Il registro CML di Hong Kong

La leucemia mieloide cronica (LMC) è una malattia maligna del sistema ematopoietico caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia derivante da t(9;22)(q34;q 11). L'incidenza annuale della LMC è di circa 1-2 casi per 100.000 abitanti. A Hong Kong, il tasso di incidenza standardizzato per età della LMC è rimasto statico negli ultimi anni.

Tuttavia, poiché l'incidenza della LMC aumenta con l'età e Hong Kong ha una popolazione che invecchia, si prevede che il tasso di incidenza grezzo segua una tendenza al rialzo. D'altra parte, la prognosi dei pazienti con LMC è migliorata significativamente dall'avvento degli inibitori della tirosin-chinasi (TKis) più di due decenni fa. Con gli efficaci TKi, la LMC è passata da un cancro mortale a una condizione cronica curabile. È stato dimostrato che l'aspettativa di vita dei pazienti con LMC si sta ora avvicinando a quella della popolazione generale. Si prevede che la prevalenza della LMC aumenterà considerevolmente in considerazione della crescente incidenza in una popolazione che invecchia e del miglioramento della prognosi. L'Hong Kong Cancer Registry fornisce solo dati sui tassi di incidenza dei tumori, ma deve ancora fornire dati sulla prevalenza del cancro. Un registro clinico è "un sistema organizzato che utilizza metodi di studio osservazionale per raccogliere dati uniformi per valutare risultati specifici". Un registro delle malattie specificamente progettato per la LMC fornirebbe dati più accurati e completi e consentirebbe uno studio approfondito dell'epidemiologia e delle caratteristiche della LMC a Hong Kong.

Al momento, ci sono tre TK approvati per il trattamento di prima linea della LMC in fase cronica di nuova diagnosi, vale a dire imatinib, nilotinib e dasatinib.lmatinib è un TKI di prima generazione mentre nilotinib e dasatinib sono TKi di seconda generazione (2G-TKI). Nilotinib e dasatinib dimostrano una migliore efficacia in vitro e ottengono risposte molecolari più veloci e più profonde rispetto a imatinib, ma questi farmaci non si sono dimostrati superiori a imatinib negli endpoint clinici convenzionali, tra cui la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione. Inoltre, nilotinib e dasatinib non sono privi di effetti collaterali e i loro profili di sicurezza a lungo termine non sono chiari. Ad esempio, nilotinib è associato ad un aumento del rischio cardiovascolare, mentre dasatinib porta spesso a versamento pleurico e, meno frequentemente, ipertensione polmonare. La sicurezza di imatinib è stata ben stabilita negli ultimi 15 anni e i suoi effetti collaterali sono generalmente considerati tollerabili. Tuttavia, la formulazione generica di imatinib è stata recentemente introdotta negli ospedali pubblici e ha sostituito l'imatinib di marca nei pazienti con LMC. Sono stati segnalati casi in cui i pazienti che passano a imatinib generico sviluppano reazioni avverse al farmaco non riscontrate con imatinib di marca. Altri agenti terapeutici meno comunemente usati includono bosutinib e ponatinib, che svolgono ancora un ruolo importante nella gestione della LMC. Pertanto, è importante determinare l'efficacia clinica "nel mondo reale" di vari farmaci e monitorare i loro effetti collaterali e le tossicità a lungo termine in un approccio basato sulla popolazione.

Poiché i medici di Hong Kong si trovano ad affrontare una crescente popolazione di pazienti con TKI a lungo termine, la domanda di servizi sanitari e l'onere finanziario dei costi dei farmaci aumenteranno di conseguenza. È fondamentale per i ricercatori comprendere meglio la malattia e i pazienti nella località attraverso la raccolta sistematica dei dati, al fine di migliorare la qualità dell'assistenza, consentire la pianificazione del servizio e facilitare la ricerca medica e i progressi.