Фаза 2, двойное слепое, рандомизированное, контролируемое многоцентровое клиническое исследование безопасности и эффективности трансплантированных эмбриональных клеток свиньи у пациентов с болезнью Паркинсона.

Критерии включения:

• У больного идиопатическая болезнь Паркинсона. а) с брадикинезией и либо тремором покоя, либо ригидностью, б) асимметрия признаков болезни Паркинсона в анамнезе, в) прогрессирование признаков болезни Паркинсона в анамнезе, г) отсутствие других подозреваемых причин болезни Паркинсона, д) пациент чувствителен к L-ДОФА (на основании клинического заключения лечащего врача у пациента наблюдается предсказуемая реакция включения после первой суточной дозы L-ДОФА)
• Больной страдает болезнью Паркинсона не менее 5 лет (с момента появления симптомов).
• Пациент демонстрирует недвусмысленные периоды клинического выключения.
• Пациент принимал стабильный режим приема леводопы и любых других противопаркинсонических препаратов в течение как минимум одного месяца до начала скрининга.
• У пациента выявляются дискинезии, вызванные L-ДОФА или агонистами дофамина.
• Возраст больного 40-70 лет.
• В настоящее время пациент находится на «оптимальном медикаментозном лечении», как определил лечащий исследователь.
• У пациента была оценка UPDRS в соответствии с модифицированным протоколом CAPIT при скрининге, и общий балл UPDRS в определенном состоянии OFF составлял не менее 60.
• Если пациентка является женщиной, способной к деторождению, она не должна кормить грудью, и на протяжении всего исследования необходимо использовать адекватную форму контроля над рождаемостью.
• У пациента нормальная рентгенограмма грудной клетки и отсутствуют какие-либо признаки или симптомы ишемической болезни сердца (при осмотре или на ЭКГ), аритмия (для безопасного проведения операции).
• Пациент способен понять и готов выполнять требования исследования; это может включать поездки в пределах или за пределы Соединенных Штатов для тестирования нейровизуализации и хирургии. Вместе с пациентом должен будет путешествовать сопровождающий.
• Пациент может дать письменное информированное согласие.
• Пациент понимает, что Спонсор рекомендует всем пациентам, участвующим в этом исследовании, избегать беременности и свести к минимуму передачу выделений половым партнерам.
• Пациент готов участвовать в пожизненном реестре ксенотрансплантаций.

Критерий исключения:

• У пациента есть вероятный альтернативный диагноз паркинсонизма, основанный на анамнезе, физическом осмотре или лабораторных исследованиях. Атипичные варианты паркинсонизма (такие как синдром Шай-Дрейгера, оливопонтоцеребеллярная атрофия, прогрессирующий надъядерный паралич и стриатонигральная дегенерация) и вторичный паркинсонизм (например, вторичный по отношению к травме или метаболическим нарушениям; энцефалит в анамнезе, окулогирные кризы или применение дофаминергических антагонистов/лекарств, снижающих истощение) Исключенный.
• Пациент ранее перенес краниальную нейрохирургическую операцию.
• У пациента есть МРТ или КТ признаки аномалий, которые могут привести к паркинсонизму или сделать пациента непригодным для нейрохирургического вмешательства.
• У пациента в анамнезе имеется внутричерепная патология (например, опухоль, сосудистая мальформация), которая может сделать пациента непригодным для нейрохирургического вмешательства.
• Пациент имеет ранее существовавшее заболевание, которое может помешать оценке безопасности и/или эффективности исследуемого агента или помешать завершению исследования (например: симптоматическое заболевание сердца, нарушение функции почек или судорожное расстройство).
• Пациент имеет известную чувствительность к продуктам свиного происхождения (например, свинина).
• У пациента имеется известная непереносимость стероидов или циклоспорина.
• У пациента значительные когнитивные нарушения; в частности, оценка по шкале MMSE < 25 и, по мнению исследователей, у пациента деменция.
• У пациента шкала депрессии Гамильтона > 16.
• У пациента наблюдаются галлюцинации, бред, психоз или хроническое психическое заболевание, за исключением легких галлюцинаций, вызванных L-ДОФА, или галлюцинаций, вызванных сопутствующими препаратами, которые проходят при коррекции дозы.
• У пациента положительный ответ на туберкулиновую кожную пробу (за исключением пациентов, которые либо были привиты от туберкулеза, либо лечились от этого заболевания в прошлом).
• В течение 6 месяцев до скрининга пациент лечился дофаминергическими антагонистами.
• (Только для женщин) Пациент кормит грудью или беременна.
• Пациент принимал толкапон в течение 6 недель после скринингового обследования UPDRS.