Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

STRIDE Biorepository

5. februar 2021 opdateret af: Lakshmanan Krishnamurti, Emory University

1503 BMT CTN STRIDE Biorepository

STRIDE-biodepotet er et valgfrit understudie, der er tilgængeligt for deltagere i "Bone Marrow Transplantation vs Standard of Care in Patients with Severe Sickle Cell Disease (BMT CTN 1503) (STRIDE)".

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En undergruppe af steder for hovedundersøgelsen "Bone Marrow Transplantation vs Standard of Care in Patients with Severe Sickle Cell Disease (BMT CTN 1503) (STRIDE)" (NCT02766465) vil også deltage i biorepository-delen af ​​undersøgelsen. Formålet med biorepositoriet er at undersøge DNA for at finde ud af, om visse gener forudsiger, hvem der vil få alvorlige komplikationer af seglcellesygdom. STRIDE Biorepository er et valgfrit delstudie, der er tilgængeligt for personer, der er tilmeldt hovedundersøgelsen, og som er på et deltagende sted. Deltagere i hovedundersøgelsen, som giver samtykke til at deltage i biodepotet, vil få udtaget blod ved baselinebesøget. Dette blod vil blive sendt til Emory University i Atlanta Georgia og opbevaret til fremtidig forskning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • Benioff Children's Hospital at Oakland
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • Rekruttering
        • University of Florida Gainsville
        • Kontakt:
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Rekruttering
        • Augusta University Medical Center
        • Kontakt:
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Boston University
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02214
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Rekruttering
        • University of Michigan Medical Center
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
        • Kontakt:
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
        • Rekruttering
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
        • Kontakt:
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cohen Children's Medical Center
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
          • John Levine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29435
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77004
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas/MD Anderson CRC
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Rekruttering
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 40 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Biodepotet vil bestå af forskningsdeltagere fra hovedundersøgelsen, som giver samtykke til at få ekstra blod udtaget og opbevaret med henblik på fremtidig genetisk testning.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder fra mindst 15 år til under 41 år

  • Alvorlig seglcellesygdom [enhver klinisk signifikant segl-genotype, for eksempel hæmoglobin SS (Hb SS), hæmoglobin SC (Hb SC) eller hæmoglobin SBeta-thalassæmi (Hb Sβ) eller hæmoglobin S-OArab-genotype] med mindst 1 af følgende manifestationer:

    1. Klinisk signifikant neurologisk hændelse (slagtilfælde) eller ethvert neurologisk underskud, der varer > 24 timer;
    2. Anamnese med to eller flere episoder af akut brystsyndrom (ACS) i den 2-årige periode forud for indskrivning på trods af indførelse af støttende plejeforanstaltninger (dvs. astmabehandling);
    3. Et gennemsnit på tre eller flere smertekriser om året i den 2-årige periode forud for indskrivning eller henvisning (krævet intravenøs smertebehandling i ambulant eller indlagt hospitalsmiljø);
    4. Administration af regulær røde blodlegemer (RBC) transfusionsterapi, defineret som modtagelse af 8 eller flere transfusioner om året (i de 12 måneder før tilmelding for at forhindre vaso-okklusive kliniske komplikationer (dvs. smerte, slagtilfælde og akut brystsyndrom);
    5. Et ekkokardiografisk fund af tricuspid valve regurgitant jet (TRJ) hastighed ≥ 2,7 m/sek;
    6. Vedvarende højpåvirkende kroniske smerter på de fleste dage om måneden i mindst 6 måneder.

  • Tilstrækkelig fysisk funktion målt ved alle følgende:

    1. Karnofsky/Lansky præstationsscore > eller lig med 60
    2. Hjertefunktion: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) > 40%; eller LV-forkortende fraktion > 26 % ved hjerteekkokardiogram eller ved Multi Gated Acquisition (MUGA) scanning
    3. Lungefunktion: Pulsoximetri med en baseline O2-mætning på ≥ 85 % og diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO) > 40 % (korrigeret for hæmoglobin)
    4. Nyrefunktion: Serumkreatinin ≤ 1,5 x den øvre grænse for normal alder ifølge lokalt laboratorium og kreatininclearance >70 ml/min; eller GFR > 70 ml/min/1,73 m2 efter radionuklid Glomerulær Filtration Rate (GFR)
    5. Leverfunktion: Serumkonjugeret (direkte) bilirubin < 2x øvre grænse for normal alder ifølge lokalt laboratorium; alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) < 5 gange øvre normalgrænse ifølge det lokale laboratorium.

Ekskluderingskriterier:

  • Human Leukocyte Antigen (HLA) typebestemmelse før henvisning (konsultation med hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) læge). Men hvis en forsøgsperson har haft HLA-typning med tilhørende dokumentation for, at pårørende ikke var HLA-type, og at der ikke blev foretaget en søgning i det ikke-relaterede donorregister, vil forsøgspersonen blive betragtet som kvalificeret. Dokumentation vil blive gennemgået og bedømt af den protokolansvarlige eller hans/hendes udpegede.
  • Ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion i de 6 uger før indskrivning.
  • Seropositivitet for HIV
  • Tidligere HCT eller solid organtransplantation
  • Deltagelse i et klinisk forsøg, hvor patienten modtog et forsøgslægemiddel eller -udstyr, skal afbrydes ved tilmelding.
  • En historie med stofmisbrug som defineret af version IV af Diagnostic & Statistical Manual of Mental Disorders (DSM IV).
  • Påvist manglende overholdelse af tidligere lægebehandling (afgjort af henvisende læge).
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Manglende evne til at modtage HCT på grund af alloimmunisering, defineret som manglende evne til at modtage transfusionsbehandling med pakkede røde blodlegemer (pRBC).

Yderligere berettigelseskriterier for transplantation efter biologisk tildeling til donorarmen:

Deltagere, der er tildelt donorarmen på tidspunktet for biologisk tildeling, er underlagt yderligere transplantationskriterier som specificeret nedenfor. Yderligere, gentagne kliniske vurderinger forud for transplantation bør indhentes i overensstemmelse med institutionelle politikker og standarder for pleje af hensyn til god klinisk praksis.

  • Deltagerne skal have levermagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) (mindst 90 dage før påbegyndelse af transplantationskonditionering) for at dokumentere, at leverens jernindhold er påkrævet for deltagere, der i øjeblikket modtager ≥8 pakkede røde blodlegemer i ≥1 år eller har modtaget ≥ 20 pakkede røde blodlegemer (kumulative). Deltagere, som har et hepatisk jernindhold ≥7 mg Fe/g levertørvægt ved lever-MR skal have en leverbiopsi og histologisk undersøgelse/dokumentation af fravær af skrumpelever, brodannende fibrose og aktiv hepatitis (mindst 90 dage før påbegyndelse af transplantation) konditionering).
  • Cerebral MRI/magnetisk resonansangiogram (MRA) inden for 30 dage før påbegyndelse af transplantationskonditionering. Hvis der er kliniske eller radiologiske tegn på en nylig neurologisk hændelse (såsom slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald), vil forsøgspersoner blive udsat i mindst 6 måneder med gentagen cerebral MRI/MRA for at sikre stabilisering af den neurologiske hændelse, før de fortsætter til transplantation.
  • Dokumentation for deltagers vilje til at anvende godkendt præventionsmetode indtil seponering af al immunsuppressiv medicin. Dette skal dokumenteres i den journal, der svarer til samtykkekonferencen.
  • Har en passende matchet HLA-donor
  • Villig og i stand til at donere knoglemarv
  • Fravær af anti-donor HLA-antistoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Biorepository delstudie deltagere
Deltagere fra hovedundersøgelsen, der giver samtykke til gentestnings-delundersøgelsen.
Procedure: Blodtrækning
Tre rør med blod (28,5 ml i alt) vil blive udtaget ved baseline-besøget. Prøven vil blive opbevaret til fremtidig forskning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Genetiske varianter hos personer med seglcellesygdom
Tidsramme: Baseline besøg
Der vil blive etableret et biodepot til fremtidig genetisk forskning i seglcellesygdom. Blodprøver vil blive udtaget fra deltagerne ved baseline-besøget og vil blive opbevaret, indtil de analyseres. Analyse vil omfatte at lære mere om genetikken bag komplikationer af seglcellesygdom.
Baseline besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emory University

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

13. marts 2017

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. juli 2023

Studieafslutning (FORVENTET)

1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juli 2016

Først opslået (SKØN)

25. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00089102
  • 1U01HL128566 (NIH)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Blodtrækning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner