中国 CML 患者停用 TKI (TFR_china)
2022年3月15日 更新者：Shenzhen Second People's Hospital
中国成年慢性粒细胞白血病患者停用酪氨酸激酶抑制剂的情况
本研究的主要目的是描述在真实世界的临床实践环境中中国慢性粒细胞白血病 (CML) 患者酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 断开后分子缓解的维持。
这是一项针对中国成年慢性期 (CP) 和加速期 (AP) 患者的上市后、非干预性、单臂、前瞻性注册研究。
患者将在入组期间从研究地点连续招募。
根据临床指南，入组患者将在知情同意和频繁监测的情况下停用 TKI。
研究概览
详细说明
酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 是慢性期慢性粒细胞白血病 (CML) 患者的标准治疗方法。
伊马替尼是第一个 ATP 竞争性 TKI，基于显着和持久的生存益处而获得批准使用。
其他 TKI，即第二代化合物达沙替尼、尼罗替尼和博舒替尼以及第三代药物普纳替尼，均经过设计和测试，以实现更高的靶标特异性效力。
随着这些有效的 TKI 治疗的发展，CML 疾病负担可以降低到最低水平，CML 患者的预期寿命可以与一般人群相似。
虽然 TKI 治疗可能导致深度、稳定的分子缓解，但 CML 治疗指南建议患者无限期地继续 TKI 治疗。
然而，慢性 TKI 治疗可引起药物相关的不良反应并造成经济困难，从而导致治疗依从性下降。
因此，TKIs终生治疗的概念因此受到挑战，无治疗缓解（TFR）策略将很快融入临床实践。TFR可以定义为在不接受任何TKI治疗的情况下维持分子缓解的能力。
研究证明了成功 TFR 的可行性。
在 STIM 和 TWISTER 试验中，建议停用伊马替尼，前提是患者在一定时期内达到深度分子学反应。
在没有任何 TKI 治疗的情况下维持如此深的分子反应水平的 2 年概率在 STIM 中为 38%，在 TWISTER 中为 47%。
随后，进行了几项研究并证实了无伊马替尼缓解是可能的。
还调查了新一代 TKI 的停用情况，表明与伊马替尼相比，达沙替尼或尼罗替尼可能促进 TFR 策略的应用。
TFR 正在成为临床实践中的一个重要目标，这意味着 CML 管理指南在不久的将来会发生变化。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
98
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国、518035
- 招聘中
- Shenzhen Second People's Hospital
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接触：
- Xin Du, MD
- 电话号码：8196 075583366388
- 邮箱：duxingz@medmail.com.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
目标人群是中国接受TKI治疗的CML患者。
描述
纳入标准：
- 患有 CML-CP/AP 且愿意停用 TKI 的成人；
- ≥ 5 年一线伊马替尼，2 年内达到 MMR（主要分子反应），≥ 2 年 MR（分子反应）4.5；
- 一线伊马替尼达到 MMR，≥ 2 年尼罗替尼，≥ 1 年 MR4.5；
- 一线伊马替尼失败，尼罗替尼在 1 年内达到 MMR，≥ 2 年 MR4.5；
- ≥ 3 年一线伊马替尼，1 年内达到 MMR，≥ 2 年 MR4.5。
排除标准：
- TKI治疗前诊断为CML-BP；
- 第一年停用 TKI 超过 30 天；
- 每年平均停用 TKI 超过 30 天；
- 未经说明书减少TKI治疗的剂量；
- 伊马替尼耐药后转为二代 TKI。
- 在干细胞移植治疗下
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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TKI 停药组
根据临床指南，入组患者将在知情同意和频繁监测的情况下停用 TKI。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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分子缓解率
大体时间：12个月
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分子缓解率
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：通过学习完成，平均1年
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无治疗相关不良事件的发生率
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通过学习完成，平均1年
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复发
大体时间：通过学习完成，平均1年
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CML分子复发
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通过学习完成，平均1年
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生活质量
大体时间：通过学习完成，平均1年
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EROTC-QLQ-C30 和 EROTC-QLQ-CML-24
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通过学习完成，平均1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月1日
初级完成 (预期的)
2022年9月30日
研究完成 (预期的)
2022年10月30日
研究注册日期
首次提交
2017年5月7日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月15日
首次发布 (实际的)
2017年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月15日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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