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Bewertung der perkutanen Kryotherapie bei der Behandlung von plexiformen Neurofibromen und nicht resezierbaren Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1 (CryoNF1)

8. Februar 2024 aktualisiert von: Centre Leon Berard

Bewertung der perkutanen Kryotherapie bei der Behandlung von plexiformen Neurofibromen und nicht resezierbaren Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1)

Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ist eine autosomal dominante Erkrankung, die Chromosom 17 betrifft. Sie manifestiert sich durch eine neurogene Tumorproliferation, die kutane, subkutane oder tiefe Neurofibrome bildet.

Neurofibrome können funktionelle Beschwerden, schwer behandelbare neurogene Schmerzen und schwere kosmetische Störungen verursachen.

Die Behandlung ist im Wesentlichen chirurgisch. Es ist manchmal eine schwere invasive Operation mit komplizierter postoperativer Nachsorge und erheblicher Narbenbildung auf ästhetischer Ebene. Derzeit hat keine systemische Behandlung ihre Wirksamkeit bei dieser Pathologie bewiesen.

Die perkutane Kryotherapie ist ein kaltes Thermoablationsverfahren, bei dem feine 17-G-Nadeln verwendet werden, die nach dem Zielen durch Bildgebung in die Läsion eingeführt werden. Diese Technik wird bei der Behandlung von Weichteiltumoren und Desmoidtumoren eingesetzt.

Die Behandlung von Neurofibromen mit perkutaner Kryotherapie ist wenig bekannt. Ermutigende Ergebnisse (unveröffentlicht) wurden bei Patienten mit NF1 beobachtet, die im Léon Bérard Center mit Kryotherapie behandelt wurden. Die positive Wirkung wurde in Bezug auf die Lebensqualität (insbesondere Schmerzen) sowie eine Abnahme der Tumorgröße beobachtet.

Auf der Grundlage dieser ersten Erfahrung erscheint es wichtig, diese vorläufigen Ergebnisse durch eine prospektive Studie zu untermauern, die den Einsatz dieser Technik zur Behandlung von Patienten mit nicht resezierbaren oder resezierbaren Neurofibromen, aber mit verstümmelnder Operation in einem NF1-Kontext ermöglicht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69373
        • Rekrutierung
        • Centre Leon Berard
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Patrick COMBEMALE
        • Unterermittler:
          • Amine BOUHAMAMA
        • Unterermittler:
          • Frank PILLEUL
        • Unterermittler:
          • Mona AMINI-ADLE

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥18 Jahre;
  • Patient mit Neurofibromatose Typ 1 gemäß NIH-Kriterien;
  • Patient mit einer gutartigen neurofibromatösen Läsion, die schmerzhaft ist und/oder funktionelle Beschwerden verursacht und nicht resezierbar ist oder eine inakzeptable Narbenbildung aufweist;
  • Neutrophile > 1 G/l in den 14 Tagen vor Aufnahme;
  • Angemessener Gerinnungstest (wie vom Prüfarzt beurteilt);
  • Unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass der Patient vor der Aufnahme über alle Aspekte der Studie informiert wurde
  • Gedeckt durch eine Krankenversicherung;

Ausschlusskriterien:

  • Patient, der gleichzeitig mit Chemotherapie und/oder zielgerichteten Therapien behandelt wird;
  • Jede Kontraindikation für ein perkutanes Kryotherapieverfahren, einschließlich der Notwendigkeit einer Eisbildung innerhalb von 1 cm des Rückenmarks, Gehirns oder anderer kritischer Nervenstrukturen, des Darms oder der Blase (es sei denn, es werden aktive oder passive thermische Schutzmanöver durchgeführt);
  • Patient mit malignem Neurofibrom oder MPNST; NB: Wenn der Tumor in den 12 Monaten vor der Aufnahme fortgeschritten ist: Verschreibung eines Haustierscans und wenn SUV max T/F>1,5 gezielte Biopsie zur Bestätigung der Histologie
  • Patient mit Neurofibrom in Risikobereichen für neurologische Folgeerscheinungen;
  • Patient mit Kälteurtikaria mit Angioödem in der Anamnese;
  • Jede kognitive Beeinträchtigung oder Bedingung, die die Verwendung von numerischen Skalen und Fragebögen zur Lebensqualität einschränken kann;
  • Patient, bei dem eine Nachsorge auch kurzfristig nicht machbar erscheint;
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die die Bewertung des primären Endpunkts beeinträchtigen könnte;
  • Patient unter Vormundschaft, Pflegschaft oder Freiheitsentzug;
  • Schwangere oder stillende Frau;
  • Jede Kontraindikation für die Durchführung einer MRT

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Perkutane Kryotherapie
Kryoablation des Tumors
Gerät: Kryotherapie
Die Kryotherapie-Behandlung dauert ungefähr 30 Minuten, in denen zwei 10-minütige Gefrierzyklen durchgeführt werden, die durch eine Aufwärmphase getrennt sind. Während der Gefrierphasen wird die Temperatur in der Ablationszone auf unter -40°C gesenkt, eine Temperatur, die für die Zellen tödlich ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkungen der perkutanen Kryotherapie auf die körperliche und gesundheitsbezogene Lebensqualität (bei Patienten mit inoperablem (oder mit verstümmelnder Operation operierbarem) Neurofibrom).
Zeitfenster: 12 Monate nach Kryotherapie

Rate der Patienten mit klinisch signifikanter Verbesserung der körperlichen gesundheitsbezogenen Lebensqualität.

Ein Patient gilt als erfolgreich, wenn mindestens einmal zwischen dem Ausgangswert und 12 Monate nach der Kryotherapie eine Steigerung von mindestens 3 Punkten auf der globalen körperlichen Punktzahl aus dem SF-36-Fragebogen beobachtet wird.
12 Monate nach Kryotherapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um jede Dimension der Lebensqualität des Fragebogens Short Form-36 (SF-36) zu bewerten;
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Monat 1 nach der Kryotherapie; Monat 3 nach Kryotherapie; Monat 6 nach der Kryotherapie, Monat 9 nach der Kryotherapie, Monat 12 nach der Kryotherapie, Monat 18 nach der Kryotherapie und Monat 24 nach der Kryotherapie;
Die Punktzahl für jede Dimension, die mentale Gesamtpunktzahl und die körperliche Gesamtpunktzahl aus dem SF-36-Fragebogen
Zu Studienbeginn, Monat 1 nach der Kryotherapie; Monat 3 nach Kryotherapie; Monat 6 nach der Kryotherapie, Monat 9 nach der Kryotherapie, Monat 12 nach der Kryotherapie, Monat 18 nach der Kryotherapie und Monat 24 nach der Kryotherapie;
Um das Ansprechen des Tumors zu bewerten
Zeitfenster: Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach Kryotherapie
Lokale Kontrollrate unter Verwendung von REiNS- und RECIST-1.1-Kriterien
Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach Kryotherapie
Bewertung der funktionellen Beschwerden
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Monat 1; Monat 3; Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach Kryotherapie
Funktionelles Unbehagen, bewertet durch eine Likert-Skala
Zu Studienbeginn, Monat 1; Monat 3; Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach Kryotherapie
Um die Schmerzen der Patienten zu beurteilen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Monat 1; Monat 3; Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach Kryotherapie
Schmerz, bewertet durch den Fragebogen Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Zu Studienbeginn, Monat 1; Monat 3; Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach Kryotherapie
Bewertung der Sicherheit der perkutanen Kryotherapie
Zeitfenster: Von der Kryotherapie bis 24 Monate nach der Kryotherapie
Verträglichkeit der Kryotherapiebehandlung, bewertet gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0 des National Cancer Institute
Von der Kryotherapie bis 24 Monate nach der Kryotherapie
Um die Zufriedenheit der Patienten zu bewerten
Zeitfenster: In Monat 12 nach der Kryotherapie;
Patientenzufriedenheit mit ihrer ersten Kryotherapiebehandlung, bewertet anhand einer Likert-Skala
In Monat 12 nach der Kryotherapie;
Um das Selbstwertgefühl der Patienten zu beurteilen
Zeitfenster: zu Studienbeginn, Monat 1; Monat 3; Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach der Kryotherapie
Selbstwertgefühl, bewertet durch einen Fragebogen, der aus Items besteht, die auf einer Likert-Skala bewertet werden
zu Studienbeginn, Monat 1; Monat 3; Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 18 und Monat 24 nach der Kryotherapie
Bewertung der Notwendigkeit mehrerer perkutaner Kryotherapieverfahren im Falle eines unvollständigen Ansprechens auf die Zielläsion;
Zeitfenster: Von der Kryotherapie bis 24 Monate nach der Kryotherapie
Anteil der Patienten, bei denen mindestens ein zusätzlicher perkutaner Kryotherapie-Eingriff erforderlich ist
Von der Kryotherapie bis 24 Monate nach der Kryotherapie
Auswertung der OP-Belegungszeit.
Zeitfenster: Am Tag 0
Mittlere OP-Belegungszeit, berechnet als Differenz zwischen der OP-Saal-Ausgangszeit und der OP-Saal-Eintrittszeit.
Am Tag 0

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Leon Berard

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

7. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

7. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ET21-198

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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