E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated | Bullous Pemphigoid | Penfigoide ampolloso | |
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language | Autoimmune disease that causes painful or itchy blisters on the skin. | Enfermedad autoinmune que origina ampollas cutáneas y prurito. | |
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Immune System Diseases [C20] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 21.1 | E.1.2 | Level | LLT | E.1.2 | Classification code | 10006567 | E.1.2 | Term | Bullous pemphigoid | E.1.2 | System Organ Class | 100000004858 | |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial | Part A and B: To evaluate the efficacy of EFG PH20 SC on achieving sustained remission in the treatment of participants with bullous pemphigoid (BP). | Partes A y B: Evaluar la eficacia de EFG PH20 SC para lograr una remisión mantenida en el tratamiento de participantes con penfigoide ampolloso (PA). | |
E.2.2 | Secondary objectives of the trial | Parts A and B: • To evaluate the corticosteroid-sparing effects of EFG PH20 SC in participants with BP • To characterize the overall efficacy of EFG PH20 SC in the treatment of participants with BP • To evaluate the efficacy of EFG PH20 SC in preventing relapse of BP • To evaluate the effect of EFG PH20 SC on pruritus in participants with BP • To assess the safety and tolerability of EFG PH20 SC administered to participants with BP • To assess glucocorticoid-associated morbidity and evaluate the impact of EFG PH20 SC on reducing glucocorticoid toxicity • To evaluate the effects of EFG PH20 SC on the quality of life (QoL) of participants with BP • To evaluate the PK of EFG PH20 SC in participants with BP • To evaluate the PD of EFG PH20 SC in participants with BP • To evaluate the immunogenicity of EFG PH20 SC in participants with BP • To evaluate the competency of participants or caregivers to (self-)administer EFG PH20 SC. | Partes A y B: • Evaluar los efectos ahorradores de corticoides de EFG PH20 SC en participantes con PA. • Determinar la eficacia global de EFG PH20 SC en el tratamiento de participantes con PA. • Evaluar la eficacia de EFG PH20 SC para prevenir las recaídas del PA. • Evaluar el efecto de EFG PH20 SC sobre el prurito en participantes con PA. • Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de EFG PH20 SC administrado a participantes con PA. • Evaluar la morbilidad asociada a los glucocorticoides y el efecto de EFG PH20 SC sobre la reducción de la toxicidad por glucocorticoides. • Evaluar los efectos de EFG PH20 SC sobre la calidad de vida (CdV) de participantes con PA | |
E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives | 1. Vaccination Response Sub-study : Sites will collect all available vaccination history from all study participants. Selected sites may collect additional blood samples for additional/optional/future vaccination research, such as: (1) measurement of historical protective antibody titers in serum; (2) humoral (serum) and/or cellular (peripheral blood mononuclear cells [PBMCs]) responses to vaccinations received during the study. These samples will only be collected from participants who have provided additional consent for the procedure. Such samples will be collected at the visits identified in the SoA. Data obtained from this substudy will not be part of the clinical database; instead, they may be described in a separate report. 2. Imaging Substudy: A photography substudy will be performed at selected study sites. In this substudy, site staff will take photographs of bullous lesions located at various anatomical regions of participants per the discretion of the investigator. As a guidance, timepoints of baseline, CDA, CR, and relapse are indicated; however, photographs may also be taken at intermediate timepoints. Photography is generally accepted as a routine practice for documenting dermatological conditions in medicine. Participants will be requested to provide consent for any use that will be made of the image and for sharing anonymized pictures with the sponsor. | 1. Subestudio de respuesta a la vacunación: Los centros recopilarán todo el historial de vacunación disponible de todos los participantes del estudio. Los centros seleccionados pueden recoger muestras de sangre adicionales para investigaciones de vacunación adicionales/opcionales/futuras, tales como: (1) medición de títulos históricos de anticuerpos protectores en suero; (2) respuestas humorales (suero) y/o celulares (células mononucleares de sangre periférica [PBMC]) a las vacunas recibidas durante el estudio. Estas muestras solo se recogerán de los participantes que hayan dado su consentimiento adicional para el procedimiento. Dichas muestras se recogerán en las visitas identificadas en el SoA. Los datos obtenidos de este subestudio no formarán parte de la base de datos clínica; en cambio, pueden describirse en un informe separado. 2. Subestudio de imágenes: Se realizará un subestudio fotográfico en los sitios de estudio seleccionados. En este subestudio, el personal del centro tomará fotografías de las lesiones ampollosas ubicadas en varias regiones anatómicas de los participantes según el criterio del investigador. Como guía, se indican los puntos de tiempo de línea de base, CAE, RC y recaída; sin embargo, también se pueden tomar fotografías en momentos intermedios. La fotografía es generalmente aceptada como una práctica rutinaria para documentar condiciones dermatológicas en medicina. Se solicitará a los participantes que den su consentimiento para cualquier uso que se haga de la imagen y para compartir imágenes anónimas con el promotor. | |
E.3 | Principal inclusion criteria | * The participant is willing and able to do the following: a)understand the requirements of the study b)provide written informed consent c)comply with the study protocol procedures. * The participant is male or female, and aged ≥18 years at the time of signing the informed consent form (ICF). * Participants have clinical signs of BP. * Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies and: a) Male participants: - Must agree to use an acceptable method of contraception and not donate sperm from the time that the ICF is signed until they have received their last dose of IMP. b) Female participants: - Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative serum pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test at baseline before study intervention can be administered. - WOCBP must agree to use a highly effective or acceptable contraception method until at least 90 days after they receive their last dose of IMP. The full list of inclusion criteria can be found in the protocol. | * El participante está dispuesto y es capaz de hacer lo siguiente: a) comprender los requisitos del estudio b) proporcionar consentimiento informado por escrito c) cumplir con los procedimientos del protocolo del estudio. * El participante es hombre o mujer y tiene ≥18 años al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (CI). * Los participantes tienen signos clínicos de PA. * El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos y: a) Participantes masculinos: - Debe aceptar usar un método anticonceptivo aceptable y no donar esperma desde el momento en que se firma el CI hasta que haya recibido su última dosis de PEI. b) Mujeres participantes: - Las mujeres con capacidad de reproducción (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de que se pueda administrar la intervención del estudio. - WOCBP deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo o aceptable hasta al menos 90 días después de recibir su última dosis de PEI. La lista completa de criterios de inclusión se puede encontrar en el protocolo. | |
E.4 | Principal exclusion criteria | • Other forms of pemphigoid or other autoimmune bullous diseases (AIBDs). • Received unstable dose of treatments known to cause or exacerbate BP for at least 4 weeks prior to the baseline visit • Use of BP treatments other than oral corticosteroids (OCS), topical corticosteroids, conventional immunosuppressants or dapsone. • Known contraindication to OCS therapy. • Clinically significant uncontrolled active or chronic, bacterial, viral, or fungal infection at screening. • Positive nasopharyngeal swab test for SARS-CoV-2 at screening. • History of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years before the first administration of the IMP. Participants with the following cancers can be included at any time, provided they are adequately treated prior to their participation in the study: o Basal cell or squamous cell skin cancer o Carcinoma in situ of the cervix o Carcinoma in situ of the breast o Incidental histological finding of prostate cancer • Clinical evidence of other significant serious diseases, have had a recent surgery, or who have any other condition that, in the opinion of the investigator, could confound the results of the study or put the patient at undue risk • Use of an investigational product within 3 months before the first dose of IMP • Previously participated in a clinical study with EFG • Known hypersensitivity to any of the components of the administered treatments • Positive serum test at screening for an active infection: o HBV o HCV o HIV • Current or history (ie, within 12 months of screening) of alcohol, drug, or medication abuse • Pregnant or lactating females and those who intend to become pregnant during the study or within 90 days after last dose of the IMP The full list of exclusion criteria can be found in the protocol. | • Otras formas de penfigoide u otras enfermedades ampollosas autoinmunes (AIBD). • Recibió una dosis inestable de tratamientos que se sabe que causan o exacerban la PA durante al menos 4 semanas antes de la visita basal. • Uso de tratamientos para la PA distintos a los corticoides orales (OCS), corticoides tópicos, inmunosupresores convencionales o dapsona. • Contraindicación conocida para la terapia OCS. • Infección bacteriana, vírica o fúngica, activa o crónica, no controlada y clínicamente significativa en la selección. • Prueba de hisopo nasofaríngeo positiva para SARS-CoV-2 en la selección. • Historial de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del PEI. Los participantes con los siguientes cánceres pueden incluirse en cualquier momento, siempre que reciban un tratamiento adecuado antes de su participación en el estudio: - Cáncer de piel de células basales o de células escamosas - Carcinoma in situ del cuello uterino - Carcinoma in situ de mama - Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata • Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, que hayan tenido una cirugía reciente o que tengan cualquier otra afección que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o poner al paciente en un riesgo indebido • Uso de un producto en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de IMP • Previamente participó en un estudio clínico con EFG • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de los tratamientos administrados • Prueba de suero positiva en la detección de una infección activa: - VHB - VHC - VIH • Actual o historial (es decir, dentro de los 12 meses posteriores a la evaluación) de abuso de alcohol, drogas o medicamentos • Mujeres embarazadas o lactantes y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis del PEI. La lista completa de criterios de exclusión se puede encontrar en el protocolo. | |
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) | The proportion of participants who are in complete remission (CR) while receiving minimal OCS therapy for ≥8 weeks at week 26. Minimal OCS therapy is defined as ≤0.1 mg/kg/day of prednisone (or equivalent). | Proporción de participantes en remisión completa (RC) mientras reciban el tratamiento mínimo con corticoides orales (CO) durante ≥8 semanas en la semana 26. El tratamiento mínimo con CO se define como ≤0,1 mg/kg al día de prednisona (o equivalente). | |
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point | At week 26. | En la semana 26. | |
E.5.2 | Secondary end point(s) | 1. Cumulative dose of oral corticosteroid (OCS) from baseline to week 36 2. The proportion of participants who achieve an Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid (IGA-BP) score of 0 or 1 while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36 3. Proportion of participants who achieve control of disease activity (CDA) and remain free of relapse through week 36 4. The proportion of participants who are in CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36 5. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour average itch score from the Itch Numerical Rating Scale (Itch NRS) 6. Proportion of participants who achieve an IGA-BP score of 0 or 1 at any time through week 36 7. Change from baseline to week 36 in the Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) activity score 8. Time to achieve the following: -Control of disease activity (CDA) -CR -CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks -CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -Relapse 9. Cumulative OCS dose for the participant at the timepoints where they exhibit the following: -CDA -CR -CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks -CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -Relapse 10. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour worst itch score from the Itch NRS 11. Proportion of participants who are off OCS therapy and have received no rescue therapy at week 36 12. Proportion of participants who received rescue therapy before week 36 13 Incidence and severity of TEAEs, AESIs, and SAEs 14. The Aggregate Improvement Score (AIS) from the Glucocorticoid Toxicity Index (GTI) 15. The Cumulative Worsening Score (CWS) from the GTI 16. The Glucocorticoid Toxicity Index Specific List (GTI-SL) 17. The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) 18. The Dermatology Life Quality Index (DLQI) 19. The Autoimmune Bullous Disease Quality of Life (ABQoL) score 20. EFG serum concentrations 21. Total IgG serum levels 22. Anti-BP180 and anti-BP230 antibodies 23. Antidrug antibodies (ADA) to EFG (in serum) and antibodies produced against rHuPH20 (in plasma) 24. Number and percentage of participants (or their caregivers) who complete the (self-)administration training at study sites 25. Number and percentage of participants (or their caregivers) who are determined by site staff to be sufficiently competent in (self-)administering EFG PH20 SC 26. Number and percentage of participants (or their caregivers) who successfully (self-)administer EFG PH20 SC under site staff supervision Part B 1. Cumulative dose of oral corticosteroid (OCS) from baseline to week 36 2. The proportion of participants who achieve an Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid (IGA-BP) score of 0 or 1 while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36 3. Proportion of participants who achieve an IGA-BP score of 0 or 1 at any time through week 36 4. Change from baseline to week 36 in the Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) activity score 5. The proportion of participants who are in CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36 6. Time to achieve the following: -Control of disease activity (CDA) -CR -CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks -CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -Relapse 7. Cumulative OCS dose for the participant at the timepoints where they exhibit the following: -CDA -CR -CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks -CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks -Relapse 8. Proportion of participants who are off OCS therapy and have received no rescue therapy at week 36 9. Proportion of participants who received rescue therapy before week 36 10. Proportion of participants who achieve CDA and remain free of relapse through week 36 11. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour average itch score from the Itch Numerical Rating Scale (Itch NRS) 12. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour worst itch score from the Itch NRS 13. Incidence and severity of TEAEs, AESIs, and SAEs 14. The Aggregate Improvement Score (AIS) from the Glucocorticoid Toxicity Index (GTI) 15. The CWS from the GTI 16. The GTI-SL 17. The EQ-5D-5L 18. The DLQI 19. The ABQoL score 20. EFG serum concentrations 21. Total IgG serum levels 22. Anti-BP180 and anti-BP230 antibodies 23. ADA to EFG (in serum) and antibodies produced against rHuPH20 (in plasma) 24. Number and percentage of participants (or their caregivers) who complete the (self-)administration training at study sites 25. Number and percentage of participants (or their caregivers) who are determined by site staff to be sufficiently competent in (self-)administering EFG PH20 SC 26. Number and percentage of participants (or their caregivers) who successfully (self-)administer EFG PH20 SC under site staff supervision | 1.Dosis acumulada de corticosteroides orales (CO) entre el momento basal y la semana 36 2.Proporción de participantes que logren una puntuación IGA-BP (Evaluación global por el investigador del penfigoide ampolloso) de 0 o 1 sin tratamiento con CO durante ≥8 semanas en la semana 36 3.Proporción de participantes que logren el control de la actividad de la enfermedad (CAE) y se mantengan sin recaídas hasta la semana 36 4.Proporción de participantes en RC sin tratamiento con CO durante ≥8 semanas en la semana 36 5.Variación entre el momento basal y la semana 36 de la puntuación promedio de prurito durante 24 horas según la escala Itch NRS (Escala de valoración numérica del prurito) 6.Proporción de participantes que logran una puntuación IGA-BP de 0 o 1 en cualquier momento hasta la semana 36 7.Cambio desde el inicio hasta la semana 36 en la puntuación de actividad del índice de área de enfermedad de penfigoide ampolloso (BPDAI) 8.Tiempo para lograr lo siguiente: -CAE -RC -RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas -RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -Recaída 9.Dosis acumulativa de CO para el participante en los momentos en los que presenta lo siguiente: -CAE -RC -RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas -RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -Recaída 10.Cambios desde el inicio hasta la semana 36 en el peor puntaje de prurito de 24h. del Itch NRS 11.Proporción de participantes que están fuera de la terapia CO y no han recibido terapia de rescate en la semana 36 12.Proporción de participantes que recibieron terapia de rescate antes de la semana 36 13.Incidencia y gravedad de TEAE, AESI y SAE 14.Puntuación de mejora agregada (AIS) del índice de toxicidad de glucocorticoides (GTI) 15.CWS del GTI 16.GTI-SL 17.EQ-5D-5L 18.DLQI 19.Puntuación de calidad de vida de la enfermedad ampollosa autoinmune (ABQoL) 20.Concentraciones séricas de EFG 21.Niveles séricos de IgG total 22.Anticuerpos anti-BP180 y anti-BP230 23.Anticuerpos antidrogas (ADA) frente a EFG (en suero) y anticuerpos producidos frente a rHuPH20 (en plasma) 24.Nº y porcentaje de participantes (o sus cuidadores) que completan la capacitación de (auto)administración en los sitios de estudio 25.Nº y porcentaje de participantes (o sus cuidadores) que el personal del sitio determina que son lo suficientemente competentes en la (auto)administración de EFG PH20 SC 26.Nº y porcentaje de participantes (o sus cuidadores) que (auto)administran con éxito EFG PH20 SC bajo la supervisión del personal del sitio Parte B 1.Dosis acumulada de corticosteroides orales (CO) entre el momento basal y la semana 36 2.Proporción de participantes que logran una puntuación de 0 o 1 en la Evaluación global por el investigador del penfigoide ampolloso (IGA-BP, por sus siglas en inglés) mientras están fuera del tratamiento con CO durante ≥8 semanas en la semana 36 3.Proporción de participantes que logran una puntuación IGA-BP de 0 o 1 en cualquier momento hasta la semana 36 4.Cambio desde el inicio hasta la semana 36 en la puntuación de actividad del índice de área de enfermedad de penfigoide ampolloso (BPDAI) 5.Proporción de participantes que están en RC mientras están fuera de la terapia CO durante ≥8 semanas en la semana 36 6.Tiempo para lograr lo siguiente: -Control de la actividad de la enfermedad (CAE) -RC -RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas -RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -Recaída 7.Dosis acumulativa de CO para el participante en los momentos en los que presenta lo siguiente: -CAE -RC -RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas -RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas -Recaída 8.Proporción de participantes que están fuera de la terapia CO y no han recibido terapia de rescate en la semana 36 9.Proporción de participantes que recibieron terapia de rescate antes de la semana 36 10.Proporción de participantes que alcanzan la CAE y permanecen libres de recaídas hasta la semana 36 11.Cambios desde el inicio hasta la semana 36 en el puntaje promedio de prurito de 24h de la escala de calificación numérica de prurito (Itch NRS) 12.Cambios desde el momento basal hasta la semana 36 en el peor puntaje de prurito de 24 horas del Itch NRS 13.Incidencia y gravedad de TEAE, AESI y SAE 14.Puntuación de mejora agregada (AIS) del índice de toxicidad de glucocorticoides (GTI) 15.CWS del GTI 16.GTI-SL 17.EQ-5D-5L 18.DLQI 19.Puntuación ABQoL 20.Concentraciones séricas de EFG 21.Niveles séricos de IgG total 22.Anticuerpos anti-BP180 y anti-BP230 | |
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point | Part A: - Endpoint 24 and 25 up to week 32 - Endpoint 26 up to week 35 - Endpoints 2, 4 and 11 at week 36 - Endpoints 1, 3, 5-10, 12 and 14-19, up to week 36 - Endpoint 20 up to week 43 - Endpoints 21-23 up to week 46 - Endpoint 13 until end of study Part B: - Endpoint 24 and 25 up to week 32 - Endpoint 26 up to week 35 - Endpoints 2, 5 and 8 at week 36 - Endpoints 1, 3, 4, 6, 7, 9, 10-12 and 14-19 up to week 36 - Endpoint 20 up to week 43 - Endpoints 21-23 up to week 46 - Endpoint 13 until end of study | Parte A: -Valoración principal 24 y 25 hasta la semana 32 -Valoración principal 26 hasta la semana 35 -Valoración principal 2, 4 y 11 en la semana 36 -Valoración principal 1, 3, 5-10, 12 y 14-19, hasta la semana 36 -Valoración principal 20 hasta la semana 43 -Valoración principal 21-23 hasta la semana 46 -Valoración principal 13 hasta el final del estudio Parte B: -Valoración principal 24 y 25 hasta la semana 32 -Valoración principal 26 hasta la semana 35 -Valoración principal 2, 5 y 8 en la semana 36 -Valoración principal 1, 3, 4, 6, 7, 9, 10-12 y 14-19 hasta la semana 36 -Valoración principal 20 hasta la semana 43 -Valoración principal 21-23 hasta la semana 46 -Valoración principal 13 hasta el final del estudio | |
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description | Immunogenicity, Tolerability | Inmunogenicidad, Tolerabilidad | |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 | The trial involves single site in the Member State concerned | No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 9 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 70 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned | Australia | Bulgaria | China | Croatia | France | Germany | Greece | Hungary | Israel | Italy | Japan | Poland | Russian Federation | Serbia | Spain | Ukraine | United Kingdom | United States | |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 | Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial | - The end of the study is defined as the date of the last visit of the last participant in part B of the study. Alternatively, it is defined as the date of the last participant visit following the sponsor’s decision to terminate the study for any reason. | - El final del estudio se define como la fecha de la última visita del último participante en la parte B del estudio. Alternativamente, se define como la fecha de la última visita del participante siguiendo la decisión del promotor de terminar el estudio por cualquier motivo. | |
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |