Rejestr CML w Hongkongu

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) to złośliwa choroba układu krwiotwórczego, charakteryzująca się obecnością chromosomu Philadelphia wywodzącego się z t(9;22)(q34;q 11). Roczna częstość występowania CML szacuje się na około 1-2 przypadków na 100 000 mieszkańców. W Hongkongu standaryzowana względem wieku częstość występowania CML pozostaje w ostatnich latach na stałym poziomie.

Ponieważ jednak częstość występowania CML wzrasta wraz z wiekiem, a populacja Hongkongu starzeje się, oczekuje się, że surowy wskaźnik zachorowalności będzie wykazywać tendencję wzrostową. Z drugiej strony rokowanie pacjentów z CML uległo znacznej poprawie od czasu pojawienia się inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKis) ponad dwie dekady temu. Dzięki skutecznym TKi CML zmieniła się ze śmiertelnego raka w uleczalną chorobę przewlekłą. Wykazano, że oczekiwana długość życia pacjentów z CML zbliża się obecnie do średniej populacji. Oczekuje się, że częstość występowania CML znacznie wzrośnie w związku ze wzrostem zachorowalności w starzejącej się populacji i lepszymi rokowaniami. Rejestr raka w Hongkongu dostarcza jedynie danych na temat wskaźników zachorowalności na raka, ale nie dostarczył jeszcze danych dotyczących częstości występowania raka. Rejestr kliniczny to „zorganizowany system, który wykorzystuje metody badań obserwacyjnych do gromadzenia jednolitych danych w celu oceny określonych wyników”. Rejestr chorób zaprojektowany specjalnie dla CML dostarczyłby dokładniejszych i bardziej wyczerpujących danych oraz umożliwiłby dogłębne badanie epidemiologii i charakterystyki CML w Hongkongu.

Obecnie istnieją trzy TK zatwierdzone do leczenia pierwszego rzutu nowo rozpoznanej CML w fazie przewlekłej, a mianowicie imatynib, nilotynib i dazatynib. lmatinib jest TKI pierwszej generacji, podczas gdy nilotynib i dazatynib są TKi drugiej generacji (2G-TKI). Nilotynib i dazatynib wykazują lepszą skuteczność in vitro i osiągają odpowiedzi molekularne szybciej i głębiej niż imatynib, ale nie udowodniono, że leki te przewyższają imatynib w konwencjonalnych klinicznych punktach końcowych, w tym w całkowitym przeżyciu i przeżyciu wolnym od progresji choroby. Poza tym nilotynib i dasatynib nie są pozbawione działań niepożądanych a ich długoterminowe profile bezpieczeństwa są niejasne. Na przykład nilotynib wiąże się ze zwiększonym ryzykiem sercowo-naczyniowym, podczas gdy dazatynib często prowadzi do wysięku opłucnowego i rzadziej do nadciśnienia płucnego. Bezpieczeństwo imatinibu zostało dobrze ustalone w ciągu ostatnich 15 lat, a jego działania niepożądane są ogólnie uważane za tolerowane. Jednak generyczny preparat imatynibu został niedawno wprowadzony do szpitali publicznych i zastąpiony markowym imatynibem u pacjentów z CML. Istnieją doniesienia, że ​​u pacjentów przechodzących na generyczny imatynib występują działania niepożądane, których nie obserwowano po markowym imatynibie. Do innych, rzadziej stosowanych środków terapeutycznych należą bosutynib i ponatynib, które nadal odgrywają ważną rolę w leczeniu CML. Dlatego ważne jest, aby określić „rzeczywistą” skuteczność kliniczną różnych leków oraz monitorować ich skutki uboczne i długoterminową toksyczność w podejściu populacyjnym.

Ponieważ lekarze w Hongkongu mają do czynienia z rosnącą populacją pacjentów leczonych długoterminowo TKI, zapotrzebowanie na usługi opieki zdrowotnej i obciążenie finansowe związane z kosztami leków będą odpowiednio eskalować. Kluczowe znaczenie dla badaczy ma lepsze zrozumienie choroby i pacjentów w okolicy poprzez systematyczne gromadzenie danych w celu poprawy jakości opieki, umożliwienia planowania usług oraz ułatwienia badań medycznych i postępów.