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Uso di idrossiurea e magnesio pidolato per il trattamento dell'anemia falciforme

24 aprile 2017 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Studio di fase I sul trattamento combinato con idrossiurea e magnesio pidolato in pazienti con anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è stimare la MTD di Mg pidolato in combinazione con HU in pazienti con anemia falciforme che hanno assunto una dose terapeutica (15-30 mg/kg/die) di HU per almeno 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di fase I che valuta la combinazione di idrossiurea e pidolato di magnesio per i pazienti con anemia falciforme con malattia da emoglobina SS o emoglobina S beta talassemia. L'idrossiurea e il magnesio pidolato saranno testati in pazienti pediatrici e adolescenti con anemia falciforme che sono già stati trattati con idrossiurea per un minimo di sei mesi. Il pidolato di magnesio verrà somministrato in combinazione con idrossiurea per sei mesi. In successivi piccoli gruppi di pazienti, la dose di magnesio verrà aumentata al fine di determinare infine la dose massima tollerata (MTD) e la tossicità dose limitante (DLT) per il magnesio quando somministrato in combinazione con idrossiurea. La dose massima tollerata è la più alta dose di farmaco che può essere somministrata in sicurezza ai partecipanti. La tossicità dose-limitante viene determinata quando gli effetti collaterali del farmaco impediscono un aumento della dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età > 3 anni e < 15 anni al momento dell'iscrizione allo studio
  2. Diagnosi di Hb SS o Hb S beta talassemia
  3. Trattamento con idrossiurea per almeno 6 mesi prima dell'ingresso nello studio alla dose di 15 - 30 mg/kg/giorno
  4. Conformità all'assunzione del trattamento HU di almeno il 70% per 6 mesi prima dell'ingresso nello studio

Criteri di esclusione:

  1. Trasfusione di globuli rossi negli ultimi 3 mesi con un livello di Hb A del 10% o superiore
  2. Gravidanza o riluttanza a utilizzare un controllo delle nascite efficace in soggetti sessualmente attivi (donne che dichiarano di essere sessualmente attive)
  3. Disfunzione renale definita da una creatinina sierica superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per l'età
  4. Disfunzione epatica definita da un ALT superiore al doppio del limite superiore della norma per l'età
  5. Uso concomitante di un agente "antifalciforme" diverso dall'idrossiurea
  6. Uso corrente di farmaci contenenti Mg
  7. Carenza di ferro, definita da ferritina sierica ≤ 10 ng/ml
  8. Malattia cronica concomitante diversa dall'anemia falciforme

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: 1
Droga: Magnesio Pidolato, Idrossiurea
Descrizione dell'intervento: Mg pidolato in combinazione con HU in pazienti con anemia falciforme che hanno assunto una dose terapeutica (15-30 mg/kg/giorno) di HU per almeno 6 mesi. Mg pidolato verrà somministrato a una dose iniziale di 0,6 mEq/kg/die suddivisa in 2 dosi giornaliere per la prima coorte di pazienti. Questa dose verrà aumentata per le successive coorti di pazienti come definito da un classico disegno di Fase I (in base alla tossicità).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per stimare la dose massima tollerata di pidolato di magnesio in combinazione con idrossiurea in pazienti con anemia falciforme che hanno assunto una dose terapeutica di idrossiurea per almeno sei mesi.
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane per le prime 8 settimane; poi ogni 4 settimane
Ogni 2 settimane per le prime 8 settimane; poi ogni 4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per documentare la tossicità della combinazione di idrossiurea e pidolato di magnesio.
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane per le prime 8 settimane; poi ogni 4 settimane
Ogni 2 settimane per le prime 8 settimane; poi ogni 4 settimane
Studiare l'effetto della combinazione di idrossiurea e magnesio sui parametri ematologici e sul metabolismo dei globuli rossi.
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi e 9 mesi
3 mesi, 6 mesi e 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Winfred Wang, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

2 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HUMG1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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