E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated | Parkinson's Disease | Enfermedad de Parkinson | |
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language | Parkinson's Disease | Enfermedad de Parkinson | |
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 20.0 | E.1.2 | Level | PT | E.1.2 | Classification code | 10061536 | E.1.2 | Term | Parkinson's disease | E.1.2 | System Organ Class | 10029205 - Nervous system disorders | |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial | To evaluate the efficacy of BIIB122 225 mg compared with placebo. | Evaluar la eficacia de 225 mg de BIIB122 en comparación con placebo. | |
E.2.2 | Secondary objectives of the trial | To evaluate the efficacy, safety and tolerability and of BIIB122 225 mg compared with placebo | Evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de 225 mg de BIIB122 en comparación con placebo | |
E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives | A biofluid sub-study may be conducted to evaluate exploratory biofluid in a subset of participants. The objective of biofluid sub-study is to evaluate change in central and peripheral biomarkers over time. Collection will include repeat LPs for CSF collection and blood sampling for PBMC. All biofluid sub-study participants are planned to participate in CSF portion of the sub-study. A subset of participants are planned to participate in the PBMC portion of the sub-study. Samples will be evaluated for measures of LRRK2 pathway, lysosomal function, and exploratory measures relevant to PD. | Un subestudio de líquidos corporales puede ser realizado para evaluar biomarcadores exploratorios de líquidos corporales en un subconjunto de participantes. El objetivo del subestudio de líquidos corporales es evaluar el cambio en los biomarcadores centrales y periféricos a lo largo del tiempo. La recogida incluirá la repetición de las PL para la recogida de líquido cefalorraquídeo (LCR) y la obtención de muestras de sangre para CMSP. Está previsto que todos los participantes del subestudio de líquidos corporales participen en la parte de LCR del subestudio. Está previsto que un subconjunto de participantes participe en la parte de CMSP del subestudio. Las muestras se evaluarán para determinar las medidas de la vía de LRRK2, la función lisosómica y las medidas exploratorias relevantes para la EP. | |
E.3 | Principal inclusion criteria | Key Inclusion Criteria: - Clinical diagnosis of PD meeting the Movement Disorder Society Clinical Diagnostic Criteria within 2 years of the screening visit, inclusive, and at least 30 years of age at the time of diagnosis - Modified Hoehn and Yahr scale, stages 1 to 2 (in OFF state), inclusive - MDS-UPDRS Parts II and III (in OFF state) combined score less than or equal to (<=)40 at screening - Screening genetic test results verifying the absence of a pathogenic leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) variant (i.e., G2019S, N1437H, R1441G, R1441C, R1441H, Y1699C, or I2020T). Participants with additional LRRK2 variants may be excluded if data emerge to convincingly support an association of the variants with LRRK2-PD pathogenicity. Confirmation of this eligibility requirement may come from an accredited genetic test that includes all exclusionary LRRK2 genetic variants. NOTE: Other protocol defined Inclusion criteria may apply. See Protocol section 6.1 | Criterios de inclusión principales: - Diagnóstico clínico de EP que cumpla los criterios de diagnóstico clínico de la Sociedad de Trastornos del Movimiento en los 2 años anteriores a la visita de selección, inclusive, y tener al menos 30 años de edad en el momento del diagnóstico. - Estadios 1 a 2 de la escala modificada de Hoehn y Yahr (en AUSENCIA de respuesta), ambos inclusive. -( Puntuación combinada de las partes II y III de la escala unificada para la evaluación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de trastornos del movimiento (MDS-UPDRS) (en AUSENCIA de respuesta) inferior o igual a (<=)40 en la selección. - Resultados de las pruebas genéticas de la selección que verifiquen la ausencia de una variante patógena de cinasa rica en repeticiones de leucina 2 (LRRK2) (es decir, G2019S, N1437H, R1441G, R1441C, R1441H, Y1699C, o I2020T). Se puede excluir a los participantes con variantes adicionales de LRRK2 si surgen datos que respalden de forma convincente una asociación de las variantes con patogenia de LRRK2-EP. La confirmación de este requisito de elegibilidad puede venir de un test genético acreditado que incluye todos los LRRK2 excluyentes variantes genéticas. NOTA: Podrán aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo. Véase la sección 6.1 del protocolo. | |
E.4 | Principal exclusion criteria | Key Exclusion Criteria: - Clinically significant neurological disorder other than PD, including but not limited to stroke, dementia, or seizure, within 5 years of screening visit, in the opinion of the Investigator - Clinical evidence of atypical parkinsonism (e.g., multiple-system atrophy or progressive supranuclear palsy) or evidence of drug-induced parkinsonism. - Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score <24 at the screening visit NOTE: Other protocol defined Exclusion criteria may apply. See Protocol section 6.2 | Criterios de exclusión principales: - Trastorno neurológico clínicamente significativo distinto de la EP, incluidos, entre otros, accidente cerebrovascular, demencia o convulsiones, en los 5 años anteriores a la visita de selección, en opinión del investigador. - Indicios clínicos de parkinsonismo atípico (p. ej., atrofia multisistémica o parálisis supranuclear progresiva) o indicios de parkinsonismo inducido por fármacos. - Puntuación de la evaluación cognitiva de Montreal (MoCA) <24 en la visita de selección. NOTA: Podrán aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo. Véase la sección 6.2 del protocolo. | |
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) | Time to confirmed worsening in Movement Disorder Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parts II and III combined score over the treatment period. | Tiempo hasta el empeoramiento confirmado en la puntuación combinada de las partes II y III de la escala unificada para la evaluación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de trastornos del movimiento (MDS-UPDRS) a lo largo del periodo de tratamiento. | |
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point | Minimum 48 weeks, maximum 144 weeks. | 48 semanas como mínimo, 144 semanas como máximo. | |
E.5.2 | Secondary end point(s) | 1. Incidence of AEs and SAEs during the treatment period 2. Time to confirmed worsening in MDS-UPDRS Part II score over the treatment period 3. Change in MDS-UPDRS Parts II and III combined score 4. Time to confirmed worsening in Schwab and England Activities of Daily Living Scale (SEADL) over the treatment period 5. Change in MDS-UPDRS Parts I, II, and III combined score | 1. Incidencia de acontecimientos adversos (AA) y AA graves (AAG) durante el periodo de tratamiento. 2. Tiempo hasta el empeoramiento confirmado de la puntuación de la parte II de la MDS-UPDRS a lo largo del periodo de tratamiento. 3. Cambio en la puntuación combinada de las partes II y III de la MDS-UPDRS. 4. Tiempo hasta el empeoramiento confirmado en la escala de actividades de la vida diaria de Schwab y England (SEADL) a lo largo del periodo de tratamiento. 5. Cambio en la puntuación combinada de las partes I, II y III de la MDS-UPDRS. | |
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point | 1. Minimum 48 weeks, maximum 144 weeks 2. Up to Week 144 3. From Baseline to Week 48 4. Up to Week 144 5. From Baseline to Week 48 | 1. 48 semanas como mínimo, 144 semanas como máximo. 2. Hasta la semana 144. 3. Desde el inicio hasta la semana 48. 4. Hasta la semana 144. 5. Desde el inicio hasta la semana 48. | |
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Yes |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 | The trial involves single site in the Member State concerned | No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 12 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 57 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned | Canada | China | Israel | Japan | United States | Austria | France | Poland | Netherlands | Spain | Germany | Italy | United Kingdom | |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 | Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial | |
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 4 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 20 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 4 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 20 |