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雷帕霉素治疗颈面部淋巴管畸形的疗效观察 (RAPAMALYMPH)

2026年5月20日 更新者：University Hospital, Lille

雷帕霉素治疗预后不良的颈面部淋巴管畸形的疗效评价

评估雷帕霉素在儿童患者扩大的颈面部淋巴管畸形中的疗效。 雷帕霉素口服给药 6 个月。

成功率取决于 MRI 测量的体积减少优于初始体积的 1/5e、对 QOL 的影响以及粘膜受累情况下出血的减少。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
招聘中

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (估计的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
28

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

学习地点

  • 法国
      • Lille、法国
        • 招聘中
        • Hôpital Jeanne de Flandres, CHU
        • 首席研究员：
          • pierre Fayoux, MD
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Hu Robert Debre Aphp - Paris

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

不超过 14年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者年龄在 0 至 18 岁之间，表现为多囊性舌骨上或纵隔淋巴管。
  • 患有慢性疼痛或功能性呼吸或吞咽功能障碍且 CDS 评分 < 8
  • 治愈性治疗是不可能的或与发病率、死亡率以及功能和美容损伤的高风险相关
  • Karnofsky 评分（>10 岁）或 Lansky 评分（≤10 岁）>50%

  • 生物学

    • 中性粒细胞计数≥1.0 x 109/L
    • 血小板计数 ≥ 100 x 109/L
    • 血红蛋白 ≥ 8 g/dL
    • 胆红素≤ 1,5 ULN
    • 转氨酶 < 2,5 ULN
    • 血清白蛋白 ≥ 2 g/dL。
    • 低密度脂蛋白胆固醇 <160 毫克/分升
    • 甘油三酯 < 150 毫克/分升
  • 妊娠试验阴性（如果相关）
  • 社会保障隶属关系
  • 在先前的畸形手术后至少 2 个月

排除标准：

  • 不遵守纳入标准
  • 没有 28 天清除期的其他免疫抑制疗法或长期一般皮质类固醇疗法
  • 肾功能衰竭
  • 肝衰竭
  • 消化系统疾病导致雷帕霉素吸收不良
  • 不受控制或严重的传染病
  • 需要干扰 CYP3A4 同工酶（利福平、利福布汀、卡马西平、苯巴比妥、苯妥英钠）或抑制 CYP3A4 同工酶活性（酮康唑、伏立康​​唑、伊曲康唑、泰利霉素、克拉霉素、地尔硫卓、维拉帕米、尼卡地平、克霉唑、氟康唑、溴隐定、醋栗安多米）治疗的患者达那唑、蛋白酶抑制剂）-需要西沙必利和甲氧氯普胺治疗的患者
  • mTOR抑制剂的同时给药
  • 花生或大豆过敏
  • 无法获得知情同意
  • 没有社会保障隶属关系
  • 拒绝签署同意书
  • 持续怀孕或哺乳
  • 拒绝参加

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：西罗莫司
药品：雷帕霉素
口服给药
设备：核磁共振
颈面部核磁共振
生物：雷帕霉素用量
雷帕霉素生物剂量水平

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
对雷帕霉素的反应率
大体时间：3个月时
通过 MRI 进行体积评估。 如果体积减少超过初始体积的 1/5，则反应被视为阳性。
3个月时

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
雷帕霉素反应动力学
大体时间：在 3、6 和 12 个月时
体积的 MRI 评估
在 3、6 和 12 个月时
雷帕霉素对临床症状的疗效
大体时间：在 3、6 和 12 个月时
通过评分进行临床和纤维镜评估
在 3、6 和 12 个月时
儿科生活质量量表 (PedsQL 4) 量表
大体时间：基线，第 3、6 和 12 个月
评估患有慢性和急性疾病的儿童的健康相关生活质量
基线，第 3、6 和 12 个月
对雷帕霉素的生物学反应
大体时间：基线和 6 个月时
通过测量 pAKT、p70S6 激酶、pMEK 和 VEGF C、VEGFR3 来阻断 mTOR 的生物学效应
基线和 6 个月时
雷帕霉素副作用
大体时间：1年内每月
使用 NCI-CTC 3.0 量表进行副作用评估
1年内每月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
University Hospital, Lille

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
Ministry of Health, France

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Pierre Fayoux, MD、University Hospital, Lille

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2018年6月25日

初级完成 (估计的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2027年2月1日

研究完成 (估计的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2027年2月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年8月1日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年8月3日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2017年8月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2026年5月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2026年5月20日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 2012_67
  • 2013-002800-15 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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