Высокие дозы преднизолона при мышечной дистрофии Дюшенна
26 октября 2011 г. обновлено: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Рандомизированное исследование ежедневной и еженедельной терапии высокими дозами преднизолона при мышечной дистрофии Дюшенна
Это исследование поможет определить, является ли еженедельный курс высокой дозы преднизолона более безопасным и, по крайней мере, столь же эффективным, как терапия ежедневной дозой для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Мальчики, включенные в это исследование, не должны были принимать карнитин, другие аминокислоты, креатин, глютамин, коэнзим Q10 или какие-либо растительные лекарственные средства в течение последних трех месяцев.
В течение одной недели будет проведено два визита, чтобы обеспечить воспроизводимость мануального мышечного теста.
Затем субъект будет рандомизирован и переведен на ежедневный или еженедельный режим.
Продолжительность исследования составляет двенадцать 28-дневных циклов лечения (приблизительно 12 месяцев) с последующими визитами в первый, третий и затем каждые три месяца.
Обзор исследования
Подробное описание
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным летальным наследственным заболеванием во всем мире.
Несмотря на экспоненциальный рост нашего понимания расстройства с момента открытия и описания причинного гена и его продукта дистрофина в 1987 году, нынешнее терапевтическое лечение остается в значительной степени поддерживающим.
В ожидании окончательного генетического лекарства, которое будет доступно в будущем, дальнейшие инвестиции в разработку более эффективных лекарств для лечения МДД остаются важными.
Эффект режима высоких доз преднизолона будет оцениваться по сравнению с режимом суточной дозы в многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании с 4 группами.
Будут обследованы амбулаторные дети в возрасте 4-10 лет с установленным диагнозом МДД.
Пациенты проходят 2 скрининговых обследования в течение 1 недели.
Пациенты будут рандомизированы в группы лечения во время второго скринингового визита, после чего следует 12-месячный период лечения.
В течение периода лечения пациенты будут оцениваться с интервалом в месяц.
Первичными конечными точками являются процентное изменение средней оценки мышечной силы и показателей QMT для определенных групп мышц.
Вторичные конечные точки включают временные функциональные тесты, функциональные оценки для рук и ног и легочные функциональные тесты.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
64
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- от 4 до 10 лет
- Скорая помощь
- Подтвержденный диагноз МДД
- Стероидный наивный
- Доказательства мышечной слабости по шкале MRC или клинической функциональной оценке
- Возможность предоставления воспроизводимой оценки бицепса QMT
Критерий исключения:
- История серьезного сопутствующего заболевания или значительного нарушения функции почек или печени или других противопоказаний к стероидной терапии
- Симптоматическое носительство МДД
- Положительный PPD
- Отсутствие предшествующего контакта с ветряной оспой или иммунизации
- Использование карнитина, глютамина, коэнзима Q10, других аминокислот или любых растительных препаратов в течение последних 3 месяцев.
- Симптоматическая кардиомиопатия в анамнезе
- Предварительное достижение квоты для возрастной группы, к которой принадлежит пациент
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Высокая доза преднизолона
Субъекты, которые рандомизированы в группу исследования с высокими дозами преднизолона, получат следующую начальную дозу: • Преднизолон в дозе 10,0 мг/кг/неделю (разделенной на две дозы в субботу и воскресенье) |
Преднизон и фиктивные препараты для этого исследования будут получены в аптеке Франка в Окале, штат Флорида, и будут поставляться в виде таблеток, содержащих 2,5 мг, 5 мг, 10 мг, 20 мг или 50 мг преднизолона.
Неактивные «фиктивные» таблетки аналогичного вида/вкуса будут поставляться для поддержания ослепления.
|
|
Активный компаратор: Ежедневный преднизолон
Субъекты, рандомизированные в группу ежедневного приема преднизолона, получат следующую начальную дозу: • Преднизолон 0,75 мг/кг/день |
Преднизон и фиктивные препараты для этого исследования будут получены в аптеке Франка в Окале, штат Флорида, и будут поставляться в виде таблеток, содержащих 2,5 мг, 5 мг, 10 мг, 20 мг или 50 мг преднизолона.
Неактивные «фиктивные» таблетки аналогичного вида/вкуса будут поставляться для поддержания ослепления.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количественная мышечная сила будет измеряться с использованием системы количественных измерений CINRG (CQMS).
Временное ограничение: Февраль 2008 г.
|
Февраль 2008 г.
|
|
Первичными конечными точками силы будут показатели количественной миометрии (QMT) верхних и нижних конечностей, состоящих из парных групп сгибателей/разгибателей.
Временное ограничение: Февраль 2008 г.
|
Февраль 2008 г.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Вторичные конечные точки силы будут включать индивидуальные баллы QMT сгибателей и разгибателей локтя и колена, а также хват рук, баллы ручного мышечного тестирования, которые будут измеряться с использованием метода оценки мышечной силы Совета медицинских исследований (MRC).
Временное ограничение: Февраль 2008 г.
|
Февраль 2008 г.
|
|
Профили побочных эффектов будут оцениваться путем мониторинга побочных эффектов, включая различия в росте (рост и вес), расчетное соотношение веса и роста, плотность костей, образование катаракты, уровень глюкозы в крови, артериальное давление и поведенческие изменения.
Временное ограничение: Февраль 2008 г.
|
Февраль 2008 г.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Учебный стул: Diana Escolar, MD, Children's National Research Institute
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2004 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2007 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 мая 2005 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 мая 2005 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
13 мая 2005 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
27 октября 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 октября 2011 г.
Последняя проверка
1 октября 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- Физиологические эффекты лекарств
- Противовоспалительные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Глюкокортикоиды
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоопухолевые агенты, гормональные
- Преднизолон
Другие идентификационные номера исследования
- CNMC0601
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .