Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost přípravku Anumigilimab (CSL324) u dospělých se srpkovitou anémií (SCD)

11. května 2026 aktualizováno: CSL Behring

Fáze 2a, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost přípravku Anumigilimab (CSL324) u dospělých pacientů se srpkovitou anémií

Toto je fáze 2a, globální, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie zkoumající bezpečnost anumigilimabu podávaného subkutánně (SC) v maximální tolerované dávce (MTD) u dospělých účastníků s SCID.

Hlavním cílem studie je posoudit bezpečnost anumigilimabu u účastníků s SCID. Účastníci budou léčeni po dobu 64 týdnů: po dobu 12 týdnů v období eskalace dávky, kde bude dávka postupně zvyšována na individuální MTD každého účastníka; a po dobu 52 týdnů v udržovacím období při MTD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

63

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • UAMS Medical Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33023-6703
        • Nábor
        • The Foundation for Sickle Cell Disease
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Nábor
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
        • Nábor
        • Southern Specialty Research
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Nábor
        • Jacobi Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • • Dospělí ve věku větším nebo rovném (>=) 18 let v den podepsání informovaného souhlasu.
  • • Potvrzená diagnóza srpkovité anémie (SCD) jakéhokoli genotypu.
  • • V anamnéze 1 až 12 vazookluzivních krizí (VOC) vyžadujících návštěvu zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními opioidy nebo parenterálními nesteroidními antiflogistiky během 12 měsíců před screeningem.
  • • Režim HU:
  • a. Stabilní a dobře tolerovaný režim hydroxyurey (HU) po dobu nejméně 30 dnů před screeningem.
  • nebo
  • b. HU byla ukončena nebo odmítnuta (např. z důvodu obav z vedlejších účinků nebo nedostatku účinku).

Kritéria pro vyloučení:

  • • Absolutní počet neutrofilů nižší než (<) 2,5 × 10^9 buněk/litr při screeningu nebo na začátku studie (týden 1 den 1).
  • • Pokud pacient užívá preventivní medikaci pro SCD, dávka nebyla stabilní během 30 dnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Anumigilimab
Bezpečnost přípravku Anumigilimab (CSL324) u dospělých se srpkovitou anémií (SCD)
Biologický: Anumigilimab
Účastníci obdrží anumigilimab, který bude postupně zvyšován na maximální dávku pod vedením absolutního počtu neutrofilů (ANC) a bezpečnostních obav.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající objem placeba.
Lék: Placebo
Objemově odpovídající fyziologický roztok bude podán subkutánně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími v průběhu léčby (TEAE), celkově a podle závažnosti, závažnosti a vztahu k vyšetřovanému přípravku (IP)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Procento účastníků s TEAEs celkově a podle závažnosti, závažnosti a vztahu k IP
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Následující nežádoucí účinky je třeba hlásit jako AESI: neutropenie (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] stupeň 3 nebo 4), závažná infekce a neutropenická horečka.
Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Procento účastníků s AESI
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Následující nežádoucí účinky je třeba hlásit jako AESI: neutropenie (CTCAE stupeň 3 nebo 4), závažná infekce a neutropenická horečka.
Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými změnami od výchozího stavu v laboratorních vyšetřeních a vitálních znacích
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Od výchozí hodnoty do 75. týdne
Procento účastníků s klinicky relevantními změnami od výchozího stavu v laboratorních vyšetřeních a vitálních znacích
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do 75. týdne
Od výchozí hodnoty až do 75. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sérová koncentrace přípravku Anumigilimab
Časové okno: Od první dávky anumigilimabu do 65. týdne
Od první dávky anumigilimabu do 65. týdne
Roční míra vazo-okluzivní krize (VOC) (zdravotnické zařízení)
Časové okno: Během období údržby od 13. týdne do 65. týdne
VOC (zdravotnické zařízení) je definováno jako VOC, který vede k návštěvě zdravotnického zařízení a léčbě parenterálními opioidy nebo parenterálním nesteroidním protizánětlivým lékem.
Během období údržby od 13. týdne do 65. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

4. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL324_2002
  • 2025-521154-42-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost CSL bude posuzovat na základě individuálního posouzení žádosti o sdílení individuálních pacientských dat (IPD) s externími kvalifikovanými a důvěryhodnými vědeckými a lékařskými výzkumníky. Pro informace o procesu a požadavcích pro podání dobrovolné žádosti o sdílení IPD kontaktujte společnost CSL na adrese clinicaltrials@cslbehring.com.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o individuální data pacientů budou obecně posouzeny až po dokončení přezkumu hlavními regulačními orgány (tj. FDA, EMA) a po zveřejnění primární publikace.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Navrhovaný výzkum by měl usilovat o zodpovězení dosud nezodpovězené důležité lékařské nebo vědecké otázky.

Budou zohledněny platné zákony a předpisy o ochraně soukromí a další právní předpisy platné v příslušné zemi, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud bude žádost schválena a výzkumník podepsal příslušnou dohodu o sdílení dat, budou k dispozici IPD, které byly řádně anonymizovány.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit