Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wybrane mezenchymalne komórki zrębu w celu zmniejszenia stanu zapalnego u pacjentów z PSC i AIH (Merlin)

10 lipca 2024 zaktualizowane przez: University of Birmingham

Adaptacyjne, wieloośrodkowe, wielochorobowe badanie fazy IIa oceniające bezpieczeństwo i aktywność pojedynczej infuzji wybranych mezenchymalnych komórek zrębowych w leczeniu pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych i autoimmunologicznym zapaleniem wątroby

MERLIN to adaptacyjne, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy IIa obejmujące wiele chorób. Jest przeznaczony do:

i) Określić bezpieczeństwo dawki ORBCEL-C™ (wyselekcjonowane mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z ludzkiej pępowiny) ii) Ocenić działanie lecznicze poprzez ocenę biomarkerów (dla pacjentów leczonych wyłącznie najwyższą bezpieczną dawką (HSD))

Ta próba określi najwyższą bezpieczną dawkę (HSD), którą można podać, obserwując występowanie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT).

Mamy nadzieję, że po zakończeniu tej próby będziemy w stanie uzasadnić i przeprowadzić oddzielne próby na większą skalę z użyciem ORBCEL-C™.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

MERLIN to adaptacyjne, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy IIa obejmujące wiele chorób. Jest przeznaczony do:

i) Określić bezpieczeństwo dawki ORBCEL-C™ (wyselekcjonowane mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z ludzkiej pępowiny) ii) Ocenić działanie lecznicze poprzez ocenę biomarkerów

Ta próba określi HSD*, które można podać, obserwując występowanie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT).

* Badany poziom dawki jest określany jako bezpieczny, jeśli obserwujemy 0 DLT u 3 pacjentów lub (w przypadku rozszerzenia kohorty do 6 pacjentów z powodu wystąpienia DLT u pierwszych 3 pacjentów leczonych w kohorcie) < 2 DLT u 6 pacjentów. HSD jest najwyższą taką dawką, która spełnia te kryteria i zostanie ustalona poprzez eskalację dawki przy użyciu metodologii 3+3.

Dalsze wyniki dotyczące bezpieczeństwa i aktywności zostaną określone wyłącznie w przypadku pacjentów leczonych w HSD. Mamy nadzieję, że po zakończeniu tej próby będziemy w stanie uzasadnić i przeprowadzić oddzielne próby na większą skalę z użyciem ORBCEL-C™.

CELE

Zarówno u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC), jak iz autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH):

Głównym celem dla wszystkich pacjentów jest:

• Określenie najwyższej bezpiecznej dawki pojedynczej infuzji dożylnej ORBCEL-C™ w ciągu 14 dni (od wizyty 3 do wizyty 5) w okresie sprawozdawczym.

W przypadku pacjentów leczonych wyłącznie w HSD istnieje dodatkowy równorzędny cel główny:

• Zbadanie, czy pojedyncza infuzja dożylna ORBCEL-C™ u pacjentów z PSC i AIH leczonych w HSD jest bezpieczna i tolerowana w okresie obserwacji badania (do 8. wizyty)

Tylko dla pacjentów z PSC:

• Zmniejsza aktywność fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy u pacjentów z PSC. Jest to nieinwazyjny biochemiczny surogat wyników klinicznych w PSC

Tylko dla pacjentów z AIH:

• Zmniejsza aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy u pacjentów z AIH. Jest to nieinwazyjny biochemiczny zastępczy marker aktywności zapalnej wątroby i wyników w AIH.

Celem drugorzędnym jest zbadanie, czy pojedyncza infuzja dożylna ORBCEL-C™ wywołuje zmianę w czasie trwania badania po leczeniu u wszystkich pacjentów z PSC i AIH w zakresie:

  • Profil krążących komórek zapalnych mierzony za pomocą cytometrii przepływowej (kluczowy wynik drugorzędowy)
  • Biochemia i funkcja wątroby, stężenia immunoglobulin G (u pacjentów z AIH) i złożona ocena ryzyka
  • Nieinwazyjne kliniczne markery zwłóknienia
  • Jakość życia pacjenta (QoL)
  • Ciężkość współistniejącej choroby zapalnej jelit (IBD) u pacjentów z PSC

Dalsze eksploracyjne cele badawcze badania mają na celu określenie, czy infuzja MSC moduluje odpowiedź immunologiczną poprzez pomiar, czy leczenie wywołuje zmianę u wszystkich pacjentów z PSC i AIH:

  • Markery aktywacji immunologicznej, w tym wartości immunoglobulin i stężenie białka C-reaktywnego (CRP).
  • Markery uszkodzenia dróg żółciowych, w tym całkowity poziom kwasów żółciowych
  • Markery aktywacji komórek śródbłonka, takie jak VAP-1 i ICAM1
  • Profile ekspresji cytokin, chemokin, kwasu rybonukleinowego (RNA) i mikro-RNA w surowicy

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B15 2TT
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia — pacjenci z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC):

  1. Wiek ≥ 18 lat podczas wizyty 1

  2. Rozpoznanie PSC podczas wizyty 1 potwierdzone klinicznie przez:

    1. Przewlekła biochemiczna cholestaza (podwyższona aktywność fosfatazy zasadowej (ALP) w surowicy powyżej górnej granicy normy (GGN) i (lub) transpeptydazy gamma-glutamylowej (GGT) powyżej GGN) trwająca ≥6 miesięcy ORAZ
    2. Radiologiczne I/LUB histologiczne dowody klinicznie udokumentowanego PSC
  3. ALP w surowicy ≥ 1,5 x GGN podczas wizyty 1

  4. Jakakolwiek zmiana wartości ALP w surowicy wynosi <40% przy użyciu dwóch zestawów wartości laboratoryjnych uzyskanych podczas badań przesiewowych:

    Jeśli uczestnik nie potwierdzi ALP podczas wizyty 2, która mieści się w granicach 40% ALP podczas wizyty 1, można zorganizować kolejną kontrolę ALP (wizyta 2a), o ile zmienność ALP była <50%, a zleceniodawca Badacz nie ma innych powodów klinicznych, by sugerować, że uczestnik jest niestabilny klinicznie. Jeżeli ALP mieści się w granicach 40% wariancji podczas wizyty 2a w porównaniu z wizytą 1, dozwolona jest rejestracja próbna.

  5. Podczas wizyty 2 (i wizyty 2a, jeśli dotyczy) należy potwierdzić, że pacjent nie spełnia żadnego z kryteriów wykluczenia

Kryteria włączenia — pacjenci z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH):

  1. Wiek ≥ 18 lat podczas wizyty 1
  2. Ustalona wcześniejsza diagnoza kliniczna AIH potwierdzona przez ekspertyzę kliniczną zgodną z uproszczonymi kryteriami IAIHG (http://www.mdcalc.com/simplified-scoring-autoimmune-hepatitis-aih/) i musi zawierać historię biopsji wątroby, która została zgłoszona jako zgodna z AIH
  3. Czynna AIH zdefiniowana jako AlAT ≥ 1,5 x GGN
  4. AlAT w surowicy musi być powyżej ≥ 1,5 x GGN podczas wizyty 1 i wizyty 2
  5. Na drugiej wizycie należy potwierdzić, że pacjent nie spełnia żadnego z kryteriów wykluczenia
  6. Pacjenci muszą być poddani standardowemu leczeniu AIH przez ≥ 24 tygodnie – obejmuje to jakąkolwiek terapię AIH z wyjątkiem leków biologicznych
  7. Stałe dawki immunosupresji przez okres co najmniej 4 tygodni (28 dni) w czasie Wizyty 1.

Kryteria wyłączenia — pacjenci z PSC i AIH:

Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia są wykluczeni z udziału w badaniu MERLIN

  1. Odmowa lub brak możliwości wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  2. Pacjent, który nie może uczestniczyć w ocenie kontrolnej
  3. Aktywny udział lub w ciągu 5 okresów półtrwania w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
  4. Znana nadwrażliwość na badany produkt lub którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu
  5. Dowody na aktywny nowotwór złośliwy (w ciągu 3 lat od wizyty 1), inny niż nieczerniakowy rak skóry i dysplazja szyjki macicy in situ
  6. Poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 30 dni na Wizycie 1
  7. Przeszczep narządu w przeszłości
  8. Aktywne szkodliwe spożywanie alkoholu ocenione i udokumentowane przez Badacza
  9. Słaby dostęp żylny, dlatego nie jest w stanie utrzymać igły 22G do infuzji
  10. Kreatynina > 133 μmol/L lub leczenie nerkozastępcze w czasie wizyty 1
  11. AspAT lub AlAT > 10 x GGN
  12. ALP > 10 x GGN
  13. Płytki krwi < 50 x 10^9/l
  14. Bilirubina całkowita > 2 x GGN
  15. INR > 1,3 (w przypadku braku jednoczesnego stosowania warfaryny lub równoważnego leku przeciwzakrzepowego)
  16. Albumina < 35 g/l
  17. Hemoglobina < 10 g/dl

  18. Przeszłe lub obecne objawy zdekompensowanej przewlekłej choroby wątroby:

    1. Radiologiczne lub kliniczne dowody wodobrzusza
    2. Encefalopatia wątrobowa
    3. Endoskopowe dowody na krwawienie z nadciśnienia wrotnego
  19. Każde aktywne leczenie terapią biologiczną (przeciwciała monoklonalne)
  20. Klinicznie ciężka choroba sercowo-naczyniowa w ocenie badacza
  21. Ciąża lub karmienie piersią
  22. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji (tj. barierową, doustną pigułkę antykoncepcyjną, wszczepioną antykoncepcję lub wcześniejszą histerektomię, obustronne wycięcie jajników) przez czas trwania badania do 90 dni po podaniu badanego leku. W przypadku stosowania środków hormonalnych ta sama metoda musi być stosowana przez co najmniej 1 miesiąc przed próbnym dawkowaniem, a pacjenci muszą w tym okresie stosować metodę mechaniczną
  23. Mężczyźni bez wazektomii, aktywni seksualnie z kobietami w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji (prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym) przez czas trwania badania do 90 dni po podaniu badanego leku
  24. Pacjenci z wirusowym zapaleniem wątroby typu C w wywiadzie (obecne lub przebyte zakażenie), potwierdzonym dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi HIV lub z jakimkolwiek dowodem obecnego lub przebytego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B
  25. Obecność ostrej/przewlekłej infekcji lub choroby, która według uznania badacza może zagrozić zdrowiu i bezpieczeństwu pacjenta w badaniu
  26. Wszelkie objawy wskazujące na Covid-19; w tym gorączka, przewlekły/uporczywy kaszel lub utrata węchu lub smaku w ciągu ostatnich dwóch tygodni.
  27. Otrzymanie żywej szczepionki w ciągu sześciu tygodni przed Wizytą 1

Kryteria wykluczenia specyficzne dla pacjentów z PSC:

  1. Udokumentowana alternatywna etiologia stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (tj. wtórne stwardniające zapalenie dróg żółciowych)
  2. dominujące (określone przez badacza) alternatywne przewlekłe lub czynne uszkodzenie wątroby inne niż PSC w czasie wizyty 1; Pacjenci z możliwym zespołem nakładania się AIH są wykluczani z kohorty PSC, jeśli badacz uzna AIH za dominujące uszkodzenie wątroby
  3. Modyfikacja dawki UDCA w ciągu ostatnich 90 dni
  4. ALP > 10 x GGN

  5. Dowody na zapalenie dróg żółciowych w ciągu 90 dni od wizyty 1

    1. Udokumentowane dowody zapalenia dróg żółciowych przez lekarza
    2. Potrzeba jakichkolwiek antybiotyków na domniemane zapalenie dróg żółciowych
  6. Każdy pacjent przyjmujący profilaktycznie antybiotyki w celu zwalczania nawracającego zapalenia dróg żółciowych
  7. Obecność przezskórnego drenażu dróg żółciowych lub wewnętrznego stentu dróg żółciowych
  8. Zdiagnozowany rak wątrobowokomórkowy lub rak dróg żółciowych lub ich wysokie kliniczne podejrzenie
  9. Dominujące zwężenie klinicznie podejrzane o raka dróg żółciowych (określone przez badacza)

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z PSC z nieswoistym zapaleniem jelit:

  1. Niestabilna choroba, o czym świadczą:

    1. Udokumentowane klinicznie istotne zaostrzenie choroby w ciągu 90 dni od włączenia, wymagające jakiejkolwiek wyraźnej intensyfikacji terapii od stanu początkowego (leczenie podtrzymujące = tiopuryny, 5-aminosalicylany lub doustny prednizolon < 10 mg/dobę; terapia lekami biologicznymi jest kryterium wykluczenia
    2. Zapotrzebowanie na dzienną dawkę prednizolonu > 10 mg
    3. Mayo Clinic Score ≥ 2 (szczegóły w Załączniku 1) ORAZ kliniczna ocena aktywnej choroby wymagającej zwiększenia dawki leczenia; ostatnia kolonoskopia w ciągu ostatniego roku użyta do komponentu endoskopowego
  2. Wszelkie kolonoskopowe dowody klinicznie istotnej dysplazji podczas ostatniej kolonoskopii
  3. Pacjenci, którzy nie mieli rutynowej kolonoskopii w ciągu 24 miesięcy przed planowaną infuzją MSC i nie mogą poddać się kolonoskopii przesiewowej zgodnie ze standardową opieką przed Wizytą 3
  4. Wynik Mayo/wskaźnik aktywności choroby dla wrzodziejącego zapalenia jelita grubego ≥ 5 (https://www.mdcalc.com/mayo-score- wskaźnik aktywności choroby-dai-wrzodziejące zapalenie jelita grubego)

Kryteria wykluczenia specyficzne dla pacjentów z AIH:

  1. dominujące (określone przez badacza) alternatywne przewlekłe lub czynne uszkodzenie wątroby inne niż AIH w czasie wizyty 1; Pacjenci z możliwym zespołem nakładania się PSC są wykluczani z kohorty AIH, jeśli badacz uzna PSC za dominujące uszkodzenie wątroby
  2. AspAT lub AlAT > 10 x GGN
  3. Pacjenci otrzymujący prednizolon w dawce > 20 mg w czasie badania przesiewowego
  4. Leczenie terapią biologiczną w ciągu 24 tygodni od czasu badania przesiewowego
  5. Pacjenci z historią słabego przestrzegania zaleceń lekarskich
  6. Zdiagnozowany rak wątrobowokomórkowy lub rak dróg żółciowych lub ich wysokie kliniczne podejrzenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci PSC
Wybrane mezenchymalne komórki zrębowe (dobór dawki i skuteczność) - Orbcel-C. dobór dawki, kombinacja 0,5, 1,0,2,5 mln komórek/kg (3 poziomy dawek). Pojedyncza infuzja IV.
Biologiczny: Orbcel-C
Wybrane mezenchymalne komórki zrębu pochodzące z ludzkiej pępowiny
Eksperymentalny: Pacjenci z AIH
Wybrane mezenchymalne komórki zrębowe (dobór dawki i skuteczność) - Orbcel-C. dobór dawki, kombinacja 0,5, 1,0,2,5 mln komórek/kg (3 poziomy dawek). Pojedyncza infuzja IV.
Biologiczny: Orbcel-C
Wybrane mezenchymalne komórki zrębu pochodzące z ludzkiej pępowiny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie dawki i częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja) u wszystkich pacjentów z PSC i AIH
Ramy czasowe: Wizyta 3 do Wizyta 5 -14 dni
Występowanie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) w ciągu 14-dniowego okresu sprawozdawczego (od wizyty 3 do wizyty 5) po infuzji ORBCEL-C
Wizyta 3 do Wizyta 5 -14 dni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja) u pacjentów z PSC i AIH leczonych wyłącznie najwyższą bezpieczną dawką (HSD)
Ramy czasowe: Wizyta 3 do Wizyta 8 - 56 dni
Określ bezpieczeństwo i tolerancję na podstawie występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) (tylko od wizyty 3 do wizyty 5), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AE) w całym okresie próbnym (do wizyty 8)
Wizyta 3 do Wizyta 8 - 56 dni
Aktywność i bezpieczeństwo przy najwyższej bezpiecznej dawce (HSD) ORBCEL-C u pacjentów z PSC na podstawie pomiaru zmiany fosfatazy alkalicznej (ALP)
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP) po infuzji ORBCEL-C — badanie zmiany ALP w dniu 28 od wartości początkowej i zmian w wielu punktach czasowych przed infuzją i po infuzji (od wizyty 1 do wizyty 8)
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Aktywność przy najwyższej bezpiecznej dawce (HSD) ORBCEL-C u pacjentów z AIH, na podstawie pomiaru zmiany aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana trendu aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) po infuzji ORBCEL-C. Pomiary ALT będą wykonywane w wielu punktach czasowych od Wizyty 1 do Wizyty 8.
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszyscy pacjenci z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH) — drugorzędowy punkt końcowy 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana od wartości wyjściowej podczas wizyty 7, wizyty 8 i podczas całego okresu badania (do wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ w fenotypowej ekspresji TReg mierzonej za pomocą cytometrii przepływowej (główny wynik drugorzędny)
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH) — drugorzędowy punkt końcowy 2
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7, wizyty 8 i przez cały okres badania (do wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ poszczególnych markerów biochemii i funkcji wątroby, w tym AST, ALP, GGT, bilirubiny, albuminy, INR i złożonej oceny ryzyka (POŁĄCZENIE)
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH) — drugorzędowy punkt końcowy 3
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana od wartości początkowej podczas Wizyty 7, Wizyty 8 i przez cały okres badania (do Wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ w markerze aktywacji immunologicznej – stężenia immunoglobulin G
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH) — drugorzędowy punkt końcowy 4
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7, wizyty 8 i przez cały okres badania (do wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ w nieinwazyjnych klinicznych markerach zwłóknienia — ELF i elastografii przejściowej (Fibroscan®)
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH) — drugorzędowy punkt końcowy 5
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7, wizyty 8 i w całym okresie badania (do wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ w jakości życia mierzonej za pomocą wizualnej analogowej skali swędzenia, dziewięciopunktowej skali nasilenia zmęczenia i SF-36v2
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC) — drugorzędowy wynik pomiaru 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana od wartości wyjściowej podczas wizyty 7, wizyty 8 i podczas całego okresu badania (do wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ w fenotypowej ekspresji TReg mierzonej za pomocą cytometrii przepływowej (główny wynik drugorzędny)
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC) — drugorzędowy punkt końcowy 2
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7, wizyty 8 i przez cały okres badania (do wizyty 8) po wlewie ORBCEL-C™ poszczególnych markerów biochemii i funkcji wątroby, w tym aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT), gamma-glutamylu transpeptydaza (GGT), bilirubina, albumina, międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] i złożone oceny ryzyka (wynik ryzyka PSC Mayo i model schyłkowej niewydolności wątroby [MELD])
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC) — drugorzędowy punkt końcowy 3
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7, wizyty 8 i przez cały okres badania (do wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ w nieinwazyjnych klinicznych markerach zwłóknienia: nasilone włóknienie wątroby (ELF) i przejściowa elastografia (Fibroscan®)
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Wszyscy pacjenci z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC) — drugorzędowy punkt końcowy 4
Ramy czasowe: Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7, wizyty 8 i w całym okresie badania (do wizyty 8) po infuzji ORBCEL-C™ w jakości życia mierzonej za pomocą wizualnej analogowej skali świądu, dziewięciopunktowej skali nasilenia zmęczenia i nasilenia nieswoistego zapalenia jelita grubego SF-36v2 jako mierzone na podstawie nieendoskopowych aspektów wyniku Mayo IBD – częstości stolca, krwawienia z odbytu i ogólnej oceny lekarza
Linia bazowa do wizyty 8 — około 80 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszyscy pacjenci z PSC i AIH — wyniki badań eksploracyjnych 1
Ramy czasowe: Do Wizyty 8 (56 dni)

Zmiana przez cały okres próbny do Wizyty 8 następujących mierzonych parametrów:

Markery aktywacji immunologicznej, w tym wartości immunoglobulin i stężenie białka C-reaktywnego
Do Wizyty 8 (56 dni)
Wszyscy pacjenci z PSC i AIH — wyniki badań eksploracyjnych 2
Ramy czasowe: Do Wizyty 8 (56 dni)
Zmieniać w trakcie okresu próbnego aż do wizyty 8 następujących mierzonych parametrów: Markery uszkodzenia dróg żółciowych, w tym całkowity poziom kwasów żółciowych (te będą mierzone tylko przed infuzją podczas wizyty 3 i wizyty 7)
Do Wizyty 8 (56 dni)
Wszyscy pacjenci z PSC i AIH — wyniki badań eksploracyjnych 3
Ramy czasowe: Do Wizyty 8 (56 dni)
Zmiana następujących mierzonych parametrów w okresie badania do wizyty 8: Profil krążących komórek zapalnych mierzony za pomocą cytometrii przepływowej Markery aktywacji komórek śródbłonka, takie jak VAP-1 i ICAM1
Do Wizyty 8 (56 dni)
Wszyscy pacjenci z PSC i AIH — wyniki badań eksploracyjnych 4
Ramy czasowe: Do Wizyty 8 (56 dni)
Zmiana następujących mierzonych parametrów w okresie badania do wizyty 8: Profile cytokin i chemokin w surowicy mierzone za pomocą analizy macierzy cytokin
Do Wizyty 8 (56 dni)
Wszyscy pacjenci z PSC i AIH — wyniki badań eksploracyjnych 5
Ramy czasowe: Do Wizyty 8 (56 dni)
Zmiana w okresie próbnym do 8. wizyty następujących mierzonych parametrów: Profile RNA i mikro-RNA w krążących komórkach mierzone metodą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR) lub równoważnej technologii
Do Wizyty 8 (56 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Birmingham

Współpracownicy

NHS Blood and Transplant

Śledczy

  • Główny śledczy: Phillip N Newsome, Prof, University of Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 listopada 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

20 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RG-13-124

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj