Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie olutasidenibu i temozolomidu w HGG

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Rigel Pharmaceuticals

Badanie fazy 2 dotyczące stosowania olutasydenibu w skojarzeniu z temozolomidem w leczeniu podtrzymującym u dzieci i młodych dorosłych pacjentów, u których niedawno zdiagnozowano glejaka wysokiego stopnia (HGG), w tym rozlanego glejaka wewnętrznego mostu (DIPG), zawierającego mutacje IDH1

Celem tego badania jest określenie skuteczności badanego leku olutasidenibu w leczeniu dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym glejakiem o wysokim stopniu złośliwości (HGG), u których występuje mutacja genetyczna w genie IDH1

Głównym pytaniem, na które ma odpowiedzieć badanie, jest to, czy połączenie olutasidenibu i temozolomidu (TMZ) może przedłużyć życie pacjentów, u których zdiagnozowano mutanta IDH HGG

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie II fazy dotyczące podawania olutasidenibu po radioterapii (RT) w leczeniu dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną mutacją IDH1 w HGG. Badanie obejmie kohortę wykonalności w celu określenia dawki olutasydenibu, która jest możliwa do stosowania w skojarzeniu z temozolomidem w leczeniu podtrzymującym po zakończeniu radioterapii ogniskowej w tej populacji pacjentów.

Skuteczność zostanie zdefiniowana na podstawie rozkładu czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS) tych pacjentów po zakończeniu radioterapii leczonej podtrzymującym olutasidenibem i TMZ przez 13 cykli, a następnie 13 cykli olutasidenibu w monoterapii, w porównaniu z grupą kontrolną stratyfikowaną molekularnie i dopasowaną historycznie.

Ocenione zostaną również wskaźniki obiektywnej odpowiedzi radiologicznej, toksyczność specyficzna dla leku, a także właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne olutasidenibu.

Protokół terapii podtrzymującej Olutasidenib +TMZ należy rozpocząć nie wcześniej niż 28 dni i później niż 35 dni po zakończeniu RT + TMZ. Każdy cykl będzie trwał 28 dni, a leczenie można kontynuować przez 13 cykli w przypadku kombinacji Olutasidenib + TMZ i kolejne 13 cykli z samym Olutasidenibem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrutacyjny
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Queensland Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
  • Holandia
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 69120
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hopp Children's Cancer Center at NCT Heidelberg (KiTZ)
        • Kontakt:
  • Nowa Zelandia
    • Grafton
      • Auckland, Grafton, Nowa Zelandia, 1023
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Starship Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria Definicje warstw badania TarGeT-D

  • Grupa A: Pacjenci z zlokalizowanym, wewnątrzczaszkowym, pozamostowym i niewzgórzowym gwiaździakiem z mutacją IDH 1, stopień 3. według WHO w OUN.
  • Grupa B: Pacjenci z zlokalizowanym, wewnątrzczaszkowym, pozamostowym i niewzgórzowym gwiaździakiem z mutacją IDH 1, stopień 4. według WHO w OUN.
  • Grupa C: Pacjenci z mutantem IDH-1 DIPG, pierwotnym mutantem wzgórzowym i mutantem IDH-1 w rdzeniu kręgowym HGG.

Kryteria przyjęcia:

  1. Spełnione zostały już kryteria włączenia umożliwiające włączenie się do programu TarGeT-SCR (centralne badanie przesiewowe molekularne i histopatologiczne) w oparciu o:

    1.1) Wiek: w chwili rejestracji w programie TarGeT-SCR pacjenci muszą mieć ukończone ≥12 miesięcy i ≤39 lat

    1.2) Diagnoza:

    • Kwalifikują się pacjenci z nowo zdiagnozowanym mutantem HGG IDH1, w tym DIPG. Wszyscy pacjenci, bez wyjątków, muszą mieć tkankę nowotworową z biopsji diagnostycznej lub resekcji. Rozpoznanie HGG, w tym DIPG, musi zostać potwierdzone przez TarGeT-SCR.
    • Do rozpoznania DIPG u pacjentów musi występować guz z epicentrum mostu i rozlanym zajęciem co najmniej 2/3 mostu, a histopatologia odpowiada rozlanemu glejakowi stopnia 2–4 ​​według WHO.
    • Wszystkie inne HGG muszą mieć stopień 3 lub 4 według WHO.

    1.3) Stan chorobowy: Nie ma wymagań dotyczących statusu chorobowego przy zapisie

    • Nie jest wymagana mierzalna choroba. Kwalifikują się pacjenci bez mierzalnej choroby.
    • Pierwotny guz kręgosłupa: Do badania kwalifikują się pacjenci z pierwotnym HGG kręgosłupa.
    • Pacjent nie może mieć choroby przerzutowej.
  2. Kryteria włączenia do TarGeT-D, dla wszystkich warstw:

2.1 Obecność co najmniej jednej istotnej mutacji somatycznej w genie IDH1, szczegółowo opisane tutaj:

  • R132H, R132C, R132S, R132G lub R132L.
  • Pacjenci, których nowotwory niosą ze sobą inne zmiany oprócz mutacji IDH1, będą potencjalnie kwalifikować się do badania po konsensusie zaleceń międzynarodowego multidyscyplinarnego komitetu ds. badań molekularnych.
  • Pacjenci z mutacjami IDH2 nie kwalifikują się.
  • Pacjenci ze skąpodrzewiakiem, mutantem IDH i delecją 1p/19q nie kwalifikują się do badania.

2.2 Poziom wydajności: Karnofsky ≥ 50% dla pacjentów > 16 lat i Lansky ≥ 50 dla pacjentów ≤ 16 lat. Pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów ambulatoryjnych na potrzeby oceny wyniku.

2.3 Wcześniejsza terapia

2.3.1 Dopuszczalna jest operacja, radioterapia i/lub deksametazon. Dopuszczalne jest jednoczesne stosowanie temozolomidu z radioterapią. Żadna inna wcześniejsza terapia przeciwnowotworowa HGG nie będzie dozwolona.

2.3.2 Wymagania dotyczące radioterapii: RT, dostarczana za pomocą wiązki fotonów lub protonów, musi być podawana w standardowej dawce obejmującej 54 Gy w 30 frakcjach w przypadku DIPG, 59,4 Gy w 33 frakcjach lub 54–60 Gy w 30 frakcjach w przypadku innych HGG lub 45–50,4 Gy na pierwotną chorobę kręgosłupa. Wszelkie odchylenia w dawce radioterapii w granicach 10% standardowych dawek opisanych powyżej zostaną omówione z kierownikiem badania w celu potwierdzenia kwalifikowalności przed włączeniem do badania.

2.3.3 Czas pomiędzy diagnozą a rozpoczęciem RT: Pacjenci muszą rozpocząć RT w ciągu 31 dni kalendarzowych od wstępnej diagnozy, zdefiniowanej jako data biopsji diagnostycznej lub resekcji; jeśli pacjent przeszedł dwie operacje wstępne (np. biopsję, a następnie resekcję lub usunięcie masy), jest to data drugiej operacji.

2.3.4 Czas po RT

  • Pacjenci w fazie przedkonserwacyjnej muszą zostać zapisani i rozpocząć leczenie nie później niż 21 dni kalendarzowych po zakończeniu RT.
  • Pacjenci, którzy nie są w fazie przedpodtrzymującej, muszą zostać zapisani i rozpocząć leczenie nie później niż 35 dni kalendarzowych po zakończeniu RT.

2.4 Wymagania dotyczące funkcji narządów

2.4.1 Odpowiednia funkcja szpiku kostnego Zdefiniowana jako:

  • Bezwzględna liczba neutrofilów na obwodzie (ANC) ≥ 1000/mm3.
  • Liczba płytek krwi ≥ 100 000/mm3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem).
  • Hemoglobina > 8 g/dL (można przetoczyć).

2.4.2 Odpowiednia funkcja nerek Zdefiniowana jako

  • Klirens kreatyniny lub radioizotop GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 LUB
  • Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób: 1 do < 2 lat = 0,6 mg/dl dla mężczyzn i kobiet; 2 do < 6 lat = 0,8 mg/dL dla mężczyzn i kobiet; 6 do < 10 lat = 1,0 mg/dl dla mężczyzn i kobiet; 10 do < 13 lat = 1,2 mg/dl dla mężczyzn i kobiet. 13 do < 16 lat = 1,5 mg/dl dla mężczyzn i 1,4 mg/dl dla kobiet.

2.4.3 Odpowiednia funkcja wątroby zdefiniowana jako:

  • Całkowita bilirubina musi wynosić ≤ 1,5 × ULN instytucji.
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 3 × ULN instytucji.
  • Fosfataza alkaliczna < 3 × ULN instytucji. 2.4.4 Świadoma zgoda: Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią: Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania ze względu na nieznane potencjalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i działań teratogennych, zaobserwowane w badaniach na zwierzętach. U dziewcząt po menarchizacji należy wykonać testy ciążowe. Pacjenci w wieku rozrodczym lub zdolny do ojcostwa muszą zgodzić się na stosowanie jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji w trakcie leczenia biorącego udział w tym badaniu i przez 3 miesiące po zakończeniu terapii. Uważa się, że kobieta może zajść w ciążę, jeśli jest płodna, po pierwszej miesiączce i do czasu menopauzy, chyba że jest trwale bezpłodna. Stan pomenopauzalny definiuje się jako brak miesiączki przez 12 miesięcy bez innej przyczyny medycznej. Wysokie stężenie hormonu folikulotropowego (FSH) w zakresie pomenopauzalnym można wykorzystać do potwierdzenia stanu pomenopauzalnego u kobiet niestosujących hormonalnej antykoncepcji ani hormonalnej terapii zastępczej. Jednakże w przypadku braku miesiączki trwającej 12 miesięcy pojedynczy pomiar FSH jest niewystarczający. Mężczyznę uważa się za płodnego po okresie dojrzewania, chyba że zostanie on trwale bezpłodny w wyniku obustronnej orchidektomii. Mężczyźni powinni powstrzymać się od oddawania nasienia przez cały okres leczenia i przez 3 miesiące po jego zakończeniu.

    Wysoce skuteczną metodę antykoncepcji definiuje się jako taką, która przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu powoduje niski wskaźnik niepowodzeń (<1% rocznie). Za wysoce skuteczne metody antykoncepcji uważa się:

    • Złożona antykoncepcja hormonalna zawierająca estrogen i progesteron związana z hamowaniem owulacji.
    • Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progesteron, związana z hamowaniem owulacji.
    • Urządzenie wewnątrzmaciczne (IUD).
    • Wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony.
    • Obustronne zamknięcie jajowodów.
    • Partner poddany wazektomii.
    • Abstynencja seksualna (unikanie stosunków heteroseksualnych).

    • Następujące środki antykoncepcyjne NIE są uważane za skuteczne:

      • Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progesteron (pigułka antykoncepcyjna), która NIE powoduje zatrzymania owulacji.
      • Prezerwatywa dla mężczyzn lub kobiet ze środkiem plemnikobójczym lub bez.
      • Czapka, diafragma lub gąbka ze środkiem plemnikobójczym.

  2. Leki towarzyszące:

    • Kortykosteroidy: Kwalifikują się pacjenci otrzymujący kortykosteroidy. Należy zgłosić stosowanie kortykosteroidów.
    • Leki badane: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się.
    • Leki przeciwnowotworowe: Niedozwolone jest jednoczesne stosowanie leków przeciwnowotworowych, z wyjątkiem temozolomidu podawanego jednocześnie z RT i jako leczenie podtrzymujące po RT.
    • Leki przeciwdrgawkowe: Pacjenci otrzymujący leki przeciwdrgawkowe indukujące enzymy, które są silnymi induktorami CYP3A4/5, nie kwalifikują się.
    • Silne induktory CYP3A4/5: Pacjenci otrzymujący silne induktory CYP3A4/5 nie kwalifikują się. Należy unikać silnych induktorów CYP3A4/5 w okresie od 14 dni przed włączeniem do badania lub przez 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) do końca badania.
    • Do badania nie kwalifikują się pacjenci przyjmujący leki wydłużające odstęp QTc
    • Selektywne inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI), takie jak citalopram (Celexa), escitalopram (Lexapro), fluoksetyna (Prozac), fluwoksamina (Luvox), paroksetyna (Paxil), sertralina (Zoloft) powinny być stosowane ostrożnie, ale nie są przeciwwskazane.
    • Leki przeciwzakrzepowe: pacjenci otrzymujący terapeutyczne leczenie przeciwzakrzepowe z warfaryną nie kwalifikują się.

  3. Inne kryteria

    • Zakażenie: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się.
    • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymogów badania dotyczących monitorowania bezpieczeństwa, nie kwalifikują się do badania.
    • Pacjenci ze znanym klinicznie istotnym aktywnym zespołem złego wchłaniania lub inną chorobą, która może wpływać na wchłanianie, nie kwalifikują się.
    • Do badania nie kwalifikują się pacjenci z nowotworem złośliwym związanym z zakażeniem wirusem HIV lub po przeszczepieniu narządu miąższowego: zakażenie wirusem HIV w wywiadzie, dodatni wynik na antygenach powierzchniowych HBV lub dodatnie przeciwciała HCV. Badania wirusologiczne nie są wymagane, chyba że jest to wskazane klinicznie u pacjentów bez znanej historii choroby.
    • Do udziału w badaniu nie kwalifikują się pacjenci z wcześniejszą lub trwającą chorobą istotną klinicznie, stanem medycznym lub psychicznym, która w opinii badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika lub może zakłócić ocenę wyników badania.
    • Do badania nie kwalifikują się pacjenci, którzy przebyli jakikolwiek przeszczep narządu litego.
    • Pacjenci z HGG wtórnym/związanym z promieniowaniem nie kwalifikują się.
    • Pacjenci z HGG z przerzutami/rozsianymi, którzy otrzymali CSI, nie kwalifikują się.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Warstwa A
Pacjenci z zlokalizowanym, wewnątrzczaszkowym, pozamostowym i niewzgórzowym gwiaździakiem z mutacją IDH 1, stopień 3. według WHO w OUN.
Lek: Olutasidenib + TMZ
Olutasidenib 150 mg doustnie dwa razy na dobę + temozolomid 200 mg/m2 doustnie raz na dobę
Eksperymentalny: Warstwa B
Pacjenci z zlokalizowanym, wewnątrzczaszkowym, pozamostowym i niewzgórzowym gwiaździakiem z mutacją IDH 1, stopień 4. według WHO w OUN.
Lek: Olutasidenib + TMZ
Olutasidenib 150 mg doustnie dwa razy na dobę + temozolomid 200 mg/m2 doustnie raz na dobę
Eksperymentalny: Warstwa C
Pacjenci z mutantem IDH-1 DIPG, pierwotnym mutantem wzgórzowym i mutantem IDH-1 w rdzeniu kręgowym HGG.
Lek: Olutasidenib + TMZ
Olutasidenib 150 mg doustnie dwa razy na dobę + temozolomid 200 mg/m2 doustnie raz na dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena przeżycia wolnego od progresji (PFS) w przypadku gwiaździaka z mutacją IDH1 stopnia 3 (warstwa A)
Ramy czasowe: Od daty diagnozy do daty postępującej choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej kontroli, ocenianej do 24 miesięcy
Ocena skuteczności olutasidenibu po RT u nowo zdiagnozowanych pacjentów z gwiaździakiem z mutacją IDH1 stopnia 3 według WHO, leczonych leczeniem podtrzymującym olutasidenibem i temozolomidem przez 13 cykli, a następnie 13 cykli olutasidenibem w monoterapii w porównaniu do stratyfikowanej molekularnie i dopasowanej kontroli historycznej
Od daty diagnozy do daty postępującej choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej kontroli, ocenianej do 24 miesięcy
Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax] olutasidenibu
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniana do 24 miesięcy
Aby scharakteryzować właściwości farmakokinetyczne (PK) w osoczu olutasidenibu u dzieci i młodzieży (np. w wieku od 12 do < 18 lat), podawanego w skojarzeniu z temozolomidem (pierwszy rok) oraz w monoterapii (drugi rok) jako chemioterapia podtrzymująca poprzez pomiar maksymalnego Stężenie [Cmax] i pole pod krzywą (AUC) olutasydenibu w osoczu (wszystkie warstwy).
Od 1. dnia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniana do 24 miesięcy
Ustalenie RP2D dla olutasidenibu i temozolomidu (kohorta wykonalności)
Ramy czasowe: Zakończenie cyklu 1 (28 dni) dla 6-24 pacjentów
Określenie dawki olutasydenibu, która jest możliwa do podania po RT w skojarzeniu z temozolomidem w leczeniu podtrzymującym u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym glejakiem wysokiego stopnia z mutacją IDH1
Zakończenie cyklu 1 (28 dni) dla 6-24 pacjentów

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena całkowitego przeżycia w gwiaździaku stopnia 3 z mutacją IDH1 (warstwa A)
Ramy czasowe: Od daty rozpoznania do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej obserwacji, szacowanej do 60 miesięcy
Określić rozkład OS u dzieci i młodych dorosłych, u których niedawno zdiagnozowano gwiaździaka 3. stopnia z mutacją IDH1, leczonych po RT olutasidenibem i temozolomidem przez 13 cykli, a następnie 13 cykli olutasydenibem w monoterapii w porównaniu do stratyfikowanej molekularnie i dopasowanej kontroli historycznej.( Warstwa A)
Od daty rozpoznania do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej obserwacji, szacowanej do 60 miesięcy
Ocena przeżycia wolnego od progresji w gwiaździaku 4. stopnia z mutacją IDH1 (warstwa B)
Ramy czasowe: Od daty diagnozy do daty postępującej choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej kontroli, ocenianej do 24 miesięcy
Ocena skuteczności olutasidenibu po RT u nowo zdiagnozowanych pacjentów z gwiaździakiem z mutacją IDH1 stopnia 4 według WHO, leczonych leczeniem podtrzymującym olutasidenibem i temozolomidem przez 13 cykli, a następnie 13 cykli olutasidenibem w monoterapii w porównaniu do stratyfikowanej molekularnie i dopasowanej kontroli historycznej
Od daty diagnozy do daty postępującej choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub daty ostatniej kontroli, ocenianej do 24 miesięcy
Oceń współczynnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) w HGG (wszystkie warstwy)
Ramy czasowe: Od 1. dnia leczenia objętego protokołem do 30 dni po zakończeniu leczenia objętego protokołem
Ocenić współczynnik obiektywnej odpowiedzi radiologicznej (ORR) zdefiniowany jako odpowiedź całkowita (CR) + odpowiedź częściowa (PR) u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną mutacją IDH1 w HGG, leczonych olutasydenibem i temozolomidem po RT.
Od 1. dnia leczenia objętego protokołem do 30 dni po zakończeniu leczenia objętego protokołem
Ocena wyników w zakresie jakości życia związanej ze zdrowiem (wszystkie warstwy)
Ramy czasowe: Od fazy przedkonserwacyjnej (2 tygodnie przed pierwszym cyklem) i na początku parzystych cykli (każdy cykl trwa 28 dni) oraz na wizycie kończącej leczenie (może mieć do 26 cykli)

Ocena wyników jakości życia związanych ze stanem zdrowia dzieci i młodych dorosłych, u których niedawno zdiagnozowano HGG z mutacją IDH1, leczonych olutasidenibem po RT przez pacjenta i/lub rodzica zgłaszających się w kluczowych momentach terapii, przy użyciu systemu informacji pomiarowych zgłaszanych przez pacjenta wyników (PROMIS ) ankieta.

Te systemy ankiet podają wyniki w skali od 1 (minimum) do 5 (maksimum). Wyniki mogą odzwierciedlać częstotliwości od „1 – Nigdy” do „5 – Zawsze” lub poziomy autonomii od „1 – Bez problemów” do „5 – Nie mogę tego zrobić”. Wyniki są różnie interpretowane dla różnych mierników wyniku
Od fazy przedkonserwacyjnej (2 tygodnie przed pierwszym cyklem) i na początku parzystych cykli (każdy cykl trwa 28 dni) oraz na wizycie kończącej leczenie (może mieć do 26 cykli)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rigel Pharmaceuticals

Współpracownicy

Nationwide Children's Hospital

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital
  • Krzesło do nauki: Santosh Valvi, FRACP, MSc, Perth Children's Hospital
  • Krzesło do nauki: Nicholas G Gottardo, MB FRACP PhD, Perth Children's Hospital
  • Krzesło do nauki: Michael J Fisher, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TarGeT-D

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj