原发性血小板增多症 1 项试验 (PT-1)

纳入标准：

• 该提案将包括尽可能多的 PT 患者，包括先前诊断的患者，无论他们是否接受过治疗。 因此，假设所有患者符合诊断标准并且没有任何排除标准（见下文），则所有患者均符合条件。 有必要根据他们以前的治疗对患者进行分层。 这些信息将在进入研究时收集。 如果治疗策略发生变化，当然需要知情同意。

原发性血小板增多症的诊​​断标准是：

• 血小板计数 > 600x109/l。
• 没有明显的红细胞增多症（必要时由 RCM 确认）或共存的铁缺乏症掩盖的红细胞增多症的证据。
• 没有费城染色体。
• 没有骨髓增生异常或骨髓纤维化的外周血和/或骨髓表现。
• 没有已知的反应性血小板增多症的原因。 应特别注意排除绝经前妇女的铁缺乏症。

笔记：

• 在无症状患者中，应观察血小板计数至少 2 个月以确认 >600x109/l，并允许反应性血小板增多症的任何原因变得明显。
• 如果 PCV 高于正常上限（即男性 >0.51，女性 >0.48）或在可触及脾肿大的患者中处于高正常范围，则测量 RCM。 如果 Hb/PCV 在存在缺铁性红细胞变化的情况下正常，则强烈建议缺铁性原发性红细胞增多症（真性红细胞增多症）。 在这种情况下，补铁疗法存在潜在危险。
• 极少数情况下，bcr-abl 阳性费城染色体阴性患者会出现高血小板计数，而 WBC 计数很少或没有升高。 表明需要检查 bcr-abl 的特征是：- 嗜碱性粒细胞增多、WBC 左移、粒细胞计数 >16x109/l、难以控制血小板计数、低倍性巨核细胞（NAP 通常无益）。
• 正常的 ESR、CRP 或血浆粘度有助于排除反应性血小板增多症。
• 根据 NCRI 要求获得的书面知情同意书。
• 不排除肝/肾功能受损的患者，尽管在治疗期间应监测相应的生化检查并减少细胞减灭剂的剂量，特别是在羟基脲和肾功能不全的情况下。

排除标准：

高风险特征（以下任何一项）：

• 年龄 > 或 = 60 岁
• 血小板计数 > 或 = 1500x109/l（当前或之前）(a)
• 局部缺血、血栓形成或栓塞事件史（包括红斑性肢痛症）(b)
• 出血被认为与 PT (b) 有关
• 存在高血压 (c) 或糖尿病 (d)
• 羟基脲的制造商声明怀孕和哺乳期妇女应避免使用。 同样，当怀疑女性是否使用了有效的避孕方法时，不应给她们开羟基脲。
• 将患者排除在羟基脲治疗之外，因此，如果患者目前有腿部溃疡，则将其排除在“中等”风险随机化之外。

关于高风险定义的说明：

• 在临界计数的患者中，仅根据血小板计数将患者分配到高风险组应依赖于至少 2 个月内在不同场合采集的至少三个样本。
• 应在患者的登记表上提供既往血栓栓塞、缺血和出血事件的记录。
• 高血压被定义为那些需要降压治疗的患者。
• 糖尿病被定义为那些需要用降血糖药治疗的患者。