Primær trombocytæmi 1 forsøg (PT-1)

Inklusionskriterier:

• Forslaget er at inkludere så mange patienter med PT som muligt, herunder tidligere diagnosticerede patienter, uanset om de har modtaget behandling eller ej. Derfor er alle patienter kvalificerede, forudsat at de opfylder de diagnostiske kriterier, og at de ikke har noget udelukkelseskriterium (se nedenfor). Det vil være nødvendigt at stratificere patienter i henhold til deres tidligere behandling. Disse oplysninger vil blive indsamlet ved indgangen til undersøgelsen. Informeret samtykke er naturligvis påkrævet, hvor der er en ændring af terapeutisk strategi.

De diagnostiske kriterier for primær trombocytæmi er:

• Blodpladetal > 600x109/l.
• Ingen tegn på åbenlys polycytæmi (bekræftet af RCM om nødvendigt) eller på polycytæmi maskeret af samtidig jernmangel.
• Intet Philadelphia-kromosom.
• Fravær af perifert blod og/eller marv forekomster af myelodysplasi eller myelofibrose.
• Ingen kendt årsag til reaktiv trombocytose. Der bør udvises særlig omhu for at udelukke jernmangel hos præmenopausale kvinder.

Bemærkninger:

• Hos asymptomatiske patienter bør trombocyttallet observeres i en periode på mindst 2 måneder for at bekræfte >600x109/l, og for at lade enhver årsag til reaktiv trombocytose blive åbenlys.
• Hvis PCV er over normal øvre grænse (det vil sige mænd >0,51, kvinder >0,48) eller i højt normalområde hos en patient med palpabel splenomegali, mål RCM. Jernmangel primær polycytæmi (polycytæmi vera) anbefales kraftigt, hvis Hb/PCV er normal ved tilstedeværelse af jernmanglende røde blodlegemer. I denne situation er jernbehandling potentielt farlig.
• Sjældent overskrider bcr-abl positive Philadelphia-kromosomnegative patienter med høje blodpladetal med ringe eller ingen stigning i WBC-tal. De træk, der tyder på, at det er nødvendigt at undersøge for bcr-abl, er: - basofili, venstreskift i WBC, granulocyttal >16x109/l, vanskeligheder med at kontrollere trombocyttal, megakaryocytter med lav ploiditet (NAP er normalt ikke nyttigt).
• En normal ESR-, CRP- eller plasmaviskositet er nyttig til at udelukke en reaktiv trombocytose.
• Skriftligt informeret samtykke opnået i overensstemmelse med NCRI-krav.
• Patienter med nedsat lever-/nyrefunktion er ikke udelukket, selvom de respektive biokemiske tests bør overvåges under behandlingen, og reducerede doser af cytoreduktivt middel bør anvendes, især i tilfælde af hydroxyurinstof og nyreinsufficiens.

Ekskluderingskriterier:

Højrisikofunktioner (enhver af følgende):

• Alder > eller= 60 år
• Blodpladeantal > eller= 1500x109/l (nuværende eller tidligere) (a)
• Anamnese med iskæmi, trombose eller emboliske hændelser (inklusive erythromelalgi) (b)
• Blødning anses for at være relateret til PT (b)
• Tilstedeværelse af hypertension (c) eller diabetes (d)
• Producenterne af hydroxyurinstof angiver, at det bør undgås under graviditet og hos ammende kvinder. Tilsvarende bør hydroxyurinstof ikke ordineres til kvinder, når der er tvivl om deres brug af en effektiv præventionsmetode.
• Udelukk patienten fra hydroxyurinstofbehandling og derfor fra randomiseringen af ​​'mellemrisiko', hvis patienten har aktuelle bensår.

Bemærkninger om definitionen af ​​høj risiko:

• Hos patienter med borderline-tællinger bør allokeringen af ​​en patient til en højrisikogruppe baseret på trombocyttal alene baseres på mindst tre prøver taget ved separate lejligheder over mindst 2 måneder.
• Dokumentation for tidligere trombo-emboliske, iskæmiske og hæmoragiske hændelser skal gives på patientens indgangsproforma.
• Hypertension er defineret som de patienter, der har behov for hypotensiv behandling.
• Diabetes defineres som de patienter, der har behov for behandling med et hypoglykæmisk middel.