鎌状赤血球症の治療のためのヒドロキシウレアおよびマグネシウムピドレートの使用

これは、ヘモグロビン SS 疾患またはヘモグロビン S β サラセミアのいずれかを伴う鎌状赤血球症患者に対するヒドロキシ尿素とピドリン酸マグネシウムの組み合わせを評価する第 I 相臨床試験です。 ヒドロキシ尿素とピドリン酸マグネシウムは、少なくとも6か月間ヒドロキシ尿素で治療されている鎌状赤血球症の小児および青年期の患者でテストされます. マグネシウムピドレートは、ヒドロキシ尿素と組み合わせて6か月間投与されます。 患者の連続した小グループでは、ヒドロキシ尿素と組み合わせて投与された場合のマグネシウムの最大耐用量（MTD）と用量制限毒性（DLT）を最終的に決定するために、マグネシウムの用量が増加します. 最大耐用量は、参加者に安全に投与できる最大の薬物用量です。 用量制限毒性は、薬物の副作用により用量の増加が妨げられる場合に決定されます。