Phase II Study of Azacitidine and Sargramostim as Maintenance Treatment for Poor-Risk AML or MDS
23 de setembro de 2022 atualizado por: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
A Phase II Study of 5-Azacitidine (5AC) in Combination With Sargramostim (GM-CSF) as Maintenance Treatment, After Definitive Therapy With Either Stem Cell Transplant (SCT) or Cytarabine-based Chemotherapy, in Patients With Poor-risk Acute Myeloid Leukemia (AML) or Myelodysplastic Syndrome (MDS)
To determine the impact of maintenance therapy in patients with MDS/AML in remission.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
We propose a phase II study to determine the impact of maintenance therapy with 5-azacytidine and GM-CSF in patients with poor-risk AML or MDS, who are in remission after definitive treatment with either stem cell transplant or cytarabine-based consolidation chemotherapy.
In order to precede relapse and to avoid lead time bias, treatment would need to commence within 185 days of definitive therapy. Furthermore, approximately 50% of relapses occur within the first year and up to 80% within two years after SCT, therefore we would limit the duration of maintenance therapy to one year, followed by two years of follow-up.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Age > 6 months
- Initial diagnosis of poor -risk AML or MDS (defined in section 3.2), treated with either stem cell transplant or cytarabine-based consolidation chemotherapy, within the past 60-185 days
- ECOG performance status 0-2
- No morphologic evidence of leukemia or active MDS as determined by JHH Hematopathologist independent review of a bone marrow aspirate and biopsy done following the completion of therapy and within 14 days prior to enrollment
- Peripheral blood count recovery: Neutrophil count ≥ 1000 /µL, platelet count ≥ 50x 109 /µL without platelet transfusions, and adequate hematocrit independent of red cell transfusions .
- No evidence of extramedullary leukemia, such as CNS or soft tissue involvement
- Adequate end organ function as measured by the following: AST and ALT < 4 x normal, total serum bilirubin < 2 x upper limit normal (unless due to hemolysis, Gilbert's syndrome, or ineffective erythropoiesis), creatinine < 2 x upper limit of normal
- Ability to give informed consent
- In agreement to use an effective barrier method of birth control to avoid pregnancy during the study and for a minimum of 30 days after study treatment, for all male and female patients who are fertile
Exclusion Criteria:
- Patients with untreated or uncontrolled infections
- Patients with untreated or uncontrolled grade 3 or 4 GVHD
- Pregnancy and lactation
- Concurrent use of any other investigational agents.
- Known HIV-positive patients.
- Known hypersensitivity to 5AC or GM-CSF
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Myeloablative BMT
Azacitidine and sargramostim after myeloablative stem cell transplant
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Azacitidine will be administered days 1-5 of a 28 day cycle.
Treatment is planned for a total of 12 cycles.
Outros nomes:
Sargramostim will be administered days 1-10 of a 28 day cycle.
Treatment is planned for a total of 12 cycles.
Outros nomes:
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Experimental: Non-myeloablative BMT
Azacitidine and sargramostim after non-myeloablative stem cell transplant
|
Azacitidine will be administered days 1-5 of a 28 day cycle.
Treatment is planned for a total of 12 cycles.
Outros nomes:
Sargramostim will be administered days 1-10 of a 28 day cycle.
Treatment is planned for a total of 12 cycles.
Outros nomes:
|
|
Experimental: Standard consolidation
Azacitidine and sargramostim after standard consolidation
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Azacitidine will be administered days 1-5 of a 28 day cycle.
Treatment is planned for a total of 12 cycles.
Outros nomes:
Sargramostim will be administered days 1-10 of a 28 day cycle.
Treatment is planned for a total of 12 cycles.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Two-year Relapse Free Survival of Patients
Prazo: 2 year
|
To evaluate the two-year relapse-free survival (RFS) of patients with poor-risk Acute Myeloid Leukemia (AML) or Myelodysplasia (MDS), who receive maintenance treatment with 5-Azacytidine (5AC) in combination with sargramostim (GM-CSF) during remission, following definitive therapy with either a stem cell transplant (SCT) or cytarabine-based consolidation chemotherapy.
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2 year
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hematologic Toxicity as Determined by Anemia
Prazo: 1 year
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Percentage of patients with anemia, the most commonly reported hematologic toxicity, after receiving the combination of Azacitidine and sargramostim
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1 year
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One-year RFS
Prazo: 1 year
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We will report the number of participants with one year RFS
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1 year
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Overall Survival
Prazo: 2 years
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Percentage of participants with overall survival at 2 years.
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2 years
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Margaret Showel, MD, JHU
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2020
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de outubro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
4 de outubro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de setembro de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Síndromes Mielodisplásicas
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Pré-leucemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores imunológicos
- Azacitidina
- Sargramostim
Outros números de identificação do estudo
- J1240
- P01CA015396 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- NA_00072223 (Outro identificador: JHMIRB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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