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Avaliação da crioterapia percutânea no tratamento de neurofibromas plexiformes e neurofibromas irressecáveis ​​na neurofibromatose tipo 1 (CryoNF1)

8 de fevereiro de 2024 atualizado por: Centre Leon Berard

Avaliação da crioterapia percutânea no tratamento de neurofibromas plexiformes e neurofibromas irressecáveis ​​na neurofibromatose tipo 1 (NF1)

A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença autossômica dominante que afeta o cromossomo 17. Manifesta-se por uma proliferação tumoral neurogênica que forma neurofibromas cutâneos, subcutâneos ou profundos.

Os neurofibromas podem causar desconforto funcional, dor neurogênica de difícil tratamento e distúrbios estéticos graves.

O tratamento é essencialmente cirúrgico. Por vezes é uma cirurgia pesadamente invasiva com acompanhamento pós-operatório complicado e cicatrizes significativas a nível estético. Atualmente, nenhum tratamento sistêmico comprovou sua eficácia nessa patologia.

A crioterapia percutânea é um procedimento de termoablação a frio usando agulhas finas de 17 G introduzidas na lesão após o direcionamento por imagem. Esta técnica é utilizada no tratamento de tumores de tecidos moles e tumores desmóides.

O tratamento dos neurofibromas com crioterapia percutânea é pouco conhecido. Resultados encorajadores (não publicados) foram observados em pacientes com NF1 tratados com crioterapia no Centro Léon Bérard. O efeito benéfico foi observado em termos de qualidade de vida (em particular, dor), bem como uma diminuição no tamanho do tumor.

Com base nessa primeira experiência, parece importante corroborar esses resultados preliminares com um estudo prospectivo que permita o uso dessa técnica para tratar pacientes com neurofibromas irressecáveis ​​ou ressecáveis, mas com cirurgia mutilante no contexto da NF1.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Lyon, França, 69373
        • Recrutamento
        • Centre Léon Bérard
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Patrick COMBEMALE
        • Subinvestigador:
          • Amine BOUHAMAMA
        • Subinvestigador:
          • Frank PILLEUL
        • Subinvestigador:
          • Mona AMINI-ADLE

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥18 anos;
  • Paciente com neurofibromatose tipo 1 de acordo com os critérios do NIH;
  • Paciente com lesão neurofibromatosa benigna, dolorosa e/ou geradora de desconforto funcional irressecável ou com cicatriz inaceitável;
  • Neutrófilos > 1 G/l nos 14 dias anteriores à inclusão;
  • Teste de coagulação adequado (conforme julgado pelo investigador);
  • Documento de consentimento informado assinado e datado, indicando que o paciente foi informado de todos os aspectos do estudo antes da inscrição
  • Coberto por um seguro médico;

Critério de exclusão:

  • Paciente tratado com quimioterapia concomitante e/ou terapias direcionadas;
  • Qualquer contra-indicação para um procedimento de crioterapia percutânea, incluindo a necessidade de formação de gelo dentro de 1 cm da medula espinhal, cérebro ou outras estruturas nervosas críticas, intestino ou bexiga (a menos que sejam realizadas manobras de proteção térmica ativa ou passiva);
  • Paciente com neurofibroma maligno ou MPNST; NB: Se o tumor progrediu nos 12 meses anteriores à inclusão: Prescrição de um Pet scan e se SUV max T/F>1,5 biópsia direcionada para confirmar a histologia
  • Paciente com neurofibroma em áreas de risco para sequelas neurológicas;
  • Paciente com urticária ao frio com história de angioedema;
  • Qualquer deficiência ou condição cognitiva que possa limitar o uso de escalas numéricas e questionários de qualidade de vida;
  • Paciente cujo seguimento não parece viável nem a curto prazo;
  • Participação em outro ensaio clínico que possa interferir na avaliação do desfecho primário;
  • Paciente sob tutoria, curatela ou privado de liberdade;
  • Mulher grávida ou amamentando;
  • Qualquer contra-indicação para a realização de uma ressonância magnética

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Crioterapia percutânea
Crioablação do tumor
Dispositivo: Crioterapia
O tratamento de crioterapia dura aproximadamente 30 minutos durante os quais são realizados dois ciclos de congelamento de 10 minutos, separados por uma fase de reaquecimento. Durante as fases de congelamento, a temperatura cai abaixo de -40°C na zona de ablação, uma temperatura que é letal para as células.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar o impacto da crioterapia percutânea na qualidade de vida relacionada à saúde física (em pacientes com neurofibroma inoperável (ou operável com cirurgia mutilante).
Prazo: 12 meses após a crioterapia

Taxa de pacientes com melhora clinicamente significativa na qualidade de vida relacionada à saúde física.

Um paciente será considerado bem-sucedido se um aumento de pelo menos 3 pontos no escore físico global do questionário SF-36 for observado pelo menos uma vez entre o início e 12 meses após a crioterapia.
12 meses após a crioterapia

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar cada dimensão da qualidade de vida do questionário Short Form-36 (SF-36);
Prazo: Na linha de base, no mês 1 após a crioterapia; Mês 3 pós crioterapia; Mês 6 pós crioterapia, Mês 9 pós crioterapia, Mês 12 pós crioterapia, Mês 18 pós crioterapia e Mês 24 pós pós crioterapia;
A pontuação para cada dimensão, a pontuação global mental e a pontuação global física do questionário SF-36
Na linha de base, no mês 1 após a crioterapia; Mês 3 pós crioterapia; Mês 6 pós crioterapia, Mês 9 pós crioterapia, Mês 12 pós crioterapia, Mês 18 pós crioterapia e Mês 24 pós pós crioterapia;
Para avaliar a resposta do tumor
Prazo: Mês 3, Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 após a crioterapia
Taxa de controle local usando os critérios REiNS e RECIST 1.1
Mês 3, Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 após a crioterapia
Avaliar o desconforto funcional
Prazo: Na linha de base, Mês 1; Mês 3; Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 após a crioterapia
Desconforto funcional avaliado por uma escala de Likert
Na linha de base, Mês 1; Mês 3; Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 após a crioterapia
Avaliar a dor dos pacientes
Prazo: Na linha de base, Mês 1; Mês 3; Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 após a crioterapia
Dor avaliada pelo questionário Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF)
Na linha de base, Mês 1; Mês 3; Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 após a crioterapia
Avaliar a segurança da crioterapia percutânea
Prazo: Da crioterapia aos 24 meses após a crioterapia
Tolerância ao tratamento com crioterapia avaliada de acordo com o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0
Da crioterapia aos 24 meses após a crioterapia
Avaliar a satisfação dos pacientes
Prazo: No Mês 12 pós-crioterapia;
Satisfação do paciente com seu primeiro tratamento de crioterapia avaliada por uma escala de Likert
No Mês 12 pós-crioterapia;
Avaliar a auto-estima dos pacientes
Prazo: na linha de base, Mês 1; Mês 3; Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 pós-crioterapia
Autoestima avaliada por um questionário composto por itens avaliados em escala Likert
na linha de base, Mês 1; Mês 3; Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24 pós-crioterapia
Avaliar a necessidade de múltiplos procedimentos de crioterapia percutânea em caso de resposta incompleta na lesão-alvo;
Prazo: Da crioterapia aos 24 meses após a crioterapia
Taxa de pacientes para os quais é necessário pelo menos um procedimento adicional de crioterapia percutânea
Da crioterapia aos 24 meses após a crioterapia
Avaliar o tempo de ocupação da sala cirúrgica.
Prazo: No Dia 0
Tempo médio de ocupação da sala cirúrgica calculado como a diferença entre o tempo de saída da sala cirúrgica e o tempo de entrada na sala cirúrgica.
No Dia 0

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Centre Leon Berard

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

7 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

7 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

20 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ET21-198

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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