评估 Kuvan 对苯丙酮尿症 (PKU) 适应不良行为患者影响的研究
2013年1月17日 更新者：Shoji Yano
评估 Kuvan 对具有可测量的适应不良行为的苯丙酮尿症成人个体影响的初步研究
验证 Kuvan 治疗在改善 10 名伴或不伴智力低下的苯丙酮尿症 (PKU) 成人行为症状方面的结果测量和耐受性。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
10
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
- LAC+USC Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
PKU 患者在我们的诊所随访
描述
纳入标准：
- PKU生化确认，
- 基线时可测量的适应不良行为，
- 签署知情同意书，
- 没有怀孕或哺乳期，
- 节育女性（如果适用），
- 愿意遵守。
排除标准：
- 受试者或护理提供者不可靠，在入组前 30 天内使用研究产品，
- 怀孕或哺乳期，
- 会干扰研究参与或安全的并发疾病或病症，即多种精神药物，PI 使受试者处于高风险的任何病症，服用抑制叶酸合成的药物，
- 同时使用左旋多巴。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Vineland 量表标准分数从基线到 6 个月和 12 个月的变化模式，使用重复测量方差分析方法进行评估。
大体时间：一年
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一年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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相关和回归方法（如果适用，则为非线性）来检查行为变化和氨基酸谱变化之间的关系。
大体时间：一年
|
一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Shoji Yano, MD, Ph.D.、University of Southern California
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年8月1日
初级完成 (实际的)
2010年3月1日
研究完成 (实际的)
2010年5月1日
研究注册日期
首次提交
2008年7月30日
首先提交符合 QC 标准的
2008年8月1日
首次发布 (估计)
2008年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年1月17日
最后验证
2013年1月1日
更多信息
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