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Biorepository STRIDE

5 febbraio 2021 aggiornato da: Lakshmanan Krishnamurti, Emory University

1503 BMT CTN STRIDE Biorepository

Lo STRIDE Biorepository è un sottostudio opzionale disponibile per i partecipanti a "Bone Marrow Transplantation vs Standard of Care in Patients with Severe Sickle Cell Disease (BMT CTN 1503) (STRIDE)".

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Un sottoinsieme di siti per lo studio principale "Bone Marrow Transplantation vs Standard of Care in Patients with Severe Sickle Cell Disease (BMT CTN 1503) (STRIDE)" (NCT02766465) parteciperà anche alla parte di biorepository dello studio. Lo scopo del biorepository è esaminare il DNA per sapere se determinati geni predicono chi avrà gravi complicazioni dell'anemia falciforme. Lo STRIDE Biorepository è un sottostudio facoltativo disponibile per le persone arruolate nello studio principale, che si trovano presso un centro partecipante. I partecipanti allo studio principale che acconsentono a prendere parte al biorepository riceveranno un prelievo di sangue durante la visita di riferimento. Questo sangue verrà spedito alla Emory University di Atlanta, in Georgia, e conservato per ricerche future.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • Benioff Children's Hospital at Oakland
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Reclutamento
        • University of Florida Gainsville
        • Contatto:
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Non ancora reclutamento
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University Medical Center
        • Contatto:
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Non ancora reclutamento
        • Boston University
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02214
        • Non ancora reclutamento
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham and Women's Hospital
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Non ancora reclutamento
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Reclutamento
        • University of Michigan Medical Center
        • Contatto:
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
        • Contatto:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
        • Contatto:
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
        • Reclutamento
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
        • Contatto:
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Non ancora reclutamento
        • Cohen Children's Medical Center
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contatto:
          • John Levine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Non ancora reclutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29435
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77004
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas/MD Anderson CRC
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Reclutamento
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 40 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il biorepository sarà composto da partecipanti alla ricerca dello studio principale che acconsentono a prelevare e conservare sangue extra ai fini di futuri test genetici.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da almeno 15 anni a meno di 41 anni

  • Grave anemia falciforme [qualsiasi genotipo falciforme clinicamente significativo, ad esempio emoglobina SS (Hb SS), emoglobina SC (Hb SC) o emoglobina Sbeta talassemia (Hb Sβ) o genotipo emoglobina S-OArab] con almeno 1 dei seguenti manifestazioni:

    1. Evento neurologico clinicamente significativo (ictus) o qualsiasi deficit neurologico di durata > 24 ore;
    2. Storia di due o più episodi di sindrome toracica acuta (ACS) nei 2 anni precedenti l'arruolamento nonostante l'istituzione di misure di assistenza di supporto (es. terapia dell'asma);
    3. Una media di tre o più crisi dolorose all'anno nel periodo di 2 anni precedente l'arruolamento o il rinvio (richiesta gestione del dolore per via endovenosa in ambito ospedaliero ambulatoriale o ospedaliero);
    4. Somministrazione di una terapia trasfusionale regolare di globuli rossi (RBC), definita come ricevere 8 o più trasfusioni all'anno (nei 12 mesi precedenti l'arruolamento per prevenire complicanze cliniche vaso-occlusive (es. dolore, ictus e sindrome toracica acuta);
    5. Un riscontro ecocardiografico di velocità del getto di rigurgito della valvola tricuspide (TRJ) ≥ 2,7 m/sec;
    6. Dolore cronico ad alto impatto in corso per la maggior parte dei giorni al mese per almeno 6 mesi.

  • Adeguata funzione fisica misurata da tutti i seguenti elementi:

    1. Punteggio di prestazione Karnofsky/Lansky > o uguale a 60
    2. Funzione cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) > 40%; o frazione di accorciamento del ventricolo sinistro > 26% mediante ecocardiogramma cardiaco o scansione MUGA (Multi Gated Acquisition)
    3. Funzione polmonare: pulsossimetria con una saturazione di O2 al basale ≥ 85% e capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) > 40% (corretta per l'emoglobina)
    4. Funzionalità renale: creatinina sierica ≤ 1,5 x il limite superiore della norma per l'età secondo il laboratorio locale e clearance della creatinina >70 mL/min; o VFG > 70 ml/min/1,73 m2 per radionuclide Tasso di filtrazione glomerulare (GFR)
    5. Funzionalità epatica: bilirubina sierica coniugata (diretta) < 2 volte il limite superiore della norma per l'età secondo il laboratorio locale; alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) < 5 volte il limite superiore della norma secondo il laboratorio locale.

Criteri di esclusione:

  • Tipizzazione dell'antigene leucocitario umano (HLA) prima del rinvio (consultazione con il medico del trapianto di cellule ematopoietiche (HCT)). Tuttavia, se un soggetto ha avuto la tipizzazione HLA con documentazione di accompagnamento che i parenti non erano tipizzati HLA e che non è stata eseguita una ricerca nel registro dei donatori non correlati, il soggetto sarà considerato idoneo. La documentazione sarà esaminata e giudicata dall'ufficiale del protocollo o da un suo delegato.
  • Infezione batterica, virale o fungina incontrollata nelle 6 settimane precedenti l'arruolamento.
  • Sieropositività per HIV
  • Precedente HCT o trapianto di organi solidi
  • La partecipazione a una sperimentazione clinica in cui il paziente ha ricevuto un farmaco o dispositivo sperimentale deve essere interrotta al momento dell'arruolamento.
  • Una storia di abuso di sostanze come definita dalla versione IV del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali (DSM IV).
  • Mancanza dimostrata di rispetto delle cure mediche precedenti (determinata dal medico curante).
  • Donne incinte o che allattano.
  • Incapacità di ricevere HCT a causa di alloimmunizzazione, definita come l'incapacità di ricevere una terapia trasfusionale di globuli rossi concentrati (pRBC).

Ulteriori criteri di ammissibilità per il trapianto dopo l'assegnazione biologica al braccio del donatore:

I partecipanti assegnati al braccio donatore al momento dell'assegnazione biologica sono soggetti a ulteriori criteri di idoneità al trapianto come specificato di seguito. Ulteriori valutazioni cliniche ripetute prima del trapianto dovrebbero essere ottenute in conformità con le politiche istituzionali e gli standard di cura nell'interesse della buona pratica clinica.

  • I partecipanti devono sottoporsi a risonanza magnetica epatica (MRI) (almeno 90 giorni prima dell'inizio del condizionamento del trapianto) per documentare il contenuto di ferro epatico è richiesto per i partecipanti che stanno attualmente ricevendo ≥8 trasfusioni di globuli rossi concentrati per ≥1 anno o hanno ricevuto ≥ 20 trasfusioni di globuli rossi concentrati (cumulative). I partecipanti che hanno un contenuto di ferro epatico ≥7 mg Fe/g di peso secco del fegato mediante risonanza magnetica epatica devono sottoporsi a biopsia epatica e esame istologico/documentazione dell'assenza di cirrosi, fibrosi a ponte ed epatite attiva (almeno 90 giorni prima dell'inizio del trapianto condizionata).
  • RM cerebrale/angiogramma di risonanza magnetica (MRA) entro 30 giorni prima dell'inizio del condizionamento del trapianto. Se c'è evidenza clinica o radiologica di un recente evento neurologico (come ictus o attacco ischemico transitorio) i soggetti saranno rinviati per almeno 6 mesi con ripetuti MRI/MRA cerebrali per garantire la stabilizzazione dell'evento neurologico prima di procedere al trapianto.
  • Documentazione della volontà del partecipante di utilizzare il metodo contraccettivo approvato fino all'interruzione di tutti i farmaci immunosoppressori. Ciò deve essere documentato nella cartella clinica corrispondente alla conferenza di consenso.
  • Avere un donatore HLA adeguatamente abbinato
  • Disposto e in grado di donare il midollo osseo
  • Assenza di anticorpi HLA anti-donatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti al sottostudio Biorepository
Partecipanti allo studio principale che danno il consenso per il sottostudio del test genetico.
Procedura: Prelievo di sangue
Tre provette di sangue (28,5 ml in totale) saranno ottenute alla visita di riferimento. Il campione verrà conservato per ricerche future.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Varianti genetiche nelle persone con anemia falciforme
Lasso di tempo: Visita di riferimento
Verrà creato un deposito biologico per la futura ricerca genetica sull'anemia falciforme. I campioni di sangue verranno prelevati dai partecipanti alla visita di base e saranno conservati fino all'analisi. L'analisi includerà ulteriori informazioni sulla genetica alla base delle complicanze dell'anemia falciforme.
Visita di riferimento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

13 marzo 2017

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 luglio 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2016

Primo Inserito (STIMA)

25 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00089102
  • 1U01HL128566 (NIH)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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