Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Biorepozitář STRIDE

5. února 2021 aktualizováno: Lakshmanan Krishnamurti, Emory University

Bioúložiště 1503 BMT CTN STRIDE

Biorepozitář STRIDE je volitelná dílčí studie dostupná účastníkům „Transplantace kostní dřeně vs. standardní péče u pacientů s těžkou srpkovitou anémií (BMT CTN 1503) (STRIDE)“.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Podskupina míst pro hlavní studii "Transplantace kostní dřeně vs. standardní péče u pacientů s těžkou srpkovitou anémií (BMT CTN 1503) (STRIDE)" (NCT02766465) se také bude podílet na biorepozitáři části studie. Účelem biorepozitáře je zkoumat DNA, aby se zjistilo, zda určité geny předpovídají, kdo bude mít vážné komplikace srpkovité anémie. Biorepozitář STRIDE je volitelná dílčí studie dostupná pro jednotlivce zařazené do hlavní studie, kteří jsou na zúčastněném místě. Účastníkům hlavní studie, kteří souhlasí s účastí v bioúložišti, bude při základní návštěvě odebrána krev. Tato krev bude odeslána na Emory University v Atlantě Georgia a uložena pro budoucí výzkum.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • Nábor
        • University of Florida Gainsville
        • Kontakt:
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Zatím nenabíráme
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University Medical Center
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Zatím nenabíráme
        • Boston University
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02214
        • Zatím nenabíráme
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Zatím nenabíráme
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
        • Kontakt:
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11215
        • Nábor
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Zatím nenabíráme
        • Cohen Children's Medical Center
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
          • John Levine
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29435
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77004
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas/MD Anderson CRC
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Nábor
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 40 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Bioúložiště se bude skládat z účastníků výzkumu z hlavní studie, kteří souhlasí s odběrem a uložením extra krve pro účely budoucího genetického testování.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk od 15 let do méně než 41 let

  • Těžká srpkovitá anémie [jakýkoli klinicky významný srpkovitý genotyp, například Hemoglobin SS (Hb SS), Hemoglobin SC (Hb SC) nebo Hemoglobin SBeta talasémie (Hb Sβ) nebo Hemoglobin S-OArab genotyp] s alespoň 1 z následujících projevy:

    1. Klinicky významná neurologická příhoda (mrtvice) nebo jakýkoli neurologický deficit trvající > 24 hodin;
    2. Anamnéza dvou nebo více epizod akutního hrudního syndromu (ACS) v období 2 let před zařazením do studie navzdory zavedení podpůrných opatření (tj. léčba astmatu);
    3. Průměrně tři nebo více bolestivých krizí za rok v období 2 let před zařazením do studie nebo doporučením (vyžadovaná intravenózní léčba bolesti v ambulantním nebo nemocničním zařízení);
    4. Podávání pravidelné transfuzní terapie červených krvinek (RBC), definované jako příjem 8 nebo více transfuzí za rok (během 12 měsíců před zařazením do studie, aby se zabránilo vazookluzivním klinickým komplikacím (tj. bolest, mrtvice a akutní hrudní syndrom);
    5. Echokardiografický nález rychlosti regurgitantu trikuspidální chlopně (TRJ) ≥ 2,7 m/s;
    6. Pokračující chronická bolest s vysokým dopadem po většinu dní v měsíci po dobu nejméně 6 měsíců.

  • Přiměřená fyzická funkce měřená všemi následujícími:

    1. Karnofsky/Lansky výkonnostní skóre > nebo rovno 60
    2. Srdeční funkce: ejekční frakce levé komory (LVEF) > 40 %; nebo frakce zkrácení LV > 26 % podle srdečního echokardiogramu nebo pomocí skenování Multi Gated Acquisition (MUGA)
    3. Plicní funkce: Pulzní oxymetrie se základní saturací O2 ≥ 85 % a difuzní kapacitou plic pro oxid uhelnatý (DLCO) > 40 % (korigováno na hemoglobin)
    4. Renální funkce: Sérový kreatinin ≤ 1,5 x horní hranice normálu pro věk podle místní laboratoře a clearance kreatininu > 70 ml/min; nebo GFR > 70 ml/min/1,73 m2 podle radionuklidu glomerulární filtrace (GFR)
    5. Jaterní funkce: Sérový konjugovaný (přímý) bilirubin < 2x horní hranice normy pro věk podle místní laboratoře; alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) < 5násobek horní hranice normy podle místní laboratoře.

Kritéria vyloučení:

  • Typizace lidského leukocytárního antigenu (HLA) před doporučením (konzultace s lékařem pro transplantaci hematopoetických buněk (HCT)). Pokud však subjekt měl typizaci HLA s doprovodnou dokumentací, že příbuzní nebyli typizováni HLA a že nebylo provedeno vyhledávání v registru nepříbuzných dárců, bude subjekt považován za způsobilý. Dokumentaci zkontroluje a posoudí protokolista nebo jím pověřená osoba.
  • Nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce během 6 týdnů před zařazením.
  • Séropozitivita na HIV
  • Předchozí HCT nebo transplantace solidních orgánů
  • Účast v klinické studii, ve které pacient obdržel hodnocený lék nebo zařízení, musí být ukončena při registraci.
  • Historie zneužívání návykových látek, jak je definováno ve verzi IV Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch (DSM IV).
  • Prokázaný nedodržování předchozí lékařské péče (určeno odesílajícím lékařem).
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Neschopnost obdržet HCT v důsledku aloimunizace, definovaná jako neschopnost obdržet transfuzní terapii balených červených krvinek (pRBC).

Další kritéria způsobilosti pro transplantaci po biologickém přiřazení do ramene dárce:

Účastníci zařazení do dárcovského ramene v době biologického přidělení podléhají dalším kritériím způsobilosti k transplantaci, jak je uvedeno níže. Dodatečná, opakovaná klinická hodnocení před transplantací by měla být získána v souladu s institucionální politikou a standardy péče v zájmu správné klinické praxe.

  • Účastníci musí podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí jater (MRI) (nejméně 90 dní před zahájením přípravy transplantace), aby se dokumentoval obsah železa v játrech, který je vyžadován u účastníků, kteří v současné době dostávají ≥ 8 balených transfuzí červených krvinek po dobu ≥ 1 roku nebo dostávali ≥ 20 balených transfuzí červených krvinek (kumulativní). Účastníci, kteří mají obsah železa v játrech ≥7 mg Fe/g suché hmotnosti jater podle MRI jater, musí mít jaterní biopsii a histologické vyšetření/dokumentaci nepřítomnosti cirhózy, přemosťující fibrózy a aktivní hepatitidy (nejméně 90 dní před zahájením transplantace klimatizace).
  • Cerebrální MRI/angiogram magnetické rezonance (MRA) do 30 dnů před zahájením přípravy transplantace. Pokud existuje klinický nebo radiologický důkaz nedávné neurologické příhody (jako je mrtvice nebo tranzitorní ischemická ataka), budou subjekty odloženy na dobu alespoň 6 měsíců s opakovaným cerebrálním MRI/MRA, aby se zajistila stabilizace neurologické příhody před přistoupením k transplantaci.
  • Dokumentace o ochotě účastnice používat schválenou metodu antikoncepce až do vysazení všech imunosupresivních léků. To musí být zdokumentováno v lékařském záznamu odpovídajícím souhlasné konferenci.
  • Mít vhodně přizpůsobeného dárce HLA
  • Ochotný a schopný darovat kostní dřeň
  • Absence anti-dárcovských HLA protilátek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci dílčí studie biorepozitáře
Účastníci z hlavní studie, kteří dávají souhlas s podstudií genetického testování.
Postup: Odběr krve
Při základní návštěvě budou odebrány tři zkumavky krve (celkem 28,5 ml). Vzorek bude uložen pro budoucí výzkum.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Genetické varianty u osob se srpkovitou anémií
Časové okno: Základní návštěva
Pro budoucí genetický výzkum srpkovité anémie bude zřízeno bioúložiště. Vzorky krve budou účastníkům odebrány při základní návštěvě a budou uchovávány až do analýzy. Analýza bude zahrnovat dozvědět se více o genetice za komplikacemi srpkovité anémie.
Základní návštěva

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

13. března 2017

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. července 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2016

První zveřejněno (ODHAD)

25. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00089102
  • 1U01HL128566 (NIH)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Klinické studie na Odběr krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit