Transplante alogênico de células-tronco sanguíneas para pacientes com lúpus eritematoso sistêmico com risco de vida (SLE)

Critério de inclusão:

• Atende aos critérios do American College of Rheumatology (ACR) para classificação do LES (ou seja, pelo menos 4 dos 11 critérios; consulte o Apêndice 2 do protocolo para obter mais informações)
• Índice de atividade da doença do SLE (SLEDAI) superior a 20 (ou seja, LES multissistêmico ativo; consulte o Apêndice 3 do protocolo para obter mais informações)

• História de uma ou mais das seguintes condições que não responderam à terapia convencional com pulso intravenoso ou ciclofosfamida oral e corticosteróides:

  1. Pneumonite lúpica com declínio progressivo nos testes de função pulmonar e evidência de dessaturação de oxigênio ao esforço em que a TC pulmonar e a radiografia de tórax mostram doença ativa sem cicatrizes extensas irreversíveis
  2. Hemorragia alveolar difusa associada à dessaturação de oxigênio com anormalidades persistentes na tomografia computadorizada pulmonar ou raios-X que não foram resolvidas após a terapia convencional
  3. Lúpus do sistema nervoso central que resultou em déficits neurológicos que requerem hospitalização com tomografia computadorizada cerebral e/ou ressonância magnética cerebral e mostra evidências de atividade lúpica sem lesões irreversíveis extensas
  4. Nefrite lúpica com declínio progressivo na depuração de creatinina que não caiu abaixo de 25 ml/min em que uma biópsia mostra doença ativa sem cicatrizes extensas irreversíveis

• Doença refratária, determinada pela falha das duas condições a seguir:

  1. Tentativa de corticosteroides (equivalente a prednisona 0,5 mg/kg/dia por 2 meses e/ou pelo menos 3 pulsos de metilprednisolona 1.000 mg durante 3 dias) em pelo menos uma ocasião nos 6 meses anteriores à entrada no estudo
  2. Tentativa de ciclofosfamida de pelo menos 500 mg/m² pulso IV pelo menos 3 vezes ou ciclofosfamida oral por pelo menos 30 dias
• Deve ter um irmão totalmente idêntico ao HLA ou um doador não aparentado compatível
• Disposto a usar métodos contraceptivos durante o estudo e por 12 meses após o tratamento

Critério de exclusão:

• Alérgico a ATG de coelho
• Pontuação inferior a 60% na Escala de Desempenho de Karnofsky

• Disfunção orgânica, definida da seguinte forma:

  1. Fração de ejeção da função cardíaca inferior a 40% ou arritmias malignas não controladas ou evidência clínica de insuficiência cardíaca congestiva (New York Classe 3-4, consulte o Apêndice 4 do protocolo para obter mais informações)
  2. Capacidade de difusão pulmonar (DLCO) inferior a 30% do previsto
  3. Anormalidades da função hepática com níveis de bilirrubina direta superiores a 3,0 mg/dL em dois testes repetidos e/ou transaminases superiores a 4 vezes o limite superior do normal
  4. Depuração de creatinina medida inferior a 40 ml/min (coleta de urina de 24 horas)
• Grávida