Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy IIa dotyczące przeciwciał anty-CD19 CAR T w twardzinie układowej opornej na leczenie immunosupresyjne (SCLEROCAR)

20 marca 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Montpellier

SCLEROCAR: Badanie fazy IIa oceniające skuteczność przeciwciał chimerycznych przeciwko antygenowi CD19 w komórkach T u pacjentów z twardziną układową (SSc) oporną na leki immunosupresyjne

Celem tego badania klinicznego jest ocena, czy terapia komórkami CAR T anty-CD19 może poprawić aktywność choroby u dorosłych z ciężką, oporną na leczenie twardziną układową (SSc). Badanie oceni również bezpieczeństwo tej terapii oraz zachowanie komórek CAR T w organizmie.

Główne pytania to:

Czy terapia komórkami CAR T zmniejsza pogrubienie skóry i inne objawy SSc? Jakie skutki uboczne występują po otrzymaniu komórek CAR T? Jak komórki CAR T namnażają się, utrzymują i wpływają na limfocyty B oraz autoprzeciwciała?

Uczestnicy:

Przejdą leukaferezę Otrzymają krótką chemioterapię limfodeplecyjną Otrzymają jedną infuzję komórek CAR T anty-CD19 Pozostaną w szpitalu przez około 10 dni Wezmą udział w wizytach kontrolnych przez 24 miesiące z badaniami klinicznymi, badaniami krwi i oceną funkcji narządów

U uczestników, którzy wyrażą zgodę na te procedury, mogą zostać wykonane opcjonalne biopsje skóry lub węzłów chłonnych.

Badanie to ma na celu dostarczenie wczesnych dowodów na to, czy terapia komórkami CAR T może stać się obiecującą opcją leczenia twardziny układowej.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Twardzina układowa (SSc) to rzadka i ciężka choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się włóknieniem skóry i wielu narządów, naczyniopatią oraz zaburzeniami immunologicznymi. Wielu pacjentów nadal doświadcza aktywnej i postępującej choroby pomimo konwencjonalnych leków immunosupresyjnych, w tym leków modyfikujących przebieg choroby (DMARDs) i leków biologicznych. Opcje terapeutyczne pozostają ograniczone, a istnieje znacząca niezaspokojona potrzeba medyczna w zakresie innowacyjnych podejść ukierunkowanych na podstawowe mechanizmy choroby.

Niedawne wstępne doświadczenia z badań prowadzonych w chorobach autoimmunologicznych, takich jak toczeń, zapalenie mięśni i twardzina układowa, sugerują, że autologiczna terapia komórkami CAR T anty-CD19 może pomóc w zmniejszeniu aktywności choroby. Zgłoszone obserwacje obejmują przejściową deplecję limfocytów B, spadek poziomu autoprzeciwciał oraz poprawę objawów stawowych, płucnych i sercowych. Te wczesne wyniki wspierają dalszą ocenę terapii komórkami CAR T w twardzinie układowej w ramach ustrukturyzowanych badań klinicznych.

To badanie IIa fazy, wieloośrodkowe, z jedną grupą, ma na celu ocenę wykonalności i bezpieczeństwa autologicznej terapii komórkami CAR-T anty-CD19 u dorosłych z aktywną twardziną układową, oporną na leczenie immunosupresyjne. Badanie ma również na celu uzyskanie wczesnych danych klinicznych i biologicznych w celu oceny potencjalnej wartości tej strategii terapeutycznej w tej populacji.

Kwalifikujący się uczestnicy przejdą leukaferezę w celu pobrania limfocytów T. Po standardowej produkcji autologicznych komórek CAR-T anty-CD19 w certyfikowanym zakładzie zgodnym z Dobrą Praktyką Wytwarzania (GMP), uczestnicy otrzymają krótki kurs chemioterapii limfodeplecyjnej, a następnie pojedynczą dożylną infuzję komórek CAR-T. Zostaną oni hospitalizowani w celu intensywnego monitorowania we wczesnym okresie po infuzji, zgodnie z ustalonymi procedurami dla terapii komórkami CAR-T. Uczestnicy ze znaną nadwrażliwością na leki wymagane w leczeniu toksyczności związanej z terapią są wykluczeni, zgodnie z protokołem badania.

Po wypisie ze szpitala uczestnicy będą mieli wizyty kontrolne przez okres do 24 miesięcy. Wizyty te będą obejmować oceny kliniczne i biologiczne, a także odpowiednie badania obrazowe w celu monitorowania aktywności choroby, bezpieczeństwa leczenia i ogólnego stanu zdrowia. Próbki biologiczne będą również pobierane w określonych momentach do scentralizowanej analizy.

Badanie obejmuje eksploracyjne komponenty immunologiczne i translacyjne. Mogą one obejmować monitorowanie krążących komórek CAR T, charakteryzację podzbiorów komórek immunologicznych oraz ocenę wybranych biomarkerów. U zgadzających się uczestników mogą zostać wykonane opcjonalne biopsje skóry i węzłów chłonnych w celu analizy fenotypów komórek immunologicznych i zmian na poziomie tkankowym związanych z leczeniem. Dodatkowe analizy eksploracyjne mogą oceniać przestrzenne rozmieszczenie i dystrybucję komórek immunologicznych w próbkach tkankowych, zgodnie z opisem w protokole badania.

Ogólnie, badanie ma na celu dostarczenie wczesnych danych dotyczących stosowania terapii komórkami CAR T anty-CD19 w twardzinie układowej, w tym wykonalności, bezpieczeństwa i biologicznych sygnałów aktywności. Oczekuje się, że wyniki przyczynią się do rozwoju innowacyjnych, opartych na komórkach strategii terapeutycznych dla tej ciężkiej choroby autoimmunologicznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przedwłączeniowe:

  1. Rozpoznanie twardziny układowej według klasyfikacji ACR/EULAR 2013 (15). W kryteriach uwzględniamy spełnienie kryteriów EULAR/ACR 2013 oraz określamy czas trwania choroby (mniej niż 2 lata), wynik/dowody kliniczne dla aktywnej choroby:
  2. Cieżka i oporna na niskie dawki steroidów oraz co najmniej 2 leczenie immunosupresyjne, w tym csDMARDs (metotreksat, azatiopryna, mykofenolan mofetylu) i co najmniej jeden bDMARDs (tocilizumab)
  3. Wczesny początek (mniej niż 2 lata).

  4. Cieżkość i progresja choroby określone przez:

    1. mRSS >15 z zaangażowaniem co najmniej jednego narządu (płuca: FVC <80%, zaangażowanie nerek, zaangażowanie serca, kreatynina < 1,5 mg/dl w ciągu 6 miesięcy).
    2. mRSS <15 i progresja włóknienia płuc (FVC -10% DLCO -15% w ciągu 6 miesięcy)
  5. pacjenci z aktywną chorobą (zdefiniowaną przez EUSTAR ≥2,5) oraz pacjenci z pogarszającą się chorobą pomimo 6 miesięcy co najmniej 2 leczenia immunosupresyjnego, w tym jeden DMARDs (metotreksat, azatiopryna, mykofenolan mofetylu), oraz jeden biologiczny DMARD rytuksymab lub tocilizumab.
  6. Szacowany czas przeżycia > 24 tygodnie
  7. Wiek: ≥18 ≤64 lat, dobrowolnie zgadzający się na udział w badaniu i podpisujący świadomą zgodę

  8. Odpowiednie funkcje narządów ocenione:

    1. klirens kreatyniny w surowicy > 40ml/min
    2. odpowiednia funkcja szpiku kostnego (hemoglobina ≥9g/dL; PMN ≥ 1 G/L; płytki krwi ≥ 100 G/L)
    3. Aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 3 x ULN i całkowita bilirubina < 2,0 mg/dL (34 µmol/L) (lub < 3,0 mg/dL [51 µmol/L] dla osób z zespołem Gilberta)
    4. Odpowiednia funkcja oddechowa: brak duszności lub duszność I stopnia (Wspólne Kryteria Terminologii Zdarzeń Niepożądanych (NCI CTCAE v 5.0) i saturacja tlenem ≥ 92% w powietrzu atmosferycznym
  9. Wysoce skuteczne metody antykoncepcji

Kryteria włączenia:

  1. Odpowiednie funkcje narządów ocenione:

    1. klirens kreatyniny w surowicy > 40ml/min
    2. odpowiednia funkcja szpiku kostnego (hemoglobina ≥9g/dL; PMN ≥ 1 G/L; płytki krwi ≥ 100 G/L)
    3. Aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 3 x ULN i całkowita bilirubina < 2,0 mg/dL (34 µmol/L) (lub < 3,0 mg/dL [51 µmol/L] dla osób z zespołem Gilberta)
    4. Odpowiednia funkcja oddechowa: brak duszności lub duszność I stopnia (Wspólne Kryteria Terminologii Zdarzeń Niepożądanych (NCI CTCAE v 5.0) i saturacja tlenem ≥ 92% w powietrzu atmosferycznym
  2. Odpowiedni dostęp żylny do aferezy
  3. Leukafereza: okres odstawienia 6 tygodni dla konwencjonalnych leków immunosupresyjnych (tj. metotreksat, mykofenolan mofetylu)
  4. Leukafereza: co najmniej 12 tygodni po bioterapii (tj. tocilizumab, 6 miesięcy dla rytuksymabu),

Kryteria wykluczenia:

  1. Uraz czaszkowo-mózgowy, zaburzenia świadomości, padaczka, niedokrwienie mózgu lub choroby krwotoczne mózgu
  2. EKG wykazujące wydłużony odstęp QT lub wywiad ciężkich chorób serca lub FEVG < 40%
  3. Cieżka dysfunkcja płuc i/lub serca określona przez CVF<50% i/lub DLCO <40%
  4. Nadciśnienie płucne określone przez cewnikowanie (średnie AP > 25mmHg w spoczynku lub > 30mmHg po wysiłku, PAOP < 15mmHG)
  5. Klinicznie istotna aktywna, oportunistyczna, przewlekła lub nawracająca infekcja (w tym, ale nie ograniczona do: wirus zapalenia wątroby typu B lub C lub HIV) lub covid-19 < 1 miesiąc, w tym aktywna lub utajona infekcja gruźlicy (TB)
  6. Przeciwwskazanie do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (AHSCT) lub nawrót co najmniej rok po AHSCT
  7. Aktywna choroba hematologiczna lub nowotwór lity
  8. Równoczesna terapia systemowymi steroidami (>10 mg/d równoważnik prednizonu) w ciągu 2 tygodni przed włączeniem, z wyjątkiem steroidów wziewnych
  9. Metyloprednizolon lub prednizon (maksymalna dawka 20 mg) zamiast leków immunosupresyjnych
  10. Leki ukierunkowane na limfocyty T (np. mykofenolan mofetylu, azatiopryna, inhibitory kalcyneuryny) w ciągu 6 tygodni przed leukaferezą
  11. Poprzednia adoptywna terapia komórkami T lub jakakolwiek terapia genowa, w tym terapia komórkami CAR T
  12. Żywe szczepionki w ciągu 6 tygodni przed leukaferezą
  13. Nadwrażliwość na jakikolwiek lek lub jego składniki/zanieczyszczenia, które są zaplanowane lub prawdopodobne do podania podczas udziału w badaniu, np. jako część obowiązkowej chemioterapii przygotowawczej lub leków ratunkowych/terapii ratunkowych dla toksyczności związanych z leczeniem
  14. pacjenci bez ubezpieczenia społecznego;
  15. pacjenci pod opieką kuratora;
  16. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej starający się o poczęcie dziecka
  17. Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od czasu rekrutacji i przez co najmniej 12 miesięcy po chemioterapii LD i do czasu eliminacji komórek CAR-T, oraz aktywni seksualnie mężczyźni niechętni do używania prezerwatyw. Partnerki seksualne aktywnych mężczyzn muszą stosować wysoce skuteczną formę antykoncepcji od czasu rekrutacji i przez co najmniej 12 miesięcy po chemioterapii LD i do czasu eliminacji komórek CAR-T.
  18. kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  19. pacjenci z zaawansowanymi zaburzeniami poznawczymi lub jakąkolwiek inną przyczyną uniemożliwiającą ich świadomą zgodę;
  20. aktywna, klinicznie istotna patologia OUN: Jeśli istnieją oznaki lub objawy, które powodują niepewność diagnostyczną, konsultacja neurologiczna zostanie uzyskana w celu potwierdzenia diagnozy jakiegokolwiek stanu neurologicznego
  21. jakakolwiek choroba współistniejąca, bez względu na to, jaka może być, która może, w opinii badacza, narażać pacjenta na dodatkowe ryzyko lub zakłócać monitorowanie badania.
  22. Równoczesny udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym oraz przeciwwskazanie do chemioterapii limfodeplecyjnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CD19 CAR T Arm
Uczestnicy przydzieleni do tego ramienia będą poddani leukaferezie i otrzymają schemat chemioterapii limfodeplecyjnej, a następnie pojedynczy wlew dożylny autologicznych komórek T z chimerycznym receptorem antygenowym (CAR) anty-CD19 w dniu 0. Wszyscy uczestnicy włączeni do badania są objęci tym pojedynczym ramieniem eksperymentalnym
Biologiczny: Ramię CD19 CAR T

Autologiczne komórki CAR-T anty-CD19 są wytwarzane z produktu leukaferezy uczestnika w zakładzie certyfikowanym zgodnie z Dobrą Praktyką Wytwarzania (GMP) przy użyciu wektora lentiwirusowego.

Przed infuzją uczestnicy otrzymają krótki cykl chemioterapii limfodeplecyjnej.

Pojedyncza dożylna infuzja autologicznych komórek CAR-T anty-CD19 zostanie podana w dniu 0 w docelowej dawce 1 × 10⁶ komórek CAR-T/kg. Uczestnicy będą następnie monitorowani w szpitalu zgodnie ze standardowymi procedurami po infuzji komórek CAR-T.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmodyfikowana skala Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 obszarach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmodyfikowana skala Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 obszarach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
6 miesięcy
Zmiana wskaźnika aktywności European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą wskaźnika aktywności choroby European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) opartego na ważonym 10-punktowym indeksie aktywności: Δ-skin=1,5 (Δ=pacjent ocenił pogorszenie w ciągu ostatniego miesiąca), zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, trzeszczenie ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 i dyfuzyjność płuc dla CO (DLCO) % przewidywana <70%=1,0. Próg ≥2,5 okazał się identyfikować pacjentów z aktywną chorobą.
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Zmiana wskaźnika aktywności European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Ramy czasowe: 1 miesiąc przed infuzją komórek CAR-T
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą wskaźnika aktywności choroby według European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) na podstawie ważonego 10-punktowego wskaźnika aktywności: Δ-skóra=1,5 (Δ=pogorszenie oceniane przez pacjenta w ciągu poprzedniego miesiąca), zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, tarcie ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 oraz zdolność dyfuzyjna płuc dla CO (DLCO) % przewidywana <70%=1,0. Ustalono, że próg ≥2,5 identyfikuje pacjentów z aktywną chorobą.
1 miesiąc przed infuzją komórek CAR-T
Zmiana wskaźnika aktywności European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą wskaźnika aktywności choroby European Scleroderma Trial and Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) opartego na ważonym 10-punktowym indeksie aktywności: Δ-skóra=1,5 (Δ=pogorszenie ocenione przez pacjenta w ciągu ostatniego miesiąca), zmodyfikowany wynik skórny Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, tarcie ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 i przewidywana zdolność dyfuzyjna płuc dla CO (DLCO) % <70%=1,0. Próg ≥2,5 został uznany za identyfikujący pacjentów z aktywną chorobą
Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Zmiana wskaźnika aktywności European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Ramy czasowe: Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą aktywności choroby według European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) na podstawie ważonego 10-punktowego wskaźnika aktywności: Δ-skóra=1,5 (Δ=pacjent ocenił pogorszenie w ciągu ostatniego miesiąca), zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, tarcie ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 i przewidywana zdolność dyfuzyjna płuc dla CO (DLCO) % <70%=1,0. Stwierdzono, że próg ≥2,5 identyfikuje pacjentów z aktywną chorobą.
Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Zmiana wskaźnika aktywności Europejskiego Badania i Badań nad Twardziną (EUSTAR)
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą aktywności choroby według European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) w oparciu o ważony 10-punktowy wskaźnik aktywności: Δ-skin=1,5 (Δ=pacjent ocenił pogorszenie w poprzednim miesiącu), zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, tarcie ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 i procent przewidywanej dyfuzyjności płuc dla CO (DLCO) <70%=1,0. Wartość odcięcia ≥2,5 została uznana za identyfikującą pacjentów z aktywną chorobą
3 Miesiące
Zmiana wskaźnika aktywności European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą wskaźnika aktywności choroby według European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) opartego na ważonym 10-punktowym indeksie aktywności: Δ-skóra=1,5 (Δ=pogorszenie oceniane przez pacjenta w ciągu poprzedniego miesiąca), zmodyfikowana punktacja skóry Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, tarcie ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 i procent przewidywanej dyfuzyjności płuc dla CO (DLCO) <70%=1,0. Wykazano, że próg ≥2,5 identyfikuje pacjentów z aktywną chorobą
6 miesięcy
Zmiana wskaźnika aktywności Europejskiego Badania i Próby Sklerodermii (EUSTAR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą aktywności choroby według European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) w oparciu o ważony 10-punktowy wskaźnik aktywności: Δ-skóra=1,5 (Δ=pogorszenie ocenione przez pacjenta w poprzednim miesiącu), zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, ciercienia ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 i przewidywany % dyfuzyjności płuc dla CO (DLCO) <70%=1,0. Próg ≥2,5 został uznany za identyfikujący pacjentów z aktywną chorobą
12 miesięcy
Zmiana wskaźnika aktywności European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą wskaźnika aktywności choroby według European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (zakres 0-10, wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby) opartego na ważonym 10-punktowym wskaźniku aktywności: Δ-skin=1,5 (Δ=pogorszenie oceniane przez pacjenta w ciągu poprzedniego miesiąca), zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRss) >18=1,5, owrzodzenia palców=1,5, tarcie ścięgien=2,25, białko C-reaktywne >1 mg/dL=2,25 i dyfuzyjność płuc dla CO (DLCO) % przewidywana <70%=1,0. Ustalono, że próg ≥2,5 identyfikuje pacjentów z aktywną chorobą
24 miesiące
zmodyfikowany wynik skóry według Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 miejscach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
zmodyfikowany wynik skóry według Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 1 miesiąc przed infuzją CAR-T
Odpowiedź kliniczna zostanie oceniona za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 miejscach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
1 miesiąc przed infuzją CAR-T
zmodyfikowana skóra Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: Dzień 0 (wlew komórek CAR-T)
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 miejscach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
Dzień 0 (wlew komórek CAR-T)
zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: Dzień 28 po infuzji
Odpowiedź kliniczna zostanie oceniona za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 obszarach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
Dzień 28 po infuzji
zmodyfikowany wynik skóry według Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 2 Miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanej skali Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 obszarach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
2 Miesiące
zmodyfikowana skóra według Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Odpowiedź kliniczna zostanie oceniona za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 obszarach anatomicznych (wynik w zakresie 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
3 Miesiące
zmodyfikowany wynik skóry według Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanej skóry Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 miejscach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
12 miesięcy
zmodyfikowany wynik skóry wg Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanej skali Rodnana (mRSS), która mierzy grubość skóry w skali od 0 do 3 w 17 obszarach anatomicznych (zakres punktacji 0-51, wyższe wyniki wskazują na gorsze włóknienie skóry)
24 miesiące
Zmiana w skorygowanym złożonym wskaźniku odpowiedzi w rozsianej skórnej twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu zmodyfikowanego złożonego wskaźnika odpowiedzi w rozsianej twardzinie układowej (rCRISS).

rCRISS to dwuetapowy wynik złożony:

Krok 1: Pacjenci są uznawani za niepoprawionych, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących stanów: przełom nerkowy w twardzinie, istotny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowo powstała niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowo powstałe nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawę definiuje się jako ≥40% poprawę w co najmniej 3 z 5 parametrów: mRSS, HAQ-DI, ogólna ocena pacjenta, ogólna ocena klinicysty oraz procent przewidywanego FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), tomografię komputerową klatki piersiowej w kierunku włóknienia, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Zmiana w zrewidowanym połączonym wskaźniku odpowiedzi w rozlanym twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: 1 miesiąc przed infuzją CAR-T

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zrewidowanego Złożonego Wskaźnika Odpowiedzi w rozlanej postaci twardziny układowej (rCRISS).

rCRISS jest złożonym wynikiem dwuetapowym:

Krok 1: Pacjenci są uznawani za niepoprawionych, jeśli wystąpi którekolwiek z następujących: kryzys nerkowy w przebiegu twardziny, znaczący spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowo powstała niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowo rozpoznane nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawę definiuje się jako ≥40% poprawy w co najmniej 3 z 5 parametrów: mRSS, HAQ-DI, ogólna ocena pacjenta, ogólna ocena klinicysty oraz procent przewidywanego FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), tomografię komputerową klatki piersiowej w kierunku włóknienia, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
1 miesiąc przed infuzją CAR-T
Zmiana w zrewidowanym złożonym wskaźniku odpowiedzi w rozlanym skórnym twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja CAR-T)

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu zmodyfikowanego złożonego wskaźnika odpowiedzi w rozlanej twardzinie skórnej układowej (rCRISS).

rCRISS jest dwuetapowym złożonym wynikiem:

Krok 1: Pacjenci są uznawani za niepoprawionych, jeśli wystąpi którekolwiek z poniższych: kryzys nerkowy w przebiegu twardziny, znaczny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowo powstała niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowo rozpoznane nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawa jest definiowana jako ≥40% poprawa w co najmniej 3 z 5 parametrów: mRSS, HAQ-DI, globalna ocena pacjenta, globalna ocena klinicysty i procent przewidywanej wartości FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), tomografię komputerową klatki piersiowej w kierunku włóknienia, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
Dzień 0 (infuzja CAR-T)
Zmiana w zrewidowanym złożonym wskaźniku odpowiedzi w rozsianej twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: 28 dzień po wlewie

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zrewidowanego złożonego wskaźnika odpowiedzi w rozlanej skórnej twardzinie układowej (rCRISS).

rCRISS jest 2-etapowym wynikiem złożonym:

Krok 1: Pacjenci są uważani za niepoprawionych, jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych: przełom nerkowy w twardzinie, istotny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowa niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowe nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawa jest definiowana jako ≥40% poprawa w co najmniej 3 z 5 parametrów: mRSS, HAQ-DI, ocena globalna pacjenta, ocena globalna klinicysty oraz procent przewidywanego FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), tomografię komputerową klatki piersiowej pod kątem włóknienia, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
28 dzień po wlewie
Zmiana w zrewidowanym połączonym wskaźniku odpowiedzi w rozlanym twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: 2 miesiące

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanego Złożonego Wskaźnika Odpowiedzi w rozlanym twardzinowym układowym (rCRISS).

rCRISS to złożony wynik w 2 krokach:

Krok 1: Pacjenci są uznawani za niepoprawionych, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących objawów: kryzys nerkowy w przebiegu twardziny, istotny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowo powstała niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowo powstałe nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawa jest definiowana jako ≥40% poprawy w co najmniej 3 z 5 pomiarów: mRSS, HAQ-DI, globalna ocena pacjenta, globalna ocena klinicysty i procent przewidywanego FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), tomografię komputerową klatki piersiowej w kierunku włóknienia, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca i wynik SHAQ.
2 miesiące
Zmiana w zrewidowanym złożonym wskaźniku odpowiedzi w rozsianej skórnej twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: 3 Miesiące

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu zmodyfikowanego złożonego wskaźnika odpowiedzi w układowej twardzinie skóry rozlanej (rCRISS).

rCRISS to złożony wynik w 2 krokach:

Krok 1: Uważa się, że u pacjentów nie nastąpiła poprawa, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących stanów: przełom nerkowy w przebiegu twardziny, znaczny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowo powstała niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowo rozpoznane nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawę definiuje się jako ≥40% poprawę w co najmniej 3 z 5 pomiarów: mRSS, HAQ-DI, ogólna ocena pacjenta, ogólna ocena klinicysty oraz przewidywany procent FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), włóknienie w TK klatki piersiowej, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
3 Miesiące
Zmiana w zrewidowanym złożonym wskaźniku odpowiedzi w rozlanym twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanego złożonego wskaźnika odpowiedzi w rozlanej skórnej twardzinie układowej (rCRISS).

rCRISS jest dwuetapowym wynikiem złożonym:

Krok 1: Pacjenci są uznawani za niepoprawionych, jeśli wystąpi którakolwiek z następujących sytuacji: przełom nerkowy w twardzinie, istotny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowa niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowe nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawę definiuje się jako ≥40% poprawy w co najmniej 3 z 5 miar: mRSS, HAQ-DI, globalna ocena pacjenta, globalna ocena klinicysty oraz procent przewidywanego FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), tomografię komputerową klatki piersiowej pod kątem włóknienia, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
6 miesięcy
Zmiana w zmodyfikowanym złożonym wskaźniku odpowiedzi w rozsianej twardzinie układowej (rCRISS)
Ramy czasowe: 12 Miesięcy

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą zmodyfikowanego złożonego wskaźnika odpowiedzi w rozsianej twardzinie układowej skórnej (rCRISS).

rCRISS to dwustopniowy wynik złożony:

Krok 1: Pacjentów uznaje się za niepoprawionych, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących stanów: kryzys nerkowy w przebiegu twardziny, znaczny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowa niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowe nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: Dla pozostałych pacjentów poprawę definiuje się jako ≥40% poprawę w co najmniej 3 z 5 pomiarów: mRSS, HAQ-DI, ogólna ocena pacjenta, ogólna ocena klinicysty oraz procent przewidywanego FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), tomografię komputerową klatki piersiowej pod kątem włóknienia, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
12 Miesięcy
Zmiana w zmodyfikowanym indeksie łącznej odpowiedzi w rozlanym twardzinie układowej skórnej (rCRISS)
Ramy czasowe: 24 miesiące

Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu zmodyfikowanego złożonego wskaźnika odpowiedzi w układowej twardzinie skóry o charakterze rozlanym (rCRISS).

rCRISS jest dwuetapowym wynikiem złożonym:

Krok 1: Pacjenci są uznawani za niepoprawionych, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących stanów: przełom nerkowy w twardzinie, istotny spadek FVC (≥15% lub FVC% <80%), nowa niewydolność lewokomorowa (LVEF ≤45%), nowe nadciśnienie płucne wymagające leczenia, zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego wymagające wsparcia żywieniowego lub niedokrwienie palców wymagające leczenia lub hospitalizacji.

Krok 2: U pozostałych pacjentów poprawę definiuje się jako ≥40% poprawę w co najmniej 3 z 5 miar: mRSS, HAQ-DI, globalna ocena pacjenta, globalna ocena klinicysty oraz procent przewidywanego FVC.

Dodatkowe oceny obejmują spirometrię (FVC, DLCO), zwłóknienie w TK klatki piersiowej, echokardiografię (LVEF, globalne odkształcenie podłużne), rezonans magnetyczny serca oraz wynik SHAQ.
24 miesiące
Zmiana w pojemności płuc FVC (wymuszona pojemność życiowa)
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Aby ocenić wpływ leczenia na czynność płuc, FVC będzie oceniane podczas testów czynnościowych w laboratorium, a my ocenimy poprawę FVC w czasie
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Zmiana w pojemności płuc FVC (wymuszona pojemność życiowa)
Ramy czasowe: 1 miesiąc przed infuzją CAR-T
W celu oceny wpływu leczenia na czynność płuc, FVC będzie oceniane podczas badania czynnościowego w laboratorium i ocenimy poprawę FVC w czasie
1 miesiąc przed infuzją CAR-T
Zmiana pojemności płuc FVC (wymuszona pojemność życiowa)
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Aby ocenić wpływ leczenia na czynność płuc, FVC będzie oceniane podczas badania czynnościowego płuc w laboratorium, a my ocenimy poprawę FVC w czasie
3 Miesiące
Zmiana pojemności płuc FVC (wymuszona pojemność życiowa)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Aby ocenić wpływ leczenia na czynność płuc, FVC będzie oceniane podczas testów czynnościowych w laboratorium i będziemy oceniać poprawę FVC w czasie.
6 miesięcy
Zmiana w pojemności płuc FVC (wymuszona pojemność życiowa)
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Aby ocenić wpływ leczenia na czynność płuc, FVC będzie oceniane podczas testu funkcjonalnego w laboratorium i będziemy oceniać poprawę FVC w czasie
12 Miesięcy
Zmiana pojemności płuc FVC (wymuszona pojemność życiowa)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Aby ocenić wpływ leczenia na czynność płuc, FVC będzie oceniany podczas badania czynnościowego w laboratorium i będziemy oceniać poprawę FVC w czasie
24 miesiące
Zmiana DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla)
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Skuteczność leczenia w zakresie czynności płuc będzie również analizowana poprzez monitorowanie zmian w DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla), ilościowo podczas testów laboratoryjnych czynnościowych badań płuc
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Zmiana DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla)
Ramy czasowe: 1 miesiąc przed infuzją CAR-T
Skuteczność leczenia w zakresie czynności płuc zostanie również przeanalizowana poprzez monitorowanie zmian w DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla), ilościowo określanych podczas testów czynnościowych w laboratorium
1 miesiąc przed infuzją CAR-T
Zmiana DLCO (zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla)
Ramy czasowe: 3 miesiące
Skuteczność leczenia w zakresie funkcji płuc będzie również analizowana poprzez monitorowanie zmian w DLCO (zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla), określanych podczas testów laboratoryjnych badania czynnościowego.
3 miesiące
Zmiana wskaźnika DLCO (zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla)
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Skuteczność leczenia w zakresie czynności płuc zostanie również przeanalizowana poprzez monitorowanie zmian w DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla), ilościowo podczas testu laboratoryjnego czynnościowej eksploracji
6 Miesięcy
Zmiana w DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Skuteczność leczenia w zakresie funkcji płuc zostanie również przeanalizowana poprzez monitorowanie zmian w DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla), ilościowo określanych podczas laboratoryjnego testu eksploracji czynnościowej
12 miesięcy
Zmiana DLCO (zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Skuteczność leczenia w zakresie funkcji płuc będzie również analizowana poprzez monitorowanie zmian w DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla), ilościowo określana podczas laboratoryjnego testu badania czynnościowego
24 miesiące
Stopień zwłóknienia w tomografii komputerowej płuc (CT)
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Odpowiedź płucna będzie również oceniana za pomocą tomografii komputerowej i wyrażona jako procent zajętego miąższu.
Rodzaj zajęcia miąższu zostanie określony (szkło mleczne, plaster miodu)
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Stopień włóknienia w tomografii komputerowej (TK) płuc
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Reakcja płucna będzie również oceniana za pomocą tomografii komputerowej i wyrażana jako procent zajętego miąższu. Określony zostanie rodzaj zajęcia miąższu (mleczne szkło, plaster miodu)
3 Miesiące
Stopień włóknienia w tomografii komputerowej płuc
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Odpowiedź płucna będzie również oceniana za pomocą tomografii komputerowej i wyrażana jako procent zajętego miąższu. Określony zostanie rodzaj zajęcia miąższu (zmiany o typie mlecznego szkła, plastra miodu)
12 Miesięcy
Stopień włóknienia w tomografii komputerowej płuc
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odpowiedź płucna będzie również oceniana za pomocą tomografii komputerowej i wyrażona jako procent zajętego miąższu. Określony zostanie rodzaj zajęcia miąższu (szkło mleczne, plastry miodu)
24 miesiące
Zmiana frakcji wyrzutowej serca i globalnego odkształcenia podłużnego
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Regularnie wykonywane będzie przezklatkowe badanie echokardiograficzne serca w celu oceny wpływu leczenia na frakcję wyrzutową lewej komory, a także na globalną odkształcalność podłużną (GLS).
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Zmiana frakcji wyrzutowej serca i globalnego odkształcenia podłużnego
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Regularnie będzie wykonywane przezklatkowe badanie echokardiograficzne serca w celu oceny wpływu leczenia na frakcję wyrzutową lewej komory, a także na globalne odkształcenie podłużne (GLS).
3 Miesiące
Zmiana frakcji wyrzutowej serca i globalnego odkształcenia podłużnego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Regularnie będzie wykonywane przezklatkowe badanie echokardiograficzne serca w celu oceny wpływu leczenia na frakcję wyrzutową lewej komory, a także na globalną odkształcalność podłużną (GLS).
12 miesięcy
Zmiana frakcji wyrzutowej serca i globalnego odkształcenia podłużnego
Ramy czasowe: 24 miesiące
Regularnie będzie wykonywane przezklatkowe badanie echokardiograficzne serca w celu oceny wpływu leczenia na frakcję wyrzutową lewej komory, a także globalne odkształcenie podłużne (GLS).
24 miesiące
Kardiomiopatia, zmiana sygnału w badaniu MRI (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego) serca
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Rezonans magnetyczny serca (MRI) zostanie wykonany na początku badania oraz podczas wizyty kontrolnej w celu oceny wpływu leczenia na mapowanie T1 i T2, późne wzmocnienie gadolinowe (LGE), mapowanie objętości pozakomórkowej (ECV) oraz pośrednie wskaźniki nadciśnienia płucnego
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Kardiomiopatia, zmiana sygnału w badaniu rezonansu magnetycznego (MRI) serca
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Rezonans magnetyczny serca (MRI) zostanie wykonany na początku badania oraz podczas wizyty kontrolnej w celu oceny wpływu leczenia na mapowanie T1 i T2, późne wzmocnienie gadolinowe (LGE), mapowanie objętości pozakomórkowej (ECV) oraz pośrednie wskaźniki nadciśnienia płucnego
12 Miesięcy
Kardiomiopatia, zmiana sygnału w badaniu MRI (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego) serca
Ramy czasowe: 24 miesiące
Rezonans magnetyczny serca (MRI) zostanie wykonany na początku badania oraz podczas wizyty kontrolnej, aby ocenić wpływ leczenia na mapowanie T1 i T2, późne wzmocnienie gadolinowe (LGE), mapowanie objętości pozakomórkowej (ECV) oraz pośrednie wskaźniki nadciśnienia płucnego
24 miesiące
Zmiana wskaźnika w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia w twardzinie (SHAQ) dostosowanym do twardziny
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja CAR-T)
Odpowiedź kliniczną oceni się za pomocą kwestionariusza SHAQ: pacjent wypełni kwestionariusz samooceny swojego stanu zdrowia w trakcie twardziny układowej (SSc), a my porównamy wyniki na każdym etapie
Dzień 0 (infuzja CAR-T)
Zmiana wskaźnika w skali Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) dostosowanej do twardziny
Ramy czasowe: Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu SHAQ: pacjent wypełni kwestionariusz samooceny swojego stanu zdrowia podczas twardziny układowej (SSc), a my porównamy wyniki na każdym etapie
Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Zmiana wskaźnika w dostosowanym do twardziny kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (SHAQ)
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Odpowiedź kliniczną ocenimy za pomocą SHAQ: pacjent wypełni kwestionariusz samooceny swojego stanu zdrowia podczas układowej twardziny (SSc) i porównamy wyniki na każdym etapie
3 Miesiące
Zmiana wskaźnika Scleroderma Health Assessment Questionnaire dostosowanego do sklerodermii (SHAQ)
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu SHAQ: pacjent wypełni samodzielnie kwestionariusz oceny stanu zdrowia w przebiegu twardziny układowej (SSc), a następnie porównamy wyniki na każdym etapie
6 Miesięcy
Zmiana wskaźnika w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia w twardzinie (SHAQ) dostosowanym do twardziny
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu SHAQ : pacjent wypełni kwestionariusz samooceny dotyczący swojego stanu zdrowia w przebiegu twardziny układowej (SSc), a my porównamy wyniki na każdym etapie
12 Miesięcy
Zmiana wskaźnika w dostosowanym do sklerodermii kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (SHAQ)
Ramy czasowe: 24 Miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą SHAQ: pacjent wypełni samodzielny kwestionariusz dotyczący stanu zdrowia podczas układowej twardziny (SSc), a następnie porównamy wyniki na każdym etapie
24 Miesiące
Zmiana wskaźnika niepełnosprawności w Kwestionariuszu Oceny Zdrowia HAQ-DI (Health Assessment Questionnaire Disability Index)
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Kwestionariusz Oceny Zdrowia - Wskaźnik Niepełnosprawności (HAQ-DI) to narzędzie ilościowe służące do pomiaru ocen jakości życia związanej ze zdrowiem w kontekście SSc; odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą HAQ-DI i porównamy wyniki na każdym etapie
Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Zmiana wskaźnika niepełnosprawności kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ-DI)
Ramy czasowe: Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Kwestionariusz Oceny Zdrowia – Wskaźnik Niepełnosprawności (HAQ-DI) jest ilościowym narzędziem stosowanym do pomiaru ocen jakości życia związanej ze zdrowiem w przypadku SSc; odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu HAQ-DI i porównamy wyniki na każdym etapie
Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Zmiana wskaźnika niepełnosprawności Kwestionariusza Oceny Zdrowia HAQ-DI
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Kwestionariusz Oceny Zdrowia – Wskaźnik Niepełnosprawności (HAQ-DI) to ilościowe narzędzie stosowane do pomiaru ocen jakości życia związanej ze zdrowiem w kontekście SSc; odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą HAQ-DI, a wyniki będą porównywane na każdym etapie
3 Miesiące
Zmiana wskaźnika niesprawności w kwestionariuszu oceny zdrowia HAQ-DI
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Kwestionariusz Oceny Zdrowia – Wskaźnik Niepełnosprawności (HAQ-DI) to ilościowe narzędzie stosowane do pomiaru ocen jakości życia związanej ze zdrowiem w kontekście SSc; odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą HAQ-DI, a wyniki będą porównywane na każdym etapie
6 miesięcy
Zmiana wskaźnika niepełnosprawności w Kwestionariuszu Oceny Zdrowia HAQ-DI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia - wskaźnik niepełnosprawności (HAQ-DI) to ilościowe narzędzie stosowane do pomiaru ocen jakości życia związanej ze zdrowiem w kontekście twardziny układowej (SSc); odpowiedź kliniczna będzie oceniana za pomocą HAQ-DI, a wyniki będą porównywane na każdym etapie
12 miesięcy
Zmiana wskaźnika niepełnosprawności w Kwestionariuszu Oceny Stanu Zdrowia (HAQ-DI)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Kwestionariusz Oceny Stanu Zdrowia - Wskaźnik Niepełnosprawności (HAQ-DI) jest ilościowym narzędziem służącym do pomiaru ocen jakości życia związanej ze zdrowiem w kontekście SSc ; Odpowiedź kliniczna będzie oceniana przy użyciu HAQ-DI i porównamy wyniki na każdym etapie
24 miesiące
Zmiana w skali Cochin Hand kwestionariusza oceny zdrowia
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą Skali Funkcji Ręki Cochin, zwalidowanego narzędzia, które kwantyfikuje niepełnosprawność wynikającą z zaburzeń funkcji ręki.
Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Zmiana wskaźnika w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia Cochin dla dłoni
Ramy czasowe: 28 dzień po infuzji komórek CAR-T
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana przy użyciu Skali Funkcji Ręki Cochin, zwalidowanego narzędzia, które ilościowo określa niepełnosprawność wynikającą z upośledzenia funkcji ręki.
28 dzień po infuzji komórek CAR-T
Zmiana w ocenie kwestionariusza oceny stanu zdrowia Cochin Hand
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana przy użyciu Skali Funkcji Ręki Cochin, zwalidowanego narzędzia, które kwantyfikuje niepełnosprawność wynikającą z upośledzenia funkcji ręki.
3 Miesiące
Zmiana w ocenie dłoni według kwestionariusza oceny stanu zdrowia Cochin
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą Skali Funkcji Ręki Cochin, zwalidowanego narzędzia, które mierzy niepełnosprawność wynikającą z upośledzenia funkcji ręki.
6 miesięcy
Zmiana wskaźnika w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia Cochin Hand
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą Skali Funkcji Ręki Cochin, zwalidowanego narzędzia, które kwantyfikuje niepełnosprawność wynikającą z zaburzeń funkcji ręki.
12 Miesięcy
Zmiana wskaźnika oceny stanu zdrowia w kwestionariuszu Cochin dla ręki
Ramy czasowe: 24 Miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana przy użyciu Skali Funkcji Ręki Cochin, zwalidowanego narzędzia, które kwantyfikuje niepełnosprawność wynikającą z zaburzeń funkcji ręki.
24 Miesiące
Zmiana w jakości życia - Kwestionariusz SF-36
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana przy użyciu wyniku SF36 zebranego w każdym punkcie czasowym poprzez kwestionariusz samooceny SF36, który ocenia jakość życia pacjenta w ośmiu obszarach, w tym funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia w roli, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, dobrostan emocjonalny i zdrowie psychiczne
Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Zmiana w kwestionariuszu jakości życia SF-36
Ramy czasowe: 28 dni po infuzji komórek CAR-T
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana przy użyciu wyniku SF36 zebranego w każdym punkcie czasowym za pomocą kwestionariusza samooceny 36-Item Short Form Survey (SF-36), który ocenia jakość życia pacjenta w ośmiu obszarach, w tym funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia w pełnieniu ról, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, dobrostan emocjonalny i zdrowie psychiczne
28 dni po infuzji komórek CAR-T
Zmiana w jakości życia Kwestionariusz SF-36
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana przy użyciu wyniku SF36 zebranego w każdym punkcie czasowym za pomocą 36-punktowego kwestionariusza samooceny Short Form Survey (SF-36), który ocenia jakość życia pacjenta w ośmiu obszarach, w tym funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia ról, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, dobre samopoczucie emocjonalne i zdrowie psychiczne.
3 Miesiące
Zmiana w jakości życia według Kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana przy użyciu wyniku SF36 zebranego w każdym punkcie czasowym za pomocą samoopisowego kwestionariusza 36-Item Short Form Survey (SF-36), który ocenia jakość życia pacjenta w ośmiu obszarach, w tym funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia w pełnieniu ról, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, dobrostan emocjonalny i zdrowie psychiczne
6 miesięcy
Zmiana w jakości życia według kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą wyniku SF36 zebranego w każdym punkcie czasowym poprzez samoopisowy kwestionariusz 36-Item Short Form Survey (SF-36), który ocenia jakość życia pacjenta w ośmiu domenach, w tym funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia roli, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, dobrostan emocjonalny i zdrowie psychiczne
12 Miesięcy
Zmiana w jakości życia Kwestionariusz SF-36
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odpowiedź kliniczna będzie również oceniana za pomocą wyniku SF36 zebranego w każdym punkcie czasowym poprzez kwestionariusz samooceny 36-Item Short Form Survey (SF-36), który ocenia jakość życia pacjenta w ośmiu obszarach, w tym funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia roli, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, dobrostan emocjonalny i zdrowie psychiczne
24 miesiące
Zmiana w skali przewodu pokarmowego konsorcjum badań klinicznych twardziny Uniwersytetu Kalifornii w Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
w celu oceny odpowiedzi na chorobę w zakresie nasilenia objawów ze strony przewodu pokarmowego związanych z twardziną układową i ich wpływu na samopoczucie pacjentów, porównamy wynik ULCA-SCTC GIT, który jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie w każdym punkcie czasowym
Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Zmiana w skali przewodu pokarmowego konsorcjum badań klinicznych twardziny Uniwersytetu Kalifornii w Los Angeles (UCLA-SCTC GIT)
Ramy czasowe: 28. dzień po infuzji komórek CAR-T
w celu oceny odpowiedzi na chorobę w zakresie ciężkości objawów ze strony przewodu pokarmowego związanych z twardziną układową i ich wpływu na dobrostan pacjentów, porównamy wynik ULCA-SCTC GIT, który jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie w każdym punkcie czasowym
28. dzień po infuzji komórek CAR-T
Zmiana w skali przewodu pokarmowego konsorcjum badań klinicznych twardziny Uniwersytetu Kalifornijskiego w Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Ramy czasowe: 3 Miesiące
w celu oceny odpowiedzi na chorobę w zakresie nasilenia objawów żołądkowo-jelitowych związanych z twardziną układową oraz ich wpływu na dobrostan pacjentów, porównamy wynik ULCA-SCTC GIT, który jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie w każdym punkcie czasowym
3 Miesiące
Zmiana w skali przewodu pokarmowego konsorcjum badań klinicznych twardziny University of California Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
w celu oceny odpowiedzi na chorobę w zakresie ciężkości objawów przewodu pokarmowego związanych z twardziną układową oraz jej wpływu na samopoczucie pacjentów, porównamy wynik ULCA-SCTC GIT, który jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie w każdym punkcie czasowym
6 miesięcy
Zmiana wskaźnika przewodu pokarmowego konsorcjum badań klinicznych twardziny Uniwersytetu Kalifornii w Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
w celu oceny odpowiedzi na chorobę w zakresie nasilenia objawów przewodu pokarmowego związanych z twardziną układową oraz ich wpływu na samopoczucie pacjentów, porównamy wynik ULCA-SCTC GIT, który jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie w każdym punkcie czasowym
12 Miesięcy
Zmiana w skali przewodu pokarmowego konsorcjum badań klinicznych twardziny Uniwersytetu Kalifornijskiego w Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Ramy czasowe: 24 Miesiące
w celu oceny odpowiedzi na chorobę w zakresie nasilenia objawów przewodu pokarmowego związanych z twardziną układową oraz ich wpływu na dobrostan pacjentów, porównamy wynik ULCA-SCTC GIT, który jest kwestionariuszem wypełnianym samodzielnie w każdym punkcie czasowym
24 Miesiące
Zmiana wskaźnika Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Ocenimy również wpływ leczenia na zaburzenia trawienia u pacjentów ze sklerodermią, a także ich ryzyko niedożywienia, korzystając ze wskaźnika MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz określenie, czy pacjent był poważnie chory i miał okres ponad 5 dni bez przyjmowania pokarmu.
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Zmiana wskaźnika wg Skali Oceny Niedożywienia (MUST)
Ramy czasowe: 1 miesiąc przed infuzją komórek CAR-T
Ocenimy również wpływ leczenia na zaburzenia trawienia u pacjentów ze sklerodermią, a także ryzyko niedożywienia, stosując skalę MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz ustalenie, czy pacjent był poważnie chory i miał okres ponad 5 dni bez przyjmowania pokarmu.
1 miesiąc przed infuzją komórek CAR-T
Zmiana wskaźnika w skali Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Ramy czasowe: Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Ocenimy również wpływ leczenia na zaburzenia trawienia u pacjentów ze sklerodermią, a także ich ryzyko niedożywienia, korzystając ze skali MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz określenie, czy pacjent był poważnie chory i doświadczył okresu dłuższego niż 5 dni bez przyjmowania pokarmu.
Dzień 0 (infuzja komórek CAR-T)
Zmiana w skali Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Ramy czasowe: Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Ocenimy również wpływ leczenia na zaburzenia trawienia u pacjentów ze sklerodermią oraz ryzyko niedożywienia, stosując skalę MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz określenie, czy pacjent był poważnie chory i doświadczył okresu ponad 5 dni bez przyjmowania składników odżywczych.
Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Zmiana w wyniku uniwersalnego narzędzia przesiewowego niedożywienia (MUST)
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Będziemy również oceniać wpływ leczenia na zaburzenia trawienne u pacjentów ze sklerodermią, a także ryzyko niedożywienia, stosując skalę MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz ustalenie, czy pacjent był poważnie chory i doświadczył okresu dłuższego niż 5 dni bez przyjmowania pokarmu.
3 Miesiące
Zmiana wskaźnika w skali Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Ocenimy również wpływ leczenia na zaburzenia trawienia u pacjentów ze sklerodermią oraz ich ryzyko niedożywienia, wykorzystując skalę MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz ustalenie, czy pacjent był poważnie chory i doświadczył okresu dłuższego niż 5 dni bez przyjmowania pokarmu.
6 Miesięcy
Zmiana wskaźnika w skali Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Ocenimy również wpływ leczenia na zaburzenia trawienia u pacjentów ze sklerodermią, a także ryzyko niedożywienia, stosując skalę MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz ustalenie, czy pacjent był poważnie chory i miał okres ponad 5 dni bez przyjmowania pokarmu.
12 Miesięcy
Zmiana wyniku w Uniwersalnym Skryningu Niedożywienia (MUST)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocenimy również wpływ leczenia na zaburzenia trawienia u pacjentów ze sklerodermią, a także ich ryzyko niedożywienia, stosując skalę MUST. Ocena ta obejmuje pomiar procentowej utraty masy ciała w ciągu ostatnich 3 do 6 miesięcy, obliczenie wskaźnika masy ciała (BMI) oraz ustalenie, czy pacjent był poważnie chory i doświadczył okresu dłuższego niż 5 dni bez przyjmowania pokarmu.
24 miesiące
Miana przeciwciał antyprzeciwciał
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Pomiar miana przeciwciał przeciwjądrowych (ANA), przeciwciał anty-centromerowych, anty-DNA, anty-topoizomerazowych oraz przeciwciał TRAK po podaniu komórek CAR T anty-CD19
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją komórek CAR-T
Tytuły antyprzeciwciał
Ramy czasowe: 28 dzień po infuzji komórek CAR-T
Pomiar miana przeciwciał przeciwjądrowych (ANA), anty-centromerowych, anty-DNA, anty-Topoisomerazy oraz przeciwciał TRAK po podaniu komórek CAR T anty-CD19
28 dzień po infuzji komórek CAR-T
Miano przeciwciał antyprzeciwciał
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pomiar miana przeciwciał przeciwjądrowych (ANA), przeciwciał anty-centromerowych, anty-DNA, anty-Topoisomerazy i przeciwciał TRAK po podaniu komórek CAR T anty-CD19
6 miesięcy
Miano przeciwciał przeciwciał
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Pomiar miana przeciwciał przeciwjądrowych (ANA), przeciwciał anty-centromerowych, anty-DNA, anty-Topoisomerazy i przeciwciał TRAK po podaniu komórek CAR T anty-CD19
12 miesięcy
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: Dzień 0 (wlew komórek CAR-T)
Kwantifikacja komórek CAR T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i utrzymywania się po infuzji CAR T anty-CD19
Dzień 0 (wlew komórek CAR-T)
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: Dzień 4 po infuzji komórek CAR-T
Ilościowe oznaczanie komórek CAR T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i przetrwania po infuzji CAR T anty-CD19
Dzień 4 po infuzji komórek CAR-T
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: Dzień 7 po infuzji komórek CAR-T
Kwantifikacja komórek CAR-T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i przetrwania po infuzji CAR-T anty-CD19
Dzień 7 po infuzji komórek CAR-T
Liczebność komórek CAR T
Ramy czasowe: 10. dzień po infuzji komórek CAR-T
Kwantifikacja komórek CAR T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i utrzymywania się po infuzji CAR T anty-CD19
10. dzień po infuzji komórek CAR-T
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: Dzień 14 po infuzji komórek CAR-T
Kwantifikacja komórek CAR T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i przetrwania po infuzji CAR T anty-CD19
Dzień 14 po infuzji komórek CAR-T
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: Dzień 21 po infuzji komórek CAR-T
Ilościowe oznaczanie komórek CAR T za pomocą cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i utrzymywania się po infuzji CAR T anty-CD19
Dzień 21 po infuzji komórek CAR-T
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: 28. dzień po infuzji komórek CAR-T
Kwantifikacja komórek CAR T za pomocą cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i utrzymywania się po infuzji CAR T anty-CD19
28. dzień po infuzji komórek CAR-T
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ilościowe oznaczanie komórek CAR-T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i przetrwania po infuzji CAR-T anty-CD19
3 miesiące
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Kwantifikacja komórek CAR T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i przetrwania po infuzji CAR T anty-CD19
6 Miesięcy
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Kwantifikacja komórek CAR T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i przetrwania po infuzji CAR T anty-CD19
12 miesięcy
Liczby komórek CAR T
Ramy czasowe: 24 Miesiące
Ilościowe oznaczanie komórek CAR-T przy użyciu cytometrii przepływowej i qPCR w celu oceny ekspansji i przetrwania po infuzji CAR-T anty-CD19
24 Miesiące
Immunofenotypowanie podzbiorów komórek B, T i NK
Ramy czasowe: Dzień -14 (14 dni przed infuzją CAR-T)
Immunofenotypowanie komórek B, komórek T, komórek NK i subpopulacji immunologicznych w celu oceny rekonstytucji immunologicznej po infuzji CAR T
Dzień -14 (14 dni przed infuzją CAR-T)
Immunofenotypowanie podzbiorów komórek B, T i NK
Ramy czasowe: Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Immunofenotypowanie komórek B, komórek T, komórek NK oraz subpopulacji immunologicznych w celu oceny odtworzenia układu odpornościowego po infuzji CAR T
Dzień 28 po infuzji komórek CAR-T
Immunofenotypowanie podzbiorów komórek B, T i NK
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Immunofenotypowanie limfocytów B, limfocytów T, komórek NK i subpopulacji immunologicznych w celu oceny rekonstytucji immunologicznej po infuzji CAR T
3 Miesiące
Immunofenotypowanie podzbiorów komórek B, T i NK
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Immunofenotypowanie komórek B, komórek T, komórek NK i subpopulacji immunologicznych w celu oceny rekonstytucji immunologicznej po infuzji CAR T
6 miesięcy
Immunofenotypowanie podgrup komórek B, T i NK
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Immunofenotypowanie komórek B, komórek T, komórek NK oraz subpopulacji immunologicznych w celu oceny rekonstytucji immunologicznej po infuzji CAR T
12 miesięcy
Analiza repertuaru receptora komórek B (BCR)
Ramy czasowe: Dzień -14 (14 dni przed infuzją CAR-T)
Analiza repertuaru BCR przeprowadzona na limfocytach B od pacjentów z twardziną układową (SSc). Ocena następuje w 6. miesiącu, jeśli odsetek limfocytów B wynosi >50% wartości wyjściowej; w przeciwnym razie w 12. miesiącu po podaniu CAR T anty-CD19
Dzień -14 (14 dni przed infuzją CAR-T)
Analiza repertuaru receptora komórek B (BCR)
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Analiza repertuaru BCR przeprowadzona na limfocytach B pacjentów ze sklerodermią układową (SSc). Ocena odbywa się w miesiącu 6, jeśli procent limfocytów B wynosi >50% wartości wyjściowej; w przeciwnym razie w miesiącu 12 po podaniu CAR T anty-CD19
6 Miesięcy
Analiza repertuaru receptora limfocytów B (BCR)
Ramy czasowe: 12 Miesięcy
Analiza repertuaru BCR przeprowadzona na komórkach B pacjentów z twardziną układową (SSc). Ocena odbywa się w 6. miesiącu, jeśli odsetek komórek B wynosi >50% wartości wyjściowej; w przeciwnym razie w 12. miesiącu po podaniu CAR T anty-CD19
12 Miesięcy
Analiza repertuaru receptora komórek B (BCR)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Analiza repertuaru BCR przeprowadzona na limfocytach B od pacjentów ze sklerodermią układową (SSc). Ocena odbywa się w 6. miesiącu, jeśli odsetek limfocytów B wynosi >50% wartości wyjściowej; w przeciwnym razie w 12. miesiącu po podaniu CAR T anty-CD19
24 miesiące
Biopsje skóry do fenotypowania jednokomórkowego
Ramy czasowe: Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Biopsje skóry (dla pacjentów, którzy wyrazili zgodę) przeprowadzane na początku badania do analiz fenotypowania komórkowego.
Od 3 miesięcy do 1 miesiąca przed infuzją CAR-T
Biopsje skóry do fenotypowania jednokomórkowego
Ramy czasowe: 3 Miesiące
Biopsje skóry (u pacjentów, którzy wyrazili zgodę) wykonane w M3 do analiz fenotypowania pojedynczych komórek.
3 Miesiące
biopsje węzłów chłonnych do fenotypowania jednokomórkowego
Ramy czasowe: 3 Miesiące
biopsje węzłów chłonnych (u pacjentów, którzy wyrazili zgodę) wykonane w 3. miesiącu do analiz fenotypowania pojedynczych komórek.
3 Miesiące
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych ocenianych zgodnie z Wspólnymi Kryteriami Oceny Zdarzeń Niepożądanych (NCI-CTCAE) w wersji 5.0 i klasyfikowanych zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO)
Dzień -14 do 24 miesięcy
Występowanie zespołu uwalniania cytokin (CRS)
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania i ciężkość zespołu uwalniania cytokin (CRS), ocenianego zgodnie z systemem oceny konsensusu Amerykańskiego Towarzystwa Transplantacji i Terapii Komórkowej (ASTCT).
Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania zespołu neurotoksyczności związanej z efektorowymi komórkami odpornościowymi (ICANS)
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie zespołu neurotoksyczności związanego z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS), ocenianego zgodnie z systemem oceny konsensusowej Amerykańskiego Towarzystwa Transplantacji i Terapii Komórkowej (ASTCT)
Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania cytopenii
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie cytopenii, oceniane zgodnie z systemem klasyfikacji konsensusowej Europejskiego Stowarzyszenia Hematologii (EHA) oraz systemem klasyfikacji konsensusowej Europejskiego Towarzystwa Transplantacji Krwi i Szpiku (EBMT)
Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania zakażeń
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania i ciężkość zakażeń, oceniane według Kryteriów Ogólnej Terminologii Zdarzeń Niepożądanych (NCI-CTCAE) wersja 5.0.
Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń sercowych
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie niepożądanych zdarzeń sercowych, ocenianych zgodnie z Wspólnymi Kryteriami Terminologii Działań Niepożądanych (NCI-CTCAE) wersja 5.0.
Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania ostrego uszkodzenia nerek
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania i ciężkość ostrego uszkodzenia nerek, oceniane zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) w wersji 5.0.
Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania przełomu nerkowego w twardzinie
Ramy czasowe: Dzień -14 do 24 miesięcy
Częstość występowania klinicznie rozpoznanego przełomu nerkowego w twardzinie
Dzień -14 do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Śledczy

  • Główny śledczy: Christian Jorgensen, PUPH, University Hospital, Montpellier

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RECHMPL24_0438

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ramię CD19 CAR T

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj