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吸入一氧化氮治疗小儿痛性镰刀危象

2023年2月14日 更新者:Debra Weiner、Boston Children's Hospital
随机、双盲安慰剂对照临床试验,评估吸入一氧化氮治疗镰状细胞病儿科患者镰状细胞疼痛危象的有效性和安全性。

研究概览

详细说明

本研究的具体目的是评估吸入一氧化氮 (INO) 治疗镰状细胞病儿科患者急性血管闭塞性疼痛危象的临床疗效。 已知一氧化氮 (NO) 缺乏是血管闭塞病理生理学的核心。 目标与原始应用程序没有变化。 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,符合条件的患者随机接受 NO(最终浓度为 21% O2)16 小时,断奶 8 小时(80 ppm 0-8 小时,40 ppm 9-16小时,20 ppm 17-20 小时,10 ppm 21-24 小时)或安慰剂(仅 21% O2)持续 24 小时。 零假设是 16 小时后用 NO 和安慰剂治疗的患者之间平均疼痛评分的变化没有差异。 该研究的主要结果指标仍然是使用 10 cm 视觉模拟疼痛量表 (VAS) 评估的组间疼痛评分平均变化的差异。 次要结果指标也保持不变。 该研究是我们完成的 FDA 孤儿产品开发补助金资助研究 (FD-R-001686) 的下一步,该研究评估了使用 4 小时的 NO 治疗镰状细胞病儿科患者血管闭塞危象的安全性和有效性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital Boston

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

9年 至 22年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 先前血红蛋白电泳记录的血红蛋白 SS、血红蛋白 Sß0thal 或血红蛋白 SC。
  2. 9岁或以上,22岁或以下;儿科年龄范围,年龄大到足以遵守面罩并给出可靠的疼痛评估评分。
  3. 急性疼痛危象定义为腹部、背部和/或四肢疼痛,除镰状细胞病外无法用其他诊断来解释。
  4. 初始疼痛评分至少 6 厘米;优化观察 INO 治疗组和安慰剂组之间疼痛评分变化显着差异的可能性。 根据我们之前研究的数据,预计患者的平均吸入前疼痛评分约为 8 厘米。

排除标准:

  1. > 过去 12 个月内有 24 次疼痛危象。 疼痛危象非常频繁的患者可能具有与疼痛危象较少的患者不同的生物学和/或社会心理病理生理学。
  2. 过去 12 小时内在医疗机构接受过疼痛危象治疗。
  3. 在过去 30 天内使用过羟基脲以外的研究药物。
  4. 将排除明显的呼吸损害(初始 SaO2 < 90%)和/或可能患有急性胸部综合征(胸痛和浸润)的患者。
  5. 有临床意义的急性或慢性心脏功能障碍。
  6. 急性异常勃起。
  7. 新的局灶性神经系统症状。
  8. 并发记录或疑似细菌或细小病毒感染。
  9. 温度 > 38.4ºC。 这些患者可能伴有感染。
  10. 30天内输血或长期输血治疗。
  11. 孕妇
  12. 吸烟者 > 1/2 ppd。
  13. 吗啡过敏

    -

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:1个
吸入一氧化氮
80 ppm 8 小时,40 ppm 8 小时,20 ppm 4 小时,10 ppm 4 小时
安慰剂比较:2个
室内空气吸入
氧气 fiO2 21%(室内空气)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
接受 INO 和安慰剂治疗的患者在治疗 16 小时后平均疼痛评分(视觉模拟量表)变化的差异。
大体时间:每 4 小时 x 住院时间
每 4 小时 x 住院时间

次要结果测量

结果测量
大体时间
评估疗效的次要结果测量
大体时间:住院时间、随访
住院时间、随访
16 小时内 VAS 疼痛评分变化的纵向分析。
大体时间:每 4 小时,住院期间
每 4 小时,住院期间
使用 5 分描述量表和 5 分缓解量表改变疼痛评分。
大体时间:住院期间每 4 小时一次
住院期间每 4 小时一次
对于间隔 4 小时且未使用肠外麻醉剂的 2 次连续 VAS 疼痛评估,疼痛评分时间小于 5 厘米。
大体时间:每 4 小时,住院期间
每 4 小时,住院期间
使用止痛药:累积剂量的肠外麻醉止痛药。
大体时间:当患者接受肠外麻醉剂时
当患者接受肠外麻醉剂时
住院时间。
大体时间:出院时间
出院时间
炎症标志物/介质。
大体时间:住院期间 0、16 和 q 24 小时
住院期间 0、16 和 q 24 小时
评估安全性的次要结果指标是:
大体时间:4、8、16、24 小时 methb,吸入期间恒定的 NO2、02
4、8、16、24 小时 methb,吸入期间恒定的 NO2、02
高铁血红蛋白的最大浓度。
大体时间:0、4、8、16、24 小时
0、4、8、16、24 小时
输送的二氧化氮 (NO2) 的最大浓度。
大体时间:连续吸入超过 24 小时
连续吸入超过 24 小时
血红蛋白的最低氧饱和度百分比(通过脉搏血氧仪)。
大体时间:连续吸入超过 24 小时,然后在住院期间每 4 小时吸入一次
连续吸入超过 24 小时,然后在住院期间每 4 小时吸入一次
最高和最低生命体征:脉搏、呼吸频率、血压。
大体时间:住院期间每4小时一次
住院期间每4小时一次

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Debra Weiner, MD, PhD、Boston Children's Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2005年4月1日

初级完成 (实际的)

2013年8月1日

研究完成 (实际的)

2013年8月1日

研究注册日期

首次提交

2005年8月31日

首先提交符合 QC 标准的

2005年8月31日

首次发布 (估计)

2005年9月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年2月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年2月14日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

一氧化氮的临床试验

  • Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...
    主动,不招人
  • Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...
    National Cancer Institute (NCI)
    完全的
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    美国
  • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    National Cancer Institute (NCI)
    招聘中
    弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 高级别 B 细胞淋巴瘤 | 双表达淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤
    美国
  • Stanford University
    完全的
    淋巴瘤 | 霍奇金病 | 淋巴瘤, 霍奇金病 | 淋巴瘤:霍奇金
    美国
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