przed randomizacją, z wyłączeniem raka podstawnokomórkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ, który został skutecznie wyleczony
8. Stosowanie zabronionych leków zgodnie z protokołem
9. Pacjenci, którzy wcześniej przeszli leczenie PD z interwencją neurochirurgiczną (np. pallidotomia, talamotomia, przeszczep, zabiegi głębokiej stymulacji mózgu), Duodopa/Duopa lub ciągły wlew dopaminergiczny lub apomorfinowy.