Pomiar śmierci komórek beta u osób z mukowiscydozą
26 września 2023 zaktualizowane przez: University of Nebraska
Niniejsze badanie ocenia wykonalność wykorzystania różnicowo metylowanego DNA insuliny, biomarkera śmierci komórek beta, do określania przebiegu czasowego śmierci komórek beta i rozwoju cukrzycy u osób z mukowiscydozą.
Uczestnikom badania z mukowiscydozą i zdrowym uczestnikom z grupy kontrolnej zostanie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomów różnie metylowanej insuliny DNA.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD) powoduje zwiększoną chorobowość i śmiertelność u osób z mukowiscydozą (CF).
Częstość występowania CFRD wzrasta wraz z wiekiem.
Chociaż CFRD diagnozuje się tylko u 2 procent dzieci w wieku poniżej 10 lat, występuje u 19 procent nastolatków i do 50 procent dorosłych z mukowiscydozą.
Chociaż CFRD występuje rzadko u dzieci, ostatnie badania na zwierzętach i ludziach wykazały, że u niemowląt i małych dzieci z mukowiscydozą często występują łagodniejsze zaburzenia glikemii.
Jeden z proponowanych mechanizmów wczesnej dysregulacji glukozy w mukowiscydozie jest związany z trwającą śmiercią komórek beta, która może rozpocząć się w bardzo młodym wieku.
Test, który ma być zastosowany w tym badaniu, mierzy różnie metylowany DNA insuliny, uwalniany wyłącznie przez komórki beta, w celu określenia poziomu śmierci komórek beta.
Wykazano, że test ten wykrywa śmierć komórek beta u osób zagrożonych rozwojem cukrzycy typu 1.
Jeśli ten test z powodzeniem wykryje śmierć komórek beta u osób z mukowiscydozą, badacze mogą zidentyfikować krytyczne punkty czasowe utraty komórek beta u osób z mukowiscydozą.
Zrozumienie, w jaki sposób i kiedy występuje dysregulacja glikemii w mukowiscydozie, doprowadzi do lepszego leczenia CFRD w przyszłości.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
40
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
- Children's Hospital and Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z mukowiscydozą w wieku od 0 do 21 lat, które są w stanie wyjściowym i nie rozpoczęły terapii modulatorem CFTR w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Zdrowe, dopasowane pod względem wieku grupy kontrolne w wieku od 0 do 21 lat, które nie mają zaburzeń wydzielania wewnętrznego lub zewnątrzwydzielniczego trzustki.
Opis
Kryteria włączenia dla pacjentów z mukowiscydozą:
- Wiek 0 - 21 lat
- Rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie dwóch mutacji powodujących mukowiscydozę lub podwyższonego poziomu chlorków w pocie
- Normalna tolerancja glukozy, upośledzona tolerancja glukozy, nieokreślona tolerancja glukozy lub CFRD
- Niewydolność trzustki
Kryteria wykluczenia dla pacjentów z mukowiscydozą:
- Wiek > 21 lat
- Rozpoznanie cukrzycy typu 1 lub typu 2
- Ciąża
- Stosowanie sterydów doustnie lub dożylnie w ciągu ostatnich 2 tygodni
- Zaostrzenie choroby płuc wymagające hospitalizacji w ciągu ostatnich 2 tygodni.
- Rozpoczęcie stosowania leków korygujących lub wzmacniających CFTR w ciągu 6 miesięcy
Kryteria włączenia dla zdrowych, dopasowanych wiekowo grup kontrolnych:
- Wiek 0 - 21 lat
Kryteria wykluczenia dla zdrowych, dopasowanych wiekowo grup kontrolnych:
- Wiek > 21 lat
- Rozpoznanie cukrzycy typu 1 lub typu 2 lub stanu przedcukrzycowego
- Zaburzenia wpływające na funkcję zewnątrzwydzielniczą trzustki
- Ciąża
- Stosowanie sterydów doustnie lub dożylnie w ciągu ostatnich 2 tygodni
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Mukowiscydoza
Próbka surowicy zostanie pobrana raz
|
Zostanie pobrana próbka surowicy w celu zmierzenia różnicowo metylowanego DNA insuliny.
|
|
Zdrowe, dopasowane do wieku kontrole
Próbka surowicy zostanie pobrana raz
|
Zostanie pobrana próbka surowicy w celu zmierzenia różnicowo metylowanego DNA insuliny.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy zróżnicowanego metylowanego DNA insuliny od niemowlęctwa do wczesnej dorosłości u osób z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Poziom do wylosowania raz, zwykle w ciągu 3 miesięcy od rekrutacji na studia.
|
Poziomy różnie metylowanego DNA insuliny u osób z mukowiscydozą od niemowlęctwa do wczesnej dorosłości będą mierzone i porównywane z poziomami u zdrowych, dopasowanych wiekowo osób kontrolnych.
|
Poziom do wylosowania raz, zwykle w ciągu 3 miesięcy od rekrutacji na studia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Korelacja między poziomem zróżnicowanego metylowanego DNA insuliny a stanem doustnej tolerancji glukozy u osób z mukowiscydozą.
Ramy czasowe: Poziom do wylosowania raz, zwykle w ciągu 3 miesięcy od rekrutacji na studia.
|
Poziomy zróżnicowanego metylowanego DNA insuliny u nastolatków i młodych dorosłych z mukowiscydozą będą skorelowane ze statusem doustnej tolerancji glukozy, takim jak upośledzona tolerancja glukozy, nieokreślona tolerancja glukozy i CFRD.
|
Poziom do wylosowania raz, zwykle w ciągu 3 miesięcy od rekrutacji na studia.
|
|
Korelacja między poziomem różnie metylowanej insuliny DNA a stosowaniem terapii modulatorem CFTR.
Ramy czasowe: Poziom do wylosowania raz, zwykle w ciągu 3 miesięcy od rekrutacji na studia.
|
Zmierz różnice w poziomach różnie metylowanego DNA insuliny u osób z mukowiscydozą przyjmujących leki modulujące CFTR i osób z mukowiscydozą niepoddawanych terapii modulatorowej.
|
Poziom do wylosowania raz, zwykle w ciągu 3 miesięcy od rekrutacji na studia.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Ashley R Deschamp, MD, University of Nebraska
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 października 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 października 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 października 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 0611-18-EP
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .