A hongkongi CML nyilvántartás

A krónikus mieloid leukémia (CML) a vérképző rendszer rosszindulatú rendellenessége, amelyet a t(9;22)(q34;q 11)-ből származó Philadelphia kromoszóma jelenléte jellemez. A CML éves előfordulási gyakorisága 1-2 körül van. esetek 100 000 lakosra. Hongkongban a CML életkor szerint standardizált előfordulási aránya statikus maradt az elmúlt években.

Mivel azonban a CML előfordulása az életkor előrehaladtával növekszik, és Hongkong népessége idősödik, a durva előfordulási arány várhatóan emelkedő tendenciát fog követni. Másrészt a CML-betegek prognózisa jelentősen javult a tirozin-kináz inhibitorok (TKis) több mint két évtizeddel ezelőtti megjelenése óta. A hatékony TKis-vel a CML halálos rákból kezelhető krónikus állapottá változott. Kimutatták, hogy a CML-betegek várható élettartama megközelíti az általános populációét. A CML prevalenciája várhatóan jelentősen meg fog emelkedni, tekintettel az idősödő népesség növekvő előfordulására és a prognózis javulására. A hongkongi rákregiszter csak a rákos megbetegedések előfordulási arányáról közöl adatokat, de a rák prevalenciájáról még nem közölt adatokat. A klinikai nyilvántartás "egy szervezett rendszer, amely megfigyeléses vizsgálati módszereket használ az egységes adatok összegyűjtésére a konkrét eredmények értékeléséhez". A kifejezetten a CML-re tervezett betegségregiszter pontosabb és átfogóbb adatokat biztosítana, és lehetővé tenné a CML epidemiológiájának és jellemzőinek mélyreható tanulmányozását Hongkongban.

Jelenleg három TK van jóváhagyva az újonnan diagnosztizált krónikus fázisú CML elsővonalbeli kezelésére, azaz az imatinib, nilotinib és dasatinib.lmatinib egy első generációs TKI, míg a nilotinib és a dasatinib a második generációs TKis (2G-TKI) . A nilotinib és a dasatinib jobb in vitro hatékonyságot mutat, és gyorsabban és mélyebben ér el molekuláris választ, mint az imatinib, de ezek a gyógyszerek nem bizonyultak jobbnak az imatinibnél a hagyományos klinikai végpontok tekintetében, beleértve a teljes túlélést és a progressziómentes túlélést. Ezenkívül a nilotinib és a dasatinib nem mentes a mellékhatásoktól és hosszú távú biztonsági profiljuk nem világos. Például a nilotinib fokozott kardiovaszkuláris kockázattal jár, míg a dasatinib gyakran pleurális folyadékgyülemhez és ritkábban pulmonális hipertóniához vezet. Az imatinib biztonságossága az elmúlt 15 évben jól megalapozott, és mellékhatásait általában tolerálhatónak tekintik. Az imatinib általános készítményét azonban nemrégiben vezették be az állami kórházakban, és a márkás imatinibet váltották fel CML-betegeknél. Beszámoltak arról, hogy a generikus imatinibre váltó betegeknél olyan mellékhatások alakultak ki, amelyek nem tapasztaltak a márkás imatinib esetében. Egyéb kevésbé gyakran használt terápiás szerek közé tartozik a bosutinib és a ponatinib, amelyek még mindig fontos szerepet játszanak a CML kezelésében. Ezért fontos a különböző gyógyszerek „valódi” klinikai hatékonyságának meghatározása, mellékhatásaik és hosszú távú toxicitásuk nyomon követése populáció alapú megközelítésben.

Mivel a hongkongi orvosok egyre növekvő számú betegpopulációval néznek szembe a hosszú távú TKI-vel, az egészségügyi szolgáltatások iránti kereslet és a gyógyszerköltségek pénzügyi terhei ennek megfelelően növekedni fognak. Kulcsfontosságú, hogy a vizsgálók szisztematikus adatgyűjtéssel jobban megértsék a betegséget és a környékbeli betegeket az ellátás minőségének javítása, a szolgáltatások tervezésének lehetővé tétele, valamint az orvosi kutatások és előrelépések elősegítése érdekében.