同种异体干细胞移植治疗骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征

白消安是一种化疗药物，通过与 DNA 结合杀死癌细胞，常用于干细胞移植。 氟达拉滨是一种具有抗白血病和免疫抑制作用的药物。 ATG 有助于降低移植排斥的风险并预防移植物抗宿主病。

您将在第 -5 至 -2 天的 1 小时内通过静脉注射氟达拉滨。 在完成氟达拉滨后，您将在第 -5 至 -2 天的 3 小时内立即通过静脉注射白消安。 如果您有无关或不匹配的供体，您将在第 -3 至 -1 天接受超过 6 小时的静脉 ATG，以预防移植物抗宿主病并帮助植入。

您将首先接受低水平“测试”剂量的白消安，然后抽取血样（每次约 1 茶匙）进行药代动力学 (PK) 测试。 这可以在住院前作为门诊病人完成。 PK 测试测量不同时间点研究药物在血液中的水平。 此信息将用于决定达到与您的体型相匹配的目标血液水平所需的下一个剂量。

在测试剂量之后和第一次高剂量白消安治疗之前，将抽取大约 11 份血样用于 PK 测试。 将在您的静脉中放置肝素锁，以减少这些抽取所需的针刺数量。 如果由于技术或日程安排原因或任何其他原因无法进行这些血液水平测试，您将收到标准固定剂量的白消安，但没有“测试剂量”。

在第 0 天，您将在大约 1 小时内通过静脉接受供体骨髓或造血干细胞。

在第-2 天干细胞输注前两 (2) 天，他克莫司将开始通过静脉不间断输注，并在您出院前改为口服片剂。 您将继续口服他克莫司至少 4 个月。

在干细胞输注后的第 1 天、第 3 天、第 6 天和第 11 天，将短时间输注四 (4) 剂甲氨蝶呤。 这两种药物都是为了降低患移植物抗宿主病 (GvHD) 的风险。 如果发生 GvHD，还可以使用甲泼尼龙（一种类固醇）或其他药物进行进一步的免疫抑制治疗。

在您住院期间，您每天将抽取 3 茶匙血液进行常规检测，并且在移植后的前 100 天内每周至少抽取 2 次血液。 您可能需要经常输血，如果发烧，可能需要住院接受抗生素治疗。 将在移植后 1 个月、3 个月、6 个月、12 个月、18 个月和 24 个月抽取三 (3) 茶匙血液和骨髓抽吸物并进行活检，以检查对治疗的反应。 头 2 年后，您或您的主治医生将每年给研究医生打电话或写信，了解您的疾病状况。

如果您的医生认为有必要，可以在预定时间之前进行测试和/或程序。

如果您的疾病恶化或如果进一步治疗不符合您的最佳利益，您将退出研究。

这是一项调查研究。 本研究中使用的所有药物均已获得 FDA 批准并可在市场上买到。 大约 110 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。