Hong Kong CML Registry

Kronisk myeloid leukæmi (CML) er en ondartet lidelse i det hæmatopoietiske system karakteriseret ved tilstedeværelsen af ​​Philadelphia-kromosomet, der stammer fra t(9;22)(q34;q 11). Den årlige forekomst af CML er rapporteret at være omkring 1-2 tilfælde pr. 100.000 indbyggere. I Hong Kong er den aldersstandardiserede forekomst af CML forblevet statisk i de seneste år.

Men da forekomsten af ​​CML stiger med alderen, og Hongkong har en aldrende befolkning, forventes den rå incidensrate at følge en stigende tendens. På den anden side er prognosen for CML-patienter forbedret betydeligt siden fremkomsten af ​​tyrosinkinasehæmmere (TKis) for mere end to årtier siden. Med den effektive TKis har CML ændret sig fra en dødelig kræftsygdom til en behandlingsbar kronisk tilstand. Det har vist sig, at den forventede levetid for CML-patienter nærmer sig den for den generelle befolkning nu. Forekomsten af ​​CML forventes at stige betydeligt i lyset af den stigende forekomst i en aldrende befolkning og forbedret prognose. Hong Kong Cancer Registry leverer kun data om forekomsten af ​​kræfttilfælde, men det har endnu ikke leveret kræftprævalensdata. Et klinisk register er "et organiseret system, der bruger observationelle undersøgelsesmetoder til at indsamle ensartede data for at evaluere specifikke resultater". Et sygdomsregister specielt designet til CML ville give mere nøjagtige og omfattende data og muliggøre en dybdegående undersøgelse af CML's epidemiologi og karakteristika i Hong Kong.

På nuværende tidspunkt er der tre TK'er godkendt til frontlinjebehandling af nyligt diagnosticeret CML i kronisk fase, nemlig imatinib, nilotinib og dasatinib.lmatinib er en førstegenerations TKI, mens nilotinib og dasatinib er andengenerations TKI'er (2G-TKI). Nilotinib og dasatinib udviser bedre in vitro-effektivitet og opnår molekylære responser hurtigere og dybere end imatinib, men disse lægemidler er ikke blevet bevist bedre end imatinib i konventionelle kliniske endepunkter, herunder samlet overlevelse og progressionsfri overlevelse. Desuden er nilotinib og dasatinib ikke uden bivirkninger og deres langsigtede sikkerhedsprofiler er uklare. For eksempel er nilotinib forbundet med øget kardiovaskulær risiko, mens dasatinib ofte fører til pleural effusion og sjældnere pulmonal hypertension. Sikkerheden af ​​imatinib er blevet veletableret i løbet af de sidste 15 år, og dets bivirkninger anses generelt for tolerable. Imidlertid er den generiske formulering af imatinib for nylig blevet introduceret på offentlige hospitaler og erstattet af mærkevare imatinib hos CML-patienter. Der har været rapporter om, at patienter, der skifter til generisk imatinib, udvikler bivirkninger, som ikke opleves med mærkevare imatinib. Andre mindre almindeligt anvendte terapeutiske midler omfatter bosutinib og ponatinib, som stadig spiller en vigtig rolle i behandlingen af ​​CML. Derfor er det vigtigt at bestemme den "virkelige" kliniske effektivitet af forskellige lægemidler og overvåge deres bivirkninger og langsigtede toksiciteter i en befolkningsbaseret tilgang.

Da læger i Hong Kong står over for en voksende patientpopulation på langsigtet TKI, vil efterspørgslen på sundhedsydelser og den økonomiske byrde af lægemiddelomkostninger eskalere tilsvarende. Det er afgørende for efterforskerne at forstå sygdommen og patienterne i lokaliteten bedre ved systematisk dataindsamling, for at forbedre kvaliteten af ​​plejen, tillade serviceplanlægning og lette medicinsk forskning og fremskridt.