Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Duchenne Electronic Health Record Study

21 maja 2026 zaktualizowane przez: The Duchenne Registry

Duchenne Outcomes Research Interchange Data Enrichment Through EHR Extraction

This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data of patients with dystrophinopathy (including Duchenne, Becker, and female carriers) through electronic transfer. At select clinics across the United States, electronic health record (EHR) data from consented patients will be pushed into PPMD's Duchenne Outcomes Research Interchange (the Interchange), where the EHR data can be combined with patient-reported data from The Duchenne Registry. By combining this data in a central hub, we will gain a more complete picture of Duchenne and Becker muscular dystrophy, allowing researchers and clinicians to develop treatments faster and to improve and refine the standards of care for Duchenne and Becker. The ultimate goal is to optimize function, quality of life, and survival of Duchenne and Becker patients.

EHR data collected will be fully identifiable retrospective data for core clinical data elements going back ten years (as available) from the date of consent; going back one year for retrospective clinical notes from the date of consent; and prospectively collecting both core clinical data elements and clinical notes. Information collected will align with the FHIR U.S. core data elements, also known as the Common Clinical Data Set.

PPMD partnered with Prometheus Research (an IQVIA company), an industry leader in health data informatics, to launch both the EHR Study and the Interchange. All data is stored securely and in accordance with strict industry standards and patient privacy laws. Participation in the EHR data extraction is voluntary, and a patient can withdraw consent at any time.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

2500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UC Davis Health
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Rekrutacyjny
        • Yale Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Health Care
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Individuals with dystrophinopathy (including Duchenne, Becker, and carriers) who are patients at a Certified Duchenne Care Center (CDCC) in the United States that has an established EHR integration with PPMD's Interchange.

Opis

Inclusion Criteria:

  • Duchenne or Becker muscular dystrophy or female carrier
  • Must be a patient at an institution that has an established EHR integration set up with PPMD's Interchange
  • Must provide consent to have their EHR data pushed to the Interchange and linked to existing Registry data, if applicable

Exclusion Criteria:

  • Individuals with other forms of muscular dystrophy
  • Individuals who do not provide consent

Individuals with Duchenne/Becker who have severe mobility/strength issues need to provide consent and participate with assistance from a caregiver. Adults with communication impairments and/or intellectual disabilities (considered the "decisionally impaired" group for purposes of this study) will be able to consent with the assistance of the adults who are designated Legally Authorized Representative (LAR). Without assistance, this group will be excluded from participation because the consent process.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Progressive Muscle Weakness
Ramy czasowe: Date of initiation of corticosteroids and date of first wheelchair/DME order; Steroid use recorded at baseline (day 1) and each annual follow-up visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years.
Characterize progressive muscle weakness in dystrophinopathy patients over time by measuring 1) age at start of corticosteroids (age at first prescription); 2) corticosteroid use including name, dose, regimen; and 3) dependence on wheelchair or age at fulltime wheelchair use (date of wheelchair/DME order).
Date of initiation of corticosteroids and date of first wheelchair/DME order; Steroid use recorded at baseline (day 1) and each annual follow-up visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years.
Cardiac Function
Ramy czasowe: Date of first echo, cardiac MRI, and EKG and all follow-up scans recorded at each annual visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years; Date of first ACE inhibitor or ARB prescription.
Characterize cardiac standard of care and cardiac function in dystrophinopathy patients by measuring 1) age at first echocardiogram, cardiac MRI, and EKG; 2) age at first ACE inhibitor or ARB prescription; and 3) recording LVEF on echocardiogram and cardiac MRI throughout study.
Date of first echo, cardiac MRI, and EKG and all follow-up scans recorded at each annual visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years; Date of first ACE inhibitor or ARB prescription.
Pulmonary Function
Ramy czasowe: FVC and PCF recorded at baseline (day 1) and at each annual follow-up visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years.
Characterize pulmonary standard of care and pulmonary function in dystrophinopathy patients by measuring spirometry results including 1) forced vital capacity (FVC), % predicted; and 2) peak cough flow (PCF) in L/min.
FVC and PCF recorded at baseline (day 1) and at each annual follow-up visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years.
Bone Health
Ramy czasowe: BMI, Xray of spine and DEXA scan recorded at baseline (day 1) and at each annual follow up visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years; Date of first bisphosphonates prescription.
Characterize orthopedic standard of care and bone health in dystrophinopathy patients by measuring 1) date of first Xray of spine and DEXA scan; 2) age at first bisphosphonates prescription; and 3) recording BMI throughout study.
BMI, Xray of spine and DEXA scan recorded at baseline (day 1) and at each annual follow up visit (until patient is no longer seen at institution or withdraws consent), anticipated average of 20 years; Date of first bisphosphonates prescription.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Duchenne Registry

Współpracownicy

Parent Project Muscular Dystrophy

Śledczy

  • Główny śledczy: Ann Martin, MS, CGC, Parent Project Muscular Dystrophy
  • Główny śledczy: Eric Camino, PhD, Parent Project Muscular Dystrophy
  • Główny śledczy: Rachel Schrader, MS, APRN, CPNP-PC, Parent Project Muscular Dystrophy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2072

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EHR-PPMD-2026

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

De-identified IDP may be shared with researchers following approval by the Duchenne Outcomes Research Interchange Steering Committee.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Beckera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj