Segurança do Anumigilimab (CSL324) em Adultos com Doença das Células Falciformes (DCF)
4 de agosto de 2026 atualizado por: CSL Behring
Estudo de Fase 2a, Multicêntrico, Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo para Avaliar a Segurança do Anumigilimab (CSL324) em Adultos com Anemia Falciforme
Este é um estudo de fase 2a, global, multicêntrico, randomizado, duplamente cego e controlado por placebo que investiga a segurança da anumigilima administrada por via subcutânea (SC) na dose máxima tolerada (DMT) em participantes adultos com doença das células falciformes (DCF).
O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança da anumigilima em participantes com DCF. Os participantes serão tratados durante 64 semanas: durante 12 semanas no período de escalonamento de dose, onde a dose será aumentada até à DMT individual de cada participante; e durante 52 semanas na DMT no período de manutenção.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
63
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Registration Coordinator
- Número de telefone: +1 610-878-4697
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica, 1000
- Recrutamento
- CHU Saint-Pierre
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Recrutamento
- UAMS Medical Center
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- University of California Irvine
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33023-6703
- Recrutamento
- The Foundation for Sickle Cell Disease
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Recrutamento
- Arthur M. Blank Hospital- Children's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Recrutamento
- Center for Cancer and Blood Disorders
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Mississippi
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Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Recrutamento
- Southern Specialty Research
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Recrutamento
- Jacobi Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Recrutamento
- Ohio State University
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Recrutamento
- Virginia Commonwealth University
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Nantes, França, 44093
- Recrutamento
- CHU de Nantes, Hotel-Dieu
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Toulou, França, 31100
- Recrutamento
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse
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Verona, Itália, 37134
- Recrutamento
- AOUI Verona and University of Verona
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London, Reino Unido, NW10 7NS
- Recrutamento
- Central Middlesex Hospital
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- Recrutamento
- St George's University Hopsitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, W120HS
- Recrutamento
- Hammersmith Hospital Imperial College Healthcare NHS Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- • Adultos com idade superior ou igual a (>=) 18 anos no dia da assinatura do formulário de consentimento informado.
- • Diagnóstico confirmado de DFC de qualquer genótipo.
- • Experienciou 1 a 12 COV que exigiram uma visita a uma unidade médica e tratamento com opioides parenterais ou um fármaco anti-inflamatório não esteroide parenteral nos 12 meses anteriores ao Rastreio.
- • Regime de HU:
- a. Em regime de Hidroxiureia (HU) estável e bem tolerado durante pelo menos 30 dias antes do Rastreio.
- ou
- b. HU foi descontinuado ou recusado (por exemplo, devido a preocupação com efeitos secundários ou falta de efeito).
Critérios de Exclusão:
- • Contagem absoluta de neutrófilos inferior a (<) 2,5 × 10^9 células/Litro no Rastreio ou Linha de Base (Semana 1 Dia 1).
- • Se estiver em medicação preventiva para DFC, a dose não é estável nos 30 dias anteriores ao Rastreio.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Anumigilimab
Segurança do Anumigilimab (CSL324) em Adultos com Doença de Células Falciformes (DCF)
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Os participantes receberão anumigilimab, escalado até uma dose máxima orientada pela contagem absoluta de neutrófilos (CAN) e por preocupações de segurança.
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão um volume correspondente de placebo.
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Será administrado soro em volume correspondente por via subcutânea.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Global e por gravidade, seriedade e relação com o Produto em Investigação (PI)
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 75
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Desde a linha de base até à Semana 75
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Percentagem de participantes com EAPTs Globalmente e por gravidade, seriedade e relação com o IP
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 75
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Desde a linha de base até à Semana 75
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Número de participantes com Eventos Adversos de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 75
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Os seguintes EA devem ser reportados como AESI: neutropenia (Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos [CTCAE] Grau 3 ou 4), infeção grave e febre neutropénica.
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Desde a linha de base até à Semana 75
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Percentagem de participantes com AESI
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 75
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Os seguintes EA devem ser relatados como AESI: neutropenia (CTCAE Grau 3 ou 4), infeção grave e febre neutropénica.
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Desde a linha de base até à Semana 75
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Número de participantes com alterações clinicamente relevantes em relação ao valor basal em avaliações laboratoriais e sinais vitais
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 75
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Desde a linha de base até à Semana 75
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Percentagem de participantes com alterações clinicamente relevantes em relação à linha de base nas avaliações laboratoriais e sinais vitais
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 75
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Desde a linha de base até à Semana 75
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração sérica de Anumigilimab
Prazo: Desde a primeira dose de anumigilimab até à Semana 65
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Desde a primeira dose de anumigilimab até à Semana 65
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Taxa anualizada de crise vaso-oclusiva (CVO) (instalação médica)
Prazo: Durante o período de manutenção da Semana 13 à Semana 65
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VOC (instalação médica) é definido como VOC que resulta numa visita a uma instalação médica e tratamento com opióides parentéricos ou um fármaco anti-inflamatório não esteroide parentérico.
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Durante o período de manutenção da Semana 13 à Semana 65
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de fevereiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
29 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
29 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de outubro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de outubro de 2025
Primeira postagem (Real)
4 de novembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL324_2002
- 2025-521154-42-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL analisará caso a caso os pedidos de partilha de Dados Individuais de Pacientes (DIP) com investigadores científicos e médicos externos, qualificados e de boa-fé.
Para obter informações sobre o processo e os requisitos para apresentar um pedido voluntário de partilha de dados para DIP, contacte a CSL em clinicaltrials@cslbehring.com.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os pedidos de DPI serão geralmente considerados após a conclusão da revisão pelas principais autoridades reguladoras (ou seja, FDA, EMA) e quando a publicação principal estiver disponível.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A investigação proposta deve procurar responder a uma questão médica ou científica importante previamente sem resposta.
As leis e regulamentos de privacidade e outros específicos do país aplicáveis serão considerados e podem impedir a partilha de IPD.
Se o pedido for aprovado e o investigador tiver celebrado um acordo de partilha de dados adequado, estarão disponíveis IPD devidamente anonimizados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .