Hongkongský registr CML

Chronická myeloidní leukémie (CML) je maligní onemocnění hematopoetického systému charakterizované přítomností chromozomu Philadelphia vycházejícího z t(9;22)(q34;q 11). Roční incidence CML se udává kolem 1-2 případů na 100 000 obyvatel. V Hongkongu zůstala věkově standardizovaná míra výskytu CML v posledních letech statická.

Vzhledem k tomu, že výskyt CML se zvyšuje s věkem a Hongkong má stárnoucí populaci, očekává se, že hrubá míra výskytu bude sledovat rostoucí trend. Na druhou stranu se prognóza pacientů s CML od příchodu inhibitorů tyrozinkinázy (TKis) před více než dvěma desetiletími výrazně zlepšila. Díky účinným TKis se CML změnila ze smrtelné rakoviny na léčitelný chronický stav. Bylo prokázáno, že očekávaná délka života pacientů s CML se nyní přibližuje průměrné populaci. Očekává se, že prevalence CML značně vzroste s ohledem na zvyšující se výskyt ve stárnoucí populaci a lepší prognózu. Hong Kong Cancer Registry poskytuje pouze údaje o incidenci rakoviny, ale zatím neposkytuje údaje o prevalenci rakoviny. Klinický registr je „organizovaný systém, který používá metody pozorovací studie ke shromažďování jednotných dat k vyhodnocení konkrétních výsledků“. Registr onemocnění speciálně navržený pro CML by poskytl přesnější a komplexnější údaje a umožnil by hloubkovou studii epidemiologie a charakteristik CML v Hongkongu.

V současné době jsou schváleny tři TK pro léčbu přední linie nově diagnostikované chronické fáze CML, viz. imatinib, nilotinib a dasatinib.lmatinib je TKI první generace, zatímco nilotinib a dasatinib jsou TKI druhé generace (2G-TKI). Nilotinib a dasatinib vykazují lepší účinnost in vitro a dosahují molekulárních odpovědí rychleji a hlouběji než imatinib, ale tyto léky nebyly prokázány jako lepší než imatinib v konvenčních klinických parametrech včetně celkového přežití a přežití bez progrese. Kromě toho nilotinib a dasatinib nejsou bez vedlejších účinků a jejich dlouhodobé bezpečnostní profily jsou nejasné. Například nilotinib je spojen se zvýšeným kardiovaskulárním rizikem, zatímco dasatinib často vede k pleurálnímu výpotku a méně často k plicní hypertenzi. Bezpečnost imatinibu byla za posledních 15 let dobře prokázána a jeho vedlejší účinky jsou obecně považovány za tolerovatelné. Nicméně generická formulace imatinibu byla nedávno zavedena do veřejných nemocnic a u pacientů s CML nahradila značkový imatinib. Existují zprávy, že u pacientů, kteří přecházejí na generický imatinib, se rozvinou nežádoucí lékové reakce, které nebyly zaznamenány u značkového imatinibu. Mezi další méně často používané terapeutické látky patří bosutinib a ponatinib, které stále hrají důležitou roli v léčbě CML. Proto je důležité určit „reálnou“ klinickou účinnost různých léků a sledovat jejich vedlejší účinky a dlouhodobou toxicitu v populačním přístupu.

Vzhledem k tomu, že lékaři v Hongkongu čelí rostoucí populaci pacientů na dlouhodobé TKI, bude se odpovídajícím způsobem stupňovat poptávka po službách zdravotní péče a finanční zátěž nákladů na léky. Pro vyšetřovatele je klíčové, aby lépe porozuměli nemoci a pacientům v dané lokalitě systematickým sběrem dat, aby se zlepšila kvalita péče, umožnilo plánování služeb a usnadnil lékařský výzkum a pokroky.