Estudo para Epidemiologia e Caracterização das Síndromes Mielodisplásicas (SMD) e Leucemia Mielomonocítica Juvenil (JMML) na Infância (EWOG MDS 2006)
23 de maio de 2023 atualizado por: Charlotte Niemeyer, MD, University Hospital Freiburg
Estudo Multicêntrico Prospectivo Não Randomizado para Epidemiologia e Caracterização das Síndromes Mielodisplásicas (SMD) e Leucemia Mielomonocítica Juvenil (JMML) na Infância
O objetivo do estudo é melhorar a precisão do diagnóstico para crianças e adolescentes com SMD por meio de uma revisão padronizada da morfologia e análise citogenética e molecular padronizada.
Os objetivos primordiais do estudo são:
- Avaliar a frequência dos diferentes subtipos de SMD na infância e adolescência por meio de uma abordagem diagnóstica padronizada
- Para avaliar a frequência de anormalidades citogenéticas e moleculares:
Especificamente usando array-CGH para avaliar a frequência de desequilíbrios cromossômicos sutis, ou seja, ganhos e perdas de regiões cromossômicas definidas e amplificações.
Especificamente usando mFISH para identificar aberrações cromossômicas desconhecidas, translocações particularmente sutis envolvendo novos genes candidatos e para melhor definir pontos de interrupção cromossômicos.
Os objetivos secundários do estudo são:
- Avaliar a sobrevivência de crianças e adolescentes com SMD e JMML
- Avaliar a taxa de recaída, morbidade e mortalidade em crianças com SMD e JMML tratadas por TCTH
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
260
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Charlotte M. Niemeyer, M.D.
- Número de telefone: 45060 49-761-270
- E-mail: charlotte.niemeyer@uniklinik-freiburg.de
Locais de estudo
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Baden-Württemberg
-
Freiburg, Baden-Württemberg, Alemanha, 79106
- University Hospital of Freiburg
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
MDS e JMML diagnosticados
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito dos cuidadores e sempre que possível o consentimento do paciente.
- Diagnóstico confirmado de MDS ou JMML (morfologia, citogenética)
- Leucemia mielóide da síndrome de Down (pacientes com idade > 6 anos).
- Idade inferior a 18 anos
Critério de exclusão:
- Negou o consentimento informado e/ou assentimento dos cuidadores/paciente.
- Leucemia mielóide da síndrome de Down (pacientes < 6 anos).
- Participação em outro estudo nas últimas 4 semanas (exceto para estudos de otimização de terapia em câncer ou distúrbios de falência da medula óssea e estudos de diagnóstico).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar a frequência dos diferentes subtipos de SMD na infância e adolescência por meio de uma abordagem diagnóstica padronizada
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
|
Avaliar a frequência de anormalidades citogenéticas e moleculares
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar a sobrevivência de crianças e adolescentes com SMD e JMML
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
|
Avaliar a taxa de recaída, morbidade e mortalidade em crianças com SMD e JMML tratadas por TCTH
Prazo: 5 anos
|
5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Charlotte M. Niemeyer, M.D., University of Freiburg
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Jorgensen SF, Buechner J, Myhre AE, Galteland E, Spetalen S, Kulseth MA, Sorte HS, Holla OL, Lundman E, Alme C, Heier I, Flaegstad T, Floisand Y, Benneche A, Fevang B, Aukrust P, Stray-Pedersen A, Gedde-Dahl T, Nordoy I. A Nationwide Study of GATA2 Deficiency in Norway-the Majority of Patients Have Undergone Allo-HSCT. J Clin Immunol. 2022 Feb;42(2):404-420. doi: 10.1007/s10875-021-01189-y. Epub 2021 Dec 10.
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Dworzak M, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Schmugge M, Mejstrikova E, Novakova M, Zecca M, Zwaan CM, Te Marvelde JG, Langerak AW, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH. Bone marrow immunophenotyping by flow cytometry in refractory cytopenia of childhood. Haematologica. 2015 Mar;100(3):315-23. doi: 10.3324/haematol.2014.107706. Epub 2014 Nov 25.
- Aalbers AM, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Beverloo HB, Driessen GJ, Dworzak M, Fischer A, Gohring G, Hasle H, Locatelli F, De Moerloose B, Noellke P, Schmugge M, Stary J, Yoshimi A, Zecca M, Zwaan CM, van Dongen JJ, Pieters R, Niemeyer CM, van der Velden VH, Langerak AW. T-cell receptor Vbeta skewing frequently occurs in refractory cytopenia of childhood and is associated with an expansion of effector cytotoxic T cells: a prospective study by EWOG-MDS. Blood Cancer J. 2014 May 2;4(5):e209. doi: 10.1038/bcj.2014.28.
- Yoshimi A, van den Heuvel-Eibrink MM, Baumann I, Schwarz S, Simonitsch-Klupp I, de Paepe P, Campr V, Kerndrup GB, O'Sullivan M, Devito R, Leguit R, Hernandez M, Dworzak M, de Moerloose B, Stary J, Hasle H, Smith OP, Zecca M, Catala A, Schmugge M, Locatelli F, Fuhrer M, Fischer A, Guderle A, Nollke P, Strahm B, Niemeyer CM. Comparison of horse and rabbit antithymocyte globulin in immunosuppressive therapy for refractory cytopenia of childhood. Haematologica. 2014 Apr;99(4):656-63. doi: 10.3324/haematol.2013.095786. Epub 2013 Oct 25.
- Gohring G, Michalova K, Beverloo HB, Betts D, Harbott J, Haas OA, Kerndrup G, Sainati L, Bergstraesser E, Hasle H, Stary J, Trebo M, van den Heuvel-Eibrink MM, Zecca M, van Wering ER, Fischer A, Noellke P, Strahm B, Locatelli F, Niemeyer CM, Schlegelberger B. Complex karyotype newly defined: the strongest prognostic factor in advanced childhood myelodysplastic syndrome. Blood. 2010 Nov 11;116(19):3766-9. doi: 10.1182/blood-2010-04-280313. Epub 2010 Aug 27.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2006
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de abril de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
21 de abril de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EWOG MDS 2006
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