Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Biorepozytorium STRIDE

5 lutego 2021 zaktualizowane przez: Lakshmanan Krishnamurti, Emory University

1503 BMT CTN STRIDE Biorepozytorium

Biorepozytorium STRIDE to opcjonalne badanie dodatkowe dostępne dla uczestników badania „Przeszczep szpiku kostnego a standard opieki u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (BMT CTN 1503) (STRIDE)”.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podzbiór ośrodków dla badania głównego „Przeszczep szpiku kostnego a standard opieki u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (BMT CTN 1503) (STRIDE)” (NCT02766465) również weźmie udział w części badania dotyczącej biorepozytoriów. Celem biorepozytorium jest zbadanie DNA, aby dowiedzieć się, czy określone geny przewidują, kto będzie miał poważne powikłania niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Biorepozytorium STRIDE to opcjonalne badanie dodatkowe dostępne dla osób zapisanych do badania głównego, które przebywają w ośrodku uczestniczącym. Od uczestników badania głównego, którzy wyrażą zgodę na udział w biorepozytorium, krew zostanie pobrana podczas wizyty podstawowej. Ta krew zostanie wysłana do Emory University w Atlancie w stanie Georgia i będzie przechowywana do przyszłych badań.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • Benioff Children's Hospital at Oakland
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida Gainsville
        • Kontakt:
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Rekrutacyjny
        • Augusta University Medical Center
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Boston University
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02214
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Medical Center
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
        • Kontakt:
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11215
        • Rekrutacyjny
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cohen Children's Medical Center
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
          • John Levine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29435
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77004
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas/MD Anderson CRC
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 40 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Biorepozytorium składać się będzie z uczestników badania głównego, którzy wyrażą zgodę na dodatkowe pobranie i przechowywanie krwi na potrzeby przyszłych badań genetycznych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek co najmniej 15 lat do mniej niż 41 lat

  • Ciężka niedokrwistość sierpowatokrwinkowa [każdy istotny klinicznie genotyp sierpowaty, na przykład Hemoglobina SS (Hb SS), Hemoglobina SC (Hb SC) lub Hemoglobina SBeta talasemia (Hb Sβ) lub Hemoglobina S-OArab genotyp] z co najmniej 1 z następujących przejawy:

    1. Klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek deficyt neurologiczny trwający > 24 godziny;
    2. Historia dwóch lub więcej epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej (ACS) w okresie 2 lat poprzedzających włączenie do badania pomimo zastosowania środków opieki podtrzymującej (tj. leczenie astmy);
    3. Średnio trzy lub więcej kryzysów bólowych rocznie w okresie 2 lat poprzedzających włączenie lub skierowanie (wymagane dożylne leczenie bólu w warunkach ambulatoryjnych lub szpitalnych);
    4. Terapia regularnymi transfuzjami krwinek czerwonych (RBC), zdefiniowana jako otrzymywanie 8 lub więcej transfuzji rocznie (w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania, aby zapobiec powikłaniom klinicznym związanym z okluzją naczyń (tj. ból, udar i zespół ostrej klatki piersiowej);
    5. W echokardiograficznym stwierdzeniu prędkości strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRJ) ≥ 2,7 m/s;
    6. Utrzymujący się przewlekły ból o dużym nasileniu przez większość dni w miesiącu przez co najmniej 6 miesięcy.

  • Odpowiednie funkcje fizyczne mierzone za pomocą wszystkich poniższych kryteriów:

    1. Wynik wydajności Karnofsky'ego/Lansky'ego > lub równy 60
    2. Czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) > 40%; lub frakcja skracania LV > 26% w badaniu echokardiograficznym serca lub skanowaniu Multi Gated Acquisition (MUGA)
    3. Czynność płuc: Pulsoksymetria z wyjściowym wysyceniem O2 ≥ 85% i pojemnością dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO) > 40% (z uwzględnieniem hemoglobiny)
    4. Czynność nerek: Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 x górna granica normy dla wieku zgodnie z lokalnym laboratorium i klirens kreatyniny > 70 ml/min; lub GFR > 70 ml/min/1,73 m2 według radionuklidu Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR)
    5. Czynność wątroby: bilirubina związana (bezpośrednia) w surowicy < 2x górna granica normy dla wieku zgodnie z lokalnym laboratorium; aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) < 5-krotność górnej granicy normy według lokalnego laboratorium.

Kryteria wyłączenia:

  • Typowanie ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA) przed skierowaniem (konsultacja z lekarzem zajmującym się transplantacją komórek krwiotwórczych (HCT)). Jednakże, jeśli pacjent miał typowanie HLA z towarzyszącą dokumentacją, że krewni nie byli typowani HLA i że nie przeprowadzono wyszukiwania w rejestrze dawców niespokrewnionych, podmiot zostanie uznany za kwalifikującego się. Dokumentacja zostanie przejrzana i oceniona przez Oficera ds. Protokołu lub osobę przez niego wyznaczoną.
  • Niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza w ciągu 6 tygodni przed włączeniem.
  • Seropozytywność w kierunku HIV
  • Przebyty przeszczep HCT lub narządu miąższowego
  • Udział w badaniu klinicznym, w którym pacjent otrzymał badany lek lub urządzenie, musi zostać przerwany w momencie rejestracji.
  • Historia nadużywania substancji zgodnie z definicją IV wersji Diagnostic & Statistical Manual of Mental Disorders (DSM IV).
  • Wykazano brak przestrzegania wcześniejszej opieki medycznej (określonej przez lekarza kierującego).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Niezdolność do otrzymania HCT z powodu alloimmunizacji, zdefiniowana jako niezdolność do otrzymania terapii transfuzyjnej koncentratem krwinek czerwonych (pRBC).

Dodatkowe kryteria kwalifikacji do przeszczepu po przypisaniu biologicznym do ramienia dawcy:

Uczestnicy przydzieleni do ramienia dawcy w momencie przypisania biologicznego podlegają dodatkowym kryteriom kwalifikacji do przeszczepu, jak określono poniżej. W interesie dobrej praktyki klinicznej należy uzyskać dodatkową, powtórną ocenę kliniczną przed przeszczepem zgodnie z polityką instytucji i standardami opieki.

  • Uczestnicy muszą mieć wykonane obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) wątroby (co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem kondycjonowania przeszczepu), aby udokumentować zawartość żelaza w wątrobie. 20 opakowanych transfuzji krwinek czerwonych (łącznie). Uczestnicy, u których zawartość żelaza w wątrobie wynosi ≥7 mg Fe/g suchej masy wątroby na podstawie MRI wątroby, muszą mieć wykonaną biopsję wątroby i badanie histologiczne/udokumentowanie braku marskości wątroby, zwłóknienia pomostowego i aktywnego zapalenia wątroby (co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem przeszczepu) kondycjonowanie).
  • MRI mózgu/angiogram rezonansu magnetycznego (MRA) w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem kondycjonowania przeszczepu. Jeśli istnieją kliniczne lub radiologiczne dowody na niedawne zdarzenie neurologiczne (takie jak udar lub przemijający napad niedokrwienny), pacjent zostanie odroczony o co najmniej 6 miesięcy z powtórnym MRI/MRA mózgu, aby zapewnić stabilizację zdarzenia neurologicznego przed przystąpieniem do przeszczepu.
  • Dokumentacja gotowości uczestnika do stosowania zatwierdzonej metody antykoncepcji do czasu odstawienia wszystkich leków immunosupresyjnych. Należy to udokumentować w dokumentacji medycznej odpowiadającej konferencji zgody.
  • Mieć odpowiednio dopasowanego dawcę HLA
  • Chęć i możliwość oddania szpiku kostnego
  • Brak przeciwciał anty-dawcy HLA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy subbadania biorepozytorium
Uczestnicy badania głównego, którzy wyrażą zgodę na podbadanie genetyczne.
Procedura: Rysunek krwi
Podczas wizyty podstawowej zostaną pobrane trzy probówki krwi (w sumie 28,5 ml). Próbka będzie przechowywana do przyszłych badań.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Warianty genetyczne u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: Wizyta podstawowa
Zostanie utworzone biorepozytorium do przyszłych badań genetycznych nad anemią sierpowatokrwinkową. Próbki krwi zostaną pobrane od uczestników podczas wizyty podstawowej i będą przechowywane do czasu analizy. Analiza obejmie pogłębienie wiedzy na temat genetyki stojącej za powikłaniami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.
Wizyta podstawowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

13 marca 2017

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lipca 2023

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

25 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00089102
  • 1U01HL128566 (NIH)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj