Bezpieczeństwo i skuteczność itacytynibu w skojarzeniu z kortykosteroidami w leczeniu choroby przeszczep przeciw gospodarzowi u dzieci i młodzieży
20 października 2025 zaktualizowane przez: Incyte Corporation
Otwarte, jednoramienne badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność itacytynibu w skojarzeniu z kortykosteroidami w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi nieleczonej wcześniej steroidami u dzieci
Celem tego badania jest ocena skuteczności itacitinibu w skojarzeniu z kortykosteroidami w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi stopnia II do IV (aGVHD) u dzieci nieleczonych wcześniej steroidami.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
2
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Rozszerzony dostęp
Nie dostępny poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Grenoble, Francja, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Grenoble, Francja, 38403
- CHU de GRENOBLE
-
Paris, Francja, 75019
- Robert Debre Hospital
-
Strasbourg, Francja, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
- CHU Nancy
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
- CHRU NANCY
-
-
Cedex
-
Strasbourg, Cedex, Francja, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Cedex 2
-
Rennes, Cedex 2, Francja, 35203
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Vall d Hebron
-
Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
- Hospital Clinico de Santiago de Compostela
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
Jena, Niemcy, 07747
- Universitatsklinikum Jena, Klinik fur Kinder und Jugendmedizin
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- City of Hope National Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Childrens Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Nemours/A.I. duPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- University of Minnesota Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center - Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Doernbecher Children's Hospital - Division of Pediatric Hematology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia - Center for Childhood Cancer Research
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
- Sarah Cannon Research Institute, LLC
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-6868
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Catania, Włochy, 95123
- Azienda Ospedaliero Unversitatia Policlinico - Vittorio Emanuele - Presido Ospedaliero G. Rodolico
-
Monza, Włochy, 20900
- Fondazione MBBM
-
Roma, Włochy, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Torino, Włochy, 10126
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS13EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Central Manchester University Hospital - Royal Manchester Children's Hospital
-
Surrey Quays, Zjednoczone Królestwo, SM2 5PT
- Royal Marsden Hospital - Surrey
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 tygodnie do 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej: w wieku od 12 do < 18 lat (kohorta 1), w wieku od 6 do < 12 lat (kohorta 2), w wieku od 2 do < 6 lat (kohorta 3), o masie ciała > 8 kg do < 2 lat (kohorta 4) ) i w wieku od 28 dni do ważenia ≤ 8 kg (kohorta 5).
- Przeszedł 1 allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT) od dowolnego dawcy i źródła nowotworów złośliwych lub zaburzeń hematologicznych. Kwalifikują się biorcy schematów kondycjonowania mieloablacyjnego i o zmniejszonej intensywności.
- Klinicznie podejrzewana aGVHD stopnia II do IV zgodnie z kryteriami Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC), występująca po allo-HSCT i jakimkolwiek profilaktycznym leczeniu GVHD.
- Dowody wszczepienia szpiku.
Kryteria wyłączenia:
- Więcej niż 1 allo-HSCT.
- Otrzymywał ogólnoustrojowe kortykosteroidy przez ponad 2 dni z powodu aGVHD przed pierwszym podaniem badanego leku.
- Obecność zespołu nakładania się GVHD.
- Obecność aktywnej niekontrolowanej infekcji.
- Znane zakażenie wirusem HIV.
- Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), które wymaga leczenia lub istnieje ryzyko reaktywacji HBV.
- Dowody nawrotu pierwotnej choroby lub leczenie z powodu nawrotu po przeprowadzeniu allo-HSCT.
- Jakakolwiek terapia kortykosteroidami we wskazaniach innych niż GVHD w dawkach > 1 mg/kg metyloprednizolonu (lub równoważnego) raz dziennie w ciągu 7 dni od pierwszego podania badanego leku.
- Otrzymanie żywych (w tym atenuowanych) szczepionek lub przewidywanie zapotrzebowania na takie szczepionki podczas badania.
- Odbiór terapii inhibitorem JAK po allo-HSCT dla dowolnego wskazania.
- Leczenie jakimkolwiek innym badanym środkiem, urządzeniem lub procedurą w ciągu 21 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od rejestracji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Itacytynib + kortykosteroidy
|
Faza 1: Itacytynib podawany doustnie raz dziennie w dawce określonej w protokole zgodnie z kohortą wiekową, z redukcją lub modyfikacją dawki na podstawie oceny bezpieczeństwa.
Faza 2: Itacytynib podawany doustnie raz dziennie w zalecanej dawce z fazy 1.
Inne nazwy:
Faza 1 i 2: Metyloprednizolon 2 mg/kg dożylnie na dobę (lub odpowiednik prednizonu) lub w dawce odpowiedniej do ciężkości choroby, zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi leczenia, jako leczenie podstawowe.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Faza 1: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: do 45 dni
|
TEAE zdefiniowano jako AE, które rozpoczęło się lub nasiliło od wartości początkowej po pierwszym podaniu badanego leku.
|
do 45 dni
|
|
Faza 1: Cmax itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
Cmax zdefiniowano jako maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu.
|
Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
|
Faza 1: Cmin itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
Cmin zdefiniowano jako minimalne obserwowane stężenie w osoczu.
|
Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
|
Faza 1: Tmax itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
Tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia.
|
Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
|
Faza 1: AUC itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
AUC zdefiniowano jako pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu.
|
Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
|
Faza 1: Cl/F itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
Cl/F zdefiniowano jako pozorny klirens dawki doustnej.
|
Dzień 1: 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu. Dzień 7: przed podaniem; 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu
|
|
Faza 2: Ogólny wskaźnik odpowiedzi do dnia 28
Ramy czasowe: do dnia 28
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi zdefiniowano jako liczbę uczestników wykazujących odpowiedź całkowitą (CR), bardzo dobrą odpowiedź częściową (VGPR) lub odpowiedź częściową (PR).
|
do dnia 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Faza 2: Liczba uczestników z TEAE
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
TEAE zdefiniowano jako AE, które rozpoczęło się lub nasiliło od wartości początkowej po pierwszym podaniu badanego leku.
|
do 12 miesięcy
|
|
Faza 2: Cmax itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Cmax zdefiniowano jako maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu.
|
Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Faza 2: Cmin itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Cmin zdefiniowano jako minimalne obserwowane stężenie w osoczu.
|
Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Faza 2: Tmax itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia.
|
Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Faza 2: AUC itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
AUC zdefiniowano jako pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu.
|
Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Faza 2: Cl/F itacytynibu podawanego z kortykosteroidami
Ramy czasowe: Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
Cl/F zdefiniowano jako pozorny klirens dawki doustnej.
|
Dzień 7: przed podaniem; 1, 2 i 4 godziny po podaniu
|
|
Faza 2: Ogólny wskaźnik odpowiedzi do 100 dni
Ramy czasowe: do 100 dni
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi zdefiniowano jako liczbę uczestników wykazujących CR, VGPR lub PR.
|
do 100 dni
|
|
Faza 1: Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: do dnia 28
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi zdefiniowano jako liczbę uczestników wykazujących CR, VGPR lub PR.
|
do dnia 28
|
|
Faza 2: Śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Śmiertelność bez nawrotów zdefiniowano jako liczbę uczestników, którzy zmarli z przyczyn innych niż nawrót zaburzeń hematologicznych.
|
do 24 miesięcy
|
|
Faza 2: Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: do około 12 miesięcy
|
Czas trwania odpowiedzi zdefiniowano jako czas początku odpowiedzi do utraty odpowiedzi.
|
do około 12 miesięcy
|
|
Faza 2: Czas na odpowiedź
Ramy czasowe: do około 12 miesięcy
|
Czas do odpowiedzi zdefiniowano jako odstęp od rozpoczęcia leczenia do pierwszej odpowiedzi.
|
do około 12 miesięcy
|
|
Faza 2: Wskaźnik nawrotów zaburzeń złośliwych i niezłośliwych
Ramy czasowe: do około 12 miesięcy
|
Wskaźnik nawrotów zdefiniowano jako liczbę uczestników, u których doszło do nawrotu choroby podstawowej.
|
do około 12 miesięcy
|
|
Faza 2: Zaburzenia złośliwe i niezłośliwe Śmiertelność związana z nawrotami
Ramy czasowe: do około 12 miesięcy
|
Wskaźnik śmiertelności zdefiniowano jako liczbę uczestników, u których podstawowe zaburzenie hematologiczne nawróciło i zakończyło się zgonem.
|
do około 12 miesięcy
|
|
Faza 2: Bezawaryjne przetrwanie
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
|
Przeżycie wolne od niepowodzeń zdefiniowano jako liczbę uczestników, którzy wciąż żyli, nie mieli nawrotu, nie wymagali dodatkowej terapii ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD) i nie wykazywali oznak ani objawów przewlekłej GVHD.
|
do 6 miesięcy
|
|
Faza 2: Ogólne przeżycie
Ramy czasowe: do około 12 miesięcy
|
Całkowite przeżycie zdefiniowano jako odstęp czasu od włączenia do badania do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.
|
do około 12 miesięcy
|
|
Faza 2: Częstość występowania wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: do około 12 miesięcy
|
Analiza miała zostać przeprowadzona w celu oszacowania liczby uczestników, u których doszło do wtórnego niepowodzenia przeszczepu.
|
do około 12 miesięcy
|
|
Faza 2: Średnie użycie kortykosteroidów
Ramy czasowe: do 180 dni
|
Oceniano średnią liczbę uczestników, którzy przerwali stosowanie kortykosteroidów.
|
do 180 dni
|
|
Faza 2: Skumulowana dawka kortykosteroidów
Ramy czasowe: do 180 dni
|
Oceniono liczbę uczestników z różnymi skumulowanymi dawkami kortykosteroidów.
|
do 180 dni
|
|
Faza 2: Liczba uczestników, którzy odstawili kortykosteroidy
Ramy czasowe: do 100 dni
|
Oceniono liczbę uczestników, którzy przerwali stosowanie kortykosteroidów.
|
do 100 dni
|
|
Faza 2: Liczba uczestników, którzy przerwali przyjmowanie leków immunosupresyjnych
Ramy czasowe: do 100 dni
|
Oceniono liczbę uczestników, którzy przerwali przyjmowanie leków immunosupresyjnych.
|
do 100 dni
|
|
Faza 2: Liczba uczestników z flarami aGVHD
Ramy czasowe: do 100 dni
|
Oceniono liczbę uczestników, u których wystąpiły zaostrzenia aGVHD wymagające leczenia.
|
do 100 dni
|
|
Faza 2: Liczba uczestników z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD)
Ramy czasowe: do 365 dni
|
Oceniono liczbę uczestników z rozpoznaniem jakiejkolwiek cGVHD, w tym łagodnej, umiarkowanej, ciężkiej.
|
do 365 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Rodica Morariu-Zamfir, MD, Incyte Corporation
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 lutego 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 lutego 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 października 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 października 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 października 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
4 listopada 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 października 2025
Ostatnia weryfikacja
1 października 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- INCB 39110-120
- 2018-002253-30 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .