羟基脲和吡酮酸镁在治疗镰状细胞病中的用途
2017年4月24日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
羟基脲和吡酮酸镁联合治疗镰状细胞病患者的 I 期研究
本研究的目的是评估已服用治疗剂量（15-30 mg/kg/天）HU 至少 6 个月的镰状细胞病患者联合使用吡啶酸镁和 HU 的 MTD。
研究概览
详细说明
这是一项 I 期临床试验，评估羟基脲和吡啶甲酸镁联合治疗患有血红蛋白 SS 病或血红蛋白 S-β 地中海贫血的镰状细胞病患者的疗效。
羟基脲和吡酮酸镁将在已经用羟基脲治疗至少六个月的镰状细胞病儿科和青少年患者中进行测试。
吡啶甲酸镁将与羟基脲联合使用六个月。
在连续的小组患者中，镁的剂量将增加，以便最终确定镁与羟基脲联合给药时的最大耐受剂量 (MTD) 和剂量限制毒性 (DLT)。
最大耐受剂量是可以安全地给予参与者的最高药物剂量。
当药物副作用阻止剂量增加时，确定剂量限制毒性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 入学时年龄 > 3 岁且 < 15 岁
- Hb SS 或 Hb S β 地中海贫血的诊断
- 以 15 - 30 mg/kg/天的剂量进行研究前至少 6 个月的羟基脲治疗
- 在进入研究之前的 6 个月内遵守至少 70% 的 HU 治疗
排除标准：
- 最近 3 个月内输注红细胞导致 Hb A 水平达到 10% 或更高
- 怀孕或不愿对性活跃的受试者（声称自己性活跃的女性）使用有效的节育措施
- 肾功能不全定义为血清肌酐大于年龄正常上限的 1.5 倍
- 肝功能障碍定义为 ALT 大于该年龄正常上限的两倍
- 伴随使用除羟基脲以外的“抗镰刀”剂
- 目前使用的含镁药物
- 铁缺乏症，定义为血清铁蛋白≤ 10 ng/ml
- 除镰状细胞性贫血外的伴随慢性疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：1个
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干预描述：在接受治疗剂量（15-30 mg/kg/天）HU 至少 6 个月的镰状细胞病患者中，吡酮酸镁联合 HU。
对于第一组患者，吡啶酸镁的初始剂量为 0.6 mEq/kg/天，分为 2 次每日剂量。
根据经典 I 期设计（根据毒性）定义的后续患者队列，该剂量将增加。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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评估镰状细胞病患者服用羟基脲治疗剂量至少六个月后吡啶甲酸镁联合羟基脲的最大耐受剂量。
大体时间：前 8 周每 2 周一次；然后每 4 周
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前 8 周每 2 周一次；然后每 4 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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记录羟基脲和吡啶甲酸镁组合的毒性。
大体时间：前 8 周每 2 周一次；然后每 4 周
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前 8 周每 2 周一次；然后每 4 周
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研究羟基脲和镁的组合对血液学参数和红细胞代谢的影响。
大体时间：3个月、6个月、9个月
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3个月、6个月、9个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Winfred Wang, MD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年11月1日
初级完成 (实际的)
2008年1月1日
研究完成 (实际的)
2008年1月1日
研究注册日期
首次提交
2005年9月1日
首先提交符合 QC 标准的
2005年9月1日
首次发布 (估计)
2005年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年4月24日
最后验证
2010年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
吡酮酸镁，羟基脲的临床试验
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Brigham and Women's HospitalPatient-Centered Outcomes Research Institute; McGill University; VA Boston Healthcare System主动，不招人