儿童骨髓增生异常综合征 (MDS) 和幼年粒单核细胞白血病 (JMML) 的流行病学和特征研究 (EWOG MDS 2006)

2023年5月23日更新者：Charlotte Niemeyer, MD、University Hospital Freiburg

儿童骨髓增生异常综合征 (MDS) 和幼年粒单核细胞白血病 (JMML) 的流行病学和特征的前瞻性非随机多中心研究

该研究的目的是通过形态学的标准化审查以及标准化的细胞遗传学和分子分析来提高 MDS 儿童和青少年诊断的准确性。

该研究的主要目标是：

通过标准化诊断方法评估儿童和青春期 MDS 不同亚型的频率
评估细胞遗传学和分子异常的频率：

特别是使用阵列 CGH 来评估细微染色体不平衡的频率，即定义的染色体区域和扩增的增益和丢失。

特别是使用 mFISH 来识别未知的染色体畸变，特别是涉及新候选基因的细微易位，并更好地定义染色体断点。

该研究的次要目标是：

评估患有 MDS 和 JMML 的儿童和青少年的生存率
评估 HSCT 治疗的 MDS 和 JMML 患儿的复发率、发病率和死亡率

研究概览

地位

主动，不招人

条件

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

260

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Charlotte M. Niemeyer, M.D.
电话号码：45060 49-761-270
邮箱：charlotte.niemeyer@uniklinik-freiburg.de

学习地点

德国
- Baden-Württemberg
  - Freiburg、Baden-Württemberg、德国、79106
    - University Hospital of Freiburg

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

MDS 和 JMML 诊断

描述

纳入标准：

看护人的书面知情同意书，并尽可能征得患者的同意。
MDS或JMML的确诊（形态学、细胞遗传学）
唐氏综合症髓系白血病（年龄 > 6 岁的患者）。
年龄小于 18 岁

排除标准：

拒绝护理人员/患者的知情同意和/或同意。
唐氏综合症髓系白血病（患者 < 6 岁）。
在过去 4 周内参加过另一项研究（癌症或骨髓衰竭疾病的治疗优化研究和诊断学研究除外）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
通过标准化诊断方法评估儿童和青春期 MDS 不同亚型的频率大体时间：5年	5年
评估细胞遗传学和分子异常的频率大体时间：5年	5年

次要结果测量

结果测量	大体时间
评估患有 MDS 和 JMML 的儿童和青少年的生存率大体时间：5年	5年
评估 HSCT 治疗的 MDS 和 JMML 患儿的复发率、发病率和死亡率大体时间：5年	5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University Hospital Freiburg

调查人员

首席研究员：Charlotte M. Niemeyer, M.D.、University of Freiburg

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

Homepage of the EWOG-MDS-Study Group

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2006年1月1日

初级完成 (预期的)

2023年12月1日

研究完成 (预期的)

2024年12月1日

研究注册日期

首次提交

2008年4月17日

首先提交符合 QC 标准的

2008年4月18日

首次发布 (估计)

2008年4月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月23日

最后验证

2023年5月1日