Transplante alogênico de células-tronco para mielofibrose e síndrome mielodisplásica

O busulfan é um medicamento quimioterápico que mata as células cancerígenas ligando-se ao DNA e é comumente usado em transplantes de células-tronco. A fludarabina é um fármaco que apresenta efeitos antileucêmicos e imunossupressores. O ATG ajuda a reduzir o risco de rejeição do transplante e a prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro.

Você receberá fludarabina por via intravenosa durante 1 hora nos Dias -5 a -2. Você receberá busulfan por via intravenosa durante 3 horas no Dia -5 a -2 imediatamente após completar a fludarabina. Se você tiver um doador não aparentado ou incompatível, receberá ATG por veia durante 6 horas nos dias -3 a -1 para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro e para ajudar no enxerto.

Você receberá primeiro uma dose de "teste" de baixo nível de busulfan e amostras de sangue (cerca de 1 colher de chá de cada vez) serão coletadas para testes farmacocinéticos (PK). Isso pode ser feito como paciente ambulatorial antes da internação. Os testes PK medem o nível da droga do estudo no sangue em diferentes pontos de tempo. Esta informação será usada para decidir a próxima dose necessária para atingir o nível sanguíneo alvo que corresponda ao seu tamanho corporal.

Cerca de 11 amostras totais de sangue serão colhidas para teste de PK após a dose de teste e antes do primeiro tratamento de alta dose com bussulfano. Uma trava de heparina será colocada em sua veia para diminuir o número de picadas de agulha necessárias para essas coletas. Se não for possível realizar esses testes de nível de sangue por motivos técnicos ou de agendamento ou por qualquer outro motivo, você receberá a dose fixa padrão de bussulfano sem a "dose de teste".

Você receberá o doador de medula óssea ou células-tronco sanguíneas por veia durante cerca de 1 hora no dia 0.

Dois (2) dias antes da infusão de células-tronco no Dia -2, o tacrolimus será iniciado como uma infusão ininterrupta por veia e será alterado para comprimidos orais antes de você deixar o hospital. Você continuará a tomar tacrolimus por via oral por pelo menos 4 meses.

Quatro (4) doses de Metotrexato serão administradas como uma infusão curta no Dia 1, Dia 3, Dia 6 e Dia 11 após a infusão de células-tronco. Ambos são administrados para diminuir o risco de contrair doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD). Terapia imunossupressora adicional com metilprednisolona (um esteróide) ou outros medicamentos também pode ser usada para tratar GvHD se ocorrer.

Você terá 3 colheres de chá de sangue coletadas para testes de rotina todos os dias enquanto estiver no hospital e pelo menos 2 vezes por semana durante os primeiros 100 dias após o transplante. Você pode precisar de transfusões de sangue frequentes e pode ter que ser internado no hospital para receber antibióticos se tiver febre. Três (3) colheres de chá de sangue e um aspirado e biópsia de medula óssea serão coletados 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses após o transplante para verificar a resposta ao tratamento. Após os primeiros 2 anos, o estado da sua doença será seguido por um telefonema anual ou carta sua ou do seu médico regular para o médico do estudo.

Exames e/ou procedimentos podem ser realizados antes do horário agendado, caso seu médico julgue necessário.

Você será retirado do estudo se sua doença piorar ou se o tratamento adicional não for do seu interesse.

Este é um estudo investigativo. Todos os medicamentos a serem usados ​​neste estudo são aprovados pela FDA e estão disponíveis comercialmente. Cerca de 110 pacientes participarão deste estudo. Todos serão matriculados no MD Anderson.