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HRPC 在视网膜色素变性中的安全性和耐受性 (hRPCRP)

2023年7月4日 更新者：ReNeuron Limited

视网膜下移植人视网膜祖细胞 (hRPC) 在视网膜色素变性 (RP) 患者中的安全性和耐受性的首次人体 I/IIa 期、开放标签、前瞻性研究

hRPC 是一种治疗视网膜色素变性的细胞疗法。 这是一项首次在人体中进行的剂量递增研究，患有色素性视网膜炎的参与者将在一只眼睛中接受单次 hRPC 细胞视网膜下注射，以评估安全性和耐受性。

参与者将被跟踪两年以评估 hRPC 的安全性和耐受性 额外的测试将寻求确定 hRPC 的任何初步疗效。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
主动，不招人

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

这是一项首次在人体中进行的开放标签 I/II 期剂量递增研究，其中患有色素性视网膜炎的参与者将接受单眼视网膜下植入三种剂量的 hRPC 中的一种。

将仔细监测经治疗的眼睛是否有任何眼部或全身不良事件 2 年。

测试将包括一系列详细的眼科检查和成像，必要时还包括血液测试和系统评估。

眼科测试也将评估任何初步疗效信号。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
29

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85053
        • Retinal Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
  • 英国
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • Oxford Eye Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Institut de la Macula

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 有能力给予书面知情同意，如在受试者同意书上签名所证明。
  2. 是年满 18 岁的成年男性或女性。
  3. 根据以下一项或多项进行 RP 的临床诊断：临床特征、医学影像、电生理测量和基因检测（如果有）。 基因确认不是强制性的。
  4. 队列 1-5 的研究眼的最佳矫正 ETDRS 视力为 35 个字母或更少（约 20/200 或更差）； 6-8 组研究眼的最佳矫正 ETDRS 视力为 63 个字母（约 20/63）至 36 个字母（约 20/200），最佳矫正 ETDRS 视力为 8 个字母（约 20/800）至 68字母（大约 20/50）用于队列 9 及以后。
  5. 能够完成整个显微视野测量测试，并证明基线读数之间有足够的固定和一致性，以便基线和后续测试的准确性应该能够检测视网膜敏感性的临床显着变化。
  6. 在医学上能够进行玻璃体切除术和视网膜下注射。

  7. 具有良好的总体健康状况，定义如下：

    • 正常血清化学和血液学。 被认为没有临床意义的超出正常范围的实验室结果是可以接受的。
    • 无恶性肿瘤病史，非黑色素瘤皮肤癌除外；癌前病变和原位癌。
    • 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎 (HBV)、丙型肝炎 (HCV) 血清学阴性。
    • 身体状况足以进行可能需要全身麻醉的手术，并且身体状况足以接受短期的围手术期全身皮质类固醇治疗
    • 没有研究者认为可能对受试者安全、研究程序的实施或研究数据的完整性产生影响的任何其他系统状况（例如 严重的心血管或呼吸系统疾病；糖尿病控制不佳；显着的精神障碍）。
  8. 有生育能力的女性必须在第 1 次和第 3 次就诊时确认妊娠试验为阴性；并愿意使用高效的避孕方法（例如 口服避孕药和避孕套、宫内节育器 (IUD) 和避孕套、含杀精剂的隔膜和避孕套）在本研究期间。
  9. 男性必须愿意使用可靠的避孕方法（例如 屏障和杀精子剂）在本研究期间；除非已通过确认的无精子症进行手术绝育。
  10. 愿意并能够参加所有预定的临床评估，能够与研究者进行良好的沟通并遵守研究的期望。

排除标准：

  1. 在任何基线访问之间，每只眼睛的 ETDRS BCVA 都显示出 15 个或更多字母的差异。
  2. 在归因于 RP 进展的不对称性的任何筛选或基线访问时，双眼之间的 ETDRS BCVA 显示出 20 个或更多字母的差异。
  3. 在研究眼中存在眼部疾病或眼部介质混浊，研究者认为，这将妨碍在研究期间的任何时间进行准确评估。
  4. 除 RP 以外的任何视网膜和/或黄斑疾病史（例如 视网膜脱离），研究者认为可能对受试者的安全、研究程序的实施或研究数据的完整性产生影响。具体而言，预先存在的显着玻璃体视网膜病变可能影响视力结果的受试者应该是排除在外
  5. 活动性眼部感染或炎症，或任何眼内炎症病史，会在手术期间或手术后暴露于风险中。
  6. 研究眼中的先前玻璃体切除术。
  7. 研究眼中有弱视史。
  8. 研究眼中的高度近视（> 6 屈光度）。
  9. 在研究期间或治疗前 3 个月内，研究眼的白内障手术或任何一只眼的眼科手术（研究者认为这可能对患者安全或研究眼数据的完整性产生影响）。
  10. 在治疗前 6 个月内或在开始治疗前药物的 5 个半衰期（以较长者为准）参与任何涉及研究药物或设备的临床研究
  11. 先前对身体任何部位进行干细胞给药或注射（接受过自体骨髓干细胞移植的受试者将符合条件）。
  12. 使用全身性免疫抑制剂（例如 皮质类固醇）在治疗前 6 个月或治疗开始前药物的 5 个半衰期（以较长者为准）（注意：允许吸入、鼻内和/或局部皮肤类固醇）
  13. （对于女性）正在哺乳或计划怀孕。

m) 已知对赋形剂的任何成分过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：人视网膜祖细胞 (hRPC)
人视网膜祖细胞 (hRPC) 的单次视网膜下给药
药品：小时RPC
参与者将在研究眼中接受玻璃体切除术和 hRPC 的视网膜下植入。
其他名称：
  • 人视网膜祖细胞

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
治疗后六个月内的安全性，根据治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和其他安全参数相对于基线的变化进行评估。
大体时间：6个月
将通过回顾重要事件来评估安全措施，包括但不限于炎症、手术并发症和视力恶化。
6个月

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
安全性（视觉功能测量：视力变化）
大体时间：24个月
治疗组提供的治疗眼的 ETDRS +/- BRVT BCVA 字母评分和从基线到研究结束的变化的总结。
24个月
安全性（视觉功能测量：视野变化：Goldmann 视野、显微视野计和 FST）
大体时间：24个月
治疗组提供的治疗眼的视野计和从基线到研究结束的变化的总结。
24个月
安全性（与未治疗的视网膜相比，植入的 hRPC 上方区域的视网膜敏感性发生变化）
大体时间：24个月
ERG 结果和从基线到研究结束的变化按治疗组描述性总结和呈现。
24个月
安全性（与植入位置的视网膜功能相关的解剖终点 - 彩色眼底摄影）
大体时间：24个月
治疗组对治疗眼中治疗和未治疗视网膜区域从基线到研究结束的视网膜外观变化的定性描述。
24个月
安全性（与植入位置的视网膜功能相关的解剖终点 - 眼底自发荧光）
大体时间：24个月
治疗组对治疗眼中治疗和未治疗视网膜区域从基线到研究结束的视网膜外观变化的定性描述。
24个月
安全性（与植入位置的视网膜功能相关的解剖终点 - 光谱域-OCT）
大体时间：24个月
总视网膜厚度、外核层厚度和椭球体区测量的总结，以及治疗组与治疗眼中未治疗视网膜相比从基线到研究结束的变化。
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
ReNeuron Limited

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Jason Comander, MD、Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI)
  • 研究主任：Vince Holmes、ReNeuron Limited

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2015年12月1日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2022年6月1日

研究完成 (估计的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2023年12月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2015年5月18日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2015年6月4日

首次发布 (估计的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2015年6月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2023年7月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2023年7月4日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • RN03-CP-0001

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