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Valutazione della crioterapia percutanea nel trattamento dei neurofibromi plessiformi e dei neurofibromi non resecabili nella neurofibromatosi di tipo 1 (CryoNF1)

8 febbraio 2024 aggiornato da: Centre Leon Berard

Valutazione della crioterapia percutanea nel trattamento dei neurofibromi plessiformi e dei neurofibromi non resecabili nella neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)

La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è una malattia autosomica dominante che colpisce il cromosoma 17. Si manifesta con una proliferazione tumorale neurogena che forma neurofibromi cutanei, sottocutanei o profondi.

I neurofibromi possono causare disagio funzionale, dolore neurogeno difficile da trattare e gravi disturbi estetici.

Il trattamento è essenzialmente chirurgico. A volte si tratta di un intervento pesantemente invasivo con complicati follow-up postoperatori e cicatrici significative a livello estetico. Attualmente nessun trattamento sistemico ha dimostrato la sua efficacia in questa patologia.

La crioterapia percutanea è una procedura di termoablazione a freddo che utilizza sottili aghi da 17 G introdotti nella lesione dopo il targeting mediante imaging. Questa tecnica è utilizzata nel trattamento dei tumori dei tessuti molli e dei tumori desmoidi.

Il trattamento dei neurofibromi con la crioterapia percutanea non è ben noto. Risultati incoraggianti (non pubblicati) sono stati osservati in pazienti con NF1 trattati con crioterapia presso il Centro Léon Bérard. L'effetto benefico è stato osservato in termini di qualità della vita (in particolare, dolore) così come una diminuzione delle dimensioni del tumore.

Sulla base di questa prima esperienza, appare importante corroborare questi risultati preliminari con uno studio prospettico che consenta l'uso di questa tecnica per il trattamento di pazienti con neurofibromi non resecabili o resecabili ma con chirurgia mutilante in un contesto NF1.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia, 69373
        • Reclutamento
        • Centre Leon Berard
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Patrick COMBEMALE
        • Sub-investigatore:
          • Amine BOUHAMAMA
        • Sub-investigatore:
          • Frank PILLEUL
        • Sub-investigatore:
          • Mona AMINI-ADLE

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 anni;
  • Paziente con neurofibromatosi di tipo 1 secondo i criteri NIH;
  • Paziente con una lesione neurofibromatosa benigna che è dolorosa e/o genera disagio funzionale e non è resecabile o con cicatrizzazione inaccettabile;
  • Neutrofili > 1 G/l nei 14 giorni precedenti l'inclusione;
  • Test di coagulazione adeguato (come giudicato dallo sperimentatore);
  • Documento di consenso informato firmato e datato indicante che il paziente è stato informato di tutti gli aspetti della sperimentazione prima dell'arruolamento
  • Coperto da un'assicurazione medica;

Criteri di esclusione:

  • Paziente trattato con chemioterapia concomitante e/o terapie mirate;
  • Qualsiasi controindicazione a una procedura di crioterapia percutanea, inclusa la necessità di formazione di ghiaccio entro 1 cm dal midollo spinale, dal cervello o da altre strutture nervose critiche, dall'intestino o dalla vescica (a meno che non vengano eseguite manovre di protezione termica attiva o passiva);
  • Paziente con neurofibroma maligno o MPNST; NB: Se il tumore è progredito nei 12 mesi precedenti l'inclusione: Prescrizione di una Pet scan e se SUV max T/F>1.5 biopsia mirata per confermare l'istologia
  • Paziente con neurofibroma in aree a rischio di sequele neurologiche;
  • Paziente con orticaria da freddo con anamnesi di angioedema;
  • Qualsiasi deterioramento cognitivo o condizione che possa limitare l'uso di scale numeriche e questionari sulla qualità della vita;
  • Paziente per il quale il follow-up non sembra fattibile nemmeno a breve termine;
  • Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica che potrebbe interferire con la valutazione dell'endpoint primario;
  • Paziente sotto tutela, curatela o privato della libertà;
  • Donna incinta o che allatta;
  • Qualsiasi controindicazione all'esecuzione di una risonanza magnetica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Crioterapia percutanea
Crioablazione del tumore
Dispositivo: Crioterapia
Il trattamento di crioterapia dura circa 30 minuti durante i quali vengono eseguiti due cicli di congelamento di 10 minuti, separati da una fase di riscaldamento. Durante le fasi di congelamento, la temperatura viene abbassata sotto i -40°C nella zona di ablazione, temperatura letale per le cellule.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'impatto della crioterapia percutanea sulla qualità della vita correlata alla salute fisica (in pazienti con neurofibroma inoperabile (o operabile con chirurgia mutilante).
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la crioterapia

Tasso di pazienti con miglioramento clinicamente significativo della qualità della vita correlata alla salute fisica.

Un paziente sarà considerato di successo se si osserva un aumento di almeno 3 punti nel punteggio fisico globale del questionario SF-36 almeno una volta tra il basale e 12 mesi dopo la crioterapia.
12 mesi dopo la crioterapia

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare ogni dimensione della qualità della vita del questionario Short Form-36 (SF-36);
Lasso di tempo: Al basale, al mese 1 dopo la crioterapia; Mese 3 dopo la crioterapia; Mese 6 post crioterapia, Mese 9 post crioterapia, Mese 12 post crioterapia, Mese 18 post crioterapia e Mese 24 post post crioterapia ;
Il punteggio per ogni dimensione, il punteggio globale mentale e il punteggio globale fisico del questionario SF-36
Al basale, al mese 1 dopo la crioterapia; Mese 3 dopo la crioterapia; Mese 6 post crioterapia, Mese 9 post crioterapia, Mese 12 post crioterapia, Mese 18 post crioterapia e Mese 24 post post crioterapia ;
Per valutare la risposta del tumore
Lasso di tempo: Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 dopo la crioterapia
Tasso di controllo locale utilizzando i criteri REiNS e RECIST 1.1
Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 dopo la crioterapia
Valutare il disagio funzionale
Lasso di tempo: Al basale, Mese 1; Mese 3; Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 post crioterapia
Disagio funzionale valutato da una scala Likert
Al basale, Mese 1; Mese 3; Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 post crioterapia
Valutare il dolore dei pazienti
Lasso di tempo: Al basale, Mese 1; Mese 3; Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 post crioterapia
Dolore valutato dal questionario Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Al basale, Mese 1; Mese 3; Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 post crioterapia
Valutare la sicurezza della crioterapia percutanea
Lasso di tempo: Dalla crioterapia a 24 mesi dopo la crioterapia
Tolleranza del trattamento crioterapico valutata secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0 del National Cancer Institute
Dalla crioterapia a 24 mesi dopo la crioterapia
Valutare la soddisfazione dei pazienti
Lasso di tempo: Al mese 12 post-crioterapia;
Soddisfazione del paziente con il loro primo trattamento di crioterapia valutato da una scala Likert
Al mese 12 post-crioterapia;
Per valutare l'autostima dei pazienti
Lasso di tempo: al basale, Mese 1; Mese 3; Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 post-crioterapia
Autostima valutata da un questionario composto da item valutati su una scala Likert
al basale, Mese 1; Mese 3; Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 18 e Mese 24 post-crioterapia
Valutare la necessità di procedure multiple di crioterapia percutanea in caso di risposta incompleta sulla lesione target;
Lasso di tempo: Dalla crioterapia a 24 mesi dopo la crioterapia
Tasso di pazienti per i quali è richiesta almeno un'ulteriore procedura di crioterapia percutanea
Dalla crioterapia a 24 mesi dopo la crioterapia
Valutare il tempo di occupazione della sala operatoria.
Lasso di tempo: Al giorno 0
Tempo medio di occupazione della sala operatoria calcolato come differenza tra il tempo di uscita dalla sala operatoria e il tempo di entrata in sala operatoria.
Al giorno 0

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Leon Berard

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

7 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

7 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ET21-198

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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