小児被験者における移植片対宿主病の治療のためのコルチコステロイドと組み合わせたイタシチニブの安全性と有効性
2023年1月24日 更新者：Incyte Corporation
小児被験者におけるステロイド未使用の急性移植片対宿主病の治療のためのコルチコステロイドと組み合わせたイタシチニブの安全性と有効性を評価する非盲検、単一アーム、第1/2相試験
この研究の目的は、ステロイド未使用の小児科参加者におけるグレード II から IV の急性移植片対宿主病 (aGVHD) の治療のために、コルチコステロイドと組み合わせたイタシチニブを評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
アクセスの拡大
利用できない 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope National Medical Center
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Orange、California、アメリカ、92868
- Childrens Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours/A.I. duPont Hospital for Children
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center - Rainbow Babies and Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Doernbecher Children's Hospital - Division of Pediatric Hematology
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia - Center for Childhood Cancer Research
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Sarah Cannon Research Institute, LLC
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-6868
- Vanderbilt University Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109-1024
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Childrens Hospital
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Bristol、イギリス、BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
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Leeds、イギリス、LS13EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Central Manchester University Hospital - Royal Manchester Children's Hospital
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Surrey Quays、イギリス、SM2 5PT
- Royal Marsden Hospital - Surrey
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Bologna、イタリア、40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Catania、イタリア、95123
- Azienda Ospedaliero Unversitatia Policlinico - Vittorio Emanuele - Presido Ospedaliero G. Rodolico
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Monza、イタリア、20900
- Fondazione MBBM
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Roma、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Torino、イタリア、10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Regina Margherita
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Vall D Hebron
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Santiago De Compostela、スペイン、15706
- Hospital Clínico de Santiago de Compostela
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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Aachen、ドイツ、52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Jena、ドイツ、07747
- Universitatsklinikum Jena, Klinik fur Kinder und Jugendmedizin
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Grenoble、フランス、38043
- CHU de Grenoble
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Grenoble、フランス、38403
- CHU de Grenoble
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Paris、フランス、75019
- Robert Debre Hospital
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Strasbourg Cedex、フランス、67098
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54500
- CHU Nancy
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54500
- CHRU Nancy
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Cedex
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Strasbourg、Cedex、フランス、67098
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Cedex 2
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Rennes、Cedex 2、フランス、35203
- Centre hospitalier universitaire de Rennes
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4週間～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 男性および女性の参加者: 12 歳から 18 歳未満 (コホート 1)、6 歳から 12 歳未満 (コホート 2)、2 歳から 6 歳未満 (コホート 3)、体重 > 8 kg から 2 歳未満 (コホート 4 )、生後 28 日から体重 8 kg 以下 (コホート 5)。
- -血液悪性腫瘍または障害の任意のドナーおよびソースからの同種造血幹細胞移植（同種HSCT）を1回受けた。 骨髄破壊的および強度の低下したコンディショニングレジメンの受信者は適格です。
- -Mount Sinai Acute GVHD International Consortium（MAGIC）の基準に従って臨床的にグレードIIからIVのaGVHDが疑われ、同種HSCTおよびGVHD予防薬の後に発生します。
- 骨髄生着の証拠。
除外基準:
- 1つ以上の同種HSCT。
- -最初の治験薬投与前に、aGVHDに対して全身性コルチコステロイドを2日以上投与されました。
- GVHD重複症候群の存在。
- アクティブな制御されていない感染症の存在。
- 既知のHIV感染。
- -治療を必要とする、またはHBV再活性化のリスクがあるアクティブなB型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染。
- -原発性疾患の再発の証拠、または同種HSCTが実施された後の再発の治療を受けている。
- -GVHD以外の適応症に対するコルチコステロイド療法は、最初の治験薬投与から7日以内にメチルプレドニゾロン（または同等物）を1日1回1 mg / kgを超える用量で投与します。
- -生（弱毒化を含む）ワクチンの受領、または研究中のそのようなワクチンの必要性の予測。
- -任意の適応症に対する同種HSCT後のJAK阻害剤療法の受領。
- -登録から21日以内（または5半減期のいずれか大きい方）の他の治験薬、デバイス、または手順による治療。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：イタシチニブ + コルチコステロイド
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第 1 相：イタシチニブは、安全性評価に基づいて減量または変更された、年齢コホートに従ってプロトコルで定義された用量で 1 日 1 回経口投与されます。
フェーズ 2: イタシチニブをフェーズ 1 の推奨用量で 1 日 1 回経口投与。
他の名前：
フェーズ 1 および 2: メチルプレドニゾロン 2 mg/kg IV を毎日 (またはプレドニゾンの同等物)、またはバックグラウンド治療として地域の治療ガイドラインに従って概説されている疾患の重症度に適した用量で。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1: 治療に伴う有害事象 (TEAE) のある参加者の数
時間枠：45日まで
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TEAE は、治験薬の最初の投与後にベースラインから開始または悪化した AE として定義されました。
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45日まで
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フェーズ 1: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Cmax
時間枠：1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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Cmax は、観察された最大血漿濃度として定義されました。
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1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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フェーズ 1: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Cmin
時間枠：1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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Cmin は、観測された最小血漿濃度として定義されました。
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1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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フェーズ 1: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Tmax
時間枠：1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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Tmax は、最大濃度までの時間として定義されました。
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1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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フェーズ 1: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの AUC
時間枠：1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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AUCは、血漿濃度-時間曲線の下の面積として定義されました。
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1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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フェーズ 1: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Cl/F
時間枠：1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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Cl/F は、見かけの経口投与クリアランスとして定義されました。
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1日目：投与後1、2、4、および6時間。 7日目：投与前。投与後1、2、4、および6時間
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フェーズ 2: 28 日目までの全体的な応答率
時間枠：28日目まで
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全体的な反応率は、完全反応 (CR)、非常に良好な部分反応 (VGPR)、または部分反応 (PR) を示す参加者の数として定義されました。
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28日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フェーズ 2: TEAE の参加者数
時間枠：12ヶ月まで
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TEAE は、治験薬の最初の投与後にベースラインから開始または悪化した AE として定義されました。
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12ヶ月まで
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フェーズ 2: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Cmax
時間枠：7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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Cmax は、観察された最大血漿濃度として定義されました。
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7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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フェーズ 2: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Cmin
時間枠：7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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Cmin は、観測された最小血漿濃度として定義されました。
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7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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フェーズ 2: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Tmax
時間枠：7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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Tmax は、最大濃度までの時間として定義されました。
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7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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フェーズ 2: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの AUC
時間枠：7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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AUCは、血漿濃度-時間曲線の下の面積として定義されました。
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7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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フェーズ 2: コルチコステロイドを投与した場合のイタシチニブの Cl/F
時間枠：7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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Cl/F は、見かけの経口投与クリアランスとして定義されました。
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7日目：投与前。投与後1、2、4時間
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フェーズ 2: 100 日までの全体的な応答率
時間枠：100日まで
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全体の反応率は、CR、VGPR、または PR を示す参加者の数として定義されました。
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100日まで
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フェーズ 1: 全体の回答率
時間枠：28日目まで
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全体の反応率は、CR、VGPR、または PR を示す参加者の数として定義されました。
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28日目まで
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フェーズ 2: 非再発死亡率
時間枠：24ヶ月まで
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非再発死亡率は、基礎となる血液疾患の再発以外の原因で死亡した参加者の数として定義されました。
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24ヶ月まで
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フェーズ 2: 対応期間
時間枠：約12ヶ月まで
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応答の持続時間は、応答の喪失に対する応答の開始時間として定義されました。
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約12ヶ月まで
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フェーズ 2: 対応までの時間
時間枠：約12ヶ月まで
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反応までの時間は、治療開始から最初の反応までの間隔として定義されました。
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約12ヶ月まで
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フェーズ 2: 悪性および非悪性疾患の再発率
時間枠：約12ヶ月まで
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再発率は、基礎疾患が再発した参加者の数として定義されました。
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約12ヶ月まで
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フェーズ 2: 悪性および非悪性疾患の再発関連死亡率
時間枠：約12ヶ月まで
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死亡率は、基礎となる血液障害が再発し、致命的な結果をもたらした参加者の数として定義されました。
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約12ヶ月まで
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フェーズ 2: 障害のない存続
時間枠：6ヶ月まで
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失敗のない生存は、まだ生きていて、再発しておらず、急性移植片対宿主病 (aGVHD) の追加治療を必要とせず、慢性 GVHD の徴候や症状を示さなかった参加者の数として定義されました。
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6ヶ月まで
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フェーズ 2: 全生存期間
時間枠：約12ヶ月まで
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全生存期間は、研究登録から何らかの原因による死亡までの間隔として定義されました。
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約12ヶ月まで
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フェーズ 2: 二次移植失敗の発生率
時間枠：約12ヶ月まで
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二次移植片不全を経験している参加者の数を評価するために分析が行われました。
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約12ヶ月まで
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フェーズ 2: コルチコステロイドの平均使用量
時間枠：180日まで
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コルチコステロイドを中止した参加者の平均数が評価されました。
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180日まで
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フェーズ 2: コルチコステロイドの累積投与量
時間枠：180日まで
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さまざまな累積コルチコステロイド投与量を持つ参加者の数が評価されました。
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180日まで
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フェーズ 2: コルチコステロイドを中止した参加者の数
時間枠：100日まで
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コルチコステロイドを中止した参加者の数が評価されました。
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100日まで
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フェーズ 2: 免疫抑制薬を中止した参加者の数
時間枠：100日まで
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免疫抑制薬を中止した参加者の数が評価されました。
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100日まで
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フェーズ 2: aGVHD フレアの参加者数
時間枠：100日まで
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治療を必要とするaGVHDフレアを経験した参加者の数が評価されました。
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100日まで
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フェーズ 2: 慢性移植片対宿主病 (cGVHD) の参加者数
時間枠：365日まで
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軽度、中等度、重度を含む cGVHD と診断された参加者の数が評価されました。
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365日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月31日
一次修了 (実際)
2020年2月17日
研究の完了 (実際)
2020年2月17日
試験登録日
最初に提出
2018年10月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月25日
最初の投稿 (実際)
2018年10月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月24日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INCB 39110-120
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。