骨髓增生异常综合征患者的口服氯法拉滨研究

氯法拉滨是一种新型化疗药物，旨在干扰癌细胞的生长和发育。

如果发现您符合条件，您将被随机分配（如掷骰子）到 2 个治疗组之一。 第 1 组的参与者服用的氯法拉滨剂量低于第 2 组的参与者。您被分配到两个治疗组中的任何一个的机会均等。 您和您的研究医生都不能选择您的分配。 稍后（在前 40 名患者之后），分配将倾向于更好的治疗组，直到选择一个组作为明显更好的组，或者直到总共治疗 80 名患者。 当您被分配到治疗组时，您将连续 5 天每天一次服用氯法拉滨片剂。 这将每 4-8 周重复一次。 每个 4-8 周的周期被视为 1 个治疗周期。

仍在研究中的原始患者（接受或仍在接受 30 mg/m2 的原始患者）已经在后续疗程中减至较低剂量或已停止/完成治疗。 这些患者将被要求签署一份新的知情同意书，以了解本研究的新进展。

每剂氯法拉滨应在早上空腹时用 4 盎司水服用。 从服用研究药物前一天晚上的午夜开始，直到服用早晨剂量后 1 小时，您不得进食或喝水以外的任何东西。 您应该每天早上大约在同一时间服用氯法拉滨。 如果在服用氯法拉滨后 15 分钟内发生呕吐，可以重复服药。 如果服用氯法拉滨后超过 15 分钟出现呕吐，则不能更换或补充剂量。

服药前和服药后 1 小时内不能服用咖啡和其他含咖啡因的液体。

所有氯法拉滨剂量都应由合格且经过培训的现场人员在门诊或住院环境中服用，或者在您和/或您的护理人员提供适当指导的情况下在家中服用。 在每个周期开始时，您将接受足够 1 个治疗周期的氯法拉滨。 您应该在室温下将氯法拉滨存放在其原始容器中。 不使用时，应将容器盖好，并放在儿童接触不到的地方。

在每个治疗周期后，您将不会接受下一个周期的化疗，直到您的血细胞计数恢复并且任何可能的副作用消失（大约 4 到 8 周）。 您必须在第一个治疗周期（约 4 至 8 周）内留在休斯敦，并且需要在接受每个额外的化疗周期（每个周期最多 6 天）之前返回休斯顿。

在每个治疗周期之前，您的医生都会进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征（血压、心率、体温和呼吸频率）。 您将被问及您的日常活动水平以及您的感受。 您将收集血液样本（约 1-2 茶匙）用于第一个周期每周 1-2 次常规实验室检测，然后在治疗期间每 2-4 周检测一次。 每 1-3 个周期收集重复的骨髓样本。 但是，如果您在第三个周期之前完成研究，则可能会采集骨髓。 您可以选择与当地医生一起进行体检和验血。

如果您表现出反应并且没有出现任何严重的副作用，您最多可以接受总共 12 个周期的治疗。 在每个周期中，氯法拉滨的给药方式与第一个周期相同。 然而，氯法拉滨的剂量可能会在以后的周期中降低，以降低在之前的周期中可能发生的副作用的风险。 如果疾病恶化或您出现任何无法忍受的副作用，您将退出研究，您的医生将与您讨论其他治疗方案。

这是一项调查研究。 FDA 批准静脉给予氯法拉滨用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病。 它在这项研究中的使用是实验性的。 多达 80 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。