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Studio di Fase IIa con cellule T CAR anti-CD19 nella Sclerosi Sistemica Resistenti alla Terapia Immunosoppressiva (SCLEROCAR)

20 marzo 2026 aggiornato da: University Hospital, Montpellier

SCLEROCAR: Uno Studio di Fase IIa che Valuta l'Efficacia delle Cellule T Ingegnerizzate con Recettore Chimerico dell'Antigene Anti-CD19 in Pazienti con Sclerosi Sistemica (SSc) Resistenti ai Farmaci Immunosoppressori

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare se la terapia con cellule T CAR anti-CD19 può migliorare l'attività della malattia negli adulti con sclerosi sistemica (SSc) grave e resistente al trattamento. Lo studio valuterà anche la sicurezza di questa terapia e come si comportano le cellule T CAR nell'organismo.

Le domande principali sono:

La terapia con cellule T CAR riduce l'ispessimento cutaneo e altri segni di SSc? Quali effetti collaterali si verificano dopo aver ricevuto le cellule T CAR? Come si espandono, persistono e influenzano le cellule B e gli autoanticorpi le cellule T CAR?

I partecipanti dovranno:

Sottoporsi a leucoaferesi Ricevere una breve chemioterapia di linfodeplezione Ricevere un'infusione di cellule T CAR anti-CD19 Rimanere in ospedale per circa 10 giorni Partecipare a visite di follow-up per 24 mesi con esami clinici, esami del sangue e valutazioni della funzione d'organo

Potranno essere eseguite biopsie cutanee o linfonodali opzionali nei partecipanti che acconsentono a queste procedure.

Questo studio mira a fornire prove preliminari sul fatto che la terapia con cellule T CAR potrebbe diventare un'opzione terapeutica promettente per la sclerosi sistemica.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerodermia sistemica (SSc) è una rara e grave malattia autoimmune caratterizzata da fibrosi della pelle e di più organi, vasculopatia e disregolazione immunitaria. Molti pazienti continuano a sperimentare una malattia attiva e progressiva nonostante i trattamenti immunosoppressivi convenzionali, inclusi i farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) e i biologici. Le opzioni terapeutiche rimangono limitate, e c'è un significativo bisogno medico insoddisfatto per approcci innovativi che prendano di mira i meccanismi sottostanti della malattia.

La recente esperienza preliminare di studi condotti su malattie autoimmuni, come il lupus, la miosite e la sclerodermia sistemica, suggerisce che la terapia con cellule T CAR anti-CD19 autologhe possa contribuire a ridurre l'attività della malattia. Le osservazioni riportate includono la deplezione transitoria delle cellule B, la diminuzione dei livelli di autoanticorpi e miglioramenti nelle manifestazioni articolari, polmonari e cardiache. Questi primi risultati supportano un'ulteriore valutazione della terapia con cellule T CAR nella sclerodermia sistemica in un contesto di studio clinico strutturato.

Questo studio di Fase IIa, multicentrico, a braccio singolo, è progettato per valutare la fattibilità e la sicurezza della terapia con cellule T CAR anti-CD19 autologhe in adulti con sclerodermia sistemica attiva resistente ai trattamenti immunosoppressivi. Lo studio mira anche a generare precoci dati clinici e biologici per valutare il potenziale valore di questa strategia terapeutica in questa popolazione.

I partecipanti idonei saranno sottoposti a leucoaferesi per la raccolta delle cellule T. Dopo la produzione standard di cellule T CAR anti-CD19 autologhe in una struttura certificata GMP (Good Manufacturing Practice), i partecipanti riceveranno un breve ciclo di chemioterapia linfodepletiva, seguito da una singola infusione endovenosa di cellule T CAR. Rimarranno ricoverati per un monitoraggio intensivo durante il periodo immediatamente successivo all'infusione, in conformità con le procedure stabilite per le terapie con cellule T CAR. Sono esclusi i partecipanti con ipersensibilità nota ai farmaci richiesti per la tossicità correlata al trattamento, come specificato nel protocollo.

Dopo la dimissione dall'ospedale, i partecipanti avranno visite di follow-up per un periodo fino a 24 mesi. Queste visite includeranno valutazioni cliniche e biologiche, nonché appropriati esami di imaging per monitorare l'attività della malattia, la sicurezza del trattamento e lo stato di salute generale. Saranno anche raccolti campioni biologici in momenti specifici per analisi centralizzate.

Lo studio incorpora componenti di ricerca immunologica e traslazionale esplorative. Queste possono includere il monitoraggio delle cellule T CAR circolanti, la caratterizzazione dei sottogruppi di cellule immunitarie e la valutazione di biomarcatori selezionati. Biopsie cutanee e linfonodali opzionali possono essere eseguite su partecipanti consenzienti per analizzare i fenotipi delle cellule immunitarie e i cambiamenti a livello tissutale associati al trattamento. Ulteriori analisi esplorative possono valutare l'organizzazione spaziale e la distribuzione delle cellule immunitarie all'interno dei campioni tissutali, come descritto nel protocollo dello studio.

In sintesi, lo studio mira a fornire dati preliminari sull'uso della terapia con cellule T CAR anti-CD19 nella sclerodermia sistemica, inclusi fattibilità, sicurezza e segnali biologici di attività. Ci si aspetta che i risultati contribuiscano allo sviluppo di strategie terapeutiche innovative basate sulle cellule per questa grave malattia autoimmune.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia
      • Montpellier, Francia
        • Montpellier University Hospital
        • Contatto:
          • Charlotte KAAN
        • Contatto:
      • Paris, Francia
      • Rouen, Francia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri pre-inclusione:

  1. Diagnosi di sclerosi sistemica secondo la classificazione ACR/EULAR 2013 (15). Includiamo nei criteri l'adempimento dei criteri EULAR/ACR 2013 e specifichiamo la durata della malattia (meno di 2 anni), punteggio/evidenza clinica per malattia attiva:
  2. Grave e resistente a basse dosi di steroidi e ad almeno 2 trattamenti immunosoppressivi inclusi csDMARDs (metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetile) e almeno un bDMARDs (Tocilizumab)
  3. Esordio precoce (meno di 2 anni).

  4. Gravità e progressione della malattia definite da:

    1. mRSS >15 con almeno un coinvolgimento d'organo (polmone: FVC <80%, coinvolgimento renale, coinvolgimento cardiaco, Creatinina < 1.5 mg/dl entro 6 mesi).
    2. mRSS <15 e progressione della fibrosi polmonare (FVC -10% DLCO -15% entro 6 mesi)
  5. pazienti con malattia attiva (come definito da EUSTAR ≥2.5) e a pazienti con peggioramento della malattia nonostante 6 mesi di almeno 2 trattamenti immunosoppressivi inclusi un DMARDs (metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetile), e un DMARD biologico rituximab o tocilizumab.
  6. Tempo di sopravvivenza stimato > 24 settimane
  7. Età: ≥18 ≤64 anni volontari a partecipare allo studio e firmare il consenso informato

  8. Funzioni d'organo adeguate valutate:

    1. clearance della Creatinina sierica > 40ml/min
    2. funzione midollare adeguata (Emoglobina ≥9g/dL ; PMN ≥ 1 G/L ; Piastrine ≥ 100 G/L)
    3. Alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3 x ULN e bilirubina totale < 2.0 mg/dL (34 µmol/L) (o < 3.0 mg/dL [51 µmol/L] per soggetti con sindrome di Gilbert)
    4. Funzione respiratoria adeguata: nessuna dispnea o dispnea di grado I (Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE v 5.0) e saturazione di ossigeno ≥ 92% in aria ambiente
  9. Metodi contraccettivi altamente efficaci

Criteri di inclusione:

  1. Funzioni d'organo adeguate valutate:

    1. clearance della Creatinina sierica > 40ml/min
    2. funzione midollare adeguata (Emoglobina ≥9g/dL ; PMN ≥ 1 G/L ; Piastrine ≥ 100 G/L)
    3. Alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3 x ULN e bilirubina totale < 2.0 mg/dL (34 µmol/L) (o < 3.0 mg/dL [51 µmol/L] per soggetti con sindrome di Gilbert)
    4. Funzione respiratoria adeguata: nessuna dispnea o dispnea di grado I (Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE v 5.0) e saturazione di ossigeno ≥ 92% in aria ambiente
  2. Accesso venoso adeguato per aferesi
  3. Leucaferesi: periodo di wash-out di 6 settimane per immunosoppressori convenzionali (es. metotrexato, micofenolato mofetile)
  4. Leucaferesi: almeno 12 settimane dopo bioterapia (es. tocilizumab, 6 mesi per rituximab),

Criteri di esclusione:

  1. Trauma craniocerebrale, disturbi di coscienza, epilessia, ischemia cerebrovascolare o malattie emorragiche cerebrovascolari
  2. ECG che mostra intervallo QT prolungato o anamnesi di gravi malattie cardiache o FEVG < 40%
  3. Disfunzione polmonare e/o cardiaca grave definita da CVF<50% e/o DLCO <40%
  4. Ipertensione arteriosa polmonare definita da cateterismo (PA media > 25mmHg a riposo o > 30mmHg dopo esercizio, PAOP < 15mmHG)
  5. Infezione clinicamente significativa attiva, opportunistica, cronica o ricorrente (inclusi ma non limitati a: virus dell'epatite B o C o HIV) o covid-19 < 1 mese inclusa infezione tubercolare (TB) attiva o latente
  6. Controindicazione al trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) o recidiva almeno un anno dopo AHSCT
  7. Neoplasia ematologica o solida attiva
  8. Terapia concomitante con steroidi sistemici (>10 mg/die equivalente prednisone) entro 2 settimane prima dell'inclusione, eccetto steroidi inalatori
  9. Methylprednisolone o prednisone (dose massima 20 mg) invece di agenti immunosoppressori
  10. Farmaci mirati alle cellule T (es. micofenolato mofetile, azatioprina, inibitori della calcineurina) entro 6 settimane prima della leucaferesi
  11. Precedente terapia adottiva con cellule T o qualsiasi terapia genica inclusa terapia CAR T
  12. Vaccini vivi entro 6 settimane prima della leucaferesi
  13. Ipersensibilità contro qualsiasi farmaco o suoi ingredienti/impurità programmati o probabili da somministrare durante la partecipazione alla sperimentazione, es. come parte della chemioterapia preparatoria obbligatoria o farmaci di soccorso/terapie di salvataggio per tossicità correlate al trattamento
  14. pazienti senza copertura previdenziale;
  15. pazienti sotto tutela;
  16. Pazienti maschi o femmine che cercano di concepire un figlio
  17. Donne in età fertile a meno che non utilizzino un metodo contraccettivo altamente efficace a partire dal momento dell'arruolamento e per almeno 12 mesi dopo la chemioterapia LD e fino alla clearance delle cellule CAR-T, e partecipanti maschi sessualmente attivi non disposti a usare il preservativo. Le partner femminili di partecipanti maschi sessualmente attivi devono essere in una forma altamente efficace di controllo delle nascite dal momento dell'arruolamento e per almeno 12 mesi dopo la chemioterapia LD e fino alla clearance delle cellule CAR-T.
  18. donne in gravidanza o in allattamento;
  19. pazienti con disturbi cognitivi avanzati o qualsiasi altra causa che impedisca il loro consenso informato;
  20. patologia CNS attiva clinicamente significativa: Se esistono segni o sintomi che presentano incertezza diagnostica, sarà ottenuta una consultazione neurologica per confermare la diagnosi di qualsiasi condizione neurologica
  21. qualsiasi comorbidità, qualunque essa sia, che possa, a giudizio dello sperimentatore, porre il paziente a rischio aggiuntivo o interferire con il monitoraggio dello studio.
  22. Partecipazione concomitante a qualsiasi altra sperimentazione interventistica e Controindicazione alla chemioterapia linfodepletiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio CAR T anti-CD19
I partecipanti assegnati a questo braccio di studio saranno sottoposti a leucoaferesi e riceveranno un regime di chemioterapia linfodepletiva, seguita da una singola infusione endovenosa di cellule T CAR anti-CD19 autologhe il Giorno 0. Tutti i partecipanti arruolati nello studio sono inclusi in questo unico braccio sperimentale.
Biologico: Braccio CAR T CD19

Le cellule CAR-T autologhe anti-CD19 vengono generate dal prodotto di leucoaferesi del partecipante in una struttura certificata GMP (Good Manufacturing Practice) utilizzando un vettore lentivirale.

Prima dell'infusione, i partecipanti riceveranno un breve ciclo di chemioterapia linfodepletiva.

Una singola infusione endovenosa di cellule CAR-T autologhe anti-CD19 verrà somministrata il Giorno 0 a una dose target di 1 × 10⁶ cellule CAR-T/kg. I partecipanti verranno quindi monitorati in ospedale in conformità alle procedure standard post-infusione di cellule CAR-T.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 6 mesi
La risposta clinica sarà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 6 mesi
La risposta clinica sarà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
6 mesi
Variazione dell'indice di attività European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
La risposta clinica sarà anche valutata attraverso l'attività della malattia (intervallo 0-10, punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia) dell'European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) basata su un indice di attività ponderato a 10 punti: Δ-pelle=1,5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente durante il mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1,5, ulcere digitali=1,5, sfregamenti tendinei=2,25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2,25 e capacità di diffusione del polmone per CO (DLCO) % prevista <70%=1,0. È stato riscontrato che un valore di cut-off ≥2,5 identifica i pazienti con malattia attiva.
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
Variazione dell'indice di attività del European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: 1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
La risposta clinica sarà anche valutata attraverso l'attività di malattia dell'European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (intervallo 0-10, punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia) basata su un indice di attività ponderato a 10 punti: Δ-pelle=1.5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente durante il mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1.5, ulcere digitali=1.5, sfregamenti tendinei=2.25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2.25 e capacità di diffusione polmonare del CO (DLCO) % prevista <70%=1.0. Una soglia ≥2.5 è stata identificata per individuare i pazienti con malattia attiva.
1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
Variazione dell'indice di attività European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
La risposta clinica sarà anche valutata attraverso l'attività della malattia European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (range 0-10, punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia) basata su un indice di attività ponderato a 10 punti: Δ-pelle=1.5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente durante il mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1.5, ulcere digitali=1.5, sfregamenti tendinei=2.25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2.25 e capacità di diffusione polmonare per CO (DLCO) % prevista <70%=1.0. È stato riscontrato che un valore di soglia ≥2.5 identifica i pazienti con malattia attiva.
Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Variazione dell'indice di attività European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
La risposta clinica sarà valutata anche attraverso l'attività della malattia secondo il Gruppo Europeo di Studio e Ricerca sulla Sclerodermia (EUSTAR) (range 0-10, punteggi più alti indicano maggiore attività della malattia) basata su un indice di attività ponderato a 10 punti : Δ-pelle=1,5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente nel mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1,5, ulcere digitali=1,5, sfregamenti tendinei=2,25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2,25 e capacità di diffusione del polmone per il CO (DLCO) % prevista <70%=1,0. È stato riscontrato che un valore di cut-off ≥2,5 identifica i pazienti con malattia attiva.
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Cambiamento nell'indice di attività European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: 3 Mesi
La risposta clinica sarà valutata anche mediante l'attività di malattia dell'European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (intervallo 0-10, punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia) basata su un indice di attività ponderato a 10 punti: Δ-pelle=1.5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente durante il mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1.5, ulcere digitali=1.5, sfregamenti tendinei=2.25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2.25 e capacità di diffusione del polmone per CO (DLCO) % prevista <70%=1.0. È stato riscontrato che un valore di cutoff ≥2.5 identifica i pazienti con malattia attiva.
3 Mesi
Variazione dell'indice di attività European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: 6 Mesi
La risposta clinica sarà anche valutata attraverso l'attività della malattia (scala 0-10, punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia) secondo l'European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR), basata su un indice di attività ponderato a 10 punti: Δ-pelle=1.5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente nel mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1.5, ulcere digitali=1.5, sfregamenti tendinei=2.25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2.25 e capacità di diffusione polmonare per il CO (DLCO) % prevista <70%=1.0. È stato riscontrato che un valore di cut-off ≥2.5 identifica i pazienti con malattia attiva.
6 Mesi
Cambiamento nell'indice di attività European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: 12 Mesi
La risposta clinica sarà anche valutata attraverso l'attività della malattia secondo l'European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (intervallo 0-10, punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia) basata su un indice di attività ponderato a 10 punti : Δ-pelle=1,5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente nel mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1,5, ulcere digitali=1,5, sfregamenti tendinei=2,25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2,25 e capacità di diffusione del polmone per CO (DLCO) % previsto <70%=1,0. È stato riscontrato che un valore di cutoff ≥2,5 identifica i pazienti con malattia attiva.
12 Mesi
Variazione dell'indice di attività dello European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR)
Lasso di tempo: 24 mesi
La risposta clinica sarà inoltre valutata mediante l’attività della malattia dell’European Scleroderma Trial And Research (EUSTAR) (intervallo 0-10, punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia) basata su un indice di attività ponderato a 10 punti: Δ-pelle=1,5 (Δ=peggioramento valutato dal paziente nel mese precedente), punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRss) >18=1,5, ulcere digitali=1,5, sfregamenti tendinei=2,25, proteina C-reattiva >1 mg/dL=2,25 e capacità di diffusione del polmone per CO (DLCO) % prevista <70%=1,0. È stato riscontrato che un valore di soglia ≥2,5 identifica i pazienti con malattia attiva.
24 mesi
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione CAR-T
La risposta clinica sarà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione CAR-T
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 1 mese prima dell'infusione CAR-T
La risposta clinica sarà valutata tramite il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
1 mese prima dell'infusione CAR-T
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di CAR-T)
La risposta clinica sarà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
Giorno 0 (infusione di CAR-T)
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione
La risposta clinica sarà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
Giorno 28 dopo l'infusione
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 2 Mesi
La risposta clinica sarà valutata mediante il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
2 Mesi
punteggio cutaneo modificato di Rodnan (mRSS)
Lasso di tempo: 3 Mesi
La risposta clinica verrà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
3 Mesi
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 12 mesi
La risposta clinica sarà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (punteggio compreso tra 0 e 51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
12 mesi
punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 24 mesi
La risposta clinica sarà valutata attraverso il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS), che misura lo spessore della pelle su una scala da 0 a 3 in 17 siti anatomici (intervallo del punteggio 0-51, punteggi più alti indicano una fibrosi cutanea peggiore)
24 mesi
Variazione nell'Indice di Risposta Combinato Rivisto nella Sclerosi Sistemica Diffusa Cutanea (rCRISS)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto per la sclerosi sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

L'rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, significativo declino della CVF (≥15% o CVF% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (FEVS ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del clinico e percentuale prevista di CVF.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (CVF, DLCO), TC toracica per fibrosi, ecocardiografia (FEVS, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Variazione dell'Indice di Risposta Combinata Rivisto nella Sclerodermia Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: 1 mese prima dell'infusione di CAR-T

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto per la sclerosi sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

Il rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, significativo declino della FVC (≥15% o FVC% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (LVEF ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del medico e percentuale predetta di FVC.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (FVC, DLCO), fibrosi toracica alla TC, ecocardiografia (LVEF, deformazione longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ.
1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Variazione dell'Indice di Risposta Combinato Rivisto nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di CAR-T)

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto nella sclerodermia sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

L'rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, significativo declino della CVF (≥15% o CVF% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (FEVS ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del clinico e percentuale predetta di CVF.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (CVF, DLCO), TC toracica per fibrosi, ecocardiografia (FEVS, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ
Giorno 0 (infusione di CAR-T)
Variazione dell'Indice di Risposta Combinata Rivisto nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione

La risposta clinica sarà valutata utilizzando il Combined Response Index rivisto per la sclerodermia sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

L'rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, significativo declino della FVC (≥15% o FVC% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (LVEF ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del medico e percentuale predetta di FVC.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (FVC, DLCO), TC toracica per fibrosi, ecocardiografia (LVEF, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ.
Giorno 28 dopo l'infusione
Variazione dell'Indice di Risposta Combinato Rivisto nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: 2 Mesi

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto nella sclerosi sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

Il rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, significativo declino della FVC (≥15% o FVC% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (LVEF ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del clinico e FVC percentuale prevista.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (FVC, DLCO), fibrosi toracica alla TC, ecocardiografia (LVEF, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ.
2 Mesi
Variazione dell'Indice di Risposta Combinata Rivisto nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: 3 Mesi

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto per la sclerosi sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

L'rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, significativo declino della FVC (≥15% o FVC% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (LVEF ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del medico e percentuale prevista di FVC.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (FVC, DLCO), fibrosi toracica alla TC, ecocardiografia (LVEF, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ.
3 Mesi
Variazione dell'Indice di Risposta Combinata Rivisto nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: 6 Mesi

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto per la sclerosi sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

L'rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, significativo declino della CVF (≥15% o CVF% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (FEVS ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale, o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del clinico e percentuale prevista della CVF.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (CVF, DLCO), TC toracica per fibrosi, ecocardiografia (FEVS, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ.
6 Mesi
Variazione dell'Indice di Risposta Combinata Rivisto nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: 12 Mesi

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto per la sclerosi sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

L'rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, declino significativo della CVF (≥15% o CVF% <80%), nuovo scompenso ventricolare sinistro (FEVS ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del clinico e percentuale predetta della CVF.

Ulteriori valutazioni includono spirometria (CVF, DLCO), fibrosi toracica alla TC, ecocardiografia (FEVS, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ
12 Mesi
Variazione dell'Indice di Risposta Combinata Rivisto nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa (rCRISS)
Lasso di tempo: 24 Mesi

La risposta clinica sarà valutata utilizzando l'indice di risposta combinata rivisto per la sclerosi sistemica cutanea diffusa (rCRISS).

L'rCRISS è un punteggio composito in 2 fasi:

Fase 1: I pazienti sono considerati non migliorati se si verifica uno dei seguenti eventi: crisi renale sclerodermica, declino significativo della CVF (≥15% o CVF% <80%), nuova insufficienza ventricolare sinistra (FEVS ≤45%), nuova ipertensione arteriosa polmonare che richiede trattamento, dismotilità gastrointestinale che richiede supporto nutrizionale o ischemia digitale che richiede trattamento o ospedalizzazione.

Fase 2: Per gli altri pazienti, il miglioramento è definito come un miglioramento ≥40% in almeno 3 delle 5 misure: mRSS, HAQ-DI, valutazione globale del paziente, valutazione globale del clinico e percentuale prevista di CVF.

Le valutazioni aggiuntive includono spirometria (CVF, DLCO), fibrosi toracica alla TC, ecocardiografia (FEVS, strain longitudinale globale), risonanza magnetica cardiaca e punteggio SHAQ
24 Mesi
Variazione della capacità polmonare FVC (capacità vitale forzata)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Per valutare l'impatto del trattamento sulla funzione polmonare, la FVC sarà valutata durante i test di esplorazione funzionale in laboratorio e valuteremo il miglioramento della FVC nel tempo
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Variazione della capacità polmonare FVC (capacità vitale forzata)
Lasso di tempo: 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Per valutare l'impatto del trattamento sulla funzione polmonare, la FVC sarà valutata durante il test di esplorazione funzionale in laboratorio e valuteremo il miglioramento della FVC nel tempo
1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Variazione della capacità polmonare FVC (capacità vitale forzata)
Lasso di tempo: 3 mesi
Per valutare l'impatto del trattamento sulla funzione polmonare, la FVC sarà valutata durante il test di esplorazione funzionale in laboratorio e valuteremo il miglioramento della FVC nel tempo
3 mesi
Variazione della capacità polmonare FVC (capacità vitale forzata)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Per valutare l'impatto del trattamento sulla funzione polmonare, la CVF sarà valutata durante il test di esplorazione funzionale in laboratorio e valuteremo il miglioramento della CVF nel tempo
6 Mesi
Variazione della capacità polmonare FVC (volume corrente forzato)
Lasso di tempo: 12 Mesi
Per valutare l'impatto del trattamento sulla funzione polmonare, la CVF sarà valutata durante i test di esplorazione funzionale in laboratorio e valuteremo il miglioramento della CVF nel tempo
12 Mesi
Variazione della capacità polmonare FVC (capacità vitale forzata)
Lasso di tempo: 24 mesi
Per valutare l'impatto del trattamento sulla funzione polmonare, la FVC sarà valutata durante il test di esplorazione funzionale in laboratorio e valuteremo il miglioramento della FVC nel tempo
24 mesi
Variazione della DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
L'efficacia del trattamento sulla funzione polmonare sarà anche analizzata monitorando i cambiamenti nella DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio), quantificata durante il test di esplorazione funzionale in laboratorio
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Variazione della DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio nei polmoni)
Lasso di tempo: 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
L'efficacia del trattamento sulla funzione polmonare sarà anche analizzata monitorando le variazioni della DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio), quantificata durante i test di esplorazione funzionale in laboratorio.
1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Variazione della DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio)
Lasso di tempo: 3 Mesi
L'efficacia del trattamento sulla funzione polmonare sarà anche analizzata monitorando le variazioni della DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio), quantificata durante i test di esplorazione funzionale in laboratorio
3 Mesi
Variazione della DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio nei polmoni)
Lasso di tempo: 6 Mesi
L'efficacia del trattamento sulla funzione polmonare sarà anche analizzata monitorando i cambiamenti nella DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio), quantificata durante il test di esplorazione funzionale in laboratorio
6 Mesi
Variazione della DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio)
Lasso di tempo: 12 Mesi
L'efficacia del trattamento sulla funzione polmonare sarà anche analizzata monitorando le variazioni di DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio), quantificata durante i test di esplorazione funzionale di laboratorio
12 Mesi
Variazione della DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio nei polmoni)
Lasso di tempo: 24 Mesi
L'efficacia del trattamento sulla funzione polmonare sarà anche analizzata monitorando i cambiamenti nella DLCO (capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio), quantificata durante i test di esplorazione funzionale in laboratorio
24 Mesi
Estensione della fibrosi sulla TC polmonare (Tomografia Computerizzata)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
La risposta polmonare sarà valutata anche mediante TAC ed espressa come percentuale di parenchima interessato. Il tipo di coinvolgimento parenchimale sarà specificato (a vetro smerigliato, a nido d'ape)
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Estensione della fibrosi sulla TC (Tomografia Computerizzata) polmonare
Lasso di tempo: 3 Mesi
La risposta polmonare sarà anche valutata mediante TAC ed espressa come percentuale di parenchima interessato. Il tipo di coinvolgimento parenchimale sarà specificato (vetro smerigliato, a nido d'ape)
3 Mesi
Estensione della fibrosi sulla TC (Tomografia Computerizzata) polmonare
Lasso di tempo: 12 Mesi
La risposta polmonare sarà anche valutata mediante TAC e espressa come percentuale di parenchima interessato. Il tipo di coinvolgimento parenchimale sarà specificato (vetro smerigliato, a nido d'ape)
12 Mesi
Estensione della fibrosi sulla TC (Tomografia Computerizzata) polmonare
Lasso di tempo: 24 mesi
La risposta polmonare verrà inoltre valutata mediante TC ed espressa come percentuale di parenchima interessato. Il tipo di coinvolgimento parenchimale sarà specificato (vetro smerigliato, a nido d'ape)
24 mesi
Variazione della frazione di eiezione cardiaca e dello strain longitudinale globale
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Un'ecografia cardiaca transtoracica verrà eseguita regolarmente per valutare l'effetto del trattamento sulla frazione di eiezione ventricolare sinistra, nonché sullo strain longitudinale globale (GLS).
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Variazione della frazione di eiezione cardiaca e dello strain longitudinale globale
Lasso di tempo: 3 Mesi
Un'ecocardiografia transtoracica verrà eseguita regolarmente per valutare l'effetto del trattamento sulla frazione di eiezione ventricolare sinistra, nonché sullo strain longitudinale globale (GLS).
3 Mesi
Variazione della frazione di eiezione cardiaca e dello strain longitudinale globale
Lasso di tempo: 12 Mesi
Un'ecocardiografia transtoracica verrà eseguita regolarmente per valutare l'effetto del trattamento sulla frazione di eiezione ventricolare sinistra, nonché sullo strain longitudinale globale (GLS).
12 Mesi
Variazione della frazione di eiezione cardiaca e della deformazione longitudinale globale
Lasso di tempo: 24 Mesi
Un'ecografia cardiaca transtoracica verrà eseguita regolarmente per valutare l'effetto del trattamento sulla frazione di eiezione ventricolare sinistra, nonché sullo strain longitudinale globale (GLS).
24 Mesi
Cardiomiopatia, alterazione del segnale della risonanza magnetica cardiaca (RMC)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Una risonanza magnetica cardiaca (RMI) verrà eseguita al basale e alla visita di follow-up per valutare l'effetto del trattamento sulla mappatura T1 e T2, sul potenziamento tardivo del gadolinio (LGE), sulla mappatura del volume extracellulare (ECV) e sugli indicatori indiretti dell'ipertensione polmonare
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Cardiomiopatia, alterazione del segnale della risonanza magnetica cardiaca (MRI)
Lasso di tempo: 12 Mesi
Una risonanza magnetica cardiaca (Risonanza Magnetica per Immagini) sarà eseguita al basale e alla visita di follow-up per valutare l'effetto del trattamento sul mapping T1 e T2, sull'enhancement tardivo del gadolinio (LGE), sul mapping del volume extracellulare (ECV) e sugli indicatori indiretti di ipertensione polmonare
12 Mesi
Cardiomiopatia, alterazione del segnale della risonanza magnetica cardiaca (RMC)
Lasso di tempo: 24 Mesi
Una risonanza magnetica cardiaca (RMI) verrà eseguita al basale e alla visita di follow-up per valutare l'effetto del trattamento sulla mappatura T1 e T2, sull'enhancement tardivo del gadolinio (LGE), sulla mappatura del volume extracellulare (ECV) e sugli indicatori indiretti di ipertensione polmonare
24 Mesi
Variazione del punteggio del questionario sulla salute adattato per la sclerodermia (SHAQ)
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione CAR-T)
La risposta clinica sarà valutata utilizzando SHAQ: il paziente compilerà un questionario di autovalutazione sul proprio stato di salute durante la sclerodermia sistemica (SSc) e confronteremo i punteggi in ogni fase
Giorno 0 (infusione CAR-T)
Variazione del punteggio del questionario sulla salute adattato per la sclerodermia (SHAQ)
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
La risposta clinica sarà valutata utilizzando SHAQ: il paziente completerà un questionario di autovalutazione sul proprio stato di salute durante la sclerosi sistemica (SSc) e confronteremo i punteggi in ogni fase
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Variazione del punteggio del questionario SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire) adattato per la sclerodermia
Lasso di tempo: 3 Mesi
La risposta clinica sarà valutata utilizzando SHAQ: il paziente completerà un questionario di autovalutazione sul proprio stato di salute durante la sclerosi sistemica (SSc) e confronteremo i punteggi in ogni fase
3 Mesi
Variazione del punteggio del questionario Scleroderma Health Assessment adattato per la sclerodermia (SHAQ)
Lasso di tempo: 6 mesi
La risposta clinica sarà valutata utilizzando SHAQ: il paziente completerà un questionario di autovalutazione sul proprio stato di salute durante la sclerosi sistemica (SSc) e confronteremo i punteggi ad ogni fase
6 mesi
Variazione del punteggio del questionario Scleroderma Health Assessment adattato per la sclerodermia (SHAQ)
Lasso di tempo: 12 Mesi
La risposta clinica sarà valutata utilizzando SHAQ: il paziente completerà un questionario di autovalutazione sul proprio stato di salute durante la sclerodermia sistemica (SSc) e confronteremo i punteggi in ogni fase
12 Mesi
Cambiamento nel punteggio del questionario di valutazione della salute per sclerodermia adattato (SHAQ)
Lasso di tempo: 24 mesi
La risposta clinica sarà valutata utilizzando SHAQ: il paziente completerà un questionario di autovalutazione sul proprio stato di salute durante la sclerosi sistemica (SSc) e confronteremo i punteggi in ogni fase
24 mesi
Variazione del punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione dello stato di salute HAQ-DI
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
L'Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento quantitativo utilizzato per misurare le valutazioni della qualità della vita correlate alla salute relative alla SSc; la risposta clinica sarà valutata utilizzando l'HAQ-DI e confronteremo i punteggi in ogni fase
Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Variazione del punteggio dell'Indice di Disabilità del Questionario di Valutazione della Salute (HAQ-DI)
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
L'Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento quantitativo utilizzato per misurare le valutazioni della qualità della vita correlate alla salute relative alla SSc; la risposta clinica sarà valutata utilizzando l'HAQ-DI e confronteremo i punteggi in ogni fase
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Variazione del punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI)
Lasso di tempo: 3 Mesi
Il Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento quantitativo utilizzato per misurare le valutazioni della qualità della vita correlate alla salute relative alla SSc; la risposta clinica sarà valutata utilizzando HAQ-DI e confronteremo i punteggi in ogni fase
3 Mesi
Variazione del punteggio dell'indice di disabilità HAQ-DI (Health Assessment Questionnaire)
Lasso di tempo: 6 Mesi
L'Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento quantitativo utilizzato per misurare le valutazioni della qualità della vita legate alla salute correlate alla SSc; la risposta clinica sarà valutata utilizzando HAQ-DI e confronteremo i punteggi in ogni fase
6 Mesi
Variazione del punteggio dell'Indice di Disabilità del Questionario di Valutazione dello Stato di Salute (HAQ-DI)
Lasso di tempo: 12 Mesi
L'Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento quantitativo utilizzato per misurare le valutazioni della qualità della vita correlate alla salute associate alla SSc; la risposta clinica sarà valutata utilizzando HAQ-DI e confronteremo i punteggi in ogni fase
12 Mesi
Cambiamento nel punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute HAQ-DI
Lasso di tempo: 24 Mesi
L'Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento quantitativo utilizzato per misurare le valutazioni della qualità della vita correlate alla salute associate alla SSc; la risposta clinica sarà valutata utilizzando l'HAQ-DI e confronteremo i punteggi in ogni fase.
24 Mesi
Cambiamento nel punteggio Health Assessment Questionnaire Cochin Hand
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
La risposta clinica sarà anche valutata utilizzando la Scala di Funzione della Mano di Cochin, uno strumento validato che quantifica la disabilità derivante da compromissione funzionale della mano.
Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Variazione del punteggio Cochin Hand del Health Assessment Questionnaire
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando la Scala di Funzionalità della Mano di Cochin, uno strumento validato che quantifica la disabilità derivante da compromissione funzionale della mano.
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Variazione del punteggio del questionario di valutazione della salute Cochin Hand
Lasso di tempo: 3 Mesi
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando la Scala di Funzionalità della Mano di Cochin, uno strumento validato che quantifica la disabilità derivante da compromissione funzionale della mano.
3 Mesi
Variazione del punteggio Cochin Hand del questionario di valutazione dello stato di salute
Lasso di tempo: 6 Mesi
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando la Cochin Hand Function Scale, uno strumento validato che quantifica la disabilità derivante da deficit funzionale della mano.
6 Mesi
Variazione del punteggio Cochin Hand del Health Assessment Questionnaire
Lasso di tempo: 12 Mesi
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando la Scala di Funzione della Mano di Cochin, uno strumento validato che quantifica la disabilità derivante dalla compromissione funzionale della mano.
12 Mesi
Variazione del punteggio Cochin Hand del Questionario di Valutazione della Salute
Lasso di tempo: 24 Mesi
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando la Scala di Funzione della Mano Cochin, uno strumento validato che quantifica la disabilità derivante da compromissione funzionale della mano.
24 Mesi
Modifica nella qualità della vita Questionario SF-36
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando il punteggio SF36 raccolto ad ogni momento temporale tramite il questionario di autovalutazione SF36, che valuta la qualità di vita del paziente in otto domini, tra cui funzionamento fisico, limitazioni di ruolo, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, benessere emotivo e salute mentale
Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Cambiamento nella qualità della vita Questionario SF-36
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando il punteggio SF36 raccolto in ogni momento attraverso il questionario di autovalutazione 36-Item Short Form Survey (SF-36), che valuta la qualità di vita del paziente in otto domini, tra cui funzionamento fisico, limitazioni di ruolo, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, benessere emotivo e salute mentale
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Variazione nella qualità della vita Questionario SF-36
Lasso di tempo: 3 Mesi
La risposta clinica sarà anche valutata utilizzando il punteggio SF36 raccolto in ogni punto temporale attraverso il questionario di autovalutazione SF-36 (36-Item Short Form Survey), che valuta la qualità della vita del paziente in otto domini, tra cui funzionamento fisico, limitazioni di ruolo, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, benessere emotivo e salute mentale.
3 Mesi
Cambiamento nel questionario sulla qualità della vita SF-36
Lasso di tempo: 6 Mesi
La risposta clinica sarà anche valutata utilizzando il punteggio SF36 raccolto in ogni momento attraverso il questionario di autovalutazione 36-Item Short Form Survey (SF-36), che valuta la qualità di vita del paziente in otto domini, tra cui funzionamento fisico, limitazioni di ruolo, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, benessere emotivo e salute mentale
6 Mesi
Cambiamento nella qualità della vita Questionario SF-36
Lasso di tempo: 12 Mesi
La risposta clinica sarà inoltre valutata utilizzando il punteggio SF36 raccolto in ciascun momento temporale attraverso il questionario di autovalutazione SF-36 (36-Item Short Form Survey), che valuta la qualità di vita del paziente in otto domini, tra cui funzionamento fisico, limitazioni di ruolo, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, benessere emotivo e salute mentale
12 Mesi
Cambiamento nel questionario sulla qualità della vita SF-36
Lasso di tempo: 24 Mesi
La risposta clinica sarà valutata anche utilizzando il punteggio SF36 raccolto ad ogni punto temporale attraverso il questionario di autovalutazione 36-Item Short Form Survey (SF-36), che valuta la qualità di vita del paziente in otto domini, tra cui funzionamento fisico, limitazioni di ruolo, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, benessere emotivo e salute mentale
24 Mesi
Variazione del punteggio gastrointestinale del consorzio per gli studi clinici sulla sclerodermia dell'università della California Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
per valutare la risposta della malattia sulla gravità dei sintomi gastrointestinali associati alla sclerosi sistemica e il suo impatto sul benessere dei pazienti, confronteremo il punteggio GIT ULCA-SCTC, che è un questionario autosomministrato compilato in ogni punto temporale
Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Variazione nel punteggio del tratto gastrointestinale del consorzio per gli studi clinici sulla sclerodermia dell'università della California Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
per valutare la risposta della malattia sulla gravità dei sintomi gastrointestinali associati alla sclerosi sistemica e il suo impatto sul benessere dei pazienti, confronteremo il punteggio ULCA-SCTC GIT, che è un questionario autosomministrato completato in ogni punto temporale
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Variazione del punteggio del tratto gastrointestinale del consorzio per gli studi clinici sulla sclerodermia dell'Università della California Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Lasso di tempo: 3 Mesi
per valutare la risposta della malattia sui sintomi gastrointestinali associati alla sclerosi sistemica, la loro gravità e il loro impatto sul benessere dei pazienti, confronteremo il punteggio ULCA-SCTC GIT, che è un questionario auto-somministrato completato in ogni punto temporale
3 Mesi
Variazione del punteggio gastrointestinale (ULCA-SCTC GIT) del consorzio per le sperimentazioni cliniche sulla sclerodermia dell'Università della California Los Angeles
Lasso di tempo: 6 Mesi
per valutare la risposta della malattia sui sintomi gastrointestinali associati alla sclerosi sistemica e il loro impatto sul benessere dei pazienti, confronteremo il punteggio GIT ULCA-SCTC, che è un questionario autosomministrato completato in ogni momento temporale
6 Mesi
Variazione del punteggio del tratto gastrointestinale del consorzio di sperimentazioni cliniche per la sclerodermia dell'Università della California, Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Lasso di tempo: 12 Mesi
per valutare la risposta alla malattia sulla gravità dei sintomi gastrointestinali associati alla sclerosi sistemica e il suo impatto sul benessere dei pazienti, confronteremo il punteggio GIT ULCA-SCTC, che è un questionario autosomministrato completato in ogni punto temporale
12 Mesi
Variazione del punteggio del tratto gastrointestinale del consorzio per gli studi clinici sulla sclerodermia dell'Università della California, Los Angeles (ULCA-SCTC GIT)
Lasso di tempo: 24 mesi
per valutare la risposta della malattia sui sintomi gastrointestinali associati alla sclerosi sistemica e il loro impatto sul benessere dei pazienti, confronteremo il punteggio ULCA-SCTC GIT, che è un questionario autosomministrato completato in ogni momento temporale
24 mesi
Variazione del punteggio Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
Valuteremo anche l'effetto del trattamento sull'impairment digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente sia stato gravemente malato e abbia vissuto un periodo di più di 5 giorni senza assunzione di nutrienti.
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
Variazione del punteggio del Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Lasso di tempo: 1 mese prima dell’infusione di cellule CAR-T
Valuteremo anche l'effetto del trattamento sul deterioramento digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente sia stato gravemente malato e abbia vissuto un periodo di oltre 5 giorni senza assunzione di nutrienti.
1 mese prima dell’infusione di cellule CAR-T
Variazione del punteggio dello strumento di screening universale della malnutrizione (MUST)
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Valuteremo anche l'effetto del trattamento sul deficit digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente è stato gravemente malato e ha vissuto un periodo di oltre 5 giorni senza assunzione di nutrienti
Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Variazione del punteggio Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Valuteremo anche l'effetto del trattamento sul deficit digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente è stato gravemente malato e ha vissuto un periodo di oltre 5 giorni senza assunzione di nutrienti
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Variazione del punteggio del Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Lasso di tempo: 3 mesi
Valuteremo anche l'effetto del trattamento sul deficit digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente sia stato gravemente malato e abbia vissuto un periodo di oltre 5 giorni senza assunzione di nutrienti.
3 mesi
Variazione del punteggio del Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Valuteremo anche l'effetto del trattamento sul deterioramento digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente sia stato gravemente malato e abbia vissuto un periodo di oltre 5 giorni senza assunzione di nutrienti
6 Mesi
Variazione del punteggio Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Lasso di tempo: 12 Mesi
Valuteremo inoltre l'effetto del trattamento sul deficit digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente sia stato gravemente malato e abbia vissuto un periodo di oltre 5 giorni senza assunzione di nutrienti.
12 Mesi
Variazione del punteggio Malnutrition Universal Screening Tool (MUST)
Lasso di tempo: 24 Mesi
Valuteremo anche l'effetto del trattamento sul deficit digestivo nei pazienti con sclerodermia, nonché il loro rischio di malnutrizione, utilizzando il punteggio MUST. Questa valutazione include la misurazione della percentuale di perdita di peso negli ultimi 3-6 mesi, il calcolo dell'indice di massa corporea e la determinazione se il paziente è stato gravemente malato e ha vissuto un periodo di più di 5 giorni senza assunzione di nutrienti
24 Mesi
Titoli anti-anticorpi
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
Misurazione dei titoli anticorpali degli anticorpi antinucleo (ANA), anti-centromero, anti-DNA, anti-Topoisomerasi e TRAK a seguito della somministrazione di cellule CAR T anti-CD19
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di cellule CAR-T
Titoli anti-anticorpo
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Misurazione dei titoli anticorpali antinucleari (ANA), anti-centromero, anti-DNA, anti-topoisomerasi e TRAK a seguito della somministrazione di cellule CAR T anti-CD19
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Titoli anti-anticorpo
Lasso di tempo: 6 mesi
Misurazione dei titoli anticorpali antinucleari (ANA), anticentromero, anti-DNA, anti-topoisomerasi e TRAK a seguito della somministrazione di cellule CAR T anti-CD19
6 mesi
Titoli di anti-anticorpi
Lasso di tempo: 12 Mesi
Misurazione dei titoli anticorpali anti-nucleo (ANA), anti-centromero, anti-DNA, anti-topoisomerasi e TRAK dopo la somministrazione di cellule CAR T anti-CD19
12 Mesi
Conteggio delle cellule CAR T
Lasso di tempo: Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
Giorno 0 (infusione di cellule CAR-T)
Conteggio delle cellule CAR T
Lasso di tempo: Giorno 4 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo infusione di CAR T anti-CD19
Giorno 4 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Conteggi delle cellule CAR T
Lasso di tempo: Giorno 7 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
Giorno 7 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Conteggi delle cellule CAR T
Lasso di tempo: Giorno 10 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
Giorno 10 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Conteggi delle cellule CAR T
Lasso di tempo: Giorno 14 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
Giorno 14 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Conteggio delle cellule CAR T
Lasso di tempo: Giorno 21 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
Giorno 21 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Conteggi delle cellule CAR T
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo infusione di CAR T anti-CD19
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Conteggi delle cellule CAR T
Lasso di tempo: 3 Mesi
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
3 Mesi
Conteggi delle cellule CAR T
Lasso di tempo: 6 Mesi
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
6 Mesi
Conteggio delle cellule CAR T
Lasso di tempo: 12 Mesi
Quantificazione delle cellule CAR T mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo infusione di CAR T anti-CD19
12 Mesi
Conteggi delle cellule CAR T
Lasso di tempo: 24 Mesi
Quantificazione delle cellule T CAR mediante citometria a flusso e qPCR per valutare l'espansione e la persistenza dopo l'infusione di CAR T anti-CD19
24 Mesi
Immunofenotipizzazione dei sottogruppi di cellule B, T e NK
Lasso di tempo: Giorno -14 (14 giorni prima dell'infusione CAR-T)
Immunofenotipizzazione delle cellule B, delle cellule T, delle cellule NK e delle sottopopolazioni immunitarie per valutare la ricostituzione immunitaria dopo l'infusione di CAR T
Giorno -14 (14 giorni prima dell'infusione CAR-T)
Immunofenotipizzazione dei sottogruppi di cellule B, T e NK
Lasso di tempo: Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Immunofenotipizzazione delle cellule B, cellule T, cellule NK e sottopopolazioni immunitarie per valutare la ricostituzione immunitaria dopo l'infusione di CAR T
Giorno 28 dopo l'infusione di cellule CAR-T
Immunofenotipizzazione dei sottogruppi di cellule B, T e NK
Lasso di tempo: 3 Mesi
Immunofenotipizzazione delle cellule B, cellule T, cellule NK e sottopopolazioni immunitarie per valutare la ricostituzione immunitaria in seguito a infusione di CAR T
3 Mesi
Immunofenotipizzazione dei sottogruppi di cellule B, T e NK
Lasso di tempo: 6 mesi
Immunofenotipizzazione delle cellule B, cellule T, cellule NK e sottopopolazioni immunitarie per valutare la ricostituzione immunitaria dopo l'infusione di CAR T
6 mesi
Immunofenotipizzazione dei sottogruppi di cellule B, T e NK
Lasso di tempo: 12 Mesi
Immunofenotipizzazione delle cellule B, cellule T, cellule NK e sottopopolazioni immunitarie per valutare la ricostituzione immunitaria dopo l'infusione di CAR T
12 Mesi
Analisi del repertorio del recettore delle cellule B (BCR)
Lasso di tempo: Giorno -14 (14 giorni prima dell'infusione di CAR-T)
Analisi del repertorio dei recettori delle cellule B (BCR) eseguita su cellule B di pazienti affetti da Sclerosi Sistemica (SSc). La valutazione avviene al Mese 6 se la percentuale di cellule B è >50% rispetto al basale; altrimenti al Mese 12 dopo la somministrazione di CAR T anti-CD19
Giorno -14 (14 giorni prima dell'infusione di CAR-T)
Analisi del repertorio del recettore delle cellule B (BCR)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Analisi del repertorio BCR eseguita sulle cellule B di pazienti con Sclerosi Sistemica (SSc). La valutazione avviene al Mese 6 se la percentuale di cellule B è >50% del basale; altrimenti al Mese 12 dopo la somministrazione di CAR T anti-CD19
6 Mesi
Analisi del repertorio del recettore delle cellule B (BCR)
Lasso di tempo: 12 Mesi
Analisi del repertorio BCR eseguita sulle cellule B di pazienti con Sclerosi Sistemica (SSc).
La valutazione avviene al Mese 6 se la percentuale di cellule B è >50% del basale; altrimenti al Mese 12 dopo la somministrazione di CAR T anti-CD19.
12 Mesi
Analisi del repertorio del recettore delle cellule B (BCR)
Lasso di tempo: 24 Mesi
Analisi del repertorio dei recettori delle cellule B (BCR) eseguita su cellule B di pazienti con Sclerosi Sistemica (SSc). La valutazione avviene al mese 6 se la percentuale di cellule B è >50% rispetto al basale; altrimenti al mese 12 dopo la somministrazione di CAR T anti-CD19
24 Mesi
Bioptic cutanee per fenotipizzazione a singola cellula
Lasso di tempo: Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Biopsie cutanee (per pazienti che hanno dato il loro consenso) eseguite al basale per analisi di fenotipizzazione a singola cellula.
Da 3 mesi a 1 mese prima dell'infusione di CAR-T
Biopsie cutanee per fenotipizzazione a singola cellula
Lasso di tempo: 3 Mesi
Biopsie cutanee (per pazienti che hanno fornito il loro consenso) eseguite a M3 per analisi di fenotipizzazione a singola cellula.
3 Mesi
biopsie dei linfonodi per fenotipizzazione a singola cellula
Lasso di tempo: 3 Mesi
biopsie dei linfonodi (per i pazienti che hanno dato il loro consenso) eseguite al mese 3 per analisi di fenotipizzazione a singola cellula.
3 Mesi
Tasso di incidenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Tasso di incidenza degli eventi avversi classificati secondo i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi (NCI-CTCAE) versione 5.0 e classificati seguendo le linee guida della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO)
Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza della sindrome da rilascio di citochine (CRS)
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza e gravità della Sindrome da Rilascio di Citochine (CRS), classificata secondo il sistema di classificazione consensuale dell'American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT).
Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza della Sindrome da Neurotossicità Associata alle Cellule Effettrici Immunitarie (ICANS)
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza e gravità della sindrome di neurotossicità associata a cellule effettrici immunitarie (ICANS), classificata secondo il sistema di classificazione consensuale dell'American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT)
Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza delle citopenie
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza e gravità delle citopenie, classificate secondo il sistema di classificazione in consenso della European Hematology Association (EHA) e il sistema di classificazione in consenso della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT)
Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza delle Infezioni
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza e gravità delle infezioni, classificate secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) versione 5.0.
Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza di eventi cardiaci
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi cardiaci, classificati secondo i Criteri Terminologici Comuni per gli Eventi Avversi (NCI-CTCAE) versione 5.0.
Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza di lesione renale acuta
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza e gravità dell'insufficienza renale acuta, classificata secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) versione 5.0.
Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza della crisi renale sclerodermica
Lasso di tempo: Giorno -14 a 24 mesi
Incidenza della crisi renale sclerodermica diagnosticata clinicamente
Giorno -14 a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Investigatori

  • Investigatore principale: Christian Jorgensen, PUPH, University Hospital, Montpellier

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RECHMPL24_0438

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerodermia, sistemica

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