Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení perkutánní kryoterapie v léčbě plexiformních neurofibromů a neresekabilních neurofibromů u neurofibromatózy 1. typu (CryoNF1)

8. února 2024 aktualizováno: Centre Leon Berard

Hodnocení perkutánní kryoterapie v léčbě plexiformních neurofibromů a neresekabilních neurofibromů u neurofibromatózy typu 1 (NF1)

Neurofibromatóza typu 1 (NF1) je autozomálně dominantní onemocnění postihující chromozom 17. Projevuje se neurogenní nádorovou proliferací, která tvoří kožní, subkutánní nebo hluboké neurofibromy.

Neurofibromy mohou způsobit funkční nepohodlí, těžko léčitelné neurogenní bolesti a závažné kosmetické poruchy.

Léčba je v podstatě chirurgická. Někdy se jedná o těžkou invazivní operaci s komplikovaným pooperačním sledováním a výrazným jizvením na estetické úrovni. V současné době žádná systémová léčba neprokázala svou účinnost v této patologii.

Perkutánní kryoterapie je studený termoablační postup s použitím jemných 17G jehel zavedených do léze po zacílení zobrazením. Tato technika se používá při léčbě nádorů měkkých tkání a desmoidních nádorů.

Léčba neurofibromů perkutánní kryoterapií není příliš známá. U pacientů s NF1 léčených kryoterapií v centru Léona Bérarda byly pozorovány povzbudivé výsledky (nepublikováno). Příznivý účinek byl pozorován z hlediska kvality života (zejména bolesti) a také zmenšení velikosti nádoru.

Na základě těchto prvních zkušeností se zdá důležité potvrdit tyto předběžné výsledky prospektivní studií umožňující použití této techniky k léčbě pacientů s neresekabilními nebo resekabilními neurofibromy, ale s mutilující operací v kontextu NF1.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69373
        • Nábor
        • Centre Leon Berard
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Patrick COMBEMALE
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amine BOUHAMAMA
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Frank PILLEUL
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Mona AMINI-ADLE

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let;
  • pacient s neurofibromatózou typu 1 podle kritérií NIH;
  • Pacient s benigní neurofibromatózní lézí, která je bolestivá a/nebo vytváří funkční diskomfort a je neresekovatelná nebo s nepřijatelnými jizvami;
  • Neutrofily > 1 G/l během 14 dnů před zařazením;
  • Adekvátní koagulační test (podle posouzení zkoušejícího);
  • Podepsaný a datovaný dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že pacient byl před zařazením informován o všech aspektech studie
  • hrazeno zdravotním pojištěním;

Kritéria vyloučení:

  • pacient léčený souběžnou chemoterapií a/nebo cílenými terapiemi;
  • Jakékoli kontraindikace perkutánní kryoterapie, včetně potřeby tvorby ledu do 1 cm od míchy, mozku nebo jiných kritických nervových struktur, střeva nebo močového měchýře (pokud nejsou prováděny aktivní nebo pasivní tepelné ochranné manévry);
  • pacient s maligním neurofibromem nebo MPNST; Poznámka: Pokud nádor progredoval během 12 měsíců před zařazením: Předepsání Pet scanu a pokud SUV max T/F>1,5 cílená biopsie k potvrzení histologie
  • Pacient s neurofibromem v oblastech s rizikem neurologických následků;
  • Pacient s chladnou kopřivkou s anamnézou angioedému;
  • Jakákoli kognitivní porucha nebo stav, který může omezit používání numerických škál a dotazníků kvality života;
  • Pacient, u kterého se sledování nezdá být proveditelné ani z krátkodobého hlediska;
  • Účast v jiném klinickém hodnocení, které může narušit hodnocení primárního cílového parametru;
  • Pacient pod tutorshio, opatrovnictví nebo zbavený svobody;
  • Těhotná nebo kojící žena;
  • Jakékoli kontraindikace k provedení MRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Perkutánní kryoterapie
Kryoablace nádoru
Přístroj: Kryoterapie
Kryoterapeutické ošetření trvá přibližně 30 minut, během kterých proběhnou dva 10minutové zmrazovací cykly oddělené fází opětovného zahřátí. Během zmrazovacích fází je teplota v ablační zóně snížena pod -40 °C, což je teplota, která je pro buňky smrtelná.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit vliv perkutánní kryoterapie na kvalitu života související s fyzickým zdravím (u pacientů s inoperabilním (nebo operabilním mutilujícím chirurgickým zákrokem) neurofibromem.
Časové okno: 12 měsíců po kryoterapii

Podíl pacientů s klinicky významným zlepšením kvality života související s fyzickým zdravím.

Pacient bude považován za úspěšného, ​​pokud bude pozorováno zvýšení o alespoň 3 body v globálním fyzickém skóre z dotazníku SF-36 alespoň jednou mezi výchozí hodnotou a 12 měsíci po kryoterapii.
12 měsíců po kryoterapii

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit každou dimenzi kvality života dotazníku Short Form-36 (SF-36);
Časové okno: Na začátku, v 1. měsíci po kryoterapii; 3. měsíc po kryoterapii; 6. měsíc po kryoterapii, 9. měsíc po kryoterapii, 12. měsíc po kryoterapii, 18. měsíc po kryoterapii a 24. měsíc po kryoterapii;
Skóre pro každou dimenzi, mentální globální skóre a fyzické globální skóre z dotazníku SF-36
Na začátku, v 1. měsíci po kryoterapii; 3. měsíc po kryoterapii; 6. měsíc po kryoterapii, 9. měsíc po kryoterapii, 12. měsíc po kryoterapii, 18. měsíc po kryoterapii a 24. měsíc po kryoterapii;
K vyhodnocení odpovědi nádoru
Časové okno: 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 18. měsíc a 24. měsíc po kryoterapii
Míra místní kontroly pomocí kritérií REiNS a RECIST 1.1
3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 18. měsíc a 24. měsíc po kryoterapii
Zhodnotit funkční diskomfort
Časové okno: Na začátku, měsíc 1; 3. měsíc; 6., 9., 12., 18. a 24. měsíc po kryoterapii
Funkční diskomfort hodnocený Likertovou škálou
Na začátku, měsíc 1; 3. měsíc; 6., 9., 12., 18. a 24. měsíc po kryoterapii
Vyhodnotit bolest pacientů
Časové okno: Na začátku, měsíc 1; 3. měsíc; 6., 9., 12., 18. a 24. měsíc po kryoterapii
Bolest hodnocená dotazníkem Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Na začátku, měsíc 1; 3. měsíc; 6., 9., 12., 18. a 24. měsíc po kryoterapii
Vyhodnotit bezpečnost perkutánní kryoterapie
Časové okno: Od kryoterapie do 24 měsíců po kryoterapii
Tolerance kryoterapie hodnocená podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0 National Cancer Institute
Od kryoterapie do 24 měsíců po kryoterapii
Hodnotit spokojenost pacientů
Časové okno: Ve 12. měsíci po kryoterapii;
Spokojenost pacientů s jejich první kryoterapeutickou léčbou hodnocená pomocí Likertovy škály
Ve 12. měsíci po kryoterapii;
Zhodnotit sebevědomí pacientů
Časové okno: ve výchozím stavu, měsíc 1; 3. měsíc; 6., 9., 12., 18. a 24. měsíc po kryoterapii
Sebevědomí hodnocené dotazníkem složeným z položek hodnocených na Likertově škále
ve výchozím stavu, měsíc 1; 3. měsíc; 6., 9., 12., 18. a 24. měsíc po kryoterapii
Vyhodnotit potřebu vícenásobných perkutánních kryoterapeutických procedur v případě neúplné odpovědi na cílové lézi;
Časové okno: Od kryoterapie do 24 měsíců po kryoterapii
Podíl pacientů, u kterých je vyžadován alespoň jeden další perkutánní kryoterapeutický postup
Od kryoterapie do 24 měsíců po kryoterapii
Vyhodnotit dobu obsazenosti operačního sálu.
Časové okno: V den 0
Střední doba obsazenosti operačního sálu vypočtená jako rozdíl mezi dobou odchodu z operačního sálu a dobou vstupu na operační sál.
V den 0

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Leon Berard

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. února 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

7. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

7. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ET21-198

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit