Аллогенная трансплантация стволовых клеток при миелофиброзе и миелодиспластическом синдроме

Бусульфан — это химиотерапевтический препарат, который убивает раковые клетки путем связывания с ДНК и обычно используется при трансплантации стволовых клеток. Флударабин — препарат, обладающий противолейкозным и иммунодепрессивным действием. ATG помогает снизить риск отторжения трансплантата и предотвратить реакцию «трансплантат против хозяина».

Вы будете получать флударабин внутривенно в течение 1 часа в дни с -5 по -2. Вы получите бусульфан внутривенно в течение 3 часов в дни с -5 по -2 сразу после завершения приема флударабина. Если у вас есть неродственный или несовместимый донор, вам введут ATG внутривенно в течение 6 часов в дни от -3 до -1, чтобы предотвратить реакцию «трансплантат против хозяина» и помочь приживлению трансплантата.

Сначала вы получите небольшую «тестовую» дозу бусульфана, а образцы крови (около 1 чайной ложки каждый раз) будут взяты для фармакокинетических (ФК) тестов. Это можно сделать амбулаторно до госпитализации. ФК-тесты измеряют уровень исследуемого препарата в крови в разные моменты времени. Эта информация будет использоваться для принятия решения о следующей дозе, необходимой для достижения целевого уровня в крови, соответствующего размеру вашего тела.

Всего будет взято около 11 образцов крови для фармакокинетического тестирования после введения тестовой дозы и перед первой обработкой высокими дозами бусульфана. В вашу вену будет помещен гепариновый замок, чтобы уменьшить количество уколов иглой, необходимых для этих заборов. Если эти анализы уровня крови не могут быть выполнены по техническим или плановым причинам или по любой другой причине, вы получите стандартную фиксированную дозу бусульфана без «тестовой дозы».

Вы получите донорский костный мозг или стволовые клетки крови внутривенно в течение примерно 1 часа в день 0.

За два (2) дня до инфузии стволовых клеток в День -2 будет начато введение такролимуса в виде непрерывной внутривенной инфузии, а перед выпиской из больницы его заменят на пероральные таблетки. Вы будете продолжать принимать такролимус внутрь в течение как минимум 4 месяцев.

Четыре (4) дозы метотрексата будут введены в виде короткой инфузии на 1-й, 3-й, 6-й и 11-й день после инфузии стволовых клеток. Оба они назначаются для снижения риска развития реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Дальнейшая иммуносупрессивная терапия метилпреднизолоном (стероидом) или другими препаратами также может быть использована для лечения БТПХ, если она возникает.

У вас будут брать 3 чайные ложки крови для обычных анализов каждый день, пока вы находитесь в больнице, и не реже 2 раз в неделю в течение первых 100 дней после трансплантации. Вам могут потребоваться частые переливания крови, и, возможно, вам придется госпитализироваться для приема антибиотиков, если у вас жар. Через 1, 3, 6, 6, 12, 18 и 24 месяца после трансплантации будет взято три (3) чайных ложки крови, аспирация и биопсия костного мозга, чтобы проверить реакцию на лечение. По прошествии первых 2 лет за статусом вашего заболевания будет следовать ежегодный телефонный звонок или письмо от вас или вашего постоянного врача врачу-исследователю.

Анализы и/или процедуры могут быть выполнены до запланированного времени, если ваш врач считает, что это необходимо.

Вы будете исключены из исследования, если ваше заболевание ухудшится или если дальнейшее лечение не будет в ваших интересах.

Это исследовательское исследование. Все препараты, которые будут использоваться в этом исследовании, одобрены FDA и коммерчески доступны. В этом исследовании примут участие около 110 пациентов. Все будут зачислены в MD Anderson.